Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Valproinsyre til idiopatisk nefrotisk syndrom (VAIN)

16. juni 2017 opdateret af: Universitair Ziekenhuis Brussel

En prospektiv interventionel pilotundersøgelse om brugen af ​​valproinsyre til behandling af idiopatisk nefrotisk syndrom

Forsøget undersøger brugen af ​​VPA (Valproic Acid) til behandling af voksne patienter med biopsipåvist idiopatisk fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS) eller minimal change disease (MCD).

VPA brugt som et supplement til steroider kan inducere klinisk remission hos en første kategori af patienter og potentielt reducere den dosis af vedligeholdelsesimmunsuppression, der kræves for at opretholde remission derefter.

I en anden kategori af patienter kan VPA tillade reduktion eller endda ophør af immunsuppression, mens klinisk remission opretholdes.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Idiopatisk MCD til behandling af sygdomme med en betydelig associeret morbiditet og dødelighed. De nuværende behandlingsmuligheder er begrænsede, har begrænset effekt og en betydelig bivirkningsprofil. Nylige fund i en murin model tyder på, at VPA-behandling i en tidlig fase af nyresygdom kunne standse eller endda forhindre udviklingen af ​​proteinuri og udviklingen af ​​nyreskade. VPA er et almindeligt anvendt og let tilgængeligt oralt antiepileptika med en gunstig bivirkningsprofil sammenlignet med den nuværende standard for plejemidler til podocytopatier.

Dette forsøg undersøger vejret

  1. VPA oven på eller som erstatning for standardbehandlingsmidler er effektiv til remissionsinduktion hos patienter med FSGS eller MCD med proteinuri, der er resistent over for førstelinjebehandling med kortikosteroider.
  2. VPA er effektiv til vedligeholdelse af remission, hvilket tillader reduktion og ophør af kronisk immunsuppression uden tilbagefald hos patienter med hyppigt recidiverende FSGS eller MCD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
      • Brussels, Belgien
        • Rekruttering
        • UVC Brugmann
        • Kontakt:
          • Tatiana Besse-Hammer, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kan give informeret samtykke
  • Biopsi bevist idiopatisk FSGS eller MCD

  • Organ funktion:

    • Bilirubin/AST/ALT< 2 ULN
    • PLT>100.000 10*6/L
    • INR 1,5 undtagen ved anti-vitamin K-behandling
    • Lipase <1,5 ULN
    • Kreatininclearance >30ml/min -

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikation for VPA
  • Sekundære ætiologier for FSGS eller MCD
  • Multipel organtransplantation
  • Deltager i øjeblikket i et andet klinisk forsøg
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Kvinder, der ikke er villige til at tage effektive svangerskabsforebyggende foranstaltninger under undersøgelsens varighed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: enkelt arm

Patienterne vil starte undersøgelsesbehandlingen på dag 1 og vil blive behandlet med en dosis på 250 mg to gange dagligt af valproinsyre-formuleringen med langsom frigivelse (Depakine Chrono© - Sanofi Pharma Belgien).

Kontrol af valproinsyreserumniveauer efter 4 til 7 dage. Dosis vil blive gradvist øget målrettet mod valproinsyreserumniveauer i målområdet for brug af lægemidlet som et antiepileptikum (50-100 µg/ml).

I løbet af undersøgelsen vil der blive foretaget besøg hver måned og ved behandlingens afslutning. Studiets varighed er 12 måneder. Fortsættelse af valproinsyre efter afslutning af undersøgelsen vil være op til efterforskernes skøn.
Medicin: Valproinsyre
Det samtidige immunsuppressive regime skal reduceres efter investigatorernes skøn. Det foreslås kun at sænke immunsuppressiv terapi, når målniveauer for valproinsyre er blevet opnået.
Andre navne:
  • Depakine Chrono 500©, Sanofi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ved remission er gruppeinduktion andelen af ​​patienter i fuldstændig remission
Tidsramme: 6 måneder
Fuldstændig remission er defineret som en reduktion af proteinuri til <300 mg/g kreatinin eller < 0,3 g/d og normalt serumkreatinin (eller stabilt kreatinin, hvis baseline kreatinin før sygdomsdebut er veldokumenteret) og serumalbumin > 3,5 g/dL.
6 måneder
I remission vedligeholdelse gruppe er andelen af ​​patienter i stand til at reducere vedligeholdelse
Tidsramme: 6 måneder
Andelen af ​​patienter, der er i stand til at reducere vedligeholdelsesimmunsuppression til en monoterapi på 4 mg methylprednisolon eller mindre, mens de forbliver i fuldstændig remission
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestem sygdomsreaktionen ved andelen af ​​forsøgspersoner med delvis remission
Tidsramme: 6 - 12 måneder

Remissionsinduktionspatienter med delvis remission defineret som en reduktion af proteinuri til 0,3-3,5g/d eller 300-3500 mg/g kreatinin og et fald på mindst 50 % fra baseline-proteinuri og stabilt serumkreatinin (ændring i kreatinin < 25 %) 6 måneder efter optagelse i studiet for FSGS.

Remissionsvedligeholdelsespatienter, der forbliver i remission i mindst 6 måneder efter reduktion af vedligeholdelsesimmunsuppression til monoterapi med 4 mg methylprednisolon eller mindre.
6 - 12 måneder
Bestem i hvilket omfang standard immunsuppression kan reduceres
Tidsramme: 6 - 12 måneder
Andelen af ​​"remissionsinduktionspatienter", der opnår fuld eller delvis remission med 4 mg methylprednisolon eller mindre 6 måneder og 12 måneder efter inklusion; Andelen af ​​"remissionsvedligeholdelsespatienter", der forbliver i remission i mindst 6 måneder efter reduktion af vedligeholdelsesimmunsuppression til monoterapi med 4 mg methylprednisolon eller mindre.
6 - 12 måneder
Evaluer udviklingen af ​​nyrefunktionen estimeret ved MDRD-GFR
Tidsramme: 12 måneder
Udvikling af nyrefunktion estimeret ved CKD-EPI
12 måneder
Evaluer tolerabiliteten af ​​VPA i forbindelse med idiopatiske podocytopatier
Tidsramme: 12 måneder
Evaluering af uønskede hændelser
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Peter Janssens, MD, University Hospital Brussels, Belgium

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. oktober 2019

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. september 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. september 2016

Først opslået (Skøn)

12. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UZB_20160728

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dataene fra denne pilotundersøgelse vil blive indsendt til offentliggørelse, så snart de forventede 15 forsøgspersoner har gennemført undersøgelsen.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner