Ácido Valpróico para Síndrome Nefrótica Idiopática (VAIN)
Um estudo piloto prospectivo intervencionista sobre o uso de ácido valpróico para o tratamento da síndrome nefrótica idiopática
O estudo investiga o uso de VPA (ácido valpróico) para o tratamento de pacientes adultos com glomeruloesclerose segmentar focal idiopática comprovada (GESF) ou doença de lesões mínimas (MCD) comprovada por biópsia.
O VPA usado como um complemento aos esteróides pode induzir remissão clínica em uma primeira categoria de pacientes e potencialmente reduzir a dose de imunossupressão de manutenção necessária para manter a remissão posteriormente.
Em uma segunda categoria de pacientes, o VPA pode permitir a redução ou mesmo a cessação da imunossupressão enquanto a remissão clínica é mantida.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
MCD idiopática para tratar doenças com morbidade e mortalidade associadas consideráveis. As opções de tratamento atuais são limitadas, têm eficácia limitada e um perfil considerável de efeitos colaterais. Descobertas recentes em um modelo murino sugerem que o tratamento com VPA em uma fase inicial da doença renal pode interromper ou mesmo prevenir o desenvolvimento de proteinúria e a progressão de danos renais. O VPA é um agente antiepiléptico oral comumente usado e facilmente disponível com um perfil de efeitos colaterais favorável em comparação com o padrão atual de agentes de tratamento para podocitopatias.
Este ensaio investiga se
- O VPA em adição ou em substituição aos agentes padrão de tratamento é eficaz na indução da remissão em pacientes com GESF ou MCD com proteinúria resistente à terapia de primeira linha com corticosteróides.
- O VPA é eficaz na manutenção da remissão, permitindo a redução e cessação da imunossupressão crônica sem recidiva em pacientes com GESF ou MCD com recidivas frequentes.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Brussels, Bélgica, 1090
- Recrutamento
- University Hospital Brussels
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Contato:
- Peter Janssens, MD
- Número de telefone: +32 2 477 6224
- E-mail: Peter.Janssens@uzbrussel.be
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Contato:
- Nathalie Marmitte, Coordinator
- Número de telefone: +32 2 477 6224
- E-mail: Nathalie.Marmitte@uzbrussel.be
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Brussels, Bélgica
- Recrutamento
- UVC Brugmann
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Contato:
- Tatiana Besse-Hammer, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Capaz de dar consentimento informado
- GESF ou MCD idiopática comprovada por biópsia
Função do órgão:
- Bilirrubina/AST/ALT < 2 LSN
- PLT>100.000 10*6/L
- INR 1,5, exceto se estiver em tratamento antivitamina K
- Lipase <1,5 LSN
- Depuração de creatinina >30ml/min -
Critério de exclusão:
- Contra-indicação para VPA
- Etiologias secundárias para GESF ou MCD
- Transplante de múltiplos órgãos
- Atualmente participando de outro ensaio clínico
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Mulheres que não desejam tomar medidas contraceptivas eficientes durante o estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: único braço
Os pacientes iniciarão o tratamento do estudo no Dia 1 e serão tratados com uma dose de 250 mg duas vezes ao dia da formulação de liberação lenta de ácido valpróico (Depakine Chrono© - Sanofi Pharma Bélgica). Controle dos níveis séricos de ácido valpróico após 4 a 7 dias. A dose será aumentada progressivamente visando níveis séricos de ácido valpróico na faixa alvo para uso da droga como antiepiléptico (50-100µg/ml). Durante o estudo, as visitas serão realizadas mensalmente e ao final do tratamento. A duração do estudo é de 12 meses. A continuação do ácido valpróico após a conclusão do estudo ficará a critério dos investigadores. |
O regime imunossupressor concomitante deve ser reduzido a critério dos investigadores.
Sugere-se reduzir a terapia imunossupressora apenas quando os níveis alvo de ácido valpróico forem atingidos.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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No grupo de remissão, a indução é a proporção de pacientes em remissão completa
Prazo: 6 meses
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A remissão completa é definida como uma redução da proteinúria para <300mg/g de creatinina ou < 0,3g/d e creatinina sérica normal (ou creatinina estável se a creatinina basal antes do início da doença estiver bem documentada) e albumina sérica > 3,5g/dL.
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6 meses
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No grupo de manutenção da remissão é a proporção de pacientes capazes de reduzir a manutenção
Prazo: 6 meses
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A proporção de pacientes capazes de reduzir a imunossupressão de manutenção para uma monoterapia de 4 mg de metilprednisolona ou menos enquanto permanecem em remissão completa
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Determinar a resposta à doença pela proporção de indivíduos com remissão parcial
Prazo: 6 - 12 meses
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Pacientes com indução de remissão com remissão parcial definida como redução da proteinúria para 0,3-3,5g/d ou 300-3500mg/g de creatinina e uma diminuição de pelo menos 50% da proteinúria basal e creatinina sérica estável (alteração na creatinina < 25%) 6 meses após a inclusão no estudo para GESF. Pacientes em manutenção da remissão que permanecem em remissão por pelo menos 6 meses após a redução da imunossupressão de manutenção para monoterapia com 4 mg de metilprednisolona ou menos. |
6 - 12 meses
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Determinar até que ponto a imunossupressão padrão pode ser reduzida
Prazo: 6 - 12 meses
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A proporção de "pacientes de indução de remissão" atingindo remissão total ou parcial com 4 mg de metilprednisolona ou menos 6 meses e 12 meses após a inclusão; A proporção de "pacientes de manutenção da remissão" permanecendo em remissão por pelo menos 6 meses após a redução da imunossupressão de manutenção para monoterapia com 4 mg de metilprednisolona ou menos.
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6 - 12 meses
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Avaliar a evolução da função renal estimada por MDRD-GFR
Prazo: 12 meses
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Evolução da função renal estimada por CKD-EPI
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12 meses
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Avaliar a tolerabilidade do VPA no cenário de podocitopatias idiopáticas
Prazo: 12 meses
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Avaliação de eventos adversos
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Peter Janssens, MD, University Hospital Brussels, Belgium
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doença
- Nefrite
- Glomerulonefrite
- Síndrome
- Glomeruloesclerose Focal Segmentar
- Síndrome nefrótica
- Nefrose
- Nefrose, Lipóide
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Depressores do Sistema Nervoso Central
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Tranquilizantes
- Drogas Psicotrópicas
- Agentes GABA
- Anticonvulsivantes
- Agentes Antimaníacos
- Ácido valpróico
Outros números de identificação do estudo
- UZB_20160728
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
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