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Ácido valproico para el síndrome nefrótico idiopático (VAIN)

16 de junio de 2017 actualizado por: Universitair Ziekenhuis Brussel

Un estudio piloto prospectivo de intervención sobre el uso de ácido valproico para el tratamiento del síndrome nefrótico idiopático

El ensayo investiga el uso de VPA (ácido valproico) para el tratamiento de pacientes adultos con glomeruloesclerosis de segmento focal idiopático (FSGS) o enfermedad de cambios mínimos (MCD) comprobada por biopsia.

El VPA utilizado como complemento de los esteroides podría inducir la remisión clínica en una primera categoría de pacientes y potencialmente reducir la dosis de inmunosupresión de mantenimiento necesaria para mantener la remisión a partir de entonces.

En una segunda categoría de pacientes, el VPA podría permitir la reducción o incluso el cese de la inmunosupresión mientras se mantiene la remisión clínica.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

MCD idiopática para el tratamiento de enfermedades con una importante morbimortalidad asociada. Las opciones de tratamiento actuales son limitadas, tienen una eficacia limitada y un perfil considerable de efectos secundarios. Hallazgos recientes en un modelo murino sugieren que el tratamiento con VPA en una fase temprana de la enfermedad renal podría detener o incluso prevenir el desarrollo de proteinuria y la progresión del daño renal. El VPA es un agente antiepiléptico oral de fácil acceso y uso común con un perfil de efectos secundarios favorable en comparación con los agentes de tratamiento estándar actuales para las podocitopatías.

Este ensayo investiga si

  1. El VPA además de o en sustitución de los agentes estándar de atención es eficaz en la inducción de la remisión en pacientes con GEFS o MCD con proteinuria resistente a la terapia de primera línea con corticosteroides.
  2. VPA es eficaz en el mantenimiento de la remisión, lo que permite la reducción y el cese de la inmunosupresión crónica sin recaídas en pacientes con GEFS o MCD con recaídas frecuentes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1090
        • Reclutamiento
        • University Hospital Brussels
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Brussels, Bélgica
        • Reclutamiento
        • UVC Brugmann
        • Contacto:
          • Tatiana Besse-Hammer, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de dar consentimiento informado
  • FSGS o MCD idiopática comprobada por biopsia

  • Función del órgano:

    • Bilirrubina/AST/ALT< 2 LSN
    • PLT>100.000 10*6/L
    • INR 1,5 excepto si está en tratamiento antivitamina K
    • Lipasa <1,5 ULN
    • Aclaramiento de creatinina >30ml/min -

Criterio de exclusión:

  • Contraindicación para VPA
  • Etiologías secundarias para FSGS o MCD
  • Trasplante de múltiples órganos
  • Actualmente participando en otro ensayo clínico
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Mujeres que no desean tomar medidas anticonceptivas eficaces durante la duración del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: solo brazo

Los pacientes comenzarán el tratamiento del estudio el Día 1 y serán tratados con una dosis de 250 mg dos veces al día de la formulación de liberación lenta de ácido valproico (Depakine Chrono© - Sanofi Pharma Bélgica).

Control de los niveles séricos de ácido valproico a los 4 a 7 días. La dosis se aumentará progresivamente hasta alcanzar los niveles séricos de ácido valproico en el rango objetivo para el uso del fármaco como antiepiléptico (50-100 µg/ml).

Durante el estudio, las visitas se realizarán cada mes y al finalizar el tratamiento. La duración del estudio es de 12 meses. La continuación del ácido valproico después de la finalización del estudio quedará a discreción de los investigadores.
Droga: Ácido valproico
El régimen inmunosupresor concomitante se reducirá a discreción de los investigadores. Se sugiere reducir la terapia inmunosupresora solo cuando se hayan alcanzado los niveles mínimos objetivo de ácido valproico.
Otros nombres:
  • Depakine Chrono 500©, Sanofi

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El grupo de inducción en remisión es la proporción de pacientes en remisión completa
Periodo de tiempo: 6 meses
La remisión completa se define como una reducción de la proteinuria a < 300 mg/g de creatinina o < 0,3 g/d y creatinina sérica normal (o creatinina estable si la creatinina basal antes del inicio de la enfermedad está bien documentada) y albúmina sérica > 3,5 g/dL.
6 meses
En el grupo de mantenimiento de remisión es la proporción de pacientes capaces de reducir el mantenimiento
Periodo de tiempo: 6 meses
La proporción de pacientes capaces de reducir la inmunosupresión de mantenimiento a una monoterapia de 4 mg de metilprednisolona o menos mientras permanecen en remisión completa
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determinar la respuesta de la enfermedad por la proporción de sujetos con remisión parcial
Periodo de tiempo: 6 - 12 meses

Pacientes con inducción de remisión con remisión parcial definida como una reducción de la proteinuria a 0,3-3,5 g/d o 300-3500 mg/g de creatinina y una disminución de al menos el 50 % con respecto a la proteinuria inicial y creatinina sérica estable (cambio en la creatinina < 25 %) 6 meses después de la inclusión en el estudio para GEFS.

Pacientes de mantenimiento de remisión que permanecen en remisión durante al menos 6 meses después de la reducción de la inmunosupresión de mantenimiento a monoterapia con 4 mg de metilprednisolona o menos.
6 - 12 meses
Determinar hasta qué punto se puede reducir la inmunosupresión estándar
Periodo de tiempo: 6 - 12 meses
La proporción de "pacientes de inducción a la remisión" que lograron una remisión total o parcial con 4 mg de metilprednisolona o menos 6 meses y 12 meses después de la inclusión; La proporción de "pacientes de mantenimiento de remisión" que permanecen en remisión durante al menos 6 meses después de la reducción de la inmunosupresión de mantenimiento a monoterapia con 4 mg de metilprednisolona o menos.
6 - 12 meses
Evaluar la evolución de la función renal estimada por MDRD-GFR
Periodo de tiempo: 12 meses
Evolución de la función renal estimada por CKD-EPI
12 meses
Evaluar la tolerabilidad del VPA en el contexto de las podocitopatías idiopáticas
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluación de eventos adversos
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Universitair Ziekenhuis Brussel

Investigadores

  • Investigador principal: Peter Janssens, MD, University Hospital Brussels, Belgium

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2016

Finalización primaria (Anticipado)

1 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de septiembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de septiembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de septiembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de junio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2017

Última verificación

1 de junio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UZB_20160728

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de este estudio piloto se enviarán para su publicación tan pronto como los 15 sujetos previstos hayan completado el estudio.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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