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Valproinsäure für das idiopathische nephrotische Syndrom (VAIN)

16. Juni 2017 aktualisiert von: Universitair Ziekenhuis Brussel

Eine prospektive interventionelle Pilotstudie zur Verwendung von Valproinsäure zur Behandlung des idiopathischen nephrotischen Syndroms

Die Studie untersucht die Verwendung von VPA (Valproinsäure) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit durch Biopsie nachgewiesener idiopathischer fokaler Segmentglomerulosklerose (FSGS) oder Minimal Change Disease (MCD).

VPA, das als Add-on zu Steroiden verwendet wird, könnte bei einer ersten Kategorie von Patienten eine klinische Remission induzieren und möglicherweise die Dosis der Erhaltungs-Immunsuppression reduzieren, die erforderlich ist, um die Remission danach aufrechtzuerhalten.

Bei einer zweiten Kategorie von Patienten könnte VPA die Reduktion oder sogar Beendigung der Immunsuppression ermöglichen, während die klinische Remission aufrechterhalten wird.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Idiopathische MCD zur Behandlung von Erkrankungen mit erheblicher Morbidität und Mortalität. Derzeitige Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt, haben eine begrenzte Wirksamkeit und ein beträchtliches Nebenwirkungsprofil. Jüngste Ergebnisse in einem Mausmodell legen nahe, dass die Behandlung mit VPA in einer frühen Phase einer Nierenerkrankung die Entwicklung einer Proteinurie und das Fortschreiten einer Nierenschädigung stoppen oder sogar verhindern könnte. VPA ist ein häufig verwendetes und leicht verfügbares orales Antiepileptikum mit einem günstigen Nebenwirkungsprofil im Vergleich zu den derzeitigen Standardbehandlungsmitteln für Podozytopathien.

Diese Studie untersucht, ob

  1. VPA zusätzlich zu oder als Ersatz für Standardtherapien ist wirksam bei der Remissionsinduktion bei Patienten mit FSGS oder MCD mit Proteinurie, die gegen eine Erstlinientherapie mit Kortikosteroiden resistent sind.
  2. VPA ist wirksam bei der Aufrechterhaltung der Remission und ermöglicht die Reduzierung und Beendigung der chronischen Immunsuppression ohne Rückfall bei Patienten mit häufig rezidivierendem FSGS oder MCD.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
      • Brussels, Belgien
        • Rekrutierung
        • UVC Brugmann
        • Kontakt:
          • Tatiana Besse-Hammer, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben
  • Durch Biopsie nachgewiesenes idiopathisches FSGS oder MCD

  • Organfunktion:

    • Bilirubin/AST/ALT < 2 ULN
    • PLT>100.000 10*6/L
    • INR 1,5, außer bei Anti-Vitamin-K-Behandlung
    • Lipase < 1,5 ULN
    • Kreatinin-Clearance > 30 ml/min -

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikation für VPA
  • Sekundäre Ursachen für FSGS oder MCD
  • Multiple Organtransplantation
  • Derzeit Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Frauen, die für die Dauer der Studie nicht bereit sind, wirksame Verhütungsmaßnahmen zu ergreifen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: einarmig

Die Patienten beginnen mit der Studienbehandlung an Tag 1 und werden mit einer Dosis von 250 mg zweimal täglich der Valproinsäure-Retardformulierung (Depakine Chrono© - Sanofi Pharma Belgium) behandelt.

Kontrolle der Valproinsäure-Serumspiegel nach 4 bis 7 Tagen. Die Dosis wird schrittweise erhöht, um die Valproinsäure-Serumspiegel im Zielbereich für die Verwendung des Arzneimittels als Antiepileptikum (50-100 µg/ml) zu erreichen.

Während der Studie werden Besuche jeden Monat und am Ende der Behandlung durchgeführt. Die Studiendauer beträgt 12 Monate. Die Fortsetzung der Behandlung mit Valproinsäure nach Abschluss der Studie liegt im Ermessen des Prüfarztes.
Arzneimittel: Valproinsäure
Das begleitende immunsuppressive Regime ist nach Ermessen der Prüfärzte zu reduzieren. Es wird empfohlen, die immunsuppressive Therapie nur dann zu senken, wenn die Valproinsäure-Talspiegel erreicht wurden.
Andere Namen:
  • Depakine Chrono 500©, Sanofi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
In der Remissionsgruppe ist die Induktion der Anteil der Patienten in vollständiger Remission
Zeitfenster: 6 Monate
Vollständige Remission ist definiert als eine Reduktion der Proteinurie auf < 300 mg/g Kreatinin oder < 0,3 g/d und normales Serumkreatinin (oder stabiles Kreatinin, wenn das Ausgangskreatinin vor Ausbruch der Krankheit gut dokumentiert ist) und Serumalbumin > 3,5 g/dl.
6 Monate
In der Remissionserhaltungsgruppe ist der Anteil der Patienten, die in der Lage sind, die Erhaltung zu reduzieren
Zeitfenster: 6 Monate
Der Anteil der Patienten, die in der Lage sind, die Erhaltungs-Immunsuppression auf eine Monotherapie mit 4 mg Methylprednisolon oder weniger zu reduzieren, während sie in vollständiger Remission bleiben
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Krankheitsreaktion anhand des Anteils der Probanden mit partieller Remission
Zeitfenster: 6 - 12 Monate

Remissionsinduktionspatienten mit partieller Remission, definiert als Reduktion der Proteinurie auf 0,3–3,5 g/Tag oder 300–3500 mg/g Kreatinin und eine Abnahme von mindestens 50 % gegenüber der Ausgangsproteinurie und stabiles Serumkreatinin (Änderung des Kreatinins < 25 %) 6 Monate nach Aufnahme in die Studie für FSGS.

Remissionserhaltende Patienten, die mindestens 6 Monate in Remission bleiben, nachdem die Erhaltungs-Immunsuppression auf eine Monotherapie mit 4 mg Methylprednisolon oder weniger reduziert wurde.
6 - 12 Monate
Bestimmen Sie, inwieweit die Standard-Immunsuppression reduziert werden kann
Zeitfenster: 6 - 12 Monate
Der Anteil der „Remissionsinduktionspatienten“, die eine vollständige oder teilweise Remission mit 4 mg Methylprednisolon oder weniger 6 Monate und 12 Monate nach der Aufnahme erreichten; Der Anteil der „Remissionserhaltungspatienten“, die mindestens 6 Monate in Remission bleiben, nachdem die Erhaltungsimmunsuppression auf eine Monotherapie mit 4 mg Methylprednisolon oder weniger reduziert wurde.
6 - 12 Monate
Bewerten Sie die Entwicklung der Nierenfunktion, die durch MDRD-GFR geschätzt wird
Zeitfenster: 12 Monate
Entwicklung der Nierenfunktion geschätzt durch CKD-EPI
12 Monate
Bewerten Sie die Verträglichkeit von VPA bei idiopathischen Podozytopathien
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung unerwünschter Ereignisse
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Ermittler

  • Hauptermittler: Peter Janssens, MD, University Hospital Brussels, Belgium

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. September 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. September 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. September 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juni 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UZB_20160728

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten dieser Pilotstudie werden zur Veröffentlichung eingereicht, sobald die voraussichtlich 15 Probanden die Studie abgeschlossen haben.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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