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短腸症候群（SBS）の小児参加者におけるテドゥグルチドの長期安全性と有効性研究

2025年3月10日 更新者：Shire

TED-C14-006 または SHP633-301 を完了した短腸症候群の小児患者におけるテドゥグルチドの前向き非盲検長期安全性および有効性研究

この調査は、TED-C14-006 調査を完了した参加者を追跡します。 この研究の目的は、短腸症候群 (SBS) の小児参加者におけるテドゥグルチドの長期的な安全性と有効性を評価することです。 この研究では、TED-C14-006 または SHP633-301 で受けた治療に関係なく、適格な参加者にテドゥグルチド治療も提供します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

61

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027-6062
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
      • San Francisco、California、アメリカ、94158-2531
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
        • Georgetown Children's Research Network
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467-2403
        • Children's Hosp. at Montefiore
      • New York、New York、アメリカ、07024
        • Columbia Unversity Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • イギリス
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hosp
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1C9
        • Walter C. Mackenzie Health Science Centre
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド、00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
  • ベルギー
    • Woluwe-Saint-Lambert
      • Bruxelles、Woluwe-Saint-Lambert、ベルギー、1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 参加者は、研究関連の手順を完了する前に、研究に参加するための書面によるインフォームドコンセント（参加者、親または法定後見人、および必要に応じてインフォームドコンセント）を提供します。
  2. -参加者はTED-C14-006またはSHP633-301研究を完了しました（標準治療群の参加者を含む）。 参加者は、24 週目までに試験評価を完了した場合、SHP633-301 を完了したと見なされます。
  3. 参加者は、このプロトコルで定義されている研究要件を理解し、完全に順守する意思と能力があります。

除外基準:

1. この研究の除外基準はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Standard of Care（SOC）治療+/- Teduglutide（TED）
参加者は、SOC治療に加えて、必要に応じて必要に応じて、腹部の4つの象限のうち1つまたは必要に応じて、1日1キログラムあたり0.05ミリグラム（mg/kg）の皮下（SC）注射を1日1回、または必要に応じて太ももまたは腕に受け取ります。
薬：テッド
0.05 mg/kg SC 注射を 1 日 1 回。
他の：SOC
標準的な安全性評価と栄養サポートの調整。
デバイス：シリンジ
テドゥグルチドは注射器を使用して投与されます。
デバイス：針
テドゥグルチドは針を使用して投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から経過観察まで（最長46ヶ月）
有害事象（AE）とは、臨床試験参加者が医薬品を投与した際に発生した不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。 TEAE は、TED/TED、TED/NTT、および NTT/TED 治療グループの参加者のテドゥグルチドの初回投与日以降、または NTT の参加者のコア スタディ ベースライン訪問後に開始または悪化した AE として定義されました。 ／ＮＴＴグループ。
治験薬投与開始から経過観察まで（最長46ヶ月）
テドゥグルチド治療中の最終サイクルの治療終了時 (EOT) の平均総尿量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
平均総尿量は、48 時間のペアレンタル サポート (PS) の安定期間にわたって記録され、予定されたすべての施設訪問前および PS 調整の実施から 1 週間以内に記録されました。 1 日あたりの平均尿排出量ミリリットル/キログラム (mL/kg/日) は次のように計算されました: 48 時間にわたる総尿排出量 / 2) / 体重 (キログラム [kg])。 （eCRF）からの電子症例報告の出力日誌フォームで収集された参加者のミリリットル（mL）単位の尿量とグラム（g）単位の尿のみのおむつ重量（1g = 1mL）。
ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テドゥグルチド治療中の最終来院時の平均総尿量のベースラインからの変化（NT）
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
平均総尿量は、PS が安定している 48 時間にわたって、予定された各施設訪問前および PS 調整を実施してから 1 週間以内に記録されました。 1 日あたりの平均尿量 mL/kg/日は次のように計算されました。 （eCRF）からの電子症例報告の出力日記フォームで収集された参加者のグラム単位の重量（1g = 1mL）。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
テドゥグルチド治療中の最後のサイクルのEOTでの1日あたりの平均便数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
糞便排出量は、PS が安定している 48 時間にわたって、予定されたすべての現場訪問の前、および PS 調整を実施してから 1 週間以内に記録されました。 1 日あたりの平均排泄量は、1 日あたりの平均便数によって要約されました。 1 日あたりの平均排便数は、(48 時間の毎日のデータの合計/2) として計算されました。
ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テデュグルチド治療中の最終来院時の 1 日あたりの平均便数のベースラインからの変化 (NT)
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
糞便排出量は、PS が安定している 48 時間にわたって、予定されたすべての現場訪問の前、および PS 調整を実施してから 1 週間以内に記録されました。 1 日あたりの平均排泄量は、1 日あたりの平均便数によって要約されました。 1 日あたりの平均排便数は、(48 時間の毎日のデータの合計/2) として計算されました。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
テドゥグルチド治療中の最後のサイクルのEOTでの平均総毎日の便/混合便のおむつ重量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
糞便排出量は、PS が安定している 48 時間にわたって、予定されたすべての現場訪問の前、および PS 調整を実施してから 1 週間以内に記録されました。 1 日あたりの平均排泄量は、1 日あたりの総便/混合便のおむつの平均重量 (グラム/キログラム/日 [g/kg/日]) によって要約されました。 体重を使用して、毎日の便/混合便のおむつ重量 (g/kg/日) を計算しました。
ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テドゥグルチド治療中の最終来院時の平均総毎日便/混合便おむつ重量のベースラインからの変化 (NT)
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
糞便排出量は、PS が安定している 48 時間にわたって、予定されたすべての現場訪問の前、および PS 調整を実施してから 1 週間以内に記録されました。 1 日あたりの平均排泄量は、1 日あたりの総便/混合便のおむつの平均重量 (グラム/キログラム/日 [g/kg/日]) によって要約されました。 体重を使用して、毎日の便/混合便のおむつ重量 (g/kg/日) を計算しました。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
テドゥグルチド治療中の最終サイクルの EOT における平均総オストミー排出量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
糞便排出量は、PS が安定している 48 時間にわたって、予定されたすべての現場訪問の前、および PS 調整を実施してから 1 週間以内に記録されました。 1 日あたりの平均排泄量を、1 日あたりの平均オストミー排泄量 (mL/kg/日) にまとめました。
ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テデュグルチド治療中の最終来院時の平均オストミー排出量のベースラインからの変化 (NT)
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
糞便排出量は、PS が安定している 48 時間にわたって、予定されたすべての現場訪問の前、および PS 調整を実施してから 1 週間以内に記録されました。 1 日あたりの平均排泄量は、1 日あたりの平均オストミー排泄量をまとめたものです。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
テドゥグルチド治療中の最後のサイクルの EOT での平均ブリストル便フォームスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
糞便排出量は、PS が安定している 48 時間にわたって、予定されたすべての現場訪問の前、および PS 調整を実施してから 1 週間以内に記録されました。 Bristol Stool Form Scale を使用して、1 日の平均糞便排出量を平均的な典型的な便の形のスコアとしてまとめました。 典型的な便形態スコアの平均は、(48 時間の毎日のデータの合計 / 2) として計算されました。 Bristol Stool Form Scale に基づく典型的な便の形状: 1 - 分離した固い塊で、通過しにくい、2 - ソーセージの形をしているが、でこぼこしている、3 - ソーセージに似ているが、表面に亀裂がある、4- ソーセージまたはヘビのように、滑らかであるそして柔らかい、5- エッジがはっきりした柔らかいブロブ、6- エッジがギザギザのふわふわした部分、どろどろしたスツール、7- 水っぽく、固い部分はありません。 完全に液体。
ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テデュグルチド治療中の最終来院時の平均ブリストル便形態スコアのベースラインからの変化（NT）
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
糞便排出量は、PS が安定している 48 時間にわたって、予定されたすべての現場訪問の前と、PS 調整を実施してから 1 週間以内に記録されました。 Bristol Stool Form Scale を使用して、1 日あたりの平均糞便排出量を、典型的な平均便形状スコアとは別にまとめました。 典型的な便形態スコアの平均は、(48 時間の毎日のデータの合計 / 2) として計算されました。 Bristol Stool Form Scale に基づく典型的な便の形状: 1- 分離した固い塊で、通過しにくい、2- ソーセージの形をしているが塊状である、3- ソーセージのようだが表面に亀裂がある、4- ソーセージやヘビのようで、滑らかであるそして柔らかい、5- エッジがはっきりした柔らかいブロブ、6- エッジがギザギザのふわふわした部分、どろどろしたスツール、7- 水っぽく、固い部分はありません。 完全に液体。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
研究終了時に陽性の特異抗体を持つ参加者の数 (EOS)
時間枠：EOSで（最大46か月）
抗体の存在を要約するために、テドグルチドに対する陽性の特異的抗体を有する参加者の数が使用されました。
EOSで（最大46か月）
テドゥグルチド治療中の最後のサイクルの EOT での体重 Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
体重は、Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テデュグルチド治療中の最終来院時の体重 Z スコアのベースラインからの変化 (NT)
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
体重は、Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
テドゥグルチド治療中の最後のサイクルの EOT での高さ Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
高さは Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テドゥグルチド治療中の最終来院時の身長 Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
高さは Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
テドゥグルチド治療中の最終サイクルのEOTでの頭囲Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
頭囲は、Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テドゥグルチド治療中の最終来院時の頭囲 Z スコアのベースラインからの変化 (NT)
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
頭囲は、Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
テドゥグルチド治療中の最後のサイクルの EOT でのボディマス指数 (BMI) Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
BMI Z スコアは、身長と体重のデータを使用して計算されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
ベースライン、最後のサイクルの EOT (最大 36 か月) (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テドゥグルチド治療中の最終来院時のボディマス指数（BMI）Zスコアのベースラインからの変化（NT）
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
BMI Z スコアは、身長と体重のデータを使用して計算されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
テドゥグルチド治療中の各サイクルの治療終了時 (EOT) に、日誌非経口サポート (PS) ボリュームのベースラインから少なくとも 20% (%)、50%、および 75% の減少を達成した参加者の数
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の最後のサイクルの EOT で、ベースラインから少なくとも 20%、50%、および 75% の減少を達成した参加者の数が報告されました。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの治療終了時 (EOT) に処方された PS ボリュームのベースラインから少なくとも 20% (%)、50%、および 75% の減少を達成した参加者の数
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の東周期の EOT で、処方された PS 量がベースラインから少なくとも 20%、50%、および 75% 減少した参加者の数が報告されました。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS ボリュームのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS ボリュームのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルのEOTでの日記PSボリュームのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS ボリュームのベースラインからの変化率が報告されました。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 量のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS ボリュームのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 量のベースラインからの変化率が報告されました。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での日誌 PS カロリー摂取量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS カロリー摂取量のベースラインからの変化が報告されました。 ここで、1 日 1 キログラムあたりのキロカロリーは、(kcal/kg/日) と略されます。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS カロリー摂取量のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS カロリー摂取量のベースラインからの変化率が報告されました。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルのEOTでの処方PSカロリー摂取量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS カロリー摂取量のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS カロリー摂取量のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS カロリー摂取量のベースラインからの変化率が報告されました。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT で PS ボリュームの完全な離脱で 100% の減少を達成した参加者の数
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT で、PS ボリュームの完全な離乳で少なくとも 100% の減少を達成した参加者の数が報告されました。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS 使用の 1 日あたりのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドグルチド治療中の各サイクルの EOT での 1 日あたりの日記 PS 使用時間のベースラインからの変化が報告されました。 1 日あたりの日記の時間 PS は次のように計算されました。訪問前の7日以内にゼロ以外として記録されます）。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS 使用の 1 日あたりのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS 使用の 1 日あたりのベースラインからの変化率が報告されました。 1 日あたりの日記の時間 PS は次のように計算されました。訪問前の7日以内にゼロ以外として記録されます）。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 使用の 1 日あたりのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 使用の 1 日あたりのベースラインからの変化が報告されました。 乳製品の 1 日あたりの時間 PS は次のように計算されました。訪問前の7日以内にゼロ以外として記録されます）。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 使用の 1 日あたりのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 使用量のベースラインからの変化率 (1 日あたりの時間数) が報告されました。 乳製品の 1 日あたりの時間 PS は次のように計算されました。訪問前の7日以内にゼロ以外として記録されます）。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS 使用の 1 週間あたりの日数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドグルチド治療中の各サイクルのEOTでの日記PS使用の週あたりの日数のベースラインからの変化が報告されました。 日記の 1 週間あたりの日数 PS は次のように計算されました。訪問の7日前）* 7。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での日記 PS 使用の 1 週間あたりの日数のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドグルチド治療中の各サイクルのEOTでの日記PS使用の週あたりの日数でのベースラインからの変化率が報告されました。 日記の 1 週間あたりの日数 PS は次のように計算されました。訪問の7日前）* 7。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 使用の 1 週間あたりのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 使用の週あたりのベースラインからの変化が報告されました。 乳製品の 1 週間あたりの日数 PS は次のように計算されました: 実際の 1 週間あたりの PS の日数 = (訪問前の 7 日間で PS 量の値がゼロでない日数 / PS 摂取データが記録された日数訪問の7日前）* 7
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 使用の 1 週間あたりの日数でのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
テドグルチド治療中の各サイクルの EOT での処方 PS 使用の週あたりの日数でのベースラインからの変化率が報告されました。 乳製品の 1 週間あたりの日数 PS は次のように計算されました: 実際の 1 週間あたりの PS の日数 = (訪問前の 7 日間に PS 量の値がゼロでない日数 / PS 摂取データが記録された日数)訪問の7日前）* 7。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
テドゥグルチド治療中の各サイクルのEOTでの小児生活の質のインベントリ（PedsQL）ジェネリックコアスケール（GCS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
PedsQL GCS は、小児科の参加者と青年 (2 ～ 18 歳) の健康関連の生活の質を測定するように設計されました。 それは、機能の4つの次元を網羅しています（身体[8項目]、感情[5項目]、社会[5項目]、学校[3項目]）。 年齢層は、幼児 (2 ～ 4 歳)、小児 (5 ～ 7 歳)、小児 (8 ～ 12 歳)、ティーン (13 ～ 18 歳) でした。 参加者の年齢に応じて、必要に応じて親/介護者がアンケートに記入する場合があります。 幼児グループの場合、PedsQL GCS は 21 項目で構成され、5 段階のリッカート スケール (0 ～ 4) を使用しました。他のすべてのグループの場合、PedsQL GCS は 23 項目で構成され、若い小児には 3 点のリッカート スケール (0、2、4) が​​あり、小児および 10 代のグループには 5 点のリッカート スケールがあります。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テデュグルチド治療中の最終来院時の PedsQL GCS スコアのベースラインからの変化 (NT)
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
PedsQL GCS は、小児科の参加者と青年 (2 ～ 18 歳) の健康関連の生活の質を測定するように設計されました。 それは、機能の4つの次元を網羅しています（身体[8項目]、感情[5項目]、社会[5項目]、学校[3項目]）。 年齢層は、幼児 (2 ～ 4 歳)、小児 (5 ～ 7 歳)、小児 (8 ～ 12 歳)、ティーン (13 ～ 18 歳) でした。 参加者の年齢に応じて、必要に応じて親/介護者がアンケートに記入する場合があります。 幼児グループの場合、PedsQL GCS は 21 項目で構成され、5 段階のリッカート スケール (0 ～ 4) を使用しました。他のすべてのグループの場合、PedsQL GCS は 23 項目で構成され、若い小児には 3 点のリッカート スケール (0、2、4) が​​あり、小児および 10 代のグループには 5 点のリッカート スケールがあります。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
テドゥグルチド治療中の各サイクルの EOT での PedsQL Total Family Impact Module スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
PedsQLファミリーインパクトモジュールは、身体機能（6項目）、感情機能（5項目）、社会機能（4項目）、認知機能（5項目）、コミュニケーション（3項目）、心配（5項目）、日常の活動（3 項目）と家族関係（5 項目）。 家族への影響の合計スコアは、すべてのスケールで回答された項目の数に対するすべての項目の合計として計算されました。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テドゥグルチド治療中の最終来院時の PedsQL Total Family Impact Module スコアのベースラインからの変化 (NT)
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
PedsQLファミリーインパクトモジュールは、身体機能（6項目）、感情機能（5項目）、社会機能（4項目）、認知機能（5項目）、コミュニケーション（3項目）、心配（5項目）、日常の活動（3 項目）と家族関係（5 項目）。 家族への影響の合計スコアは、すべてのスケールで回答された項目の数に対するすべての項目の合計として計算されました。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
テドゥグルチド治療中の各サイクルのEOTでのPedsQL胃腸症状モジュールのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
PedsQL 消化器症状モジュールは 58 項目で構成され、消化器症状に関連する生活の質を評価する 10 の異なる症状スケールで構成されています: 食べ物と飲み物の制限、嚥下障害、胸やけと逆流、吐き気と嘔吐、ガスと膨満感、便秘、血中うんち、下痢。 この研究では、飲食制限 (6 項目) と下痢 (7 項目) の尺度のみが使用されました。 サブスケールスコアは、スケールで回答されたアイテムの数に対するアイテムの合計として計算されました。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン、各サイクル 1、2、3、4、5、および 6 の EOT (サイクル 1、2、3、4、および 5 = 28 週間、およびサイクル 6 = 16 週間)
非テデュグルチド治療中の最終来院時の PedsQL 胃腸症状モジュールのベースラインからの変化 (NT)
時間枠：ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)
PedsQL 胃腸症状モジュールは、胃腸症状に関連する生活の質を評価する 10 の異なる症状スケールで構成される 58 項目で構成されました: 食物と飲み物の制限、嚥下障害、胸やけと逆流、吐き気と嘔吐、ガスと膨満感、便秘、血中うんち、下痢。 この研究では、飲食制限 (6 項目) と下痢 (7 項目) の尺度のみが使用されました。 サブスケールスコアは、スケールで回答されたアイテムの数に対するアイテムの合計として計算されました。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン、NT での最後の訪問 (39 か月目まで)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Shire

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年1月9日

一次修了 (実際)

2020年11月5日

研究の完了 (実際)

2020年11月5日

試験登録日

最初に提出

2016年11月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年11月2日

最初の投稿 (推定)

2016年11月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年3月10日

最終確認日

2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SHP633-304
  • 2016-000849-30 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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