Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhet og effektstudie av Teduglutid hos pediatriske deltakere med korttarmsyndrom (SBS)

16. september 2021 oppdatert av: Shire

En prospektiv, åpen, langsiktig sikkerhet og effektstudie av Teduglutid hos pediatriske pasienter med korttarmssyndrom som fullførte TED-C14-006 eller SHP633-301

Denne studien vil følge deltakere som fullførte TED-C14-006-studien. Hensikten med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av teduglutid hos pediatriske deltakere med korttarmssyndrom (SBS). Denne studien vil også tilby teduglutidbehandling til kvalifiserte deltakere, uavhengig av behandling mottatt i TED-C14-006 eller SHP633-301.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
    • Woluwe-Saint-Lambert
      • Bruxelles, Woluwe-Saint-Lambert, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Walter C. Mackenzie Health Science Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsingin Yliopistollinen Keskussairaala
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027-6062
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158-2531
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown Children's Research Network
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467-2403
        • Children's Hosp. at Montefiore
      • New York, New York, Forente stater, 07024
        • Columbia Unversity Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Storbritannia
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hosp
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren gir skriftlig informert samtykke (deltaker, forelder eller verge og, etter behov, informert samtykke) til å delta i studien før de fullfører noen studierelaterte prosedyrer.
  2. Deltakeren fullførte TED-C14-006- eller SHP633-301-studiene (inkludert deltakere i standardbehandlingsarmene). Deltakere anses å ha fullført SHP633-301 hvis de fullførte studievurderinger gjennom uke 24.
  3. Deltakeren forstår og er villig og i stand til å følge studiekravene som definert i denne protokollen.

Ekskluderingskriterier:

1. Det er ingen eksklusjonskriterier for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Standard of care (SOC) behandling +/- teduglutid (TED)
Deltakerne vil motta 0,05 milligram per kilogram (mg/kg) teduglutid subkutane (SC) injeksjoner én gang daglig i 1 av de 4 kvadrantene av magen eller i enten låret eller armen etter behov i tillegg til SOC-behandling.
Legemiddel: TED
0,05 mg/kg SC-injeksjon én gang daglig.
Annen: SOC
Standard sikkerhetsvurderinger og justeringer i ernæringsstøtte.
Enhet: Sprøyte
Teduglutid vil bli administrert med sprøyte.
Enhet: Nål
Teduglutid vil bli administrert med nål.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til oppfølging (opptil 46 måneder)
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrerte et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. TEAE-er ble definert som AE-er som startet eller forverret seg på eller etter datoen for første dose teduglutid for deltakere i TED/TED-, TED/NTT- og NTT/TED-behandlingsgruppene, eller etter kjernestudiens baseline-besøk for deltakere i NTT /NTT-gruppen.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til oppfølging (opptil 46 måneder)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig total urinproduksjon ved behandlingsslutt (EOT) av siste syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Gjennomsnittlig total urinproduksjon ble registrert over en 48-timers periode med foreldrestøtte (PS) stabilitet før hvert planlagt besøk på stedet og innen 1 uke etter implementering av en eventuell PS-justering. Gjennomsnittlig daglig urinproduksjon milliliter per kilogram per dag (mL/kg/dag) ble beregnet som: Total urinproduksjon over 48 timer / 2) / kroppsvekt (kilogram [kg]) hvor total urinproduksjon ble beregnet som summen av urinproduksjon i milliliter (mL) og bleievektene kun for urin i gram (g) (1g = 1mL) for deltakeren samlet på utdatadagbokformen for elektronisk saksrapport fra (eCRF).
Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig total urinproduksjon ved siste besøk under ikke-teduglutidbehandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Gjennomsnittlig total urinproduksjon ble registrert over en 48 timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagt besøk på stedet og innen 1 uke etter implementering av en eventuell PS-justering. Gjennomsnittlig daglig urinproduksjon mL/kg/dag ble beregnet som: (Total urinproduksjon over 48 timer/2) / kroppsvekt (kg) hvor total urinproduksjon ble beregnet som summen av urinproduksjonen i ml og bleien med kun urin vekter i gram (1g = 1mL) for deltakeren samlet på utdatadagbokformen for elektronisk saksrapport fra (eCRF).
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig antall avføring per dag ved EOT av siste syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Fekal produksjon ble registrert over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagte besøk på stedet og innen 1 uke etter implementering av en PS-justering. Den gjennomsnittlige daglige fekale produksjonen ble oppsummert med gjennomsnittlig antall avføringer per dag. Gjennomsnittlig antall avføringer per dag ble beregnet som (summen av de daglige dataene i en 48-timers periode/2).
Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig antall avføring per dag ved siste besøk under ikke-teduglutidbehandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Fekal produksjon ble registrert over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagte besøk på stedet og innen 1 uke etter implementering av en PS-justering. Den gjennomsnittlige daglige fekale produksjonen ble oppsummert med gjennomsnittlig antall avføringer per dag. Gjennomsnittlig antall avføringer per dag ble beregnet som (summen av de daglige dataene i en 48-timers periode/2).
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig total daglig avføring/blandet avføring bleievekt ved EOT av siste syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Fekal produksjon ble registrert over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagte besøk på stedet og innen 1 uke etter implementering av en PS-justering. Den gjennomsnittlige daglige fekale produksjonen ble oppsummert med gjennomsnittlig total daglig avføring/blandet bleievekt (gram per kilogram per dag [g/kg/dag]). Kroppsvekten ble brukt til å beregne daglig avføring/blandet bleievekt (g/kg/dag).
Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig total daglig avføring/blandet avføring bleievekt ved siste besøk under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Fekal produksjon ble registrert over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagte besøk på stedet og innen 1 uke etter implementering av en PS-justering. Den gjennomsnittlige daglige fekale produksjonen ble oppsummert med gjennomsnittlig total daglig avføring/blandet bleievekt (gram per kilogram per dag [g/kg/dag]). Kroppsvekten ble brukt til å beregne daglig avføring/blandet bleievekt (g/kg/dag).
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig total stomieffekt ved EOT av siste syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Fekal produksjon ble registrert over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagte besøk på stedet og innen 1 uke etter implementering av en PS-justering. Den gjennomsnittlige daglige fekale produksjonen ble oppsummert den gjennomsnittlige stomiproduksjonen per dag (ml/kg/dag).
Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig total stomiproduksjon ved siste besøk under ikke-teduglutidbehandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Fekal produksjon ble registrert over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagte besøk på stedet og innen 1 uke etter implementering av en PS-justering. Den gjennomsnittlige daglige fekale produksjonen ble oppsummert den gjennomsnittlige stomiproduksjonen per dag.
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig Bristol-avføringsscore ved EOT av siste syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Fekal produksjon ble registrert over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagte besøk på stedet og innen 1 uke etter implementering av en PS-justering. Den gjennomsnittlige daglige fekale produksjonen ble oppsummert den gjennomsnittlige typiske avføringsscore ved bruk av Bristol Stool Form Scale. Gjennomsnittlig typisk avføringsscore ble beregnet som (summen av de daglige dataene i en 48-timers periode / 2). Typisk avføringsform basert på Bristol-krakkform Skala: 1 - Separate harde klumper, vanskelig å passere, 2 - Pølseformet, men klumpete, 3 - Som en pølse, men med sprekker på overflaten, 4- Som en pølse eller slange, glatt og myke, 5- Myke blobs med klare kanter, 6- Fluffy stykker med fillete kanter, en grøtaktig krakk, 7- Vannige, ingen solide biter. Helt flytende.
Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i gjennomsnittlig Bristol-avføringsscore ved siste besøk under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Fekal produksjon ble registrert over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagte besøk på stedet og innen 1 uke etter implementering av en PS-justering. Den gjennomsnittlige daglige fekale produksjonen ble oppsummert separat den gjennomsnittlige typiske avføringsscore ved bruk av Bristol Stool Form Scale. Gjennomsnittlig typisk avføringsscore ble beregnet som (summen av de daglige dataene i en 48-timers periode / 2). Typisk avføringsform basert på Bristol avføringsskala: 1- Separate harde klumper, vanskelig å passere, 2- Pølseformet, men klumpete, 3- Som en pølse, men med sprekker på overflaten, 4 - Som en pølse eller slange, glatt og myke, 5- Myke blobs med klare kanter, 6- Fluffy biter med fillete kanter, en grøtaktig krakk, 7- Vannige, ingen solide biter. Helt flytende.
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Antall deltakere med positive spesifikke antistoffer ved slutten av studien (EOS)
Tidsramme: På EOS (opptil 46 måneder)
Antall deltakere med positive spesifikke antistoffer mot teduglutid ble brukt for å oppsummere tilstedeværelsen av antistoffer.
På EOS (opptil 46 måneder)
Endring fra baseline i Z-score for kroppsvekt ved EOT for siste syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Kroppsvekten ble målt ved hjelp av Z-score. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier som er lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i kroppsvekt Z-score ved siste besøk under ikke-teduglutidbehandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Kroppsvekten ble målt ved hjelp av Z-score. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier som er lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Endring fra baseline i høyde Z-score ved EOT av siste syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Høyde ble målt ved hjelp av Z-score. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier som er lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i høyde Z-score ved siste besøk under ikke-teduglutidbehandling
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Høyde ble målt ved hjelp av Z-score. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier som er lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Endring fra baseline i hodeomkrets Z-score ved EOT av siste syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Hodeomkrets ble målt ved hjelp av Z-score. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier som er lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i hodeomkrets Z-score ved siste besøk under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Hodeomkrets ble målt ved hjelp av Z-score. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier som er lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) Z-score ved EOT for siste syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
BMI Z-score ble beregnet ved å bruke høyde- og vektdata. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier som er lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Grunnlinje, EOT for siste syklus (opptil måned 36) (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) Z-score ved siste besøk under ikke-teduglutidbehandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
BMI Z-score ble beregnet ved å bruke høyde- og vektdata. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier som er lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppnådde minst 20 prosent (%), 50 % og 75 % reduksjon fra baseline i dagbok parenteral støtte (PS) volum ved behandlingsslutt (EOT) av hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Antall deltakere som oppnådde minst 20 %, 50 % og 75 % reduksjon fra baseline i dagbok-PS-volum ved EOT i siste syklus under teduglutid-behandling ble rapportert.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Antall deltakere som oppnådde minst 20 prosent (%), 50 % og 75 % reduksjon fra baseline i foreskrevet PS-volum ved behandlingsslutt (EOT) av hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Antall deltakere som oppnådde minst 20 %, 50 % og 75 % reduksjon fra baseline i foreskrevet PS-volum ved EOT av østsyklusen under teduglutidbehandling ble rapportert.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i dagbok PS-volum ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i dagbok-PS-volum ved EOT for hver syklus under teduglutid-behandling ble rapportert.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i dagbok-PS-volum ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i dagbok-PS-volum ved EOT for hver syklus under teduglutid-behandling ble rapportert.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i foreskrevet PS-volum ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i foreskrevet PS-volum ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i foreskrevet PS-volum ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i foreskrevet PS-volum ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i dagbok PS kaloriinntak ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i dagbok PS kaloriinntak ved EOT for hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert. Her ble kilokalorier per kilogram per dag forkortet til (kcal/kg/dag).
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i dagbok PS kaloriinntak ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i dagbok PS Kaloriinntak ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i foreskrevet PS-kaloriinntak ved EOT i hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i foreskrevet PS-kaloriinntak ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i foreskrevet PS-kaloriinntak ved EOT i hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i foreskrevet PS-kaloriinntak ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Antall deltakere som oppnådde 100 % reduksjon i fullstendig avvenning av PS-volum ved EOT i hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Antall deltakere som oppnådde minst 100 % reduksjon i fullstendig avvenning av PS-volum ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i timer per dag i dagbok PS-bruk ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i timer per dag med dagbokbruk av PS ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert. Timer per dag med dagbok PS ble beregnet som: Timer per dag med faktisk PS = (summen av timer per dag for hver dag som PS-inntaksdata er registrert innen de 7 dagene før besøket / antall dager som PS timer per dag data er registrert som ikke-null innen 7 dager før besøket).
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i timer per dag i dagboken PS-bruk ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i timer per dag med dagbok-PS-bruk ved EOT i hver syklus under teduglutid-behandling ble rapportert. Timer per dag med dagbok PS ble beregnet som: Timer per dag med faktisk PS = (summen av timer per dag for hver dag som PS-inntaksdata er registrert innen de 7 dagene før besøket / antall dager som PS timer per dag data er registrert som ikke-null innen 7 dager før besøket).
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i timer per dag med foreskrevet PS-bruk ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i timer per dag med foreskrevet PS-bruk ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert. Timer per dag med meieri PS ble beregnet som: Timer per dag med faktisk PS = (summen av timer per dag for hver dag som PS-inntaksdata er registrert innen de 7 dagene før besøket / antall dager som PS timer per dag data er registrert som ikke-null innen 7 dager før besøket).
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i timer per dag av foreskrevet PS-bruk ved EOT i hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i timer per dag med foreskrevet PS-bruk ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert. Timer per dag med meieri PS ble beregnet som: Timer per dag med faktisk PS = (summen av timer per dag for hver dag som PS-inntaksdata er registrert innen de 7 dagene før besøket / antall dager som PS timer per dag data er registrert som ikke-null innen 7 dager før besøket).
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i dager per uke av dagbok PS-bruk ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i dager per uke med dagbok-PS-bruk ved EOT i hver syklus under teduglutid-behandling ble rapportert. Dager per uke med dagbok PS ble beregnet som: Dager per uke med faktisk PS = (antall dager med verdier som ikke er null for PS-volum innen de 7 dagene før besøket / antall dager som noen PS-inntaksdata ble registrert for innen de 7 dagene før besøket) * 7.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i dager per uke av dagbok PS-bruk ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i dager per uke med dagbok-PS-bruk ved EOT i hver syklus under teduglutid-behandling ble rapportert. Dager per uke med dagbok PS ble beregnet som: Dager per uke med faktisk PS = (antall dager med verdier som ikke er null for PS-volum innen de 7 dagene før besøket / antall dager som noen PS-inntaksdata ble registrert for innen de 7 dagene før besøket) * 7.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i dager per uke med foreskrevet PS-bruk ved EOT i hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i dager per uke med foreskrevet PS-bruk ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert. Dager per uke med melke-PS ble beregnet som: Dager per uke med faktisk PS = (antall dager med ikke-null-verdier for PS-volum innen de 7 dagene før besøket / antall dager som noen PS-inntaksdata ble registrert innen de 7 dagene før besøket) * 7
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i dager per uke av foreskrevet PS-bruk ved EOT i hver syklus under teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i dager per uke med foreskrevet PS-bruk ved EOT i hver syklus under teduglutidbehandling ble rapportert. Dager per uke med melke-PS ble beregnet som: Dager per uke med faktisk PS = (antall dager med ikke-null-verdier for PS-volum innen de 7 dagene før besøket / antall dager som noen PS-inntaksdata ble registrert for innen de 7 dagene før besøket) * 7.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS)-score ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
PedsQL GCS ble designet for å måle helserelatert livskvalitet hos pediatriske deltakere og ungdom (2 til 18 år). Den omfatter 4 funksjonsdimensjoner (fysisk [8 elementer], emosjonell [5 elementer], sosial [5 elementer], skole [3 elementer]). Aldersgruppene var: Småbarn (2-4 år), Unge barn (5-7 år), Pediatriske (8-12 år) og Tenåringer (13-18 år). Avhengig av deltakerens alder, kan spørreskjemaet fylles ut av foreldre/omsorgsperson etter behov. For småbarnsgruppen besto PedsQL GCS av 21 elementer, ved bruk av en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper besto PedsQL GCS av 23 elementer, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for unge pediatriske og en 5-punkts Likert-skala for pediatriske grupper og tenåringsgruppene. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i PedsQL GCS-score ved siste besøk under ikke-teduglutidbehandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
PedsQL GCS ble designet for å måle helserelatert livskvalitet hos pediatriske deltakere og ungdom (2 til 18 år). Den omfatter 4 funksjonsdimensjoner (fysisk [8 elementer], emosjonell [5 elementer], sosial [5 elementer], skole [3 elementer]). Aldersgruppene var: Småbarn (2-4 år), Unge barn (5-7 år), Pediatriske (8-12 år) og Tenåringer (13-18 år). Avhengig av deltakerens alder, kan spørreskjemaet fylles ut av foreldre/omsorgsperson etter behov. For småbarnsgruppen besto PedsQL GCS av 21 elementer, ved bruk av en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper besto PedsQL GCS av 23 elementer, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for unge pediatriske og en 5-punkts Likert-skala for pediatriske grupper og tenåringsgruppene. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Endring fra baseline i PedsQL Total Family Impact Module-poengsum ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
PedsQL Family Impact Module var sammensatt av 36 elementer bestående av fysisk funksjon (6 elementer), emosjonell funksjon (5 elementer), sosial funksjon (4 elementer), kognitiv funksjon (5 elementer), kommunikasjon (3 elementer), bekymring (5 elementer), Daglige aktiviteter (3 elementer) og familieforhold (5 elementer). Total familiepåvirkningsscore ble beregnet som summen av alle elementene over antall svar besvart på alle skalaene. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i PedsQL Total Family Impact Module-score ved siste besøk under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
PedsQL Family Impact Module var sammensatt av 36 elementer bestående av fysisk funksjon (6 elementer), emosjonell funksjon (5 elementer), sosial funksjon (4 elementer), kognitiv funksjon (5 elementer), kommunikasjon (3 elementer), bekymring (5 elementer), Daglige aktiviteter (3 elementer) og familieforhold (5 elementer). Total familiepåvirkningsscore ble beregnet som summen av alle elementene over antall svar besvart på alle skalaene. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
Endring fra baseline i PedsQL Gastrointestinale Symptommodul ved EOT for hver syklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
PedsQL Gastrointestinale symptomer-modulen var sammensatt av 58 elementer, bestående av 10 forskjellige symptomskalaer som vurderer gastrointestinal symptomrelatert livskvalitet: mat- og drikkegrenser, problemer med å svelge, halsbrann og refluks, kvalme og oppkast, gass og oppblåsthet, forstoppelse, blod i bæsj og diaré. Bare skalaene for mat- og drikkegrenser (6 elementer) og diaré (7 elementer) ble brukt i denne studien. Underskalapoengsum ble beregnet som summen av elementene over antall besvarte elementer i skalaen. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Grunnlinje, EOT for hver syklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (syklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uker, og syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i PedsQL Gastrointestinal Symptoms Module ved siste besøk under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)
PedsQL gastrointestinale symptomer-modulen var sammensatt av 58 elementer, bestående av 10 forskjellige symptomskalaer som vurderer gastrointestinal symptomrelatert livskvalitet: mat- og drikkegrenser, problemer med å svelge, halsbrann og refluks, kvalme og oppkast, gass og oppblåsthet, forstoppelse, blod i bæsj og diaré. Bare skalaene for mat- og drikkegrenser (6 elementer) og diaré (7 elementer) ble brukt i denne studien. Underskalapoengsum ble beregnet som summen av elementene over antall besvarte elementer i skalaen. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Grunnlinje, siste besøk i NT (opptil måned 39)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

9. januar 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

5. november 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

5. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

3. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

13. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP633-304
  • 2016-000849-30 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kort tarm syndrom

Kliniske studier på TED

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere