Teduglutidin pitkäaikainen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus lapsipotilailla, joilla on lyhyt suolen oireyhtymä (SBS)
maanantai 10. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Shire
Prospektiivinen, avoin, pitkän aikavälin turvallisuus- ja tehotutkimus teduglutidista lyhytsuolioireyhtymää sairastavilla lapsipotilailla, jotka täyttivät TED-C14-006 tai SHP633-301
Tämä tutkimus seuraa TED-C14-006-tutkimuksen suorittaneita osallistujia.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida teduglutidin pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa lapsipotilailla, joilla on lyhyt suolen oireyhtymä (SBS).
Tämä tutkimus tarjoaa myös teduglutidihoitoa kelvollisille osallistujille riippumatta TED-C14-006- tai SHP633-301-hoidosta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
61
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Woluwe-Saint-Lambert
-
Bruxelles, Woluwe-Saint-Lambert, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Walter C. Mackenzie Health Science Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, 00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Children's Hosp
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027-6062
- Childrens Hospital Los Angeles - RHU
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158-2531
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown Children's Research Network
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- The Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467-2403
- Children's Hosp. at Montefiore
-
New York, New York, Yhdysvallat, 07024
- Columbia Unversity Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (osallistuja, vanhempi tai laillinen huoltaja ja tarvittaessa tietoinen suostumus) osallistuakseen tutkimukseen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
- Osallistuja suoritti TED-C14-006- tai SHP633-301-tutkimukset (mukaan lukien osanottajat hoidon standardinmukaisista hoitoryhmistä). Osallistujien katsotaan suorittaneen SHP633-301, jos he suorittivat tutkimusarvioinnit viikkoon 24 mennessä.
- Osallistuja ymmärtää ja on halukas ja kykenevä noudattamaan täysin tässä pöytäkirjassa määriteltyjä opiskeluvaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
1. Tälle tutkimukselle ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitostandardin (SOC) hoito +/- Teduglutide (TED)
Osallistujat saavat 0,05 milligrammaa kilogrammaa (mg/kg) Teduglutide -ihonalaisia (SC) -injektioita kerran päivässä yhteen vatsan neljästä neljännestä tai joko reiteen tai käsivarteen tarvittaessa SOC -hoidon lisäksi.
|
0,05 mg/kg SC-injektio kerran päivässä.
Vakioturvallisuusarvioinnit ja ravitsemustuen säädöt.
Teduglutidi annetaan ruiskulla.
Teduglutidi annetaan neulalla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta seurantaan (jopa 46 kuukautta)
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajalle, joka antoi lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE:t määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat tai pahenivat ensimmäisen teduglutidiannoksen päivämääränä tai sen jälkeen TED/TED-, TED/NTT- ja NTT/TED-hoitoryhmiin osallistuneilla tai NTT:n osallistujien perustutkimuksen peruskäynnin jälkeen. /NTT ryhmä.
|
Tutkimuslääkkeen antamisesta seurantaan (jopa 46 kuukautta)
|
|
Muutos lähtötasosta Teduglutide-hoidon aikana viimeisen syklin keskimääräisessä kokonaisvirtsan määrässä hoidon lopussa (EOT)
Aikaikkuna: Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Keskimääräinen kokonaisvirtsan eritys kirjattiin 48 tunnin aikana, jolloin vanhemman tuki (PS) oli vakaa ennen jokaista suunniteltua käyntiä ja viikon sisällä PS-säädön käyttöönotosta.
Keskimääräinen päivittäinen virtsan eritys millilitraa kilogrammaa kohden päivässä (ml/kg/vrk) laskettiin seuraavasti: Virtsan kokonaismäärä 48 tunnin aikana / 2) / ruumiinpaino (kg [kg]), jossa kokonaisvirtsan eritys laskettiin summana Virtsan erittymä millilitroina (ml) ja vain virtsan vaipan painot grammoina (g) (1g = 1mL) osallistujan osalta kerätty (eCRF) sähköisen tapausraportin lähtöpäiväkirjalomakkeeseen.
|
Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä kokonaisvirtsan erityksessä viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon (NT) aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
Keskimääräinen kokonaisvirtsan eritys kirjattiin 48 tunnin PS-vakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä ja viikon sisällä PS-säädön toteuttamisesta.
Keskimääräinen päivittäinen virtsan eritys ml/kg/vrk laskettiin seuraavasti: (kokonaisvirtsan eritys 48 tunnin aikana/2) / ruumiinpaino (kg), jossa kokonaisvirtsan eritys laskettiin yhteenlaskettuna virtsan erittymisestä ml:na ja vain virtsaa sisältävästä vaipasta osallistujan painot grammoina (1g = 1mL), jotka on kerätty (eCRF) sähköisen tapausraportin lähtöpäiväkirjalomakkeeseen.
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä ulosteiden määrässä päivässä Teduglutide-hoidon aikana viimeisen syklin EOT:ssa
Aikaikkuna: Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Ulosteet kirjattiin 48 tunnin PS-vakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä ja viikon sisällä PS-säädön toteuttamisesta.
Keskimääräinen päivittäinen ulosteen eritys laskettiin yhteen keskimääräisenä ulosteiden lukumääränä päivässä.
Keskimääräinen ulosteiden määrä päivässä laskettiin kaavalla (päivätietojen summa 48 tunnin ajanjaksolta/2).
|
Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä ulosteiden määrässä päivässä viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon aikana (NT)
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
Ulosteet kirjattiin 48 tunnin PS-vakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä ja viikon sisällä PS-säädön toteuttamisesta.
Keskimääräinen päivittäinen ulosteen eritys laskettiin yhteen keskimääräisenä ulosteiden lukumääränä päivässä.
Keskimääräinen ulosteiden määrä päivässä laskettiin kaavalla (päivätietojen summa 48 tunnin ajanjaksolta/2).
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä päivittäisessä ulosteen/sekaistutevaipan painossa viimeisen syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Ulosteet kirjattiin 48 tunnin PS-vakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä ja viikon sisällä PS-säädön toteuttamisesta.
Keskimääräinen päivittäinen ulosteen eritys laskettiin yhteen keskimääräisenä päivittäisenä ulosteen/sekaulosteen vaipan painona (grammaa kilogrammaa kohti päivässä [g/kg/päivä]).
Ruumiinpainoa käytettiin laskettaessa päivittäinen ulosteen/sekoitetun ulosteen vaipan paino (g/kg/päivä).
|
Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä päivittäisessä ulosteen/sekoitetun ulosteen vaipan painossa viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon aikana (NT)
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
Ulosteet kirjattiin 48 tunnin PS-vakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä ja viikon sisällä PS-säädön toteuttamisesta.
Keskimääräinen päivittäinen ulosteen eritys laskettiin yhteen keskimääräisenä päivittäisenä ulosteen/sekaulosteen vaipan painona (grammaa kilogrammaa kohti päivässä [g/kg/päivä]).
Ruumiinpainoa käytettiin laskettaessa päivittäinen ulosteen/sekoitetun ulosteen vaipan paino (g/kg/päivä).
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä ostomaattisen kokonaistuloksessa viimeisen syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Ulosteet kirjattiin 48 tunnin PS-vakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä ja viikon sisällä PS-säädön toteuttamisesta.
Keskimääräinen päivittäinen ulosteen eritys laskettiin yhteen keskimääräisestä avannemäärästä vuorokaudessa (ml/kg/vrk).
|
Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä ostomaattisen kokonaistuloksessa viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon (NT) aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
Ulosteet kirjattiin 48 tunnin PS-vakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä ja viikon sisällä PS-säädön toteuttamisesta.
Keskimääräinen päivittäinen ulostemäärä tiivistettiin keskimääräisestä avannemäärästä vuorokaudessa.
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
|
Muutos lähtötasosta Bristolin ulosteen muotopisteiden keskiarvossa viimeisen syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Ulosteet kirjattiin 48 tunnin PS-vakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä ja viikon sisällä PS-säädön toteuttamisesta.
Keskimääräinen päivittäinen ulosteen eritys tehtiin yhteenveto keskimääräisestä tyypillisestä ulostemuodosta käyttämällä Bristol Stool Form Scalea.
Keskimääräinen tyypillinen ulosteen muotopistemäärä laskettiin kaavalla (päivittäisten tietojen summa 48 tunnin ajanjaksolta / 2).
Tyypillinen jakkaramuoto, joka perustuu Bristolin ulosteen muoto-asteikkoon: 1 - erilliset kovat paakut, vaikea läpäistä, 2 - makkaran muotoinen, mutta kokkareinen, 3 - kuin makkara, mutta pinnassa on halkeamia, 4 - kuin makkara tai käärme, sileä ja pehmeät, 5- Pehmeät täplät, joissa on selkeät reunat, 6- Pörröiset palat repaleilla reunoilla, samea jakkara, 7- Vetinen, ei kiinteitä paloja.
Täysin nestemäinen.
|
Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta Bristolin ulosteen muotopisteiden keskiarvossa viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon (NT) aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
Ulosteet kirjattiin 48 tunnin PS-vakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä ja viikon sisällä PS-säädön toteuttamisesta.
Keskimääräinen päivittäinen ulosteen eritys koottiin erikseen keskimääräisestä tyypillisestä ulostemuodosta käyttämällä Bristol Stool Form Scalea.
Keskimääräinen tyypillinen ulosteen muotopistemäärä laskettiin kaavalla (päivittäisten tietojen summa 48 tunnin ajanjaksolta / 2).
Tyypillinen jakkaramuoto, joka perustuu Bristolin ulosteen muoto-asteikkoon: 1- erilliset kovat paakut, vaikea läpäistä, 2- makkaran muotoinen, mutta kokkareinen, 3- kuin makkara, mutta pinnassa on halkeamia, 4 - kuin makkara tai käärme, sileä ja pehmeät, 5- Pehmeät täplät, joissa on selkeät reunat, 6- Pörröiset palat repaleilla reunoilla, samea jakkara, 7- Vetinen, ei kiinteitä paloja.
Täysin nestemäinen.
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiivisia spesifisiä vasta-aineita tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: EOS:ssa (jopa 46 kuukautta)
|
Vasta-aineiden läsnäolon yhteenvetoon käytettiin osallistujien lukumäärää, joilla oli positiivisia spesifisiä vasta-aineita teduglutidille.
|
EOS:ssa (jopa 46 kuukautta)
|
|
Kehonpainon Z-pisteen muutos lähtötasosta viimeisen syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Kehon paino mitattiin Z-pisteellä.
Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo.
Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita.
Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja.
|
Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Kehonpainon Z-pisteen muutos lähtötasosta viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon (NT) aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
Kehon paino mitattiin Z-pisteellä.
Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo.
Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita.
Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja.
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
|
Muutos lähtötasosta Z-pisteen korkeudessa viimeisen syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Pituus mitattiin Z-pisteellä.
Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo.
Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita.
Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja.
|
Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta Z-pisteen korkeudessa viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
Pituus mitattiin Z-pisteellä.
Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo.
Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita.
Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja.
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
|
Muutos lähtötasosta pään ympärysmitan Z-pisteissä viimeisen syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Pään ympärysmitta mitattiin Z-pisteellä.
Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo.
Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita.
Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja.
|
Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Pään ympärysmitan Z-pisteen muutos lähtötasosta viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon (NT) aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
Pään ympärysmitta mitattiin Z-pisteellä.
Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo.
Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita.
Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja.
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
|
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksin (BMI) Z-pisteessä viimeisen syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
BMI Z-pisteet laskettiin käyttämällä pituus- ja painotietoja.
Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo.
Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita.
Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja.
|
Perustaso, viimeisen syklin EOT (kuukauteen 36 asti) (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksin (BMI) Z-pisteessä viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon (NT) aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
BMI Z-pisteet laskettiin käyttämällä pituus- ja painotietoja.
Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo.
Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita.
Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja.
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat vähintään 20 prosentin (%), 50 prosentin ja 75 prosentin vähennyksen lähtötasosta päiväkirjan parenteraalisen tuen (PS) määrässä hoidon lopussa (EOT) kunkin syklin aikana teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat vähintään 20 %, 50 % ja 75 % laskun lähtötilanteesta päiväkirjan PS-määrässä viimeisen syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat vähintään 20 prosentin (%), 50 prosentin ja 75 prosentin vähennyksen lähtötasosta määrätyssä PS-määrässä hoidon lopussa (EOT) kunkin syklin aikana teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat vähintään 20 %, 50 % ja 75 % alennuksen lähtötasosta määrätyssä PS-tilavuudessa itäisen syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötilanteesta päiväkirjan PS-määrässä kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Päiväkirjan PS-tilavuuden muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta päiväkirjan PS-määrässä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Päiväkirjan PS-tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta kunkin syklin EOT:ssa ilmoitettiin teduglutidihoidon aikana.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta määrätyssä PS-määrässä kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Muutos lähtötasosta määrätyssä PS-tilavuudessa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta määrätyssä PS-määrässä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Prosenttimuutos lähtötasosta määrätyssä PS-tilavuudessa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta päiväkirjan PS-kalorien saannissa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Muutos lähtötasosta päiväkirjan PS-kaloreiden saannissa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
Tässä kilokaloreita kilogrammaa kohti päivässä lyhennettiin (kcal/kg/vrk).
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta päiväkirjan PS-kalorien saannissa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Prosenttimuutos lähtötasosta päiväkirjassa PS Kalorien saanti kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana raportoitiin.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta määrätyssä PS-kalorien saannissa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Muutos lähtötasosta määrätyssä PS-kalorien saannissa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta määrätyssä PS-kalorien saannissa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Prosenttimuutos lähtötasosta määrätyssä PS-kalorien saannissa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat 100 %:n vähennyksen PS-määrän täydellisessä vieroittamisessa jokaisen syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat vähintään 100 %:n laskun PS-tilavuuden täydellisessä vieroittamisessa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta tunneissa per päivä päiväkirjan PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Muutos lähtötasosta tunneissa päivässä päiväkirjan PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
Päiväkirjan tunnit PS laskettiin seuraavasti: Todellisen PS:n tunnit päivässä = (tuntien summa päivässä jokaiselle päivälle, jona PS-saantitiedot kirjattiin käyntiä edeltäneiden 7 päivän aikana / päivien lukumäärä, jolloin PS-tunnit per päivä -tiedot kirjataan nollasta poikkeavaksi 7 päivää ennen käyntiä).
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta tunneissa per päivä päiväkirjan PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Raportoitiin prosentuaalinen muutos lähtötasosta tunteina päivässä päiväkirjan PS:n käytössä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
Päiväkirjan tunnit PS laskettiin seuraavasti: Todellisen PS:n tunnit päivässä = (tuntien summa päivässä jokaiselle päivälle, jona PS-saantitiedot kirjattiin käyntiä edeltäneiden 7 päivän aikana / päivien lukumäärä, jolloin PS-tunnit per päivä -tiedot kirjataan nollasta poikkeavaksi 7 päivää ennen käyntiä).
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta tunneissa per päivä määrätyssä PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Muutos lähtötasosta tunneissa päivässä määrätyssä PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
Meijerituotteiden PS-tunnit päivässä laskettiin seuraavasti: Todellisen PS:n tunnit päivässä = (tuntien summa päivässä jokaiselta päivältä, jona PS-saantitiedot tallennetaan käyntiä edeltäneiden 7 päivän aikana / päivien lukumäärä, jolloin PS-tunnit per päivä -tiedot kirjataan nollasta poikkeavaksi 7 päivää ennen käyntiä).
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta tunneissa per päivä määrätyssä PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Prosenttimuutos lähtötilanteesta ilmaistuna tunteina päivässä määrätyssä PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
Meijerituotteiden PS-tunnit päivässä laskettiin seuraavasti: Todellisen PS:n tunnit päivässä = (tuntien summa päivässä jokaiselta päivältä, jona PS-saantitiedot tallennetaan käyntiä edeltäneiden 7 päivän aikana / päivien lukumäärä, jolloin PS-tunnit per päivä -tiedot kirjataan nollasta poikkeavaksi 7 päivää ennen käyntiä).
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta päivinä viikossa päiväkirjan PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Muutos lähtötasosta päivinä viikossa päiväkirjan PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
Päivämäärät viikossa PS laskettiin seuraavasti: Todellisen PS:n päivät viikossa = (päivien lukumäärä, joissa PS-määrän arvot poikkeavat nollasta käyntiä edeltäneiden 7 päivän aikana / päivien lukumäärä, joilta PS:n saantitiedot kirjattiin 7 päivää ennen vierailua) * 7.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta päivinä viikossa päiväkirjan PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Raportoitiin prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivinä viikossa päiväkirjan PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
Päivämäärät viikossa PS laskettiin seuraavasti: Todellisen PS:n päivät viikossa = (päivien lukumäärä, joissa PS-määrän arvot poikkeavat nollasta käyntiä edeltäneiden 7 päivän aikana / päivien lukumäärä, joilta PS:n saantitiedot kirjattiin 7 päivää ennen vierailua) * 7.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta päivinä viikossa määrätyssä PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Muutos lähtötasosta päivinä viikossa määrätyssä PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
Maitotuotteiden PS-päivät viikossa laskettiin seuraavasti: Todellisen PS:n päivät viikossa = (päivien lukumäärä, joissa PS-määrän arvot poikkeavat nollasta käyntiä edeltäneiden 7 päivän aikana / päivien lukumäärä, joilta PS:n saantitiedot kirjattiin 7 päivää ennen vierailua) * 7
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta päivinä viikossa määrätyssä PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Raportoitiin prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivinä viikossa määrätyssä PS-käytössä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana.
Maitotuotteiden PS-päivät viikossa laskettiin seuraavasti: Todellisen PS:n päivät viikossa = (päivien lukumäärä, joissa PS-tilavuuden arvot poikkeavat nollasta käyntiä edeltäneiden 7 päivän aikana / niiden päivien lukumäärä, joilta PS:n saantitiedot kirjattiin 7 päivää ennen vierailua) * 7.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatukartoituksen (PedsQL) geneerisen ydinasteikon (GCS) pistemäärässä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
PedsQL GCS on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua lapsipotilailla ja nuorilla (2–18-vuotiaat).
Se kattaa 4 toiminnan ulottuvuutta (fyysinen [8 kohdetta], emotionaalinen [5 kohdetta], sosiaalinen [5 kohdetta], koulu [3 kohdetta]).
Ikäryhmät olivat: taapero (2-4 vuotta), nuori lapsi (5-7 vuotta), lasten (8-12 vuotta) ja teini (13-18 vuotta).
Osallistujan iästä riippuen kyselyn voi tarvittaessa täyttää vanhempi/hoitaja.
Toddler-ryhmän osalta PedsQL GCS koostui 21 kohdasta käyttäen 5-pisteistä Likert-asteikkoa (0-4); kaikissa muissa ryhmissä PedsQL GCS koostui 23 kohdasta, joissa oli 3-pisteinen Likert-asteikko (0, 2, 4) nuorille lapsille ja 5-pisteinen Likert-asteikko lapsi- ja teiniryhmille.
Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100, jossa 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0.
Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta PedsQL GCS -pisteissä viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon (NT) aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
PedsQL GCS on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua lapsipotilailla ja nuorilla (2–18-vuotiaat).
Se kattaa 4 toiminnan ulottuvuutta (fyysinen [8 kohdetta], emotionaalinen [5 kohdetta], sosiaalinen [5 kohdetta], koulu [3 kohdetta]).
Ikäryhmät olivat: taapero (2-4 vuotta), nuori lapsi (5-7 vuotta), lasten (8-12 vuotta) ja teini (13-18 vuotta).
Osallistujan iästä riippuen kyselyn voi tarvittaessa täyttää vanhempi/hoitaja.
Toddler-ryhmän osalta PedsQL GCS koostui 21 kohdasta käyttäen 5-pisteistä Likert-asteikkoa (0-4); kaikissa muissa ryhmissä PedsQL GCS koostui 23 kohdasta, joissa oli 3-pisteinen Likert-asteikko (0, 2, 4) nuorille lapsille ja 5-pisteinen Likert-asteikko lapsi- ja teiniryhmille.
Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100, jossa 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0.
Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
|
Muutos lähtötasosta PedsQL-perheen kokonaisvaikutusmoduulissa kunkin syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
PedsQL Family Impact Module koostui 36 osasta, jotka käsittivät fyysisen toiminnan (6 kohdetta), emotionaalisen toiminnan (5 kohdetta), sosiaalisen toiminnan (4 kohdetta), kognitiivisen toiminnan (5 kohdetta), viestintä (3 kohdetta), huolen (5 kohdetta), Päivittäiset aktiviteetit (3 kohdetta) ja perhesuhteet (5 kohdetta).
Perhevaikutusten kokonaispistemäärä laskettiin kaikkien kohteiden summana kaikilla asteikoilla vastattujen kohtien määrällä.
Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0.
Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötasosta PedsQL:n kokonaisperhevaikutusmoduulin pisteissä viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon (NT) aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
PedsQL Family Impact Module koostui 36 osasta, jotka käsittivät fyysisen toiminnan (6 kohdetta), emotionaalisen toiminnan (5 kohdetta), sosiaalisen toiminnan (4 kohdetta), kognitiivisen toiminnan (5 kohdetta), viestintä (3 kohdetta), huolen (5 kohdetta), Päivittäiset aktiviteetit (3 kohdetta) ja perhesuhteet (5 kohdetta).
Perhevaikutusten kokonaispistemäärä laskettiin kaikkien kohteiden summana kaikilla asteikoilla vastattujen kohtien määrällä.
Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0.
Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
|
Muutos lähtötasosta PedsQL:n maha-suolikanavan oireiden moduulissa jokaisen syklin EOT:ssa Teduglutide-hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
PedsQL Ruoansulatuskanavan oireiden moduuli koostui 58 kohdasta, jotka koostuivat 10 erilaisesta oireasteikosta, jotka arvioivat ruoansulatuskanavan oireisiin liittyvää elämänlaatua: ruoka- ja juomarajat, nielemisvaikeudet, närästys ja refluksi, pahoinvointi ja oksentelu, kaasut ja turvotus, ummetus, verenkierto kakka ja ripuli.
Tässä tutkimuksessa käytettiin vain ruoka- ja juomarajojen (6 kohtaa) ja ripulin (7 kohtaa) asteikkoja.
Ala-asteikon pisteet laskettiin kohteiden summana asteikolla vastattujen kohtien määrästä.
Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0.
Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
|
Lähtötilanne, kunkin syklin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 EOT (syklit 1, 2, 3, 4 ja 5 = 28 viikkoa ja sykli 6 = 16 viikkoa)
|
|
Muutos lähtötilanteesta PedsQL:n maha-suolikanavan oireiden moduulissa viimeisellä käynnillä ei-teduglutidihoidon (NT) aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
PedsQL ruoansulatuskanavan oireiden moduuli koostui 58 kohdasta, jotka koostuivat 10 erilaisesta oireasteikosta, jotka arvioivat ruoansulatuskanavan oireisiin liittyvää elämänlaatua: ruoka- ja juomarajat, nielemisvaikeudet, närästys ja refluksi, pahoinvointi ja oksentelu, kaasut ja turvotus, ummetus, verenkierto kakka ja ripuli.
Tässä tutkimuksessa käytettiin vain ruoka- ja juomarajojen (6 kohtaa) ja ripulin (7 kohtaa) asteikkoja.
Ala-asteikon pisteet laskettiin kohteiden summana asteikolla vastattujen kohtien määrästä.
Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0.
Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
|
Perustaso, viimeinen vierailu NT:ssä (39. kuukauteen asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Shire
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 9. tammikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 5. marraskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 5. marraskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 3. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHP633-304
- 2016-000849-30 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .