Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Teduglutid hos pædiatriske deltagere med korttarmssyndrom (SBS)

10. marts 2025 opdateret af: Shire

En prospektiv, åben-label, langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Teduglutid hos pædiatriske patienter med korttarmssyndrom, der gennemførte TED-C14-006 eller SHP633-301

Denne undersøgelse vil følge deltagere, der gennemførte TED-C14-006 undersøgelsen. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af teduglutid hos pædiatriske deltagere med korttarmssyndrom (SBS). Denne undersøgelse vil også tilbyde teduglutid-behandling til kvalificerede deltagere, uanset behandling modtaget i TED-C14-006 eller SHP633-301.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • Woluwe-Saint-Lambert
      • Bruxelles, Woluwe-Saint-Lambert, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Walter C. Mackenzie Health Science Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hosp
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027-6062
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158-2531
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown Children's Research Network
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467-2403
        • Children's Hosp. at Montefiore
      • New York, New York, Forenede Stater, 07024
        • Columbia Unversity Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren giver skriftligt informeret samtykke (deltager, forælder eller værge og, hvis det er relevant, informeret samtykke) til at deltage i undersøgelsen, før de gennemfører undersøgelsesrelaterede procedurer.
  2. Deltageren gennemførte TED-C14-006- eller SHP633-301-undersøgelserne (inklusive deltagere i standardbehandlingsarme). Deltagerne anses for at have gennemført SHP633-301, hvis de gennemførte undersøgelsesvurderinger til og med uge 24.
  3. Deltageren forstår og er villig og i stand til fuldt ud at overholde studiekravene som defineret i denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

1. Der er ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Standard for pleje (SOC) behandling +/- teduglutid (TED)
Deltagerne vil modtage 0,05 milligram pr. Kg (mg/kg) teduglutid subkutane (SC) injektioner en gang dagligt i 1 af de 4 kvadranter i maven eller i enten låret eller armen efter behov ud over SOC -behandling.
Medicin: TED
0,05 mg/kg SC-injektion én gang dagligt.
Andet: SOC
Standard sikkerhedsvurderinger og justeringer i ernæringsstøtte.
Enhed: Sprøjte
Teduglutid vil blive indgivet med sprøjte.
Enhed: Nål
Teduglutid vil blive administreret med nål.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration op til opfølgning (op til 46 måneder)
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der fik indgivet et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE'er blev defineret som AE'er, der startede eller forværredes på eller efter datoen for den første dosis af teduglutid for deltagere i TED/TED, TED/NTT og NTT/TED behandlingsgrupperne eller efter kerneundersøgelsens baseline besøg for deltagere i NTT. /NTT gruppe.
Fra start på studiets lægemiddeladministration op til opfølgning (op til 46 måneder)
Ændring fra baseline i gennemsnitlig total urinproduktion ved afslutning af behandling (EOT) af sidste cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Gennemsnitlig total urinproduktion blev registreret over en 48-timers periode med forældrestøtte (PS) stabilitet før hvert planlagt besøg på stedet og inden for 1 uge efter implementering af enhver PS-justering. Den gennemsnitlige daglige urinproduktion milliliter pr. kilogram pr. dag (mL/kg/dag) blev beregnet som: Total urinproduktion over 48 timer / 2) / kropsvægt (kilogram [kg]), hvor den samlede urinproduktion blev beregnet som summen af urinproduktion i milliliter (mL) og bleens vægt i gram (g) (1g = 1mL) for deltageren indsamlet på output-dagbogsformen for elektronisk sagsrapport fra (eCRF).
Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i gennemsnitlig total urinproduktion ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Gennemsnitlig total urinproduktion blev registreret over en 48 timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagt besøg på stedet og inden for 1 uge efter implementering af enhver PS-justering. Gennemsnitlig daglig urinproduktion mL/kg/dag blev beregnet som: (Total urinproduktion over 48 timer/2) / kropsvægt (kg), hvor den samlede urinproduktion blev beregnet som summen af ​​urinproduktionen i ml og bleen til kun urin vægte i gram (1g = 1mL) for deltageren indsamlet på output-dagbogsformen af ​​elektronisk case-rapport fra (eCRF).
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Ændring fra baseline i gennemsnitligt antal afføringer pr. dag ved EOT i sidste cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Fækalt output blev registreret over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagt besøg på stedet og inden for 1 uge efter implementering af enhver PS-justering. Det gennemsnitlige daglige fækale output blev opsummeret ved det gennemsnitlige antal afføringer pr. dag. Det gennemsnitlige antal afføringer pr. dag blev beregnet som (summen af ​​de daglige data i en 48-timers periode/2).
Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i gennemsnitligt antal afføringer pr. dag ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Fækalt output blev registreret over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagt besøg på stedet og inden for 1 uge efter implementering af enhver PS-justering. Det gennemsnitlige daglige fækale output blev opsummeret ved det gennemsnitlige antal afføringer pr. dag. Det gennemsnitlige antal afføringer pr. dag blev beregnet som (summen af ​​de daglige data i en 48-timers periode/2).
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Ændring fra baseline i gennemsnitlig total daglig afføring/blandet afføring blevægt ved EOT af sidste cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Fækalt output blev registreret over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagt besøg på stedet og inden for 1 uge efter implementering af enhver PS-justering. Det gennemsnitlige daglige fækale output blev opsummeret ved den gennemsnitlige samlede daglige afføring/blevægt af blandet afføring (gram pr. kg pr. dag [g/kg/dag]). Kropsvægten blev brugt til at beregne den daglige afføring/blandet blevægt (g/kg/dag).
Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i gennemsnitlig samlet daglig afføring/blandet afføring blevægt ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Fækalt output blev registreret over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagt besøg på stedet og inden for 1 uge efter implementering af enhver PS-justering. Det gennemsnitlige daglige fækale output blev opsummeret ved den gennemsnitlige samlede daglige afføring/blevægt af blandet afføring (gram pr. kg pr. dag [g/kg/dag]). Kropsvægten blev brugt til at beregne den daglige afføring/blandet blevægt (g/kg/dag).
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Ændring fra baseline i gennemsnitlig total stomioutput ved EOT af sidste cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Fækalt output blev registreret over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagt besøg på stedet og inden for 1 uge efter implementering af enhver PS-justering. Det gennemsnitlige daglige fækale output blev opsummeret det gennemsnitlige stomioutput pr. dag (ml/kg/dag).
Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i gennemsnitlig total stomioutput ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Fækalt output blev registreret over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagt besøg på stedet og inden for 1 uge efter implementering af enhver PS-justering. Det gennemsnitlige daglige fækale output blev opsummeret det gennemsnitlige stomioutput pr. dag.
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Ændring fra baseline i gennemsnitlig Bristol afføringsscore ved EOT i sidste cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Fækalt output blev registreret over en 48-timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagt besøg på stedet og inden for 1 uge efter implementering af enhver PS-justering. Det gennemsnitlige daglige fækale output blev opsummeret den gennemsnitlige typiske afføringsscore ved brug af Bristol Stool Form Scale. Den gennemsnitlige typiske afføringsscore blev beregnet som (summen af ​​de daglige data i en 48-timers periode / 2). Typisk afføringsform baseret på Bristol afføringsform Skala: 1 - Separate hårde klumper, svære at passere, 2 - Pølseformet, men klumpet, 3 - Som en pølse, men med revner på overfladen, 4- Som en pølse eller slange, glat og bløde, 5- Bløde klatter med tydelige kanter, 6- Fluffy stykker med ujævne kanter, en grødet afføring, 7- Vandig, ingen faste stykker. Helt flydende.
Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i gennemsnitlig Bristol afføringsscore ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Fækalt output blev registreret over en 48 timers periode med PS-stabilitet før hvert planlagt besøg på stedet og inden for 1 uge efter implementering af enhver PS-justering. Det gennemsnitlige daglige fækale output blev opsummeret separat den gennemsnitlige typiske afføringsscore ved brug af Bristol Stool Form Scale. Den gennemsnitlige typiske afføringsscore blev beregnet som (summen af ​​de daglige data i en 48-timers periode / 2). Typisk afføringsform baseret på Bristol afføringsskala: 1- Separate hårde klumper, svære at passere, 2- Pølseformet, men klumpet, 3- Som en pølse, men med revner på overfladen, 4 - Som en pølse eller slange, glat og bløde, 5- Bløde klatter med tydelige kanter, 6- Fluffy stykker med ujævne kanter, en grødet afføring, 7- Vandig, ingen faste stykker. Helt flydende.
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Antal deltagere med positive specifikke antistoffer ved afslutningen af ​​undersøgelsen (EOS)
Tidsramme: På EOS (op til 46 måneder)
Antallet af deltagere med positive specifikke antistoffer mod teduglutid blev brugt til at opsummere tilstedeværelsen af ​​antistoffer.
På EOS (op til 46 måneder)
Ændring fra baseline i kropsvægt Z-score ved EOT af sidste cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Kropsvægten blev målt ved hjælp af Z-score. Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i kropsvægt Z-score ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Kropsvægten blev målt ved hjælp af Z-score. Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Ændring fra baseline i højden Z-score ved EOT af sidste cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Højden blev målt ved hjælp af Z-score. Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i højden Z-score ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Højden blev målt ved hjælp af Z-score. Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Ændring fra baseline i hovedomkreds Z-score ved EOT af sidste cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Hovedomkredsen blev målt ved hjælp af Z-score. Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i hovedomkreds Z-score ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Hovedomkredsen blev målt ved hjælp af Z-score. Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) Z-score ved EOT for sidste cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
BMI Z-score blev beregnet ved at bruge højde- og vægtdata. Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, EOT for sidste cyklus (op til måned 36) (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) Z-score ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
BMI Z-score blev beregnet ved at bruge højde- og vægtdata. Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnåede mindst 20 procent (%), 50 % og 75 % reduktion fra baseline i dagbogs parenteral støtte (PS) volumen ved afslutning af behandling (EOT) af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Antallet af deltagere, der opnåede mindst 20 %, 50 % og 75 % reduktion fra baseline i dagbogs PS-volumen ved EOT i sidste cyklus under teduglutid-behandling, blev rapporteret.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Antal deltagere, der opnåede mindst 20 procent (%), 50 % og 75 % reduktion fra baseline i ordineret PS-volumen ved behandlingsslut (EOT) af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Antallet af deltagere, der opnåede mindst 20 %, 50 % og 75 % reduktion fra baseline i ordineret PS-volumen ved EOT af østcyklus under teduglutid-behandling, blev rapporteret.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i dagbogs PS-volumen ved EOT for hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i dagbogs PS-volumen ved EOT for hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procent ændring fra baseline i dagbogs PS-volumen ved EOT for hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procentvis ændring fra baseline i dagbogs PS-volumen ved EOT for hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i ordineret PS-volumen ved EOT af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i ordineret PS-volumen ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procent ændring fra baseline i ordineret PS-volumen ved EOT af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procent ændring fra baseline i ordineret PS-volumen ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i dagbog PS kalorieindtag ved EOT af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i dagbogs PS kalorieindtag ved EOT i hver cyklus under teduglutidbehandling blev rapporteret. Her blev kilokalorier per kilogram per dag forkortet til (kcal/kg/dag).
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procent ændring fra baseline i dagbog PS kalorieindtag ved EOT af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procentvis ændring fra baseline i dagbog PS Kalorieindtag ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i ordineret PS kalorieindtag ved EOT af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i ordineret PS-kalorieindtag ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procent ændring fra baseline i ordineret PS kalorieindtag ved EOT af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procentvis ændring fra baseline i ordineret PS-kalorieindtag ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Antal deltagere, der opnåede 100 % reduktion i fuldstændig fravænning af PS-volumen ved EOT i hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Antallet af deltagere, der opnåede mindst 100 % reduktion i fuldstændig fravænning af PS-volumen ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling, blev rapporteret.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i timer pr. dag i dagbog PS-brug ved EOT for hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i timer pr. dag med dagbogs-PS-brug ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret. Timer pr. dag af dagbog PS blev beregnet som: Timer pr. dag af faktisk PS = (summen af ​​timer pr. dag for hver dag, PS-indtagsdata er registreret inden for de 7 dage før besøget / antal dage, som PS timer pr. dag data registreres som ikke-nul inden for de 7 dage forud for besøget).
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procentvis ændring fra baseline i timer pr. dag i dagbog PS-brug ved EOT for hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procentvis ændring fra baseline i timer pr. dag af dagbog PS-brug ved EOT af hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret. Timer pr. dag af dagbog PS blev beregnet som: Timer pr. dag af faktisk PS = (summen af ​​timer pr. dag for hver dag, PS-indtagsdata er registreret inden for de 7 dage før besøget / antal dage, som PS timer pr. dag data registreres som ikke-nul inden for de 7 dage forud for besøget).
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i timer pr. dag af ordineret PS-brug ved EOT i hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i timer pr. dag af ordineret PS-brug ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret. Timer pr. dag af mejeri PS blev beregnet som: Timer pr. dag af faktisk PS = (summen af ​​timer pr. dag for hver dag, PS-indtagsdata er registreret inden for de 7 dage før besøget / antal dage, som PS timer pr. dag data registreres som ikke-nul inden for de 7 dage forud for besøget).
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procent ændring fra baseline i timer pr. dag af ordineret PS-brug ved EOT af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procentvis ændring fra baseline i timer pr. dag af ordineret PS-brug ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret. Timer pr. dag af mejeri PS blev beregnet som: Timer pr. dag af faktisk PS = (summen af ​​timer pr. dag for hver dag, PS-indtagsdata er registreret inden for de 7 dage før besøget / antal dage, som PS timer pr. dag data registreres som ikke-nul inden for de 7 dage forud for besøget).
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i dage pr. uge af dagbog PS-brug ved EOT af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i dage pr. uge af dagbogs-PS-brug ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret. Dage pr. uge af dagbog PS blev beregnet som: Dage pr. uge med faktisk PS = (antal dage med ikke-nul værdier for PS volumen inden for de 7 dage forud for besøget / antal dage, for hvilke eventuelle PS indtagsdata blev registreret inden for de 7 dage før besøget) * 7.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procent ændring fra baseline i dage pr. uge af dagbog PS-brug ved EOT af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procentvis ændring fra baseline i dage pr. uge af dagbogs-PS-brug ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret. Dage pr. uge af dagbog PS blev beregnet som: Dage pr. uge med faktisk PS = (antal dage med ikke-nul værdier for PS volumen inden for de 7 dage forud for besøget / antal dage, for hvilke eventuelle PS indtagsdata blev registreret inden for de 7 dage før besøget) * 7.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i dage pr. uge af ordineret PS-brug ved EOT i hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i dage om ugen med ordineret PS-brug ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret. Dage pr. uge af mejeri-PS blev beregnet som: Dage pr. uge med faktisk PS = (antal dage med ikke-nul værdier for PS-volumen inden for de 7 dage forud for besøget / antal dage, for hvilke eventuelle PS-indtagsdata blev registreret inden for de 7 dage før besøget) * 7
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procent ændring fra baseline i dage pr. uge af ordineret PS-brug ved EOT af hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Procentvis ændring fra baseline i dage pr. uge af ordineret PS-brug ved EOT i hver cyklus under teduglutid-behandling blev rapporteret. Dage pr. uge af mejeri-PS blev beregnet som: Dage pr. uge med faktisk PS = (antal dage med ikke-nul værdier for PS-volumen inden for de 7 dage forud for besøget / antal dage, for hvilke eventuelle PS-indtagsdata blev registreret inden for de 7 dage før besøget) * 7.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) generisk kerneskala (GCS)-score ved EOT for hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
PedsQL GCS blev designet til at måle sundhedsrelateret livskvalitet hos pædiatriske deltagere og unge (2 til 18 år). Det omfatter 4 funktionsdimensioner (fysisk [8 elementer], følelsesmæssig [5 elementer], social [5 elementer], skole [3 elementer]). Aldersgrupper var: Småbørn (2-4 år), Ung pædiatrisk (5-7 år), Pædiatrisk (8-12 år) og Teenagere (13-18 år). Afhængigt af deltagerens alder kan spørgeskemaet udfyldes af forældre/plejer efter behov. For Toddler-gruppen bestod PedsQL GCS af 21 elementer, ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper bestod PedsQL GCS af 23 punkter med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for unge pædiatriske og en 5-punkts Likert-skala for pædiatriske grupper og teenagere. Scorer transformeres på en skala fra 0 til 100, hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i PedsQL GCS-score ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
PedsQL GCS blev designet til at måle sundhedsrelateret livskvalitet hos pædiatriske deltagere og unge (2 til 18 år). Det omfatter 4 funktionsdimensioner (fysisk [8 elementer], følelsesmæssig [5 elementer], social [5 elementer], skole [3 elementer]). Aldersgrupper var: Småbørn (2-4 år), Ung pædiatrisk (5-7 år), Pædiatrisk (8-12 år) og Teenagere (13-18 år). Afhængigt af deltagerens alder kan spørgeskemaet udfyldes af forældre/plejer efter behov. For Toddler-gruppen bestod PedsQL GCS af 21 elementer, ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper bestod PedsQL GCS af 23 punkter med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for unge pædiatriske og en 5-punkts Likert-skala for pædiatriske grupper og teenagere. Scorer transformeres på en skala fra 0 til 100, hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Ændring fra baseline i PedsQL Total Family Impact Module-score ved EOT for hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
PedsQL Family Impact Module var sammensat af 36 elementer omfattende fysisk funktion (6 elementer), følelsesmæssig funktion (5 elementer), social funktion (4 elementer), kognitiv funktion (5 elementer), kommunikation (3 elementer), bekymring (5 elementer), Daglige aktiviteter (3 genstande) og familieforhold (5 genstande). Den samlede familiepåvirkningsscore blev beregnet som summen af ​​alle punkter over antallet af besvarede emner på alle skalaerne. Score er transformeret på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i PedsQL Total Family Impact Module-score ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
PedsQL Family Impact Module var sammensat af 36 elementer omfattende fysisk funktion (6 elementer), følelsesmæssig funktion (5 elementer), social funktion (4 elementer), kognitiv funktion (5 elementer), kommunikation (3 elementer), bekymring (5 elementer), Daglige aktiviteter (3 genstande) og familieforhold (5 genstande). Den samlede familiepåvirkningsscore blev beregnet som summen af ​​alle punkter over antallet af besvarede emner på alle skalaerne. Score er transformeret på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Højere score indikerer forbedret livskvalitet
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
Ændring fra baseline i PedsQL Gastrointestinale Symptomer-modul ved EOT for hver cyklus under Teduglutid-behandling
Tidsramme: Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
PedsQL Gastrointestinale symptomer modul var sammensat af 58 elementer, bestående af 10 forskellige symptomskalaer, der vurderer gastrointestinal symptomrelateret livskvalitet: mad- og drikkegrænser, synkebesvær, halsbrand og refluks, kvalme og opkastning, gas og oppustethed, forstoppelse, blod i afføring og diarré. Kun skalaerne for mad- og drikkegrænser (6 genstande) og diarré (7 genstande) blev brugt i denne undersøgelse. Underskalaens score blev beregnet som summen af ​​emnerne over antallet af besvarede emner i skalaen. Score er transformeret på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline, EOT for hver cyklus 1, 2, 3, 4, 5 og 6 (cyklus 1, 2, 3, 4 og 5 = 28 uger, og cyklus 6 = 16 uger)
Ændring fra baseline i PedsQL Gastrointestinale Symptomer-modul ved sidste besøg under ikke-Teduglutid-behandling (NT)
Tidsramme: Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)
PedsQL-modulet for gastrointestinale symptomer var sammensat af 58 elementer, bestående af 10 forskellige symptomskalaer, der vurderer gastrointestinale symptomrelateret livskvalitet: grænser for mad og drikke, synkebesvær, halsbrand og refluks, kvalme og opkastning, gas og oppustethed, forstoppelse, blod i afføring og diarré. Kun skalaerne for mad- og drikkegrænser (6 genstande) og diarré (7 genstande) blev brugt i denne undersøgelse. Underskalaens score blev beregnet som summen af ​​emnerne over antallet af besvarede emner i skalaen. Score er transformeret på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline, sidste besøg i NT (op til måned 39)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

5. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2016

Først opslået (Anslået)

3. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP633-304
  • 2016-000849-30 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner