Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności teduglutydu u uczestników pediatrycznych z zespołem krótkiego jelita (SBS)

10 marca 2025 zaktualizowane przez: Shire

Prospektywne, otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności teduglutydu u dzieci z zespołem krótkiego jelita, które ukończyły TED-C14-006 lub SHP633-301

To badanie będzie dotyczyć uczestników, którzy ukończyli badanie TED-C14-006. Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności teduglutydu u dzieci i młodzieży z zespołem krótkiego jelita (SBS). Badanie to będzie również oferować leczenie teduglutydem kwalifikującym się uczestnikom, niezależnie od leczenia otrzymanego w TED-C14-006 lub SHP633-301.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

61

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Woluwe-Saint-Lambert
      • Bruxelles, Woluwe-Saint-Lambert, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Walter C. Mackenzie Health Science Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027-6062
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158-2531
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown Children's Research Network
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467-2403
        • Children's Hosp. at Montefiore
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 07024
        • Columbia Unversity Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hosp
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik wyraża pisemną świadomą zgodę (uczestnika, rodzica lub opiekuna prawnego oraz, w stosownych przypadkach, świadomą zgodę) na udział w badaniu przed ukończeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  2. Uczestnik ukończył badania TED-C14-006 lub SHP633-301 (w tym uczestnicy w ramionach leczenia standardowego). Uznaje się, że uczestnicy ukończyli SHP633-301, jeśli ukończyli oceny badania do tygodnia 24.
  3. Uczestnik rozumie i jest chętny i zdolny do pełnego przestrzegania wymagań badania określonych w niniejszym protokole.

Kryteria wyłączenia:

1. Nie ma kryteriów wykluczenia z tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Standard leczenia opieki (SOC) +/- teduglutyd (TED)
Uczestnicy otrzymają 0,05 miligramu na kilogram (mg/kg) zastrzyków podskórnych (SC) teduglutydu (SC) na 1 z 4 z 4 kwadrantów brzucha lub w razie potrzeby oprócz leczenia SOC.
Lek: PRZETRZĄSAĆ
0,05 mg/kg podskórnie raz dziennie.
Inny: SOC
Standardowe oceny bezpieczeństwa i dostosowania we wsparciu żywieniowym.
Urządzenie: Strzykawka
Teduglutyd będzie podawany za pomocą strzykawki.
Urządzenie: Igła
Teduglutyd będzie podawany za pomocą igły.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do okresu kontrolnego (do 46 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się lub nasiliły w dniu podania pierwszej dawki teduglutydu lub po tej dacie w przypadku uczestników grup terapeutycznych TED/TED, TED/NTT i NTT/TED lub po wizycie początkowej badania głównego w przypadku uczestników NTT grupa /NTT.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do okresu kontrolnego (do 46 miesięcy)
Zmiana średniej całkowitej ilości wydalanego moczu na koniec leczenia (EOT) ostatniego cyklu podczas leczenia teduglutydem w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Średnie całkowite wydalanie moczu rejestrowano w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności wsparcia rodzicielskiego (PS) przed każdą zaplanowaną wizytą na miejscu oraz w ciągu 1 tygodnia od wprowadzenia jakiejkolwiek korekty PS. Średnie dobowe wydalanie moczu w mililitrach na kilogram na dobę (ml/kg/dobę) obliczono jako: Całkowite wydalanie moczu w ciągu 48 godzin / 2) / masę ciała (kilogram [kg]), gdzie całkowite wydalanie moczu obliczono jako sumę wydalanie moczu w mililitrach (ml) i masa pieluszek zawierających tylko mocz w gramach (g) (1 g = 1 ml) dla uczestnika zebrane w formie dziennika wyjściowego elektronicznego opisu przypadku z (eCRF).
Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana średniej całkowitej ilości wydalanego moczu w stosunku do wartości wyjściowych podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Średnie całkowite wydalanie moczu rejestrowano w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności PS przed każdą zaplanowaną wizytą w ośrodku oraz w ciągu 1 tygodnia od wprowadzenia jakiejkolwiek korekty PS. Średnie dzienne wydalanie moczu ml/kg/dobę obliczono jako: (całkowite wydalanie moczu w ciągu 48 godzin/2) / masa ciała (kg), gdzie całkowite wydalanie moczu obliczano jako sumę wydalanego moczu w ml i pieluchy zawierającej wyłącznie mocz wagi w gramach (1g = 1mL) dla uczestnika zebrane na formularzu dziennika wyjściowego elektronicznego opisu przypadku z (eCRF).
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Zmiana średniej liczby stolców na dzień w stosunku do wartości początkowej w EOT ostatniego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Wydalanie kału rejestrowano w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności PS przed każdą zaplanowaną wizytą na miejscu oraz w ciągu 1 tygodnia od wprowadzenia jakiejkolwiek korekty PS. Średnią dzienną produkcję kału podsumowano średnią liczbą stolców dziennie. Średnią liczbę stolców na dobę obliczono jako (suma danych dobowych w okresie 48 godzin/2).
Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana od wartości początkowej średniej liczby stolców na dzień podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Wydalanie kału rejestrowano w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności PS przed każdą zaplanowaną wizytą na miejscu oraz w ciągu 1 tygodnia od wprowadzenia jakiejkolwiek korekty PS. Średnią dzienną produkcję kału podsumowano średnią liczbą stolców dziennie. Średnią liczbę stolców na dobę obliczono jako (suma danych dobowych w okresie 48 godzin/2).
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Zmiana od wartości początkowej średniej całkowitej dziennej masy pieluchy ze stolcem/mieszanym stolcem w EOT ostatniego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Wydalanie kału rejestrowano w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności PS przed każdą zaplanowaną wizytą na miejscu oraz w ciągu 1 tygodnia od wprowadzenia jakiejkolwiek korekty PS. Średnią dzienną wydalanie kału podsumowano jako średnią całkowitą dobową masę stolca/mieszanego stolca w pieluszce (gramy na kilogram dziennie [g/kg/dzień]). Masę ciała wykorzystano do obliczenia dziennej masy pieluchy stolca/mieszanego stolca (g/kg/dzień).
Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana średniej całkowitej dziennej masy pieluchy ze stolcem/mieszanym stolcem w stosunku do wartości początkowej podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Wydalanie kału rejestrowano w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności PS przed każdą zaplanowaną wizytą na miejscu oraz w ciągu 1 tygodnia od wprowadzenia jakiejkolwiek korekty PS. Średnią dzienną wydalanie kału podsumowano jako średnią całkowitą dobową masę stolca/mieszanego stolca w pieluszce (gramy na kilogram dziennie [g/kg/dzień]). Masę ciała wykorzystano do obliczenia dziennej masy pieluchy stolca/mieszanego stolca (g/kg/dzień).
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Zmiana średniej całkowitej wydajności stomijnej w stosunku do wartości wyjściowej w EOT ostatniego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Wydalanie kału rejestrowano w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności PS przed każdą zaplanowaną wizytą na miejscu oraz w ciągu 1 tygodnia od wprowadzenia jakiejkolwiek korekty PS. Średnią dzienną produkcję kału podsumowano jako średnią dzienną produkcję stomii (ml/kg/dzień).
Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana średniej całkowitej wydajności stomijnej w stosunku do wartości początkowej podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Wydalanie kału rejestrowano w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności PS przed każdą zaplanowaną wizytą na miejscu oraz w ciągu 1 tygodnia od wprowadzenia jakiejkolwiek korekty PS. Średnią dzienną produkcję kału podsumowano jako średnią dzienną produkcję stomii.
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Zmiana od wartości początkowej w średniej punktacji postaci stolca brystolowskiego w EOT ostatniego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Wydalanie kału rejestrowano w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności PS przed każdą zaplanowaną wizytą na miejscu oraz w ciągu 1 tygodnia od wprowadzenia jakiejkolwiek korekty PS. Średnią dzienną wydalanie kału podsumowano jako średnią typową ocenę postaci stolca za pomocą Bristolskiej skali formy stolca. Średnią typową ocenę postaci stolca obliczono jako (suma danych dziennych w okresie 48-godzinnym / 2). Typowa forma stolca oparta na Bristolskiej Skali Form Stolca: 1 - Oddzielne twarde grudki, trudne do wydalenia, 2 - Kiełbaskowaty, ale grudkowaty, 3 - Jak kiełbasa, ale z pęknięciami na powierzchni, 4 - Jak kiełbasa lub wąż, gładki i miękkie, 5- Miękkie plamy z wyraźnymi krawędziami, 6- Puszyste kawałki z postrzępionymi krawędziami, papkowaty stolec, 7- Wodniste, bez stałych kawałków. W całości płynny.
Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana średniej wartości stolca brystolowskiego w stosunku do wartości wyjściowych podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Wydalanie kału rejestrowano w ciągu 48-godzinnego okresu stabilności PS przed każdą zaplanowaną wizytą na miejscu oraz w ciągu 1 tygodnia od wprowadzenia jakiejkolwiek korekty PS. Średnią dzienną wydalanie kału podsumowano oddzielnie jako średnią typową ocenę postaci stolca za pomocą skali Bristol Stool Form Scale. Średnią typową ocenę postaci stolca obliczono jako (suma danych dziennych w okresie 48-godzinnym / 2). Typowa postać stolca oparta na Bristolskiej Skali Form Stolca: 1- Oddzielne twarde grudki, trudne do wydalenia, 2- Kiełbaskowaty, ale grudkowaty, 3- Jak kiełbasa, ale z pęknięciami na powierzchni, 4 - Jak kiełbasa lub wąż, gładki i miękkie, 5- Miękkie plamy z wyraźnymi krawędziami, 6- Puszyste kawałki z postrzępionymi krawędziami, papkowaty stolec, 7- Wodniste, bez stałych kawałków. W całości płynny.
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Liczba uczestników z dodatnimi swoistymi przeciwciałami na koniec badania (EOS)
Ramy czasowe: W EOS (do 46 miesięcy)
Do podsumowania obecności przeciwciał wykorzystano liczbę uczestników z dodatnimi swoistymi przeciwciałami przeciwko teduglutydowi.
W EOS (do 46 miesięcy)
Zmiana wyniku Z-score masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych w EOT ostatniego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Masę ciała mierzono za pomocą Z-score. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana masy ciała Z-score w stosunku do wartości wyjściowych podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Masę ciała mierzono za pomocą Z-score. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wysokości Z-score w EOT ostatniego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Wzrost mierzono za pomocą Z-score. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana wartości Z-score wzrostu w stosunku do wartości wyjściowych podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Wzrost mierzono za pomocą Z-score. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku Z-score obwodu głowy w EOT ostatniego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Obwód głowy mierzono za pomocą Z-score. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana wyniku Z-score obwodu głowy w stosunku do wartości wyjściowych podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Obwód głowy mierzono za pomocą Z-score. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) Z-score w stosunku do wartości początkowej w EOT ostatniego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Wskaźnik Z-score BMI obliczono na podstawie danych dotyczących wzrostu i masy ciała. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Wartość wyjściowa, EOT ostatniego cyklu (do miesiąca 36) (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana od wartości początkowej wskaźnika masy ciała (BMI) Z-score podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Wskaźnik Z-score BMI obliczono na podstawie danych dotyczących wzrostu i masy ciała. Z-score obliczono jako (wartość obserwowana - wartość mediany populacji referencyjnej) / wartość odchylenia standardowego populacji referencyjnej. Centra Kontroli i Prewencji Chorób (wiek >= 2 lata) i Światowa Organizacja Zdrowia (wiek < 2 lata) Do obliczeń wykorzystywane są wykresy obliczeniowe Z-score. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20% (%), 50% i 75% redukcję objętości dzienniczka wspomaganego pozajelitowo (PS) w porównaniu z wartością wyjściową na końcu leczenia (EOT) każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20%, 50% i 75% redukcję objętości PS w dzienniczku w stosunku do wartości wyjściowych w EOT ostatniego cyklu podczas leczenia teduglutydem.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Liczba uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20-procentowe (%), 50% i 75% zmniejszenie przepisanej objętości PS w stosunku do wartości wyjściowej na koniec leczenia (EOT) każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20%, 50% i 75% redukcję przepisanej objętości PS w stosunku do wartości wyjściowej w EOT cyklu wschodniego podczas leczenia teduglutydem.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana objętości PS w dzienniku w stosunku do wartości wyjściowych w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Odnotowano zmianę objętości PS w dzienniczku w stosunku do wartości wyjściowych w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana objętości PS w dzienniku w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono procentową zmianę objętości PS w dzienniczku w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana przepisanej objętości PS w stosunku do wartości wyjściowej w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowej przepisanej objętości PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana przepisanej objętości PS w stosunku do wartości wyjściowej w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono procentową zmianę przepisanej objętości PS w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana od wartości początkowej w dzienniczku PS Spożycie kalorii w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłaszano zmianę od wartości początkowej w dzienniczku spożycia kalorii PS na EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem. Tutaj kilokalorie na kilogram dziennie były skracane jako (kcal/kg/dzień).
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana od wartości początkowej w dzienniczku PS Spożycie kalorii w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w dzienniczku PS Spożycie kalorii w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana zalecanego spożycia kalorii PS w stosunku do wartości wyjściowych w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowej zalecanego spożycia kalorii PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana zalecanego spożycia kalorii PS w stosunku do wartości wyjściowej w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono procentową zmianę zalecanego spożycia kalorii PS w stosunku do wartości wyjściowej w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Liczba uczestników, którzy osiągnęli 100% redukcję całkowitego odstawienia objętości PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 100% redukcję całkowitej objętości PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana od wartości początkowej w godzinach na dzień dzienniczka Zużycie PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Odnotowano zmianę w stosunku do wartości początkowej w liczbie godzin dziennego wykorzystania PS w czasie EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem. Godziny dziennie z dzienniczka PS zostały obliczone jako: Godziny dziennie rzeczywistego PS = (suma godzin dziennie dla każdego dnia, w którym dane dotyczące spożycia PS są rejestrowane w ciągu 7 dni przed wizytą / liczba dni, w których dane dotyczące godzin PS dziennie jest rejestrowana jako niezerowa w ciągu 7 dni przed wizytą).
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana od wartości początkowej w godzinach na dzień dzienniczka Zużycie PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono procentową zmianę w stosunku do wartości początkowej w godzinach dziennego zużycia PS w czasie EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem. Godziny dziennie z dzienniczka PS zostały obliczone jako: Godziny dziennie rzeczywistego PS = (suma godzin dziennie dla każdego dnia, w którym dane dotyczące spożycia PS są rejestrowane w ciągu 7 dni przed wizytą / liczba dni, w których dane dotyczące godzin PS dziennie jest rejestrowana jako niezerowa w ciągu 7 dni przed wizytą).
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana od wartości początkowej w godzinach dziennie przepisanego zużycia PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości początkowej w godzinach dziennego zalecanego stosowania PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem. Godziny dziennie PS mlecznego obliczono jako: Godziny dziennie rzeczywiste PS = (suma godzin dziennie dla każdego dnia, w którym dane dotyczące spożycia PS są rejestrowane w ciągu 7 dni przed wizytą / liczba dni, w których PS dane godzin dziennie jest rejestrowana jako niezerowa w ciągu 7 dni przed wizytą).
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana od wartości początkowej w godzinach dziennie przepisanego zużycia PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono procentową zmianę od wartości początkowej w godzinach dziennie przepisanego zużycia PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem. Godziny dziennie PS mlecznego obliczono jako: Godziny dziennie rzeczywiste PS = (suma godzin dziennie dla każdego dnia, w którym dane dotyczące spożycia PS są rejestrowane w ciągu 7 dni przed wizytą / liczba dni, w których PS dane godzin dziennie jest rejestrowana jako niezerowa w ciągu 7 dni przed wizytą).
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w dniach tygodniowych zużycia PS w czasie EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości początkowej w liczbie dni na tydzień zużycia PS w dzienniczku podczas EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem. Liczba dni w tygodniu PS w dzienniczku została obliczona jako: Liczba dni w tygodniu rzeczywistego PS = (liczba dni z niezerowymi wartościami objętości PS w ciągu 7 dni przed wizytą / liczba dni, dla których zarejestrowano jakiekolwiek dane dotyczące spożycia PS w ciągu 7 dni przed wizytą) * 7.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w dniach tygodniowych dzienniczka Zużycie PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono procentową zmianę w stosunku do wartości początkowej w dniach tygodniowych zużycia PS w dzienniku w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem. Liczba dni w tygodniu PS w dzienniczku została obliczona jako: Liczba dni w tygodniu rzeczywistego PS = (liczba dni z niezerowymi wartościami objętości PS w ciągu 7 dni przed wizytą / liczba dni, dla których zarejestrowano jakiekolwiek dane dotyczące spożycia PS w ciągu 7 dni przed wizytą) * 7.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana od wartości początkowej w dniach tygodniowo przepisanego zużycia PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono zmianę liczby dni w tygodniu zalecanego stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem. Dni tygodniowo PS mlecznego obliczono jako: Dni tygodniowo rzeczywiste PS = (liczba dni z niezerowymi wartościami objętości PS w ciągu 7 dni przed wizytą / liczba dni, dla których zarejestrowano jakiekolwiek dane dotyczące spożycia PS w ciągu 7 dni przed wizytą) * 7
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Procentowa zmiana od wartości początkowej w dniach tygodniowo przepisanego zużycia PS w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zgłoszono procentową zmianę w dniach tygodniowych zalecanego stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem. Dni tygodniowo PS mlecznego obliczono jako: Dni tygodniowo rzeczywiste PS = (liczba dni z niezerowymi wartościami objętości PS w ciągu 7 dni przed wizytą / liczba dni, dla których zarejestrowano jakiekolwiek dane dotyczące spożycia PS w ciągu 7 dni przed wizytą) * 7.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci (PedsQL) Ogólnej Skali Podstawowej (GCS) w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
PedsQL GCS został zaprojektowany do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku od 2 do 18 lat). Obejmuje 4 wymiary funkcjonowania (fizyczny [8 pozycji], emocjonalny [5 pozycji], społeczny [5 pozycji], szkolny [3 pozycje]). Grupy wiekowe to: Maluch (2-4 lata), Młody pediatra (5-7 lat), Pediatryczny (8-12 lat) i Nastolatki (13-18 lat). W zależności od wieku uczestnika kwestionariusz może być wypełniony przez rodzica/opiekuna. Dla grupy maluchów PedsQL GCS składał się z 21 pozycji, przy użyciu 5-punktowej skali Likerta (od 0 do 4); dla wszystkich pozostałych grup PedsQL GCS składał się z 23 pozycji, z 3-punktową skalą Likerta (0, 2, 4) dla młodych pediatrów i 5-punktową skalą Likerta dla grup pediatrycznych i nastolatków. Wyniki są przekształcane na skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana wyniku PedsQL GCS w stosunku do wartości początkowej podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
PedsQL GCS został zaprojektowany do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (w wieku od 2 do 18 lat). Obejmuje 4 wymiary funkcjonowania (fizyczny [8 pozycji], emocjonalny [5 pozycji], społeczny [5 pozycji], szkolny [3 pozycje]). Grupy wiekowe to: Maluch (2-4 lata), Młody pediatra (5-7 lat), Pediatryczny (8-12 lat) i Nastolatki (13-18 lat). W zależności od wieku uczestnika kwestionariusz może być wypełniony przez rodzica/opiekuna. Dla grupy maluchów PedsQL GCS składał się z 21 pozycji, przy użyciu 5-punktowej skali Likerta (od 0 do 4); dla wszystkich pozostałych grup PedsQL GCS składał się z 23 pozycji, z 3-punktową skalą Likerta (0, 2, 4) dla młodych pediatrów i 5-punktową skalą Likerta dla grup pediatrycznych i nastolatków. Wyniki są przekształcane na skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Zmiana od wartości początkowej w PedsQL Całkowity wynik modułu wpływu rodziny na EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Moduł Wpływu Rodziny PedsQL składał się z 36 pozycji obejmujących Funkcjonowanie Fizyczne (6 pozycji), Funkcjonowanie Emocjonalne (5 pozycji), Funkcjonowanie Społeczne (4 pozycje), Funkcjonowanie Poznawcze (5 pozycji), Komunikacja (3 pozycje), Martwienie się (5 pozycji), Codzienne zajęcia (3 pozycje) i Relacje rodzinne (5 pozycji). Całkowity wynik wpływu na rodzinę został obliczony jako suma wszystkich pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na wszystkich skalach. Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana od wartości początkowej w PedsQL Całkowity wynik modułu Wpływ rodziny podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Moduł Wpływu Rodziny PedsQL składał się z 36 pozycji obejmujących Funkcjonowanie Fizyczne (6 pozycji), Funkcjonowanie Emocjonalne (5 pozycji), Funkcjonowanie Społeczne (4 pozycje), Funkcjonowanie Poznawcze (5 pozycji), Komunikacja (3 pozycje), Martwienie się (5 pozycji), Codzienne zajęcia (3 pozycje) i Relacje rodzinne (5 pozycji). Całkowity wynik wpływu na rodzinę został obliczony jako suma wszystkich pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na wszystkich skalach. Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w module objawów żołądkowo-jelitowych PedsQL w EOT każdego cyklu podczas leczenia teduglutydem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Moduł objawów żołądkowo-jelitowych PedsQL składał się z 58 pozycji, składających się z 10 różnych skal objawów, które oceniają jakość życia związaną z objawami żołądkowo-jelitowymi: ograniczenia w jedzeniu i piciu, problemy z połykaniem, zgaga i refluks, nudności i wymioty, gazy i wzdęcia, zaparcia, krew w kupa i biegunka. W badaniu wykorzystano jedynie skale limitów jedzenia i picia (6 pozycji) oraz biegunki (7 pozycji). Wynik podskali został obliczony jako suma pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na skali. Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Wartość wyjściowa, EOT każdego cyklu 1, 2, 3, 4, 5 i 6 (cykle 1, 2, 3, 4 i 5 = 28 tygodni, a cykl 6 = 16 tygodni)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w module objawów żołądkowo-jelitowych PedsQL podczas ostatniej wizyty podczas leczenia bez teduglutydu (NT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)
Moduł objawów żołądkowo-jelitowych PedsQL składał się z 58 pozycji, składających się z 10 różnych skal objawów, które oceniają jakość życia związaną z objawami żołądkowo-jelitowymi: ograniczenia w jedzeniu i piciu, problemy z połykaniem, zgaga i refluks, nudności i wymioty, gazy i wzdęcia, zaparcia, krew w kupa i biegunka. W badaniu wykorzystano jedynie skale limitów jedzenia i picia (6 pozycji) oraz biegunki (7 pozycji). Wynik podskali został obliczony jako suma pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na skali. Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia.
Wartość bazowa, ostatnia wizyta w NT (do 39. miesiąca)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

3 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP633-304
  • 2016-000849-30 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj