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Langzeitstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teduglutid bei pädiatrischen Teilnehmern mit Kurzdarmsyndrom (SBS)

10. März 2025 aktualisiert von: Shire

Eine prospektive, offene, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Teduglutid bei pädiatrischen Patienten mit Kurzdarmsyndrom, die TED-C14-006 oder SHP633-301 abgeschlossen haben

Diese Studie wird Teilnehmern folgen, die die TED-C14-006-Studie abgeschlossen haben. Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Teduglutid bei pädiatrischen Teilnehmern mit Kurzdarmsyndrom (SBS). Diese Studie wird berechtigten Teilnehmern auch eine Behandlung mit Teduglutid anbieten, unabhängig von der Behandlung, die sie in TED-C14-006 oder SHP633-301 erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

61

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • Woluwe-Saint-Lambert
      • Bruxelles, Woluwe-Saint-Lambert, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Walter C. Mackenzie Health Science Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027-6062
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158-2531
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown Children's Research Network
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467-2403
        • Children's Hosp. at Montefiore
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 07024
        • Columbia Unversity Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hosp
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer gibt eine schriftliche Einverständniserklärung (Teilnehmer, Elternteil oder Erziehungsberechtigter und gegebenenfalls Einverständniserklärung nach Aufklärung) zur Teilnahme an der Studie ab, bevor er studienbezogene Verfahren abschließt.
  2. Der Teilnehmer hat die Studien TED-C14-006 oder SHP633-301 abgeschlossen (einschließlich Teilnehmer in den Behandlungsarmen mit Standardbehandlung). Es wird davon ausgegangen, dass die Teilnehmer SHP633-301 abgeschlossen haben, wenn sie die Studienbewertungen bis Woche 24 abgeschlossen haben.
  3. Der Teilnehmer versteht und ist bereit und in der Lage, die in diesem Protokoll definierten Studienanforderungen vollständig einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

1. Es gibt keine Ausschlusskriterien für diese Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsstandard (SOC) +/- TEDUGLUTID (TED)
Die Teilnehmer erhalten 0,05 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Teduglutid -Subkutane (SC) Injektionen einmal täglich in 1 der 4 Quadranten des Bauches oder in den Oberschenkel oder den Arm, was zusätzlich zur SOC -Behandlung erforderlich ist.
Arzneimittel: TED
0,05 mg/kg SC-Injektion einmal täglich.
Sonstiges: SOC
Standardsicherheitsbewertungen und Anpassungen bei der Ernährungsunterstützung.
Gerät: Spritze
Teduglutid wird mit einer Spritze verabreicht.
Gerät: Nadel
Teduglutid wird mit einer Nadel verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zur Nachbeobachtung (bis zu 46 Monate)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. TEAEs wurden als UEs definiert, die bei Teilnehmern in den TED/TED-, TED/NTT- und NTT/TED-Behandlungsgruppen am oder nach dem Datum der ersten Teduglutid-Dosis oder nach dem Baseline-Besuch der Kernstudie bei Teilnehmern des NTT begannen oder sich verschlimmerten /NTT-Gruppe.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zur Nachbeobachtung (bis zu 46 Monate)
Veränderung der durchschnittlichen Gesamtharnausscheidung am Ende der Behandlung (EOT) des letzten Zyklus während der Teduglutid-Behandlung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Die durchschnittliche Gesamtharnausscheidung wurde über einen Zeitraum von 48 Stunden bei stabiler elterlicher Unterstützung (PS) vor jedem geplanten Besuch vor Ort und innerhalb von 1 Woche nach Durchführung einer PS-Anpassung aufgezeichnet. Die durchschnittliche tägliche Urinausscheidung Milliliter pro Kilogramm pro Tag (ml/kg/Tag) wurde berechnet als: Gesamturinausscheidung über 48 Stunden / 2) / Körpergewicht (Kilogramm [kg]), wobei die Gesamturinausscheidung als Summe der berechnet wurde Urinausscheidung in Milliliter (ml) und die Windelgewichte nur mit Urin in Gramm (g) (1 g = 1 ml) für den Teilnehmer, gesammelt auf dem Ausgabetagebuchformular des elektronischen Fallberichts von (eCRF).
Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung der durchschnittlichen Gesamturinausscheidung gegenüber dem Ausgangswert beim letzten Besuch während der Behandlung ohne Teduglutid (NT)
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Die durchschnittliche Gesamturinausscheidung wurde über einen Zeitraum von 48 Stunden bei PS-Stabilität vor jedem geplanten Besuch vor Ort und innerhalb von 1 Woche nach Implementierung einer PS-Anpassung aufgezeichnet. Die durchschnittliche tägliche Urinausscheidung ml/kg/Tag wurde wie folgt berechnet: (Gesamturinausscheidung über 48 Stunden/2) / Körpergewicht (kg), wobei die Gesamturinausscheidung als Summe der Urinausscheidung in ml und der Nur-Urin-Windel berechnet wurde Gewichte in Gramm (1 g = 1 ml) für den Teilnehmer, gesammelt auf dem Ausgabetagebuchformular des elektronischen Fallberichts von (eCRF).
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Veränderung der durchschnittlichen Anzahl an Stuhlgängen pro Tag bei EOT des letzten Zyklus während der Teduglutid-Behandlung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Der Stuhlausstoß wurde über einen Zeitraum von 48 Stunden bei PS-Stabilität vor jedem geplanten Besuch vor Ort und innerhalb von 1 Woche nach Durchführung einer PS-Anpassung aufgezeichnet. Die durchschnittliche tägliche Stuhlmenge wurde durch die durchschnittliche Anzahl von Stuhlgängen pro Tag zusammengefasst. Die durchschnittliche Anzahl an Stuhlgängen pro Tag wurde berechnet als (Summe der täglichen Daten in einem Zeitraum von 48 Stunden/2).
Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung der durchschnittlichen Anzahl an Stuhlgängen pro Tag beim letzten Besuch während der Nicht-Teduglutid-Behandlung (NT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Der Stuhlausstoß wurde über einen Zeitraum von 48 Stunden bei PS-Stabilität vor jedem geplanten Besuch vor Ort und innerhalb von 1 Woche nach Durchführung einer PS-Anpassung aufgezeichnet. Die durchschnittliche tägliche Stuhlmenge wurde durch die durchschnittliche Anzahl von Stuhlgängen pro Tag zusammengefasst. Die durchschnittliche Anzahl an Stuhlgängen pro Tag wurde berechnet als (Summe der täglichen Daten in einem Zeitraum von 48 Stunden/2).
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Veränderung des durchschnittlichen täglichen Stuhl-/Mischstuhl-Gesamtwindelgewichts gegenüber dem Ausgangswert bei EOT des letzten Zyklus während der Behandlung mit Teduglutid
Zeitfenster: Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Der Stuhlausstoß wurde über einen Zeitraum von 48 Stunden bei PS-Stabilität vor jedem geplanten Besuch vor Ort und innerhalb von 1 Woche nach Durchführung einer PS-Anpassung aufgezeichnet. Die durchschnittliche tägliche Fäkalienabgabe wurde durch das durchschnittliche tägliche Stuhl/Mischstuhl-Gesamtwindelgewicht (Gramm pro Kilogramm pro Tag [g/kg/Tag]) zusammengefasst. Aus dem Körpergewicht wurde das tägliche Stuhl/Mischstuhl-Windelgewicht (g/kg/Tag) errechnet.
Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung des durchschnittlichen täglichen Windelgewichts mit Stuhl/gemischtem Stuhl gegenüber dem Ausgangswert beim letzten Besuch während der Behandlung ohne Teduglutid (NT)
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Der Stuhlausstoß wurde über einen Zeitraum von 48 Stunden bei PS-Stabilität vor jedem geplanten Besuch vor Ort und innerhalb von 1 Woche nach Durchführung einer PS-Anpassung aufgezeichnet. Die durchschnittliche tägliche Fäkalienabgabe wurde durch das durchschnittliche tägliche Stuhl/Mischstuhl-Gesamtwindelgewicht (Gramm pro Kilogramm pro Tag [g/kg/Tag]) zusammengefasst. Aus dem Körpergewicht wurde das tägliche Stuhl/Mischstuhl-Windelgewicht (g/kg/Tag) errechnet.
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Veränderung der durchschnittlichen gesamten Stomaleistung gegenüber dem Ausgangswert bei EOT des letzten Zyklus während der Behandlung mit Teduglutid
Zeitfenster: Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Der Stuhlausstoß wurde über einen Zeitraum von 48 Stunden bei PS-Stabilität vor jedem geplanten Besuch vor Ort und innerhalb von 1 Woche nach Durchführung einer PS-Anpassung aufgezeichnet. Der durchschnittliche tägliche Stuhlausstoß wurde als durchschnittlicher Stomaausstoß pro Tag (ml/kg/Tag) zusammengefasst.
Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung der durchschnittlichen gesamten Ostomieleistung gegenüber dem Ausgangswert beim letzten Besuch während der Behandlung ohne Teduglutid (NT)
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Der Stuhlausstoß wurde über einen Zeitraum von 48 Stunden bei PS-Stabilität vor jedem geplanten Besuch vor Ort und innerhalb von 1 Woche nach Durchführung einer PS-Anpassung aufgezeichnet. Der durchschnittliche tägliche Stuhlausstoß wurde als durchschnittlicher Stomaausstoß pro Tag zusammengefasst.
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Veränderung des durchschnittlichen Bristol-Stuhlform-Scores gegenüber dem Ausgangswert bei EOT des letzten Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Der Stuhlausstoß wurde über einen Zeitraum von 48 Stunden bei PS-Stabilität vor jedem geplanten Besuch vor Ort und innerhalb von 1 Woche nach Durchführung einer PS-Anpassung aufgezeichnet. Die durchschnittliche tägliche Stuhlausscheidung wurde anhand der durchschnittlichen typischen Stuhlformbewertung unter Verwendung der Bristol-Stuhlformskala zusammengefasst. Der durchschnittliche Wert für die typische Stuhlform wurde berechnet als (Summe der täglichen Daten in einem Zeitraum von 48 Stunden / 2). Typische Stuhlform basierend auf der Bristol-Stuhlformskala: 1 – Separate harte Klumpen, schwer zu passieren, 2 – Wurstförmig, aber klumpig, 3 – Wie eine Wurst, aber mit Rissen auf der Oberfläche, 4 – Wie eine Wurst oder Schlange, glatt und weich, 5- weiche Kleckse mit klar geschnittenen Kanten, 6- flauschige Stücke mit ausgefransten Kanten, ein matschiger Stuhl, 7- wässrig, keine festen Stücke. Völlig flüssig.
Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung des durchschnittlichen Bristol-Stuhlform-Scores gegenüber dem Ausgangswert beim letzten Besuch während der Nicht-Teduglutid-Behandlung (NT)
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Die Stuhlausscheidung wurde über einen Zeitraum von 48 Stunden bei PS-Stabilität vor jedem geplanten Besuch vor Ort und innerhalb von 1 Woche nach Durchführung einer PS-Anpassung aufgezeichnet. Die durchschnittliche tägliche Stuhlausscheidung wurde getrennt von der durchschnittlichen typischen Stuhlformbewertung unter Verwendung der Bristol-Stuhlformskala zusammengefasst. Der durchschnittliche Wert für die typische Stuhlform wurde berechnet als (Summe der täglichen Daten in einem Zeitraum von 48 Stunden / 2). Typische Stuhlform basierend auf der Bristol-Stuhlformskala: 1- Separate harte Klumpen, schwer zu passieren, 2- Wurstförmig, aber klumpig, 3- Wie eine Wurst, aber mit Rissen auf der Oberfläche, 4 - Wie eine Wurst oder Schlange, glatt und weich, 5- weiche Kleckse mit klar geschnittenen Kanten, 6- flauschige Stücke mit ausgefransten Kanten, ein matschiger Stuhl, 7- wässrig, keine festen Stücke. Völlig flüssig.
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Anzahl der Teilnehmer mit positiven spezifischen Antikörpern am Ende der Studie (EOS)
Zeitfenster: Bei EOS (bis 46 Monate)
Die Anzahl der Teilnehmer mit positiven spezifischen Antikörpern gegen Teduglutid wurde verwendet, um das Vorhandensein von Antikörpern zusammenzufassen.
Bei EOS (bis 46 Monate)
Veränderung des Z-Scores des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert bei EOT des letzten Zyklus während der Behandlung mit Teduglutid
Zeitfenster: Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Das Körpergewicht wurde unter Verwendung des Z-Scores gemessen. Der Z-Score wurde berechnet als (beobachteter Wert – Medianwert der Referenzpopulation) / Standardabweichungswert der Referenzpopulation. Für die Berechnung werden Z-Score-Berechnungstabellen der Centers for Disease Control and Prevention (Alter >= 2 Jahre) und der Weltgesundheitsorganisation (Alter < 2 Jahre) verwendet. Ein negativer Z-Score zeigt Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, während ein positiver Z-Score Werte anzeigt, die über dem Mittelwert liegen.
Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung des Z-Scores des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert beim letzten Besuch während der Behandlung ohne Teduglutid (NT)
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Das Körpergewicht wurde unter Verwendung des Z-Scores gemessen. Der Z-Score wurde berechnet als (beobachteter Wert – Medianwert der Referenzpopulation) / Standardabweichungswert der Referenzpopulation. Für die Berechnung werden Z-Score-Berechnungstabellen der Centers for Disease Control and Prevention (Alter >= 2 Jahre) und der Weltgesundheitsorganisation (Alter < 2 Jahre) verwendet. Ein negativer Z-Score zeigt Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, während ein positiver Z-Score Werte anzeigt, die über dem Mittelwert liegen.
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Veränderung des Z-Scores der Größe gegenüber dem Ausgangswert bei EOT des letzten Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Die Körpergröße wurde mit dem Z-Score gemessen. Der Z-Score wurde berechnet als (beobachteter Wert – Medianwert der Referenzpopulation) / Standardabweichungswert der Referenzpopulation. Für die Berechnung werden Z-Score-Berechnungstabellen der Centers for Disease Control and Prevention (Alter >= 2 Jahre) und der Weltgesundheitsorganisation (Alter < 2 Jahre) verwendet. Ein negativer Z-Score zeigt Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, während ein positiver Z-Score Werte anzeigt, die über dem Mittelwert liegen.
Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung des Z-Scores der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert beim letzten Besuch während der Behandlung ohne Teduglutid
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Die Körpergröße wurde mit dem Z-Score gemessen. Der Z-Score wurde berechnet als (beobachteter Wert – Medianwert der Referenzpopulation) / Standardabweichungswert der Referenzpopulation. Für die Berechnung werden Z-Score-Berechnungstabellen der Centers for Disease Control and Prevention (Alter >= 2 Jahre) und der Weltgesundheitsorganisation (Alter < 2 Jahre) verwendet. Ein negativer Z-Score zeigt Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, während ein positiver Z-Score Werte anzeigt, die über dem Mittelwert liegen.
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Veränderung des Z-Scores des Kopfumfangs gegenüber dem Ausgangswert bei EOT des letzten Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Der Kopfumfang wurde mit dem Z-Score gemessen. Der Z-Score wurde berechnet als (beobachteter Wert – Medianwert der Referenzpopulation) / Standardabweichungswert der Referenzpopulation. Für die Berechnung werden Z-Score-Berechnungstabellen der Centers for Disease Control and Prevention (Alter >= 2 Jahre) und der Weltgesundheitsorganisation (Alter < 2 Jahre) verwendet. Ein negativer Z-Score zeigt Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, während ein positiver Z-Score Werte anzeigt, die über dem Mittelwert liegen.
Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung des Z-Scores des Kopfumfangs gegenüber dem Ausgangswert beim letzten Besuch während der Behandlung ohne Teduglutid (NT)
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Der Kopfumfang wurde mit dem Z-Score gemessen. Der Z-Score wurde berechnet als (beobachteter Wert – Medianwert der Referenzpopulation) / Standardabweichungswert der Referenzpopulation. Für die Berechnung werden Z-Score-Berechnungstabellen der Centers for Disease Control and Prevention (Alter >= 2 Jahre) und der Weltgesundheitsorganisation (Alter < 2 Jahre) verwendet. Ein negativer Z-Score zeigt Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, während ein positiver Z-Score Werte anzeigt, die über dem Mittelwert liegen.
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Veränderung des Z-Scores des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert bei EOT des letzten Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Der BMI Z-Score wurde anhand der Größen- und Gewichtsdaten berechnet. Der Z-Score wurde berechnet als (beobachteter Wert – Medianwert der Referenzpopulation) / Standardabweichungswert der Referenzpopulation. Für die Berechnung werden Z-Score-Berechnungstabellen der Centers for Disease Control and Prevention (Alter >= 2 Jahre) und der Weltgesundheitsorganisation (Alter < 2 Jahre) verwendet. Ein negativer Z-Score zeigt Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, während ein positiver Z-Score Werte anzeigt, die über dem Mittelwert liegen.
Baseline, EOT des letzten Zyklus (bis Monat 36) (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung des Z-Scores des Body Mass Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert beim letzten Besuch während der Behandlung ohne Teduglutid (NT)
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Der BMI Z-Score wurde anhand der Größen- und Gewichtsdaten berechnet. Der Z-Score wurde berechnet als (beobachteter Wert – Medianwert der Referenzpopulation) / Standardabweichungswert der Referenzpopulation. Für die Berechnung werden Z-Score-Berechnungstabellen der Centers for Disease Control and Prevention (Alter >= 2 Jahre) und der Weltgesundheitsorganisation (Alter < 2 Jahre) verwendet. Ein negativer Z-Score zeigt Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, während ein positiver Z-Score Werte anzeigt, die über dem Mittelwert liegen.
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die während der Teduglutid-Behandlung eine Verringerung des Tagebuchvolumens der parenteralen Unterstützung (PS) am Ende der Behandlung (EOT) jedes Zyklus um mindestens 20 Prozent (%), 50 % und 75 % gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die während der Teduglutid-Behandlung eine Verringerung des PS-Volumens im Tagebuch gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 20 %, 50 % und 75 % bei EOT des letzten Zyklus erreichten.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer, die während der Teduglutid-Behandlung eine Reduktion des verschriebenen PS-Volumens am Ende der Behandlung (EOT) jedes Zyklus um mindestens 20 Prozent (%), 50 % und 75 % gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die während der Behandlung mit Teduglutid eine Verringerung des verschriebenen PS-Volumens gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 20 %, 50 % und 75 % bei EOT des östlichen Zyklus erreichten.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung des PS-Volumens im Tagebuch gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Während der Behandlung mit Teduglutid wurde eine Veränderung des PS-Volumens im Tagebuch gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus berichtet.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Prozentuale Änderung des Tagebuch-PS-Volumens gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Die prozentuale Veränderung des PS-Volumens im Tagebuch gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Behandlung mit Teduglutid wurde berichtet.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Änderung des verschriebenen PS-Volumens gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Während der Behandlung mit Teduglutid wurde eine Änderung des verschriebenen PS-Volumens gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus berichtet.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Prozentuale Veränderung des verschriebenen PS-Volumens gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Die prozentuale Veränderung des verschriebenen PS-Volumens gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Behandlung mit Teduglutid wurde angegeben.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung der PS-Kalorienaufnahme im Tagebuch gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Während der Behandlung mit Teduglutid wurde eine Veränderung der PS-Kalorienaufnahme im Tagebuch gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus berichtet. Hier wurden Kilokalorien pro Kilogramm pro Tag mit (kcal/kg/Tag) abgekürzt.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Prozentuale Änderung der PS-Kalorienaufnahme im Tagebuch gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Die prozentuale Veränderung der täglichen PS-Kalorienaufnahme gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung wurde berichtet.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Änderung der vorgeschriebenen PS-Kalorienaufnahme gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Während der Behandlung mit Teduglutid wurde eine Veränderung der verschriebenen PS-Kalorienaufnahme gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus berichtet.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Prozentuale Veränderung der vorgeschriebenen PS-Kalorienaufnahme gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Die prozentuale Veränderung der verschriebenen PS-Kalorienaufnahme gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Behandlung mit Teduglutid wurde berichtet.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer, die während der Teduglutid-Behandlung eine 100-prozentige Reduktion der vollständigen Entwöhnung des PS-Volumens bei EOT jedes Zyklus erreichten
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die während der Behandlung mit Teduglutid bei der vollständigen Entwöhnung des PS-Volumens bei EOT jedes Zyklus eine mindestens 100-prozentige Reduktion erreichten.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Stunden pro Tag der Tagebuch-PS-Nutzung bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Während der Behandlung mit Teduglutid wurde eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Stunden pro Tag der Einnahme von PS im Tagebuch bei EOT jedes Zyklus berichtet. Stunden pro Tag des Tagebuch-PS wurden wie folgt berechnet: Stunden pro Tag des tatsächlichen PS = (Summe der Stunden pro Tag für jeden Tag, an dem PS-Einnahmedaten innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch aufgezeichnet wurden / Anzahl der Tage, an denen PS-Stunden pro Tag erfasst wurden innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch als ungleich Null aufgezeichnet wird).
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Stunden pro Tag der Tagebuch-PS-Nutzung bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Stunden pro Tag der Einnahme von PS im Tagebuch bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung wurde berichtet. Stunden pro Tag des Tagebuch-PS wurden wie folgt berechnet: Stunden pro Tag des tatsächlichen PS = (Summe der Stunden pro Tag für jeden Tag, an dem PS-Einnahmedaten innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch aufgezeichnet wurden / Anzahl der Tage, an denen PS-Stunden pro Tag erfasst wurden innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch als ungleich Null aufgezeichnet wird).
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Stunden pro Tag der verschriebenen PS-Nutzung bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Während der Behandlung mit Teduglutid wurde die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Stunden pro Tag der verschriebenen Einnahme von PS bei EOT jedes Zyklus berichtet. Stunden pro Tag von Molkerei-PS wurden wie folgt berechnet: Stunden pro Tag von tatsächlichem PS = (Summe der Stunden pro Tag für jeden Tag, an dem PS-Aufnahmedaten innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch aufgezeichnet wurden / Anzahl der Tage, an denen PS-Stunden pro Tag Daten innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch als ungleich Null aufgezeichnet wird).
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Stunden pro Tag der verschriebenen PS-Nutzung bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Stunden pro Tag der verschriebenen Anwendung von PS bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung wurde berichtet. Stunden pro Tag von Molkerei-PS wurden wie folgt berechnet: Stunden pro Tag von tatsächlichem PS = (Summe der Stunden pro Tag für jeden Tag, an dem PS-Aufnahmedaten innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch aufgezeichnet wurden / Anzahl der Tage, an denen PS-Stunden pro Tag Daten innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch als ungleich Null aufgezeichnet wird).
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Tagen pro Woche der Tagebuch-PS-Nutzung bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Während der Teduglutid-Behandlung wurde eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Tagen pro Woche der täglichen Einnahme von PS zum EOT jedes Zyklus berichtet. Tage pro Woche des Tagebuch-PS wurden wie folgt berechnet: Tage pro Woche mit tatsächlichem PS = (Anzahl der Tage mit Nicht-Null-Werten für das PS-Volumen innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch / Anzahl der Tage, für die irgendwelche PS-Einnahmedaten aufgezeichnet wurden die 7 Tage vor dem Besuch) * 7.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Tagen pro Woche der Tagebuch-PS-Nutzung bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Tagen pro Woche der Einnahme von PS im Tagebuch bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung wurde berichtet. Tage pro Woche des Tagebuch-PS wurden wie folgt berechnet: Tage pro Woche mit tatsächlichem PS = (Anzahl der Tage mit Nicht-Null-Werten für das PS-Volumen innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch / Anzahl der Tage, für die irgendwelche PS-Einnahmedaten aufgezeichnet wurden die 7 Tage vor dem Besuch) * 7.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Tagen pro Woche der verschriebenen PS-Anwendung bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Während der Behandlung mit Teduglutid wurde die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Tagen pro Woche der verschriebenen Anwendung von PS zum EOT jedes Zyklus berichtet. Tage pro Woche von Molkerei-PS wurden wie folgt berechnet: Tage pro Woche mit tatsächlichem PS = (Anzahl der Tage mit Nicht-Null-Werten für das PS-Volumen innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch / Anzahl der Tage, für die irgendwelche PS-Einnahmedaten innerhalb aufgezeichnet wurden die 7 Tage vor dem Besuch) * 7
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Tagen pro Woche der verschriebenen PS-Verwendung bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Tagen pro Woche der verschriebenen Anwendung von PS bei EOT jedes Zyklus während der Teduglutid-Behandlung wurde berichtet. Tage pro Woche von Molkerei-PS wurden wie folgt berechnet: Tage pro Woche mit tatsächlichem PS = (Anzahl der Tage mit Nicht-Null-Werten für das PS-Volumen innerhalb der 7 Tage vor dem Besuch / Anzahl der Tage, für die irgendwelche PS-Einnahmedaten innerhalb aufgezeichnet wurden die 7 Tage vor dem Besuch) * 7.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS) Scores gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Behandlung mit Teduglutid
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
PedsQL GCS wurde entwickelt, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei pädiatrischen Teilnehmern und Jugendlichen (im Alter von 2 bis 18 Jahren) zu messen. Es umfasst 4 Funktionsdimensionen (körperlich [8 Items], emotional [5 Items], sozial [5 Items], Schule [3 Items]). Die Altersgruppen waren: Kleinkinder (2–4 Jahre), junge Kinder (5–7 Jahre), Kinder (8–12 Jahre) und Teenager (13–18 Jahre). Je nach Alter des Teilnehmers kann der Fragebogen ggf. von den Eltern/Betreuungspersonen ausgefüllt werden. Für die Kleinkindgruppe bestand der PedsQL GCS aus 21 Items, wobei eine 5-Punkte-Likert-Skala (0 bis 4) verwendet wurde; Für alle anderen Gruppen bestand das PedsQL GCS aus 23 Items mit einer 3-Punkte-Likert-Skala (0, 2, 4) für die jungen Kinder und einer 5-Punkte-Likert-Skala für die Kinder- und Teenagergruppen. Die Ergebnisse werden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0 ist. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte Lebensqualität hin.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Änderung des PedsQL-GCS-Scores gegenüber dem Ausgangswert beim letzten Besuch während der Nicht-Teduglutid-Behandlung (NT)
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
PedsQL GCS wurde entwickelt, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei pädiatrischen Teilnehmern und Jugendlichen (im Alter von 2 bis 18 Jahren) zu messen. Es umfasst 4 Funktionsdimensionen (körperlich [8 Items], emotional [5 Items], sozial [5 Items], Schule [3 Items]). Die Altersgruppen waren: Kleinkinder (2–4 Jahre), junge Kinder (5–7 Jahre), Kinder (8–12 Jahre) und Teenager (13–18 Jahre). Je nach Alter des Teilnehmers kann der Fragebogen ggf. von den Eltern/Betreuungspersonen ausgefüllt werden. Für die Kleinkindgruppe bestand der PedsQL GCS aus 21 Items, wobei eine 5-Punkte-Likert-Skala (0 bis 4) verwendet wurde; Für alle anderen Gruppen bestand das PedsQL GCS aus 23 Items mit einer 3-Punkte-Likert-Skala (0, 2, 4) für die jungen Kinder und einer 5-Punkte-Likert-Skala für die Kinder- und Teenagergruppen. Die Ergebnisse werden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0 ist. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte Lebensqualität hin.
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Änderung des PedsQL-Total Family Impact Module-Scores gegenüber dem Ausgangswert bei EOT jedes Zyklus während der Behandlung mit Teduglutid
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Das PedsQL Family Impact Module bestand aus 36 Items, darunter körperliche Funktionsfähigkeit (6 Items), emotionale Funktionsfähigkeit (5 Items), soziale Funktionsfähigkeit (4 Items), kognitive Funktionsfähigkeit (5 Items), Kommunikation (3 Items), Sorge (5 Items), Tägliche Aktivitäten (3 Items) und Familienbeziehungen (5 Items). Der Gesamtwert für die Auswirkungen auf die Familie wurde als Summe aller Items über die Anzahl der auf allen Skalen beantworteten Items berechnet. Die Ergebnisse werden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0 waren. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte Lebensqualität hin.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Änderung des PedsQL-Total Family Impact Module-Scores gegenüber dem Ausgangswert beim letzten Besuch während der Nicht-Teduglutid-Behandlung (NT)
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Das PedsQL Family Impact Module bestand aus 36 Items, darunter körperliche Funktionsfähigkeit (6 Items), emotionale Funktionsfähigkeit (5 Items), soziale Funktionsfähigkeit (4 Items), kognitive Funktionsfähigkeit (5 Items), Kommunikation (3 Items), Sorge (5 Items), Tägliche Aktivitäten (3 Items) und Familienbeziehungen (5 Items). Der Gesamtwert für die Auswirkungen auf die Familie wurde als Summe aller Items über die Anzahl der auf allen Skalen beantworteten Items berechnet. Die Ergebnisse werden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0 waren. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte Lebensqualität hin
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im PedsQL-Modul „Gastrointestinale Symptome“ bei EOT jedes Zyklus während der Behandlung mit Teduglutid
Zeitfenster: Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Das PedsQL-Modul für gastrointestinale Symptome bestand aus 58 Items, bestehend aus 10 verschiedenen Symptomskalen, die die Lebensqualität im Zusammenhang mit gastrointestinalen Symptomen bewerteten: Grenzwerte für Essen und Trinken, Schluckbeschwerden, Sodbrennen und Reflux, Übelkeit und Erbrechen, Blähungen und Blähungen, Verstopfung, Blut im Blut Kot und Durchfall. In dieser Studie wurden nur die Skalen Lebensmittel- und Getränkegrenzwerte (6 Items) und Durchfall (7 Items) verwendet. Die Subskalenpunktzahl wurde als Summe der Items über der Anzahl der in der Skala beantworteten Items berechnet. Die Ergebnisse werden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0 waren. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte Lebensqualität hin.
Baseline, EOT jedes Zyklus 1, 2, 3, 4, 5 und 6 (Zyklen 1, 2, 3, 4 und 5 = 28 Wochen und Zyklus 6 = 16 Wochen)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PedsQL-Modul „Gastrointestinale Symptome“ beim letzten Besuch während der Nicht-Teduglutid-Behandlung (NT)
Zeitfenster: Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)
Das PedsQL-Modul für Magen-Darm-Symptome bestand aus 58 Items, bestehend aus 10 verschiedenen Symptomskalen, die die Lebensqualität im Zusammenhang mit Magen-Darm-Symptomen bewerteten: Grenzwerte für Essen und Trinken, Schluckbeschwerden, Sodbrennen und Reflux, Übelkeit und Erbrechen, Blähungen und Blähungen, Verstopfung, Blut im Blut Kot und Durchfall. In dieser Studie wurden nur die Skalen Lebensmittel- und Getränkegrenzwerte (6 Items) und Durchfall (7 Items) verwendet. Die Subskalenpunktzahl wurde als Summe der Items über der Anzahl der in der Skala beantworteten Items berechnet. Die Ergebnisse werden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0 waren. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte Lebensqualität hin.
Baseline, letzter Besuch in NT (bis Monat 39)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Januar 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. November 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

3. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP633-304
  • 2016-000849-30 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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