Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Segurança e Eficácia de Longo Prazo de Teduglutida em Participantes Pediátricos com Síndrome do Intestino Curto (SIC)

10 de março de 2025 atualizado por: Shire

Um Estudo Prospectivo, Aberto, de Segurança e Eficácia de Teduglutida em Pacientes Pediátricos com Síndrome do Intestino Curto que Completaram TED-C14-006 ou SHP633-301

Este estudo acompanhará os participantes que concluíram o estudo TED-C14-006. O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do teduglutide em participantes pediátricos com Síndrome do Intestino Curto (SIC). Este estudo também oferecerá tratamento com teduglutida para participantes elegíveis, independentemente do tratamento recebido em TED-C14-006 ou SHP633-301.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

61

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
    • Woluwe-Saint-Lambert
      • Bruxelles, Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1C9
        • Walter C. Mackenzie Health Science Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027-6062
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158-2531
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown Children's Research Network
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467-2403
        • Children's Hosp. at Montefiore
      • New York, New York, Estados Unidos, 07024
        • Columbia Unversity Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
  • Itália
      • Roma, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hosp
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante fornece consentimento informado por escrito (participante, pai ou responsável legal e, conforme apropriado, consentimento informado) para participar do estudo antes de concluir quaisquer procedimentos relacionados ao estudo.
  2. O participante concluiu os estudos TED-C14-006 ou SHP633-301 (incluindo participantes nos braços de tratamento padrão de atendimento). Considera-se que os participantes concluíram o SHP633-301 se concluíram as avaliações do estudo até a semana 24.
  3. O participante entende e está disposto e capaz de aderir totalmente aos requisitos do estudo, conforme definido neste protocolo.

Critério de exclusão:

1. Não há critérios de exclusão para este estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Standard of Care (SOC) Tratamento +/- Teduglutide (TED)
Os participantes receberão 0,05 miligrama por quilograma (mg/kg) de injeções subcutâneas (SC) de tedugutídeo (SC) uma vez ao dia em 1 dos 4 quadrantes do abdômen ou na coxa ou no braço, conforme necessário, além do tratamento SOC.
Medicamento: TED
Injeção SC de 0,05 mg/kg uma vez ao dia.
Outro: SOC
Avaliações de segurança padrão e ajustes no suporte nutricional.
Dispositivo: Seringa
A teduglutida será administrada por meio de seringa.
Dispositivo: Agulha
A teduglutida será administrada por meio de agulha.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até o acompanhamento (até 46 meses)
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica indesejável em um participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico e que não necessariamente tem uma relação causal com esse tratamento. Os TEAEs foram definidos como EAs que começaram ou pioraram na data ou após a data da primeira dose de teduglutida para participantes nos grupos de tratamento TED/TED, TED/NTT e NTT/TED, ou após a visita inicial do estudo principal para participantes no NTT Grupo /NTT.
Do início da administração do medicamento do estudo até o acompanhamento (até 46 meses)
Mudança da linha de base na produção total média de urina no final do tratamento (EOT) do último ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
A produção total média de urina foi registrada durante um período de 48 horas de estabilidade do suporte parental (PS) antes de cada visita agendada e dentro de 1 semana após a implementação de qualquer ajuste de PS. O mililitro de débito urinário diário médio por quilograma por dia (mL/kg/dia) foi calculado como: débito urinário total em 48 horas / 2) / peso corporal (quilograma [kg]), onde o débito urinário total foi calculado como a soma do produção de urina em mililitros (mL) e os pesos das fraldas somente de urina em gramas (g) (1g = 1mL) para o participante coletados no formulário diário de saída do relatório de caso eletrônico de (eCRF).
Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base na produção total média de urina na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
O débito urinário total médio foi registrado durante um período de 48 horas de estabilidade do PS antes de cada visita programada e dentro de 1 semana após a implementação de qualquer ajuste do PS. O débito urinário diário médio mL/kg/dia foi calculado como: (Debito total de urina em 48 horas/2)/peso corporal (kg) onde o débito urinário total foi calculado como a soma do débito urinário em mL e da fralda só de urina pesos em gramas (1g = 1mL) para o participante coletados no formulário diário de saída do relato de caso eletrônico de (eCRF).
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
Mudança da linha de base no número médio de fezes por dia no EOT do último ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
A produção fecal foi registrada durante um período de 48 horas de estabilidade do PS antes de cada visita programada ao local e dentro de 1 semana após a implementação de qualquer ajuste do PS. A produção fecal média diária foi resumida pelo número médio de evacuações por dia. O número médio de evacuações por dia foi calculado como (soma dos dados diários em um período de 48 horas/2).
Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base no número médio de fezes por dia na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
A produção fecal foi registrada durante um período de 48 horas de estabilidade do PS antes de cada visita programada ao local e dentro de 1 semana após a implementação de qualquer ajuste do PS. A produção fecal média diária foi resumida pelo número médio de evacuações por dia. O número médio de evacuações por dia foi calculado como (soma dos dados diários em um período de 48 horas/2).
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
Alteração desde a linha de base no peso médio diário total das fezes/fraldas mistas no EOT do último ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
A produção fecal foi registrada durante um período de 48 horas de estabilidade do PS antes de cada visita programada ao local e dentro de 1 semana após a implementação de qualquer ajuste do PS. A produção fecal diária média foi resumida pelo peso diário total médio das fezes/fraldas mistas (grama por quilograma por dia [g/kg/dia]). O peso corporal foi utilizado para calcular o peso diário de fezes/fezes mistas (g/kg/dia).
Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base no peso médio diário total das fezes/fraldas mistas na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
A produção fecal foi registrada durante um período de 48 horas de estabilidade do PS antes de cada visita programada ao local e dentro de 1 semana após a implementação de qualquer ajuste do PS. A produção fecal diária média foi resumida pelo peso diário total médio das fezes/fraldas mistas (grama por quilograma por dia [g/kg/dia]). O peso corporal foi utilizado para calcular o peso diário de fezes/fezes mistas (g/kg/dia).
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
Alteração desde a linha de base na produção total média de ostomia no EOT do último ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
A produção fecal foi registrada durante um período de 48 horas de estabilidade do PS antes de cada visita programada ao local e dentro de 1 semana após a implementação de qualquer ajuste do PS. O débito fecal diário médio foi resumido ao débito fecal médio por dia (mL/kg/dia).
Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração desde a linha de base na produção total média de ostomia na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
A produção fecal foi registrada durante um período de 48 horas de estabilidade do PS antes de cada visita programada ao local e dentro de 1 semana após a implementação de qualquer ajuste do PS. O débito fecal diário médio foi resumido ao débito fecal médio por dia.
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
Mudança da linha de base na pontuação média do formulário de fezes de Bristol no EOT do último ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
A produção fecal foi registrada durante um período de 48 horas de estabilidade do PS antes de cada visita programada ao local e dentro de 1 semana após a implementação de qualquer ajuste do PS. A produção fecal média diária foi resumida na pontuação média da forma de fezes típica usando a Escala de Forma de Fezes de Bristol. A pontuação média da forma de fezes típica foi calculada como (soma dos dados diários em um período de 48 horas / 2). Forma típica de fezes baseada na Bristol Stool Form Scale: 1 - Pedaços duros separados, difíceis de passar, 2 - Em forma de salsicha, mas irregulares, 3 - Como uma salsicha, mas com rachaduras na superfície, 4- Como uma salsicha ou cobra, lisa e macio, 5- Gotas macias com bordas bem definidas, 6- Pedaços fofos com bordas irregulares, fezes moles, 7- Aguado, sem pedaços sólidos. Totalmente líquido.
Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base na pontuação média do formulário de fezes de Bristol na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
A produção fecal foi registrada durante um período de 48 horas de estabilidade do PS antes de cada visita programada ao local e dentro de 1 semana após a implementação de qualquer ajuste do PS. O débito fecal diário médio foi resumido separadamente da pontuação média da forma típica das fezes usando a Escala Bristol de Formas Fecais. A pontuação média da forma de fezes típica foi calculada como (soma dos dados diários em um período de 48 horas / 2). Forma típica de fezes baseada na Bristol Stool Form Scale: 1- Pedaços duros separados, difíceis de passar, 2- Em forma de salsicha, mas irregulares, 3- Como uma salsicha, mas com rachaduras na superfície, 4 - Como uma salsicha ou cobra, lisa e macio, 5- Gotas macias com bordas bem definidas, 6- Pedaços fofos com bordas irregulares, fezes moles, 7- Aguado, sem pedaços sólidos. Totalmente líquido.
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
Número de participantes com anticorpos específicos positivos no final do estudo (EOS)
Prazo: Em EOS (até 46 meses)
O número de participantes com anticorpos específicos positivos para teduglutida foi usado para resumir a presença de anticorpos.
Em EOS (até 46 meses)
Alteração da linha de base no escore Z de peso corporal no EOT do último ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
O peso corporal foi medido usando o escore Z. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média.
Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base no escore Z de peso corporal na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
O peso corporal foi medido usando o escore Z. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média.
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
Alteração da linha de base no escore Z de altura no EOT do último ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
A estatura foi medida por meio do Z-score. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média.
Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base no escore Z de altura na última visita durante o tratamento sem teduglutida
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
A estatura foi medida por meio do Z-score. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média.
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
Alteração desde a linha de base na pontuação Z da circunferência da cabeça no EOT do último ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
O perímetro cefálico foi medido por meio do Z-score. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média.
Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração desde a linha de base na pontuação Z da circunferência da cabeça na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
O perímetro cefálico foi medido por meio do Z-score. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média.
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
Alteração da linha de base no índice de massa corporal (IMC) Z-score no EOT do último ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
O escore Z do IMC foi calculado usando os dados de altura e peso. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média.
Linha de base, EOT do último ciclo (até o mês 36) (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base no índice de massa corporal (IMC) Z-score na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
O escore Z do IMC foi calculado usando os dados de altura e peso. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média.
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que atingiram pelo menos 20 por cento (%), 50% e 75% de redução da linha de base no volume diário de suporte parenteral (PS) no final do tratamento (EOT) de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatado o número de participantes que atingiram pelo menos 20%, 50% e 75% de redução da linha de base no volume diário de PS no EOT do último ciclo durante o tratamento com teduglutida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Número de participantes que atingiram pelo menos 20 por cento (%), 50% e 75% de redução da linha de base no volume de PS prescrito no final do tratamento (EOT) de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatado o número de participantes que atingiram pelo menos 20%, 50% e 75% de redução da linha de base no volume de PS prescrito no EOT do ciclo leste durante o tratamento com teduglutida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base no volume de PS diário no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada alteração desde a linha de base no volume diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual desde a linha de base no volume diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual da linha de base no volume diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base no volume de PS prescrito no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada alteração desde a linha de base no volume de PS prescrito no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual desde a linha de base no volume de PS prescrito no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual da linha de base no volume de PS prescrito no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração da linha de base na ingestão calórica PS diária no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada alteração desde a linha de base na ingestão calórica diária de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida. Aqui, as quilocalorias por quilo por dia foram abreviadas como (kcal/kg/dia).
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual desde a linha de base na ingestão calórica PS diária no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual desde a linha de base na ingestão calórica diária de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração da linha de base na ingestão calórica de PS prescrita no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada alteração desde a linha de base na ingestão calórica prescrita de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual desde a linha de base na ingestão calórica PS prescrita no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual da linha de base na ingestão calórica de PS prescrita no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Número de participantes que alcançaram 100% de redução no desmame completo do volume de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatado o número de participantes que atingiram pelo menos 100% de redução no desmame completo do volume de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base em horas por dia de uso diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base em horas por dia de uso diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida foi relatada. As horas por dia de PS diário foram calculadas como: Horas por dia de PS real = (soma das horas por dia para cada dia em que os dados de ingestão de PS são registrados nos 7 dias anteriores à visita / número de dias que os dados de horas por dia de PS é registrado como diferente de zero nos 7 dias anteriores à visita).
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual da linha de base em horas por dia de uso diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual da linha de base em horas por dia de uso diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida. As horas por dia de PS diário foram calculadas como: Horas por dia de PS real = (soma das horas por dia para cada dia em que os dados de ingestão de PS são registrados nos 7 dias anteriores à visita / número de dias que os dados de horas por dia de PS é registrado como diferente de zero nos 7 dias anteriores à visita).
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base em horas por dia de uso de PS prescrito no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base em horas por dia de uso de PS prescrito no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida foi relatada. As horas por dia de PS lácteas foram calculadas como: Horas por dia de PS real = (soma das horas por dia para cada dia em que os dados de ingestão de PS são registrados nos 7 dias anteriores à visita / número de dias que os dados de horas por dia de PS é registrado como diferente de zero nos 7 dias anteriores à visita).
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual da linha de base em horas por dia de uso de PS prescrito no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual da linha de base em horas por dia de uso prescrito de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida. As horas por dia de PS lácteas foram calculadas como: Horas por dia de PS real = (soma das horas por dia para cada dia em que os dados de ingestão de PS são registrados nos 7 dias anteriores à visita / número de dias que os dados de horas por dia de PS é registrado como diferente de zero nos 7 dias anteriores à visita).
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base em dias por semana de uso diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base em dias por semana de uso diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida foi relatada. Os dias por semana de PS diário foram calculados como: Dias por semana de PS real = (número de dias com valores diferentes de zero para o volume de PS nos 7 dias anteriores à visita / número de dias para os quais quaisquer dados de ingestão de PS foram registrados dentro nos 7 dias anteriores à visita) * 7.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual desde a linha de base em dias por semana de uso diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual da linha de base em dias por semana de uso diário de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida. Os dias por semana de PS diário foram calculados como: Dias por semana de PS real = (número de dias com valores diferentes de zero para o volume de PS nos 7 dias anteriores à visita / número de dias para os quais quaisquer dados de ingestão de PS foram registrados dentro nos 7 dias anteriores à visita) * 7.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base em dias por semana de uso de PS prescrito no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base em dias por semana de uso de PS prescrito no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida foi relatada. Os dias por semana de PS lácteos foram calculados como: Dias por semana de PS real = (número de dias com valores diferentes de zero para o volume de PS nos 7 dias anteriores à visita / número de dias para os quais quaisquer dados de ingestão de PS foram registrados dentro os 7 dias anteriores à visita) * 7
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual da linha de base em dias por semana de uso de PS prescrito no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual da linha de base em dias por semana de uso prescrito de PS no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida. Os dias por semana de PS lácteos foram calculados como: Dias por semana de PS real = (número de dias com valores diferentes de zero para o volume de PS nos 7 dias anteriores à visita / número de dias para os quais quaisquer dados de ingestão de PS foram registrados dentro nos 7 dias anteriores à visita) * 7.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) da Escala Central Genérica (GCS) no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
O PedsQL GCS foi projetado para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em participantes pediátricos e adolescentes (2 a 18 anos de idade). Abrange 4 dimensões de funcionamento (físico [8 itens], emocional [5 itens], social [5 itens], escolar [3 itens]). As faixas etárias foram: lactentes (2 a 4 anos), pediátricos jovens (5 a 7 anos), pediátricos (8 a 12 anos) e adolescentes (13 a 18 anos). Dependendo da idade do participante, o questionário pode ser preenchido pelos pais/responsáveis ​​conforme apropriado. Para o grupo Toddler, o PedsQL GCS consistiu de 21 itens, usando uma escala Likert de 5 pontos (0 a 4); para todos os outros grupos, o PedsQL GCS consistiu em 23 itens, com uma escala Likert de 3 pontos (0, 2, 4) para o grupo pediátrico jovem e uma escala Likert de 5 pontos para os grupos pediátrico e adolescente. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100, onde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base na pontuação do PedsQL GCS na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
O PedsQL GCS foi projetado para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em participantes pediátricos e adolescentes (2 a 18 anos de idade). Abrange 4 dimensões de funcionamento (físico [8 itens], emocional [5 itens], social [5 itens], escolar [3 itens]). As faixas etárias foram: lactentes (2 a 4 anos), pediátricos jovens (5 a 7 anos), pediátricos (8 a 12 anos) e adolescentes (13 a 18 anos). Dependendo da idade do participante, o questionário pode ser preenchido pelos pais/responsáveis ​​conforme apropriado. Para o grupo Toddler, o PedsQL GCS consistiu de 21 itens, usando uma escala Likert de 5 pontos (0 a 4); para todos os outros grupos, o PedsQL GCS consistiu em 23 itens, com uma escala Likert de 3 pontos (0, 2, 4) para o grupo pediátrico jovem e uma escala Likert de 5 pontos para os grupos pediátrico e adolescente. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100, onde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
Mudança da linha de base na pontuação total do módulo de impacto familiar PedsQL no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
O PedsQL Family Impact Module foi composto por 36 itens compreendendo Funcionamento Físico (6 itens), Funcionamento Emocional (5 itens), Funcionamento Social (4 itens), Funcionamento Cognitivo (5 itens), Comunicação (3 itens), Preocupação (5 itens), Atividades Diárias (3 itens) e Relações Familiares (5 itens). A pontuação total do impacto familiar foi calculada como a soma de todos os itens sobre o número de itens respondidos em todas as escalas. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base na pontuação total do módulo de impacto familiar do PedsQL na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
O PedsQL Family Impact Module foi composto por 36 itens compreendendo Funcionamento Físico (6 itens), Funcionamento Emocional (5 itens), Funcionamento Social (4 itens), Funcionamento Cognitivo (5 itens), Comunicação (3 itens), Preocupação (5 itens), Atividades Diárias (3 itens) e Relações Familiares (5 itens). A pontuação total do impacto familiar foi calculada como a soma de todos os itens sobre o número de itens respondidos em todas as escalas. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
Mudança da linha de base no módulo de sintomas gastrointestinais PedsQL no EOT de cada ciclo durante o tratamento com teduglutida
Prazo: Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
O módulo de sintomas gastrointestinais do PedsQL foi composto por 58 itens, compostos por 10 escalas de sintomas diferentes que avaliam a qualidade de vida relacionada aos sintomas gastrointestinais: limites de comida e bebida, dificuldade para engolir, azia e refluxo, náusea e vômito, gases e inchaço, constipação, sangue no sangue cocô e diarréia. Apenas as escalas de limites de comida e bebida (6 itens) e diarreia (7 itens) foram utilizadas neste estudo. A pontuação da subescala foi calculada como a soma dos itens sobre o número de itens respondidos na escala. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base, EOT de cada ciclo 1, 2, 3, 4, 5 e 6 (Ciclos 1, 2, 3, 4 e 5 = 28 semanas e Ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base no módulo de sintomas gastrointestinais do PedsQL na última visita durante o tratamento sem teduglutida (NT)
Prazo: Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)
O módulo de sintomas gastrointestinais do PedsQL foi composto por 58 itens, compostos por 10 escalas de sintomas diferentes que avaliam a qualidade de vida relacionada a sintomas gastrointestinais: limites de comida e bebida, dificuldade para engolir, azia e refluxo, náusea e vômito, gases e inchaço, constipação, sangue no sangue cocô e diarréia. Apenas as escalas de limites de comida e bebida (6 itens) e diarreia (7 itens) foram utilizadas neste estudo. A pontuação da subescala foi calculada como a soma dos itens sobre o número de itens respondidos na escala. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base, última visita em NT (até o mês 39)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de janeiro de 2017

Conclusão Primária (Real)

5 de novembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

5 de novembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de novembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de novembro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

3 de novembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHP633-304
  • 2016-000849-30 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever