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鎌状赤血球症の小児におけるSC411の用量設定研究 (SCOT)

2019年1月29日 更新者：Micelle BioPharma Inc

鎌状赤血球症の小児におけるSC411の第​​2相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、用量設定研究および非盲検延長試験

これは、鎌状赤血球症 (SCD) の小児を対象とした SC411 の第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、用量設定研究です。 この研究の主な目的は、プラセボと比較した 3 つの異なる用量の SC411 の安全性と忍容性を評価することです。 すべての患者は8週間の経口治験治療と4週間の安全性追跡期間を受けることになる。 患者は、SC411 またはプラセボの 3 つの用量レベルのいずれかにランダムに割り当てられます。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

このフェーズ 2 研究は 2 部に分けて実施されます。 パート A は、SCD の小児を対象とした SC411 の無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、用量設定研究です。 研究のこの部分は、最大 2 週間のスクリーニング期間と、それに続く 8 週間の治療期間で構成されます。 パート B は、パート A を完了した患者向けのオプションの 49 か月の非盲検延長です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

68

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Children's of Alabama - University of Alabama
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida Health at Shands
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. スクリーニング時の年齢が5歳以上17歳以下である。
  2. HbSS、ヘモグロビンSC、およびHbS/ベータサラセミア表現型を含むSCDと診断されている。ヘモグロビンの表現型判定は、スクリーニング時にヘモグロビン高速液体クロマトグラフィー [HPLC] または電気泳動によって事前に文書化する必要があります。 患者がスクリーニング時にヘモグロビンの表現型を記録していない場合、またはスクリーニング来院前 2 か月以内に輸血を受けた場合は、ヘモグロビンの表現型をヘモグロビン HPLC によって記録する必要があります。

  3. スクリーニング来院前の 12 か月以内に、鎌状赤血球症の臨床症状が少なくとも 2 回、10 回以下記録されている。 鎌状赤血球症の発症は、血管閉塞現象のエピソードとして定義されます。

    • 疼痛性クリーゼは、血管閉塞以外に説明がなく、2時間以上続く痛みの新たな発症として定義され、経口または非経口オピオイド、非ステロイド性抗炎症薬、または医師によって処方された他の鎮痛薬による治療が必要です。病院、診療所、緊急治療室の訪問などの医療現場の医療提供者、または文書化された電話管理 (Ballas、2010; Heeney、2016; Jacob、2005)。と
    • 急性胸部症候群は、胸部 X 線写真での新たな部分的な肺浸潤、および発熱 (38.5°C 以上) または低酸素症、胸痛、頻呼吸、喘鳴、咳などの呼吸器症状を特徴とする急性疾患として定義されます (バラス、2010)。
  4. -スクリーニング訪問時にヒドロキシ尿素を服用しておらず、研究の最初の12週間（パートA）中にヒドロキシ尿素を受ける予定がない、または少なくとも6か月間ヒドロキシ尿素を受けており、安全上の理由を除いて、研究のパートAの期間中、スクリーニングから同じ体重ベースの用量のヒドロキシ尿素を継続する。
  5. 親または保護者は書面によるインフォームドコンセントを与えることができ、潜在的な小児患者は治験審査委員会（IRB）によって承認された方法で同意を提供し、安全上の理由以外の研究の要件に従うことができます。と
  6. 性的に活動的な場合は、治験中および治験薬の最後の投与後1か月間、信頼できる避妊方法（例、バリア、経口避妊薬、禁欲）を使用することに同意する。

除外基準:

  1. スクリーニング来院から 2 か月以内に入院を必要とする重大な病状がある（鎌状赤血球症以外）。
  2. 魚介類に対して既知のアレルギーまたは過敏症がある。
  3. 大豆に対する既知のアレルギーまたは過敏症がある。
  4. -安全上の理由以外に、研究の最初の12週間にヒドロキシ尿素の投与量を開始、終了、または変更する予定がある。
  5. 何らかの理由でオピオイド鎮痛薬を毎日慢性的に使用している（登録前の過去6か月間で連続30日以上）。
  6. 慢性疼痛または慢性疼痛症候群（例、繰り返される血管閉塞事象による慢性疼痛、無血管壊死による慢性疼痛）の診断を受けている。
  7. ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、B 型肝炎、または C 型肝炎の感染歴がある。
  8. スクリーニング来院から 12 か月以内に持続勃起症の記録されたエピソードの病歴がある。
  9. 心房性不整脈または心室性不整脈の既往歴がある。
  10. 国際正規化比（INR）が2.0を超える、または定期的に抗凝固療法を受けている、または既知の出血素因の病歴がある。
  11. 血小板減少症（血小板数が80,000未満）があるか、慢性的なアセチルサリチル酸療法を受けている。

  12. 脳卒中のリスクが増加している：前年以内にSTOP基準（Adams、1998）による異常または「条件の高い」経頭蓋ドップラー（TCD）平均速度（TCD V）が記録されているか、既知の脳血管疾患の病歴がある：

    • 「高条件」 = 185 ～ 199 cm/秒以上の TCD V、または 170 ～ 184 cm/秒以上の TCDi V、または 250 cm/秒以上の TCD 最大 V。また
    • 異常 = 200 cm/秒以上の TCD V、または 185 cm/秒以上の異常に高い TCDi V、または 250 cm/秒以上の TCD 最大 V。
  13. スクリーニング来院前の 3 か月以内に輸血または交換輸血を受けている。
  14. 腎不全がある（クレアチニンが正常[ULN]の上限の1.5倍を超える、または腹膜透析または血液透析を必要とする）。
  15. 肝機能障害がある（ALTがULNの2.0倍を超える）。
  16. -治験責任医師の意見において、治験への参加を危うくしたり、治験結果の評価を混乱させる可能性があると考えられる他の付随する慢性医学的または精神医学的状態を有する。
  17. 妊娠中または授乳中であるか、または研究中に妊娠する予定がある（妊娠の可能性のある女性または研究に参加している患者のパートナーの場合）。
  18. スクリーニング来院後30日以内または研究期間中に、現在何らかの形のオメガ3脂肪酸または魚油サプリメントを摂取している、またはそれらによる治療を受けている。
  19. -スクリーニング来院後30日以内、または研究期間中に実験的な抗鎌状赤血球症薬/治療法による治療を受けている。
  20. -現在、スクリーニング来院後30日以内または研究期間中に、何らかの疾患に対して何らかの治験薬を服用しているか、またはその治療を受けたことがある。
  21. 現在、治験薬または治験機器の研究に登録されている、および/またはスクリーニング訪問後30日以内または研究期間中にそのような研究に参加したことがある。また
  22. 治験責任医師の判断により、患者が研究の要件に従うことが困難になる要因がある（例、脳卒中の過去の病歴によりカプセルを飲み込むことができない、またはコンプライアンスが低いなど）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：線量レベル1
目標用量 20 mg/kg ドコサヘキサエン酸
薬：ドコサヘキサエン酸
経口カプセル
他の名前：
  • SC411
実験的：線量レベル2
目標用量 36 mg/kg ドコサヘキサエン酸
薬：ドコサヘキサエン酸
経口カプセル
他の名前：
  • SC411
実験的：線量レベル3
目標用量 60 mg/kg ドコサヘキサエン酸
薬：ドコサヘキサエン酸
経口カプセル
他の名前：
  • SC411
プラセボコンパレーター：プラセボ
大豆油
薬：プラセボ
経口カプセル
他の名前：
  • 大豆油

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SC411の安全性と忍容性を評価し、パートAではSC411の実効用量またはプラセボで治療された被験者の血球オメガ3脂肪酸指数のベースラインからの変化を、パートBでは安全性と忍容性を判定します。
時間枠：0週目（ベースライン）から52ヶ月目（治療終了）まで
3 つの異なる用量の SC411 の安全性と忍容性を評価し、パート A の 3 つの有効用量の SC411 のいずれかまたは一致するプラセボで治療された被験者の血球オメガ 3 脂肪酸指数のベースラインからの変化を決定します。忍容性はパート B で引き続き評価および報告されます。
0週目（ベースライン）から52ヶ月目（治療終了）まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ＡＵＣの薬物動態（ＰＫ）パラメータの測定は、測定されるＳＣ４１１の３つの用量レベルに対して実行される。
時間枠：ベースライン（スクリーニング）の 2 週間前から 52 週目まで

ＡＵＣの薬物動態（ＰＫ）パラメータの測定は、測定されるＳＣ４１１の３つの用量レベルに対して実行される。

3 つの用量の定常状態の薬物動態 (PK) プロファイルと曲線下面積が報告されます。 目的は、2 か月の投与後および治療終了時 (EOT) における、SC411 の 3 つの用量レベルの定常状態の薬物動態 (PK) プロファイルを評価することです。
ベースライン（スクリーニング）の 2 週間前から 52 週目まで
Ｔｍａｘの薬物動態（ＰＫ）パラメータの測定は、測定されるＳＣ４１１の３つの用量レベルに対して実行される。
時間枠：ベースライン（スクリーニング）の 2 週間前から 52 週目まで

Ｔｍａｘの薬物動態（ＰＫ）パラメータの測定は、測定されるＳＣ４１１の３つの用量レベルに対して実行される。

3 つの用量の定常状態の薬物動態 (PK) プロファイルと Tmax が報告されます。 目的は、2 か月の投与後および治療終了時 (EOT) における、SC411 の 3 つの用量レベルの定常状態の薬物動態 (PK) プロファイルを評価することです。
ベースライン（スクリーニング）の 2 週間前から 52 週目まで
Ｃｍａｘの薬物動態（ＰＫ）パラメータの測定は、測定されるＳＣ４１１の３つの用量レベルに対して実行される。
時間枠：ベースライン（スクリーニング）の 2 週間前から 52 週目まで
3 つの用量の定常状態の薬物動態 (PK) プロファイルと Cmax が報告されます。 目的は、2 か月の投与後および治療終了時 (EOT) における、SC411 の 3 つの用量レベルの定常状態の薬物動態 (PK) プロファイルを評価することです。
ベースライン（スクリーニング）の 2 週間前から 52 週目まで
SC411の安全性と長期忍容性はパートAで評価され、選択された用量はパートBで評価されます。パートAでSC411またはプラセボで治療された被験者の血球オメガ3脂肪酸指数のベースラインからの変化が決定されます。 。
時間枠：0週目（ベースライン）から52ヶ月目（治療終了）まで
3 つの異なる用量の SC411 の安全性と長期忍容性を評価し、3 つの有効用量の SC411 のいずれかまたはパート A の対応するプラセボで治療された被験者の血球オメガ 3 脂肪酸指数のベースラインからの変化を決定します。安全性と長期忍容性はパート B で引き続き評価および報告されます。
0週目（ベースライン）から52ヶ月目（治療終了）まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SC411の3つの経口用量レベルのうちの1つを投与された被験者が、対応するプラセボと比較して経験した痛みを伴う危機の回数は、患者が報告した転帰の電子日記記録から評価されます。
時間枠：0 週目 (ベースライン) から 8 週目 + 1 日 (パート A の治療終了)
この研究の探索的目的は、痛みを伴う危機の患者報告結果の電子日記記録から、対応するプラセボと比較した SC411 の 3 つの経口用量レベルの効果を評価することです。 痛みを伴う発作の回数は患者によって報告され、一致するプラセボと比較した SC411 に基づいて評価されます。
0 週目 (ベースライン) から 8 週目 + 1 日 (パート A の治療終了)
SC411の3つの経口用量レベルのうちの1つを投与された被験者によって報告された痛みを伴う発作の強度を、対応するプラセボと比較して0〜10のスケールで評価します。患者が報告した転帰のeDiary記録から評価されます。
時間枠：0 週目 (ベースライン) から 8 週目 + 1 日 (パート A の治療終了)
この研究の探索的目的は、患者によって報告された痛みを伴う発作の強さの結果を0から10のスケールで報告した患者の電子日記記録から、対応するプラセボと比較したSC411の3つの経口用量レベルの効果を評価することである。 痛みを伴う発作は患者によって報告され、その強さのレベルに基づいて評価されます。
0 週目 (ベースライン) から 8 週目 + 1 日 (パート A の治療終了)
SC411の3つの経口用量レベルのうちの1つを投与された被験者が自宅で鎮痛剤を服用したと報告した回数を、対応するプラセボと比較して、患者が報告した転帰の電子日記記録から評価する。
時間枠：0 週目 (ベースライン) から 8 週目 + 1 日 (パート A の治療終了)
この研究の探索的目的は、患者が自宅で鎮痛剤を服用したと報告した回数の患者報告結果の電子日記記録から、対応するプラセボと比較した SC411 の 3 つの経口用量レベルの効果を評価することです。 患者が自宅で鎮痛剤を服用していると報告した回数が患者によって報告され、評価されます。
0 週目 (ベースライン) から 8 週目 + 1 日 (パート A の治療終了)
SC411の3つの経口用量レベルのうちの1つを投与された被験者が痛みのために学校を欠席した日数を、対応するプラセボと比較して、患者が報告した転帰の電子日記記録から評価する。
時間枠：0 週目 (ベースライン) から 8 週目 + 1 日 (パート A の治療終了)
この研究の探索的目的は、患者が自宅で鎮痛剤を服用したと報告した回数の患者報告結果の電子日記記録から、対応するプラセボと比較した SC411 の 3 つの経口用量レベルの効果を評価することです。 痛みのために学校を欠席した日数は患者によって報告され、評価されます。
0 週目 (ベースライン) から 8 週目 + 1 日 (パート A の治療終了)
SC411の3つの経口用量レベルのうちの1つを投与された被験者の輸血回数を、対応するプラセボと比較して評価します。
時間枠：0 週目 (ベースライン) から 8 週目 + 1 日 (パート A の治療終了)
この研究の探索的目的は、SC411 の 3 つの経口用量レベルの輸血回数に対する影響を、対応するプラセボと比較して評価することです。 （急性単純輸血および交換輸血）。
0 週目 (ベースライン) から 8 週目 + 1 日 (パート A の治療終了)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Micelle BioPharma Inc

捜査官

  • 主任研究者：Matthew Heeney, MD、Boston Children's Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年3月2日

一次修了 (実際)

2017年9月26日

研究の完了 (予想される)

2022年1月2日

試験登録日

最初に提出

2016年11月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年11月23日

最初の投稿 (見積もり)

2016年11月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年1月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年1月29日

最終確認日

2019年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OMEG-411-02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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