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낫적혈구병 환아에서 SC411의 용량 찾기 연구 (SCOT)

2019년 1월 29일 업데이트: Micelle BioPharma Inc

낫적혈구병이 있는 소아에서 SC411의 2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 용량 찾기 연구 및 공개 라벨 확장

이것은 낫적혈구병(SCD)이 있는 소아에서 SC411에 대한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 용량 찾기 연구입니다. 이 연구의 주요 목적은 위약과 비교하여 SC411의 세 가지 다른 용량의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 모든 환자는 8주간의 경구 연구 치료와 4주간의 안전성 추적 기간을 거치게 됩니다. 환자는 SC411 또는 위약의 세 가지 용량 수준 중 하나로 무작위 배정됩니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 2상 연구는 두 부분으로 진행됩니다. 파트 A는 SCD가 있는 소아에서 SC411에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 용량 찾기 연구입니다. 연구의 이 부분은 최대 2주의 스크리닝 기간과 8주의 치료 기간으로 구성됩니다. 파트 B는 파트 A를 완료한 환자를 위한 선택적 49개월 오픈 라벨 연장입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

68

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Children's of Alabama - University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Health at Shands
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Batchelor Children's Research Institute - University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • East Carolina University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 스크리닝 시 5세 이상 17세 이하;
  2. 표현형 HbSS, 헤모글로빈 SC 및 HbS/베타-지중해빈혈을 포함하는 SCD 진단을 받았습니다. 헤모글로빈 표현형은 스크리닝 시 헤모글로빈 고성능 액체 크로마토그래피[HPLC] 또는 전기영동에 의해 이전에 문서화되어야 합니다. 환자가 스크리닝 시 문서화된 헤모글로빈 표현형이 없거나 스크리닝 방문 전 2개월 이내에 수혈을 받은 경우, 헤모글로빈 표현형은 헤모글로빈 HPLC로 문서화되어야 합니다.

  3. 스크리닝 방문 전 12개월 이내에 임상 겸상적혈구 위기의 기록된 에피소드가 2회 이상 10회 이하로 있었습니다. 겸상적혈구 위기는 혈관 폐쇄 사건의 에피소드로 정의됩니다.

    • 혈관 폐색 외에 다른 설명이 없고, 경구 또는 비경구 아편유사제, 비스테로이드성 항염증제 또는 의사가 처방한 기타 진통제로 치료해야 하는 2시간 이상 지속되는 통증의 새로운 발병으로 정의되는 고통스러운 위기 병원, 클리닉 또는 응급실 방문 또는 문서화된 전화 관리와 같은 의료 환경의 의료 제공자(Ballas, 2010; Heeney, 2016; Jacob, 2005); 그리고
    • 급성 흉부 증후군은 흉부 엑스레이에서 새로운 분절 폐 침윤 및 열(38.5°C 이상) 또는 저산소증, 흉통, 빈호흡, 천명 또는 기침과 같은 호흡기 증상을 특징으로 하는 급성 질환으로 정의됩니다. 발라스, 2010);
  4. 스크리닝 방문 시 하이드록시우레아를 사용하지 않고 연구의 첫 12주 과정(파트 A) 동안 이를 받을 계획이 없거나 최소 6개월 동안 하이드록시우레아를 받았으며 안전상의 이유를 제외하고는 연구의 파트 A 기간 내내 스크리닝으로부터 동일한 체중 기반 용량의 히드록시우레아를 유지합니다.
  5. 부모 또는 보호자는 서면 동의서를 제공할 수 있으며 잠재적인 소아과 환자는 IRB(Institutional Review Board)가 승인한 방식으로 동의하고 안전상의 이유가 아닌 다른 연구 요구 사항을 준수할 수 있습니다. 그리고
  6. 성적으로 활발한 경우, 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 1개월 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법(예: 장벽, 피임약, 금욕)을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝 방문 2개월 이내에 입원(겸상적혈구 위기 제외)이 필요한 중대한 의학적 상태를 가짐;
  2. 생선 또는 조개류에 대해 알려진 알레르기 또는 과민증이 있습니다.
  3. 콩에 대해 알려진 알레르기 또는 과민증이 있습니다.
  4. 안전상의 이유가 아닌 연구의 첫 12주 동안 수산화요소의 투여를 시작, 종료 또는 변경할 계획입니다.
  5. 어떤 이유로든 오피오이드 진통제를 만성적으로 매일 사용함(등록 전 마지막 6개월 동안 연속 30일 이상);
  6. 만성 통증 또는 만성 통증 증후군(예: 반복되는 혈관 폐쇄 사건으로 인한 만성 통증, 무혈관 괴사로 인한 만성 통증)의 진단을 받음;
  7. 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염 감염 병력이 있습니다.
  8. 스크리닝 방문 12개월 이내에 기록된 지속발기증 에피소드(들)의 이력이 있음;
  9. 심방 또는 심실 부정맥의 병력이 있습니다.
  10. 국제 정상화 비율(INR) >2.0이거나 정기적인 항응고 요법을 받고 있거나 알려진 출혈 체질의 병력이 있습니다.
  11. 혈소판 감소증(혈소판 80,000 미만)이 있거나 만성 아세틸살리실산 요법을 받고 있습니다.

  12. 뇌졸중 위험 증가: 전년도에 STOP 기준(Adams, 1998)에 의해 기록된 비정상 또는 "높은 조건부" 경두개 도플러(TCD V) 평균 속도(TCD V) 또는 알려진 뇌혈관 질환의 병력이 있는 경우:

    • "높은 조건부" = 185 내지 199 cm/sec 이상의 TCD V, 또는 170 내지 184 cm/sec 이상의 TCD V, 또는 250 cm/sec 이상의 TCD 최대 V; 또는
    • 비정상 = 200 cm/초 이상의 TCD V, 또는 185 cm/초 이상의 비정상 높은 TCDi V, 또는 250 cm/초 이상의 TCD 최대 V;
  13. 스크리닝 방문 전 3개월 내에 수혈 또는 교환 수혈을 받았음;
  14. 신부전(크레아티닌이 정상 상한치[ULN]의 1.5배를 초과하거나 복막 투석 또는 혈액 투석이 필요함)이 있거나
  15. 간 기능 장애(ULN의 2.0배를 초과하는 ALT)를 가짐;
  16. 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 위태롭게 하거나 연구 결과의 평가를 혼란스럽게 할 다른 수반되는 만성 의학적 또는 정신과적 상태를 가짐;
  17. 임신 또는 수유 중이거나 연구 중에 임신할 의도가 있는 경우(가임 여성 또는 연구에 참여하는 환자의 파트너인 경우),
  18. 스크리닝 방문의 30일 이내에 또는 연구 과정 동안 오메가-3 지방산 또는 어유 보충제의 형태를 현재 복용 중이거나 치료를 받은 적이 있습니다.
  19. 스크리닝 방문의 30일 이내에 또는 연구 과정 동안 실험적인 항-겸상 약물/치료로 치료를 받았음;
  20. 스크리닝 방문의 30일 이내에 또는 연구 과정 동안 임의의 질병에 대해 임의의 조사 약물을 현재 복용 중이거나 이 약물로 치료를 받은 적이 있음;
  21. 현재 조사 약물 또는 장치 연구에 등록되어 있고/있거나 스크리닝 방문 30일 이내에 또는 연구 과정 동안 그러한 연구에 참여했습니다. 또는
  22. 조사자의 판단에 따라 환자가 연구 요건을 준수하기 어렵게 만드는 요인이 있습니다(예: 과거 뇌졸중 병력으로 인해 캡슐을 삼킬 수 없거나 순응도가 낮음).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 복용량 수준 1
목표 용량 20 mg/kg 도코사헥사엔산
의약품: 도코사헥사엔산
구강 캡슐
다른 이름들:
  • SC411
실험적: 복용량 수준 2
목표 용량 36 mg/kg 도코사헥사엔산
의약품: 도코사헥사엔산
구강 캡슐
다른 이름들:
  • SC411
실험적: 복용량 수준 3
목표 용량 60 mg/kg 도코사헥사엔산
의약품: 도코사헥사엔산
구강 캡슐
다른 이름들:
  • SC411
위약 비교기: 위약
콩기름
의약품: 위약
구강 캡슐
다른 이름들:
  • 콩기름

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SC411의 안전성 및 내약성을 평가하고, 파트 A에서 활성 SC411 용량 또는 위약으로 치료받은 피험자의 혈구 오메가-3 지방산 지수의 기준선으로부터의 변화를, 파트 B에서 안전성 및 내약성을 결정합니다.
기간: 0주(기준선)부터 52개월(치료 종료)까지
SC411의 3가지 다른 용량의 안전성과 내약성을 평가하고 SC411의 3가지 활성 용량 중 하나로 치료받은 피험자의 혈구 오메가-3 지방산 지수의 기준선으로부터의 변화 또는 파트 A의 일치하는 위약을 결정합니다. 안전성 및 내약성은 파트 B 중에 계속 평가 및 보고됩니다.
0주(기준선)부터 52개월(치료 종료)까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AUC의 약동학(PK) 파라미터의 측정은 SC411의 3가지 용량 수준에 대해 수행될 것이며 측정될 것이다.
기간: 기준선(선별) 2주 전부터 52주까지

AUC의 약동학(PK) 파라미터의 측정은 SC411의 3가지 용량 수준에 대해 수행될 것이며 측정될 것이다.

세 가지 용량의 정상 상태 약동학(PK) 프로필과 곡선 아래 면적이 보고될 것입니다. 목적은 투약 2개월 후 및 치료 종료(EOT) 시 SC411의 세 가지 용량 수준의 정상 상태 약동학(PK) 프로필을 평가하는 것입니다.
기준선(선별) 2주 전부터 52주까지
Tmax의 약동학(PK) 파라미터의 측정은 SC411의 3가지 용량 수준에 대해 수행될 것이며 측정될 것이다.
기간: 기준선(선별) 2주 전부터 52주까지

Tmax의 약동학(PK) 파라미터의 측정은 SC411의 3가지 용량 수준에 대해 수행될 것이며 측정될 것이다.

3회 용량 및 Tmax의 정상 상태 약동학(PK) 프로파일이 보고될 것이다. 목적은 투약 2개월 후 및 치료 종료(EOT) 시 SC411의 세 가지 용량 수준의 정상 상태 약동학(PK) 프로필을 평가하는 것입니다.
기준선(선별) 2주 전부터 52주까지
Cmax의 약동학(PK) 매개변수의 측정은 SC411의 3가지 용량 수준에 대해 수행될 것이며 측정될 것이다.
기간: 기준선(선별) 2주 전부터 52주까지
3회 용량의 정상 상태 약동학(PK) 프로파일 및 Cmax가 보고될 것이다. 목적은 투약 2개월 후 및 치료 종료(EOT) 시 SC411의 세 가지 용량 수준의 정상 상태 약동학(PK) 프로필을 평가하는 것입니다.
기준선(선별) 2주 전부터 52주까지
파트 A에서 SC411의 안전성 및 장기 내약성을 평가하고, 파트 B에서 선택한 용량을 평가합니다. 파트 A에서 SC411 또는 위약으로 치료받은 피험자의 혈구 오메가-3 지방산 지수의 기준선으로부터의 변화를 결정합니다. .
기간: 0주(기준선)부터 52개월(치료 종료)까지
SC411의 3가지 다른 투여량의 안전성과 장기 내약성을 평가하고 파트 A에서 SC411의 3가지 활성 투여량 중 하나로 치료받은 피험자의 혈구 오메가-3 지방산 지수의 기준선으로부터의 변화 또는 그에 상응하는 위약을 결정합니다. 안전성 및 장기 내약성은 파트 B 동안 계속 평가 및 보고됩니다.
0주(기준선)부터 52개월(치료 종료)까지

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
일치하는 위약과 비교하여 SC411의 세 가지 경구 용량 수준 중 하나를 받은 피험자가 겪은 고통스러운 위기의 수는 환자가 보고한 결과의 eDiary 기록에서 평가됩니다.
기간: 0주(기준선) ~ 8주 + 1일(파트 A 치료 종료)
이 연구의 탐색적 목적은 환자가 보고한 고통스러운 위기의 결과에 대한 eDiary-기록으로부터 일치하는 위약과 비교하여 SC411의 세 가지 경구 용량 수준의 효과를 평가하는 것입니다. 고통스러운 위기의 수는 환자가 보고하고 일치하는 위약과 비교하여 SC411을 기준으로 평가합니다.
0주(기준선) ~ 8주 + 1일(파트 A 치료 종료)
일치하는 위약과 비교하여 SC411의 세 가지 경구 용량 수준 중 하나를 받은 피험자가 보고한 0에서 10까지의 척도로 고통스러운 위기의 강도는 환자가 보고한 결과의 eDiary 기록에서 평가됩니다.
기간: 0주(기준선) ~ 8주 + 1일(파트 A 치료 종료)
이 연구의 탐색적 목적은 환자가 보고한 고통스러운 위기의 강도에 대한 환자 보고 결과의 eDiary-기록으로부터 일치하는 위약과 비교하여 SC411의 세 가지 경구 용량 수준의 효과를 평가하는 것입니다. 고통스러운 위기는 환자에 의해 보고되고 강도 수준에 따라 평가됩니다.
0주(기준선) ~ 8주 + 1일(파트 A 치료 종료)
일치하는 위약과 비교하여 SC411의 3가지 경구 용량 수준 중 하나를 받은 피험자가 집에서 진통제를 복용했다고 보고한 횟수는 환자가 보고한 결과의 eDiary 기록에서 평가됩니다.
기간: 0주(기준선) ~ 8주 + 1일(파트 A 치료 종료)
이 연구의 탐색적 목적은 환자가 집에서 진통제를 복용했다고 보고한 횟수에 대한 환자 보고 결과의 eDiary-기록으로부터 일치하는 위약과 비교하여 SC411의 세 가지 경구 용량 수준의 효과를 평가하는 것입니다. 환자가 집에서 진통제를 복용했다고 보고한 횟수는 환자가 보고하고 평가합니다.
0주(기준선) ~ 8주 + 1일(파트 A 치료 종료)
일치하는 위약과 비교하여 SC411의 3가지 경구 용량 수준 중 하나를 받은 피험자의 통증으로 인한 수업 결석일 수는 환자가 보고한 결과의 eDiary 기록에서 평가됩니다.
기간: 0주(기준선) ~ 8주 + 1일(파트 A 치료 종료)
이 연구의 탐색적 목적은 환자가 집에서 진통제를 복용했다고 보고한 횟수에 대한 환자 보고 결과의 eDiary-기록으로부터 일치하는 위약과 비교하여 SC411의 세 가지 경구 용량 수준의 효과를 평가하는 것입니다. 통증으로 인해 결석한 수업 일수는 환자가 보고하고 평가합니다.
0주(기준선) ~ 8주 + 1일(파트 A 치료 종료)
일치하는 위약과 비교하여 SC411의 3가지 경구 용량 수준 중 하나를 받는 피험자에 대한 수혈 횟수를 평가할 것입니다.
기간: 0주(기준선) ~ 8주 + 1일(파트 A 치료 종료)
이 연구의 탐색적 목적은 수혈 횟수에 대한 일치하는 위약과 비교하여 SC411의 3가지 경구 용량 수준의 효과를 평가하는 것입니다. (급성 단순 수혈 및 교환 수혈).
0주(기준선) ~ 8주 + 1일(파트 A 치료 종료)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Micelle BioPharma Inc

수사관

  • 수석 연구원: Matthew Heeney, MD, Boston Children's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 3월 2일

기본 완료 (실제)

2017년 9월 26일

연구 완료 (예상)

2022년 1월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 11월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 11월 23일

처음 게시됨 (추정)

2016년 11월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 1월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 1월 29일

마지막으로 확인됨

2019년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • OMEG-411-02

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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