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血友病管理のための欧州小児科ネットワーク (PedNet Registry) (PedNet)

2025年9月9日 更新者:Gili Kenet、PedNet Haemophilia Research Foundation

血友病管理のための欧州小児科ネットワークおよび PedNet Haemophilia Registry

根拠:

血友病はまれな疾患です。知識を向上させるには、国際協力が必要です。 選択バイアスを防ぐために、完全なコホートから明確な臨床データが収集されます。

目的:

新生児期の出血、インヒビター発生の内因性 (遺伝的) および外因性 (治療関連) 決定要因および長期転帰に関するデータを収集する。

調査の概要

詳細な説明

デザイン:多施設共同前向き観察出生コホート研究

人口:

2000 年 1 月 1 日から 2030 年 1 月 1 日の間に生まれた FVIII/IX レベルが 1 ~ 25% 未満の血友病 A および B の患者。

介入:

介入なし。患者の特徴と日常的な患者ケアのパラメーターと結果の文書化のみ

主な結果パラメータ:

結果:臨床的に関連するインヒビターの発生、出血パターン、および身体検査と画像検査での関節の状態。

決定要因: ベースラインの FVIII/IX レベル、阻害抗体の測定値、家族歴、FVIII/IX 遺伝子変異、補充療法の詳細 (最初の 50 治療日は各注入、その後は毎年)、および手術。

参加、利益、およびグループの関連性に関連する負担とリスクの性質と程度:

  • 患者様のご負担はありません。 明確な臨床データが医療ファイルから収集されます。 このレジストリに参加しても、クリニックへの訪問回数は変わりません。 収集されたすべての結果パラメーター (検査結果を含む) は、日常的な臨床ケアの一部です。
  • 直接的な利益は期待できません。 ただし、希少疾患の患者を治療するセンター間の直接的なやり取りは、臨床ケアの両方を改善し、より良いガイドラインにつながるため、間接的な利益をもたらす可能性があります.
  • 多施設参加:血友病は非常にまれな状態です。 したがって、多施設観察コホートでデータを収集することが、この特定の集団を研究する唯一の方法です。
  • 登録は血友病の少年に関するものであり、インヒビターの 90% 以上が最初の 50 日間の曝露で発生し、予防的補充療法の結果はこの治療の開始に大きく依存するため、年長の患者には実施できません。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

4000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

      • Dublin、アイルランド
        • 募集
        • Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
        • コンタクト:
          • Beatrice Nolan, MD
      • Birmingham、イギリス
        • 募集
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust - Department of Haematology
        • コンタクト:
          • Jayashree Motwani, MD
      • Edinburgh、イギリス、EH9 1LF
        • 完了
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow、イギリス、G 3885
        • 募集
        • Department of Haematology Royal Hospital for Sick Children
        • コンタクト:
          • Fernando Pinto, MD
      • London、イギリス、WC1N3JH
        • 完了
        • Haemophila Center Great Ormond Street Hospital for Children
      • Ramat Gan、イスラエル、52621
        • 募集
        • The National Hemophilia Center Sheba Medical Center, Tel Hashomer
        • コンタクト:
          • Sarina Levy Mendelovich, MD
      • Florence、イタリア
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • コンタクト:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Genova、イタリア、I-16184
        • 募集
        • Gaslini Hospital
        • コンタクト:
          • Angelo Claudio Molinari, MD
      • Milan、イタリア、20122
        • 完了
        • A. Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Utrecht、オランダ、3508 GA
        • 募集
        • Van Creveld Kliniek University Medical Center Utrecht
        • コンタクト:
          • Corien Eckhardt, MD, PhD
      • Graz、オーストリア、A-8036
        • 完了
        • Universitäts-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Vienna、オーストリア
        • 募集
        • Medical University of Vienna - Department of Paediatrics
        • コンタクト:
          • Christoph Male, MD
      • Montreal、カナダ、H3T 1C5
        • 募集
        • Division of Hematology/Oncology Hôpital St Justine
        • コンタクト:
          • Natalie Mathews, MD
      • Toronto、カナダ、M5G-1X8
        • 募集
        • Division of Haematology/Oncology Hospital for Sick Children
        • コンタクト:
          • Manuel Carcao, MD, PhD
      • Athens、ギリシャ、GR-11527
        • 募集
        • Haemophilia-Haemostasis Unit St. Sophia Children's Hospital
        • コンタクト:
          • Helen Pergantou, MD
      • Bern、スイス
        • 募集
        • Inselspital Bern, University Children's Hospital
        • コンタクト:
          • Mutlu Kartal-Kaess, MD
      • Malmo、スウェーデン、S-20502
        • 募集
        • Lund University Hospital
        • コンタクト:
          • Nadine Gretenkort Andersson, MD, PhD
      • Stockholm、スウェーデン、S-17176
        • 募集
        • Department of Pediatrics, Clinic of Coag. Disorders Karolinska Hospital
        • コンタクト:
          • Susanna Ranta, MD
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Unitat Hemofilia Hospital Vall d'Hebron
        • コンタクト:
          • Olga Benítez Hidalgo, MD
      • Madrid、スペイン、28046
        • 募集
        • Unidad de Coagulopatías Hospital Universitario La Paz
        • コンタクト:
          • Maria Theresa Alvarez Roman, MD
      • Seville、スペイン、41013
        • 完了
        • Hospital General Unidad de Hemofilia 1 Sur Hospitales Universitarios Virgen del Rocio
      • Valencia、スペイン、46009
        • 募集
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas Hospital Universitario la Fe
        • コンタクト:
          • Ana Rosa Cid, MD
      • Brno、チェコ、613 00
        • 募集
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Centre for Thrombosis and Haemostasis Children's University Hospital Brno
        • コンタクト:
          • Jan Blatny, MD, PhD
      • Prague、チェコ、150 06
        • 募集
        • Department of Paediatric Haematology/oncology - University Hospital Motol
        • コンタクト:
          • Ester Zapotocka, MD
      • Aarhus、デンマーク、DK-8200
        • 募集
        • Department of Pediatrics Århus Kommunehospital Skejby Sygehus
        • コンタクト:
          • Torben Stamm Mikkelsen, MD
      • Berlin、ドイツ
        • 募集
        • Charité Campus Virchow Klinikum, Klinik für Pädiatrie m.S. Onkologie und Hämatologie
        • コンタクト:
          • Susanne Holzhauer, MD
      • Berlin、ドイツ
        • 募集
        • Department of Internal Medicine, Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikum im Friedrichshain
        • コンタクト:
          • Robert Klamroth, MD, PhD
      • Bonn、ドイツ、D-53127
        • 募集
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Bonn
        • コンタクト:
          • Johannes Oldenburg, MD, PhD
      • Bremen、ドイツ、D 28177
        • 募集
        • Klinik Bremen-Mitte Prof.-Hess-Kinderklinik
        • コンタクト:
          • Martina Bührlen, MD
      • Frankfurt、ドイツ、D-60596
        • 募集
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main
        • コンタクト:
          • Carmen Escuriola Ettingshausen, MD
      • Frankfurt am Main、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Frankfurt & Goethe University - Clinical and Molecular Hemostasis, Department of Pediatrics
        • コンタクト:
          • Christoph Königs, MD, PhD
      • Munich、ドイツ、D-80337
        • 募集
        • Dr. v. Haunersches Kinderspital University of Munich
        • コンタクト:
          • Martin Olivieri, MD
      • Oslo、ノルウェー
        • まだ募集していません
        • Oslo University Hospital
        • コンタクト:
          • Heidi Knüdsen, MD
      • Helsinki、フィンランド、FIN-00029
        • 募集
        • Children's Hospital Helsinki University Hospital
        • コンタクト:
          • Satu Langstrom, MD, PhD
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス、F-94270
        • 募集
        • Service Hématologique Centre Regional Traitement d'Hemophilie Bicetre
        • コンタクト:
          • Roseline d'Oiron, MD
      • Marseille Cedex-05、フランス、F-13385
        • 募集
        • Service d'Hématologie Pédiatrique Hôpital Universitaire La Timone
        • コンタクト:
          • Hervé Chambost, MD, PhD
      • Toulouse、フランス、F-31052
        • 募集
        • Centre de traitement des hémophiles Hôpital Universitaire Purpan
        • コンタクト:
          • Caroline Oudot, MD
      • Leuven、ベルギー、B-3000
        • 募集
        • Service of Pediatric Haematology University Hospital Leuven
        • コンタクト:
          • Christel Van Geet, MD, PhD
      • Porto、ポルトガル
        • 募集
        • Centro Hospitalar São João, S. Imuno-hemoterapia
        • コンタクト:
          • Manuela Carvalho, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

2000 年 1 月 1 日から 2030 年 1 月 1 日までに生まれた軽度 (FVIII/IX 6 ~ 25%)、中等度 (FVIII/IX 1 ~ 5%) または重度 (FVIII/IX <1%) の血友病 A または B の小児または参加センターのいずれかで治療される予定です

説明

包含基準:

  • -血友病AまたはBと診断されている
  • 第 VIII/IX 因子活性が 1 ~ 25% 未満
  • 因子治療と採血の完全な記録
  • 参加センターのいずれかで治療

除外基準:

  • インヒビターにより紹介された患者*
  • インフォームドコンセントが得られていない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:コホート
  • 時間の展望:見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
コホートI
2000年1月1日から2009年12月31日までに生まれた、軽度(FVIII/IX 6~25%)、中等度(FVIII/IX 1~5%)、または重度(FVIII/IX <1%)の血友病AまたはBの小児。または参加センターのいずれかで凝固タンパク質による治療を受ける予定である
コホート II
2010年1月1日から2019年12月31日までに生まれた、軽度(FVIII/IX 6~25%)、中等度(FVIII/IX 1~5%)または重度(FVIII/IX <1%)の血友病AまたはBの小児。または参加センターのいずれかで凝固タンパク質による治療を受ける予定である
コホートⅢ
2020年1月1日から2029年12月31日までに生まれた、軽度(FVIII/IX 6~25%)、中等度(FVIII/IX 1~5%)または重度(FVIII/IX <1%)の血友病AまたはBの小児。または参加センターのいずれかで凝固タンパク質による治療を受ける予定である
コホートIV
コホートIVグループ/コホート説明:軽度(FVIII/IX 6〜25%)、中程度(FVIII/IX 1〜5%)または重度(FVIII/IX <1%)の子供、2030年1月1日から2039年12月31日まで生まれた人がいます。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
外因性凝固因子に対する抗体が発現した患者数
時間枠:患者が18歳に達するまで
第 VIII 因子および第 IX 因子に対するアロ抗体。血液検査: ベセスダ単位 (BU) で測定、現地の基準によると陽性、ほとんどの検査機関で BU が 0.5 以上
患者が18歳に達するまで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血友病関節健康スコア (HJHS) および MRI 技術を使用した、関節状態に関する血友病の長期転帰。
時間枠:5年ごとの診断から患者が18歳に達するまで
出血と関節損傷に対するさまざまな予防法の効果
5年ごとの診断から患者が18歳に達するまで
阻害剤を使用した患者における免疫寛容導入(ITI)療法の長期転帰は異なる。
時間枠:最初の陽性阻害剤力価の日から、患者が 18 歳に達するまで、できれば 3 年ごと
出血と関節損傷に対するさまざまな ITI 治療の効果。 関節損傷は、HJHS と MRI を使用して評価されます。
最初の陽性阻害剤力価の日から、患者が 18 歳に達するまで、できれば 3 年ごと

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • スタディディレクター:Gili Kenet, PhD, MD、The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
  • スタディチェア:Christoph Male, MD、Medical University of Vienna
  • 主任研究者:Gili Kenet, PhD, MD、The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年6月1日

一次修了 (推定)

2039年12月1日

研究の完了 (推定)

2039年12月1日

試験登録日

最初に提出

2014年10月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年11月28日

最初の投稿 (推定)

2016年12月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月9日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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