Det europæiske pædiatriske netværk for hæmofilihåndtering (PedNet Registry) (PedNet)
9. september 2025 opdateret af: Gili Kenet, PedNet Haemophilia Research Foundation
Det europæiske pædiatriske netværk for hæmofilihåndtering og PedNet-hæmofiliregistret
Begrundelse:
Hæmofili er en sjælden sygdom; for at forbedre viden er der behov for internationalt samarbejde. Veldefinerede kliniske data vil blive indsamlet fra komplette kohorter for at forhindre selektionsbias.
Objektiv:
At indsamle data om blødning under neonatal periode, endogene (genetiske) og eksogene (behandlingsrelaterede) determinanter for inhibitorudvikling og langsigtet resultat.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Design: Multicenter Prospective Observational Birth Cohort Study
Befolkning:
Patienter med hæmofili A og B med FVIII/IX-niveauer på <1 til 25 % født mellem 1-1-2000 og 1-1-2030.
Intervention:
Ingen indgriben; kun dokumentation af patientkarakteristika og parametre for rutinemæssig patientbehandling og resultat
Vigtigste resultatparametre:
Udfald: klinisk relevant hæmmerudvikling, blødningsmønster og ledstatus ved fysisk undersøgelse og billeddiagnostik.
Determinanter: baseline FVIII/IX-niveauer, måling af hæmmende antistoffer, familiehistorie, FVIII/IX-genmutation, detaljer om erstatningsterapi (i henhold til hver infusion i de første 50 behandlingsdage og årligt derefter) og operationer.
Arten og omfanget af byrden og risiciene forbundet med deltagelse, fordele og gruppetilhørsforhold:
- Ingen byrde for patienterne. Veldefinerede kliniske data vil blive indsamlet fra de medicinske filer. Deltagelse i dette register vil ikke ændre antallet af besøg på klinikken. Alle udfaldsparametre, der indsamles (inklusive laboratorieresultater), er en del af rutinemæssig klinisk behandling.
- Direkte fordele kan ikke forventes. Men det direkte samspil mellem centre, der behandler patienter med sjældne sygdomme, forbedrer både den kliniske pleje og vil resultere i bedre retningslinjer og kan som sådan give indirekte fordele.
- Multicenterdeltagelse: Hæmofili er en meget sjælden tilstand. Derfor er indsamling af data om en multicenter observationskohorte den eneste måde at studere denne specifikke population på.
- Registret vedrører unge drenge med hæmofili og kan ikke udføres hos ældre patienter, da >90% af inhibitorerne opstår udvikles i løbet af de første 50 eksponeringsdage, og resultaterne af profylaktisk substitutionsterapi er meget afhængige af påbegyndelsen af denne behandling.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
4000
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Angelique Hermeling
- Telefonnummer: +31850299993
- E-mail: a.hermeling@pednet.eu
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Hermeling
- E-mail: info@pednet.eu
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgien, B-3000
- Rekruttering
- Service of Pediatric Haematology University Hospital Leuven
-
Kontakt:
- Christel Van Geet, MD, PhD
-
-
-
-
-
Montreal, Canada, H3T 1C5
- Rekruttering
- Division of Hematology/Oncology Hôpital St Justine
-
Kontakt:
- Natalie Mathews, MD
-
Toronto, Canada, M5G-1X8
- Rekruttering
- Division of Haematology/Oncology Hospital for Sick Children
-
Kontakt:
- Manuel Carcao, MD, PhD
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, DK-8200
- Rekruttering
- Department of Pediatrics Århus Kommunehospital Skejby Sygehus
-
Kontakt:
- Torben Stamm Mikkelsen, MD
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust - Department of Haematology
-
Kontakt:
- Jayashree Motwani, MD
-
Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH9 1LF
- Afsluttet
- Royal Hospital for Sick Children
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige, G 3885
- Rekruttering
- Department of Haematology Royal Hospital for Sick Children
-
Kontakt:
- Fernando Pinto, MD
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
- Afsluttet
- Haemophila Center Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, FIN-00029
- Rekruttering
- Children's Hospital Helsinki University Hospital
-
Kontakt:
- Satu Langstrom, MD, PhD
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, F-94270
- Rekruttering
- Service Hématologique Centre Regional Traitement d'Hemophilie Bicetre
-
Kontakt:
- Roseline d'Oiron, MD
-
Marseille Cedex-05, Frankrig, F-13385
- Rekruttering
- Service d'Hématologie Pédiatrique Hôpital Universitaire La Timone
-
Kontakt:
- Hervé Chambost, MD, PhD
-
Toulouse, Frankrig, F-31052
- Rekruttering
- Centre de traitement des hémophiles Hôpital Universitaire Purpan
-
Kontakt:
- Caroline Oudot, MD
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland, GR-11527
- Rekruttering
- Haemophilia-Haemostasis Unit St. Sophia Children's Hospital
-
Kontakt:
- Helen Pergantou, MD
-
-
-
-
-
Utrecht, Holland, 3508 GA
- Rekruttering
- Van Creveld Kliniek University Medical Center Utrecht
-
Kontakt:
- Corien Eckhardt, MD, PhD
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Rekruttering
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
-
Kontakt:
- Beatrice Nolan, MD
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Rekruttering
- The National Hemophilia Center Sheba Medical Center, Tel Hashomer
-
Kontakt:
- Sarina Levy Mendelovich, MD
-
-
-
-
-
Florence, Italien
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Kontakt:
- Giancarlo Castaman, MD
-
Genova, Italien, I-16184
- Rekruttering
- Gaslini Hospital
-
Kontakt:
- Angelo Claudio Molinari, MD
-
Milan, Italien, 20122
- Afsluttet
- A. Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Ikke rekrutterer endnu
- Oslo University Hospital
-
Kontakt:
- Heidi Knüdsen, MD
-
-
-
-
-
Porto, Portugal
- Rekruttering
- Centro Hospitalar São João, S. Imuno-hemoterapia
-
Kontakt:
- Manuela Carvalho, MD
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz
- Rekruttering
- Inselspital Bern, University Children's Hospital
-
Kontakt:
- Mutlu Kartal-Kaess, MD
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Rekruttering
- Unitat Hemofilia Hospital Vall d'Hebron
-
Kontakt:
- Olga Benítez Hidalgo, MD
-
Madrid, Spanien, 28046
- Rekruttering
- Unidad de Coagulopatías Hospital Universitario La Paz
-
Kontakt:
- Maria Theresa Alvarez Roman, MD
-
Seville, Spanien, 41013
- Afsluttet
- Hospital General Unidad de Hemofilia 1 Sur Hospitales Universitarios Virgen del Rocio
-
Valencia, Spanien, 46009
- Rekruttering
- Unidad de Coagulopatias Congenitas Hospital Universitario la Fe
-
Kontakt:
- Ana Rosa Cid, MD
-
-
-
-
-
Malmo, Sverige, S-20502
- Rekruttering
- Lund University Hospital
-
Kontakt:
- Nadine Gretenkort Andersson, MD, PhD
-
Stockholm, Sverige, S-17176
- Rekruttering
- Department of Pediatrics, Clinic of Coag. Disorders Karolinska Hospital
-
Kontakt:
- Susanna Ranta, MD
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet, 613 00
- Rekruttering
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Centre for Thrombosis and Haemostasis Children's University Hospital Brno
-
Kontakt:
- Jan Blatny, MD, PhD
-
Prague, Tjekkiet, 150 06
- Rekruttering
- Department of Paediatric Haematology/oncology - University Hospital Motol
-
Kontakt:
- Ester Zapotocka, MD
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekruttering
- Charité Campus Virchow Klinikum, Klinik für Pädiatrie m.S. Onkologie und Hämatologie
-
Kontakt:
- Susanne Holzhauer, MD
-
Berlin, Tyskland
- Rekruttering
- Department of Internal Medicine, Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Kontakt:
- Robert Klamroth, MD, PhD
-
Bonn, Tyskland, D-53127
- Rekruttering
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Bonn
-
Kontakt:
- Johannes Oldenburg, MD, PhD
-
Bremen, Tyskland, D 28177
- Rekruttering
- Klinik Bremen-Mitte Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Kontakt:
- Martina Bührlen, MD
-
Frankfurt, Tyskland, D-60596
- Rekruttering
- Hämophilie Zentrum Rhein Main
-
Kontakt:
- Carmen Escuriola Ettingshausen, MD
-
Frankfurt am Main, Tyskland
- Rekruttering
- University Hospital Frankfurt & Goethe University - Clinical and Molecular Hemostasis, Department of Pediatrics
-
Kontakt:
- Christoph Königs, MD, PhD
-
Munich, Tyskland, D-80337
- Rekruttering
- Dr. v. Haunersches Kinderspital University of Munich
-
Kontakt:
- Martin Olivieri, MD
-
-
-
-
-
Graz, Østrig, A-8036
- Afsluttet
- Universitäts-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
Vienna, Østrig
- Rekruttering
- Medical University of Vienna - Department of Paediatrics
-
Kontakt:
- Christoph Male, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Børn med mild (FVIII/IX 6 til 25%), moderat (FVIII/IX 1 til 5%) eller svær (FVIII/IX <1%) hæmofili A eller B, født fra 1. januar 2000 til 1. januar 2030, som har været eller skal behandles i et af de deltagende centre
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnosticeret med hæmofili A eller B
- Faktor VIII/IX aktivitet på <1 til 25 %
- Fuldstændig registrering af faktorbehandling og blødninger
- Behandlet i et af de deltagende centre
Ekskluderingskriterier:
- Patienter henvist på grund af en inhibitor*
- Informeret samtykke ikke opnået
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Kohorte I
Børn med mild (FVIII/IX 6 til 25%), moderat (FVIII/IX 1 til 5%) eller svær (FVIII/IX <1%) hæmofili A eller B, født fra 1. januar 2000 til 31. december 2009, som har været eller skal behandles med koagulationsproteiner i et af de deltagende centre
|
|
Kohorte II
Børn med mild (FVIII/IX 6 til 25%), moderat (FVIII/IX 1 til 5%) eller svær (FVIII/IX <1%) hæmofili A eller B, født fra 1. januar 2010 til 31. december 2019, som har været eller skal behandles med koagulationsproteiner i et af de deltagende centre
|
|
Kohorte III
Børn med mild (FVIII/IX 6 til 25%), moderat (FVIII/IX 1 til 5%) eller svær (FVIII/IX <1%) hæmofili A eller B, født fra 1. januar 2020 til 31. december 2029, som har været eller skal behandles med koagulationsproteiner i et af de deltagende centre
|
|
Kohort IV
Kohort IV -gruppe/kohortbeskrivelse: Børn med mild (FVIII/IX 6 til 25%), moderat (FVIII/IX 1 til 5%) eller alvorlig (FVIII/IX <1%) Haemophilia A eller B, født fra 1. januar 2030 indtil 31. december 2039, der har været eller skal behandles med koagulationsproteiner i en af de deltagende centere
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal patienter med antistofudvikling mod eksogene koagulationsfaktorer
Tidsramme: Indtil patienten fylder 18 år
|
Allo-antistoffer mod faktor VIII og IX; Blodprøve: måling i Bethesda-enheder (BU), positiv i henhold til lokale standarder, for de fleste laboratorier >0,5 BU
|
Indtil patienten fylder 18 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsigtet udfald af hæmofili på ledstatus ved hjælp af hæmophilia joint Health Score (HJHS) og MR-teknikker.
Tidsramme: Fra diagnosticering hvert 5. år til patienten fylder 18 år
|
Effekt af forskelligt profylaktisk regime på blødning og ledskader
|
Fra diagnosticering hvert 5. år til patienten fylder 18 år
|
|
Langsigtet resultat af forskellige immuntoleranceinduktionsbehandlinger (ITI) hos patienter med inhibitor.
Tidsramme: Fra dato for første positive hæmmertiter helst hvert 3. år, indtil patienten fylder 18 år
|
Effekt af forskellige ITI-terapier på blødning og ledskader.
Ledskader vurderes ved hjælp af HJHS og MR.
|
Fra dato for første positive hæmmertiter helst hvert 3. år, indtil patienten fylder 18 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
- Studiestol: Christoph Male, MD, Medical University of Vienna
- Ledende efterforsker: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- de Kovel M, van Haaster AC, Carcao M, Ranta S, Glosli H, Rivard GE, Kenet G, Kurnik K, Van Geet C, Carvalho M, Andersson NG, Kartal-Kaess M, Ljung R, van den Berg HM; PedNet Study Group. Blood Group O Does Not Increase the Risk of Inhibitors in Severe Haemophilia A: Data from the PedNet Study Group. Haemophilia. 2025 May;31(3):419-423. doi: 10.1111/hae.70035. Epub 2025 Mar 23.
- Carcao M, Konigs C, Andersson NG, de Kovel M, de Boer-Verdonk E, Motwani J, Blatny J, Olivieri M, van den Berg M, Fischer K. Predictors of immune tolerance induction success in 231 children with severe hemophilia A with high-titer inhibitors - lessons learned from the PedNet prospective cohort study. J Thromb Haemost. 2025 Jul 22:S1538-7836(25)00433-7. doi: 10.1016/j.jtha.2025.07.010. Online ahead of print.
- Mendoza A, Rivas I, Hidalgo OB, Cid AR, Olivieri M, Ranta S, Labarque V, Andersson NG, de Kovel M, Alvarez-Roman MT. Impact of Family History of Haemophilia on Diagnosis, Management and Outcomes in Severe Haemophilia. Haemophilia. 2025 Jul;31(4):679-686. doi: 10.1111/hae.70018. Epub 2025 May 30.
- Ranta S, Zapotocka E, Andersson NG, Fischer K, Kenet G, de Kovel M, Konigs C, Labarque V, Male C, Olivieri M, Motwani J. A survey on clinical practice in monitoring and management of bleeding in children with haemophilia A on emicizumab prophylaxis in the PedNet centres. Thromb Res. 2025 May;249:109307. doi: 10.1016/j.thromres.2025.109307. Epub 2025 Mar 19. No abstract available.
- van den Berg HM, Gouw SC, van der Bom JG. Factor VIII products and inhibitors in severe hemophilia A. N Engl J Med. 2013 Apr 11;368(15):1457. doi: 10.1056/NEJMc1301995. No abstract available.
- Carcao MD, van den Berg HM, Ljung R, Mancuso ME; PedNet and the Rodin Study Group. Correlation between phenotype and genotype in a large unselected cohort of children with severe hemophilia A. Blood. 2013 May 9;121(19):3946-52, S1. doi: 10.1182/blood-2012-11-469403. Epub 2013 Mar 12.
- Clausen N, Petrini P, Claeyssens-Donadel S, Gouw SC, Liesner R; PedNet and Research of Determinants of Inhibitor development (RODIN) Study Group. Similar bleeding phenotype in young children with haemophilia A or B: a cohort study. Haemophilia. 2014 Nov;20(6):747-55. doi: 10.1111/hae.12470. Epub 2014 Jun 3.
- Fischer K, Ljung R, Platokouki H, Liesner R, Claeyssens S, Smink E, van den Berg HM. Prospective observational cohort studies for studying rare diseases: the European PedNet Haemophilia Registry. Haemophilia. 2014 Jul;20(4):e280-6. doi: 10.1111/hae.12448. Epub 2014 May 2.
- Gouw SC, van der Bom JG, Ljung R, Escuriola C, Cid AR, Claeyssens-Donadel S, van Geet C, Kenet G, Makipernaa A, Molinari AC, Muntean W, Kobelt R, Rivard G, Santagostino E, Thomas A, van den Berg HM; PedNet and RODIN Study Group. Factor VIII products and inhibitor development in severe hemophilia A. N Engl J Med. 2013 Jan 17;368(3):231-9. doi: 10.1056/NEJMoa1208024.
- Andersson NG, Auerswald G, Barnes C, Carcao M, Dunn AL, Fijnvandraat K, Hoffmann M, Kavakli K, Kenet G, Kobelt R, Kurnik K, Liesner R, Makipernaa A, Manco-Johnson MJ, Mancuso ME, Molinari AC, Nolan B, Perez Garrido R, Petrini P, Platokouki HE, Shapiro AD, Wu R, Ljung R. Intracranial haemorrhage in children and adolescents with severe haemophilia A or B - the impact of prophylactic treatment. Br J Haematol. 2017 Oct;179(2):298-307. doi: 10.1111/bjh.14844. Epub 2017 Jul 12.
- Mancuso ME, Fischer K, Santagostino E, Oldenburg J, Platokouki H, Konigs C, Escuriola-Ettingshausen C, Rivard GE, Cid AR, Carcao M, Ljung R, Petrini P, Altisent C, Kenet G, Liesner R, Kurnik K, Auerswald G, Chambost H, Makipernaa A, Molinari AC, Williams M, van den Berg HM; European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet) the REMAIN (REal life MAnagement of children with INhibitors) Study Group. Risk Factors for the Progression from Low to High Titres in 260 Children with Severe Haemophilia A and Newly Developed Inhibitors. Thromb Haemost. 2017 Dec;117(12):2274-2282. doi: 10.1160/TH17-01-0059. Epub 2017 Dec 6.
- Andersson NG, Chalmers EA, Kenet G, Ljung R, Makipernaa A, Chambost H; PedNet Haemophilia Research Foundation. Mode of delivery in hemophilia: vaginal delivery and Cesarean section carry similar risks for intracranial hemorrhages and other major bleeds. Haematologica. 2019 Oct;104(10):2100-2106. doi: 10.3324/haematol.2018.209619. Epub 2019 Feb 21.
- van den Berg HM, Fischer K, Carcao M, Chambost H, Kenet G, Kurnik K, Konigs C, Male C, Santagostino E, Ljung R; PedNet Study Group. Timing of inhibitor development in more than 1000 previously untreated patients with severe hemophilia A. Blood. 2019 Jul 18;134(3):317-320. doi: 10.1182/blood.2019000658. Epub 2019 Jun 11. No abstract available.
- Male C, Andersson NG, Rafowicz A, Liesner R, Kurnik K, Fischer K, Platokouki H, Santagostino E, Chambost H, Nolan B, Konigs C, Kenet G, Ljung R, Van den Berg M. Inhibitor incidence in an unselected cohort of previously untreated patients with severe haemophilia B: a PedNet study. Haematologica. 2021 Jan 1;106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160.
- van den Berg HM, Mancuso ME, Konigs C, D'Oiron R, Platokouki H, Mikkelsen TS, Motwani J, Nolan B, Santagostino E; European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet). ITI Treatment is not First-Choice Treatment in Children with Hemophilia A and Low-Responding Inhibitors: Evidence from a PedNet Study. Thromb Haemost. 2020 Aug;120(8):1166-1172. doi: 10.1055/s-0040-1713097. Epub 2020 Jun 22.
- Andersson NG, Wu R, Carcao M, Claeyssens-Donadel S, Kobelt R, Liesner R, Makipernaa A, Ranta S, Ljung R; ICH study group. Long-term follow-up of neonatal intracranial haemorrhage in children with severe haemophilia. Br J Haematol. 2020 Jul;190(2):e101-e104. doi: 10.1111/bjh.16740. Epub 2020 Jun 9. No abstract available.
- Platokouki H, Fischer K, Gouw SC, Rafowicz A, Carcao M, Kenet G, Liesner R, Kurnik K, Rivard GE, van den Berg HM. Vaccinations are not associated with inhibitor development in boys with severe haemophilia A. Haemophilia. 2018 Mar;24(2):283-290. doi: 10.1111/hae.13387. Epub 2017 Dec 15.
- Khair K, Ranta S, Thomas A, Lindvall K; PedNet study group. The impact of clinical practice on the outcome of central venous access devices in children with haemophilia. Haemophilia. 2017 Jul;23(4):e276-e281. doi: 10.1111/hae.13241. Epub 2017 May 24.
- Hashemi SM, Fischer K, Moons KGM, van den Berg HM; PedNet Study group. Validation of the prediction model for inhibitor development in PUPs with severe haemophilia A. Haemophilia. 2016 Mar;22(2):e116-e118. doi: 10.1111/hae.12895. Epub 2016 Feb 8. No abstract available.
- Ranta S, Motwani J, Blatny J, Buhrlen M, Carcao M, Chambost H, Escuriola C, Fischer K, Kartal-Kaess M, de Kovel M, Kenet G, Male C, Nolan B, d'Oiron R, Olivieri M, Zapotocka E, Andersson NG, Konigs C. Dilemmas on emicizumab in children with haemophilia A: A survey of strategies from PedNet centres. Haemophilia. 2023 Sep;29(5):1291-1298. doi: 10.1111/hae.14847. Epub 2023 Aug 30.
- Labarque V, Mancuso ME, Kartal-Kaess M, Ljung R, Mikkelsen TS, Andersson NG. F8/F9 variants in the population-based PedNet Registry cohort compared with locus-specific genetic databases of the European Association for Haemophilia and Allied Disorders and the Centers for Disease Control and Prevention Hemophilia A or Hemophilia B Mutation Project. Res Pract Thromb Haemost. 2023 Jan 10;7(1):100036. doi: 10.1016/j.rpth.2023.100036. eCollection 2023 Jan.
- Fischer K, Carcao M, Male C, Ranta S, Pergantou H, Kenet G, Kartal-Kaess M, Konigs C, Carvalho M, Alvarez MT, Brakenhoff T, Chambost H, van den Berg HM. Different inhibitor incidence for individual factor VIII concentrates in 1076 previously untreated patients with severe hemophilia A: data from the PedNet cohort. J Thromb Haemost. 2023 Mar;21(3):700-703. doi: 10.1016/j.jtha.2022.11.020. Epub 2022 Dec 22. No abstract available.
- Ljung R, de Kovel M, van den Berg HM; PedNet study group. Primary prophylaxis in children with severe haemophilia A and B-Implementation over the last 20 years as illustrated in real-world data in the PedNet cohorts. Haemophilia. 2023 Mar;29(2):498-504. doi: 10.1111/hae.14729. Epub 2022 Dec 26.
- Schmidt DE, Michalopoulou A, Fischer K, Motwani J, Andersson NG, Pergantou H, Ranta S; PedNet Study Group. Long-term joint outcomes in adolescents with moderate or severe haemophilia A. Haemophilia. 2022 Nov;28(6):1054-1061. doi: 10.1111/hae.14636. Epub 2022 Aug 4.
- Alvarez-Roman MT, Kurnik K; PedNet Study Group. Care for children with haemophilia during COVID-19: Data of the PedNet study group. Haemophilia. 2021 Jul;27(4):e537-e539. doi: 10.1111/hae.14286. Epub 2021 Mar 8. No abstract available.
- Minna K, Anne M, Beatrice N, Rainer K, Susanna R. Correction of haemostasis can be reduced to four days for CVAD implantation in severe haemophilia A patients: Data from the PedNet study group. Haemophilia. 2021 May;27(3):392-397. doi: 10.1111/hae.14231. Epub 2021 Mar 21.
- Andersson NG, Labarque V, Letelier A, Mancuso ME, Buhrlen M, Fischer K, Kartal-Kaess M, Koskenvuo M, Mikkelsen T, Ljung R; PedNet study group. Novel F8 and F9 gene variants from the PedNet hemophilia registry classified according to ACMG/AMP guidelines. Hum Mutat. 2020 Dec;41(12):2058-2072. doi: 10.1002/humu.24117. Epub 2020 Oct 14.
- Jonker CJ, Oude Rengerink K, Hoes AW, Mol PGM, van den Berg HM. Inhibitor development in previously untreated patients with severe haemophilia: A comparison of included patients and outcomes between a clinical study and a registry-based study. Haemophilia. 2020 Sep;26(5):809-816. doi: 10.1111/hae.14100. Epub 2020 Jul 6.
- Andersson NG, Labarque V, Kartal-Kaess M, Pinto F, Mikkelsen TS, Ljung R, Group PS. Factor VIII genotype and the risk of developing high-responding or low-responding inhibitors in severe hemophilia A: data from the PedNet Hemophilia Cohort of 1,202 children. Haematologica. 2024 Apr 1;109(4):1293-1296. doi: 10.3324/haematol.2023.284095. No abstract available.
- Fischer K, Kenet G, Kurnik K, Carcao M, Oldenburg J, Stamm-Mikkelsen T, Cid Haro AR, Koskenvuo M, Blatny J, Konigs C. Determinants of bleeding before and during immune tolerance in 222 boys with severe hemophilia A and inhibitors >5 BU. Blood Adv. 2024 Jan 23;8(2):369-377. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011442.
- van der Zwet K, de Kovel M, Motwani J, van Geet C, Nolan B, Glosli H, Escuriola Ettingshausen C, Konigs C, Kenet G, Fischer K; PedNet Investigators. Bleeding control improves after switching to emicizumab: Real-world experience of 177 children in the PedNet registry. Haemophilia. 2024 May;30(3):685-692. doi: 10.1111/hae.15015. Epub 2024 Apr 5.
- de Kovel MS, Escuriola-Ettingshausen C, Konigs C, Ranta S, Fischer K; PedNet Study Group. Bleeding phenotype according to factor level in 825 children with nonsevere hemophilia: data from the PedNet cohort. J Thromb Haemost. 2024 Sep;22(9):2460-2469. doi: 10.1016/j.jtha.2024.05.030. Epub 2024 Jun 10.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2014
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2039
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2039
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. oktober 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. november 2016
Først opslået (Anslået)
1. december 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
16. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Hæmofili A
- Hæmofili B
Andre undersøgelses-id-numre
- Version 6.4 November 2022
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .