La Red Pediátrica Europea para el Manejo de la Hemofilia (Registro PedNet) (PedNet)
9 de septiembre de 2025 actualizado por: Gili Kenet, PedNet Haemophilia Research Foundation
La Red Pediátrica Europea para el Manejo de la Hemofilia y el Registro de Hemofilia PedNet
Razón fundamental:
La hemofilia es una enfermedad rara; para mejorar el conocimiento es necesaria la colaboración internacional. Se recopilarán datos clínicos bien definidos de cohortes completas para evitar sesgos de selección.
Objetivo:
Recopilar datos sobre el sangrado durante el período neonatal, los determinantes endógenos (genéticos) y exógenos (relacionados con el tratamiento) del desarrollo de inhibidores y el resultado a largo plazo.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Diseño: Estudio de cohorte de nacimiento observacional prospectivo multicéntrico
Población:
Pacientes con hemofilia A y B con niveles de FVIII/IX de <1 a 25% nacidos entre el 1-1-2000 y el 1-1-2030.
Intervención:
Sin intervención; única documentación de las características del paciente y los parámetros de la atención y el resultado de rutina del paciente
Principales parámetros de resultado:
Resultado: desarrollo de inhibidores clínicamente relevante, patrón de sangrado y estado de las articulaciones en el examen físico y las imágenes.
Determinantes: niveles basales de FVIII/IX, medición de anticuerpos inhibitorios, antecedentes familiares, mutación del gen FVIII/IX, detalles sobre la terapia de reemplazo (según cada infusión durante los primeros 50 días de tratamiento y luego anualmente) y cirugías.
Naturaleza y alcance de la carga y los riesgos asociados con la participación, el beneficio y la relación con el grupo:
- Sin carga para los pacientes. Se recogerán datos clínicos bien definidos de las historias clínicas. Participar en este registro no cambiará el número de visitas a la clínica. Todos los parámetros de resultado que se recopilan (incluidos los resultados de laboratorio) forman parte de la atención clínica habitual.
- No se espera un beneficio directo. Sin embargo, la interacción directa entre los centros que tratan a pacientes con enfermedades raras mejora la atención clínica y dará como resultado mejores pautas y, como tal, puede proporcionar un beneficio indirecto.
- Participación multicéntrica: la hemofilia es una condición muy rara. Por lo tanto, la recopilación de datos en una cohorte observacional multicéntrica es la única forma de estudiar esta población específica.
- El registro se refiere a niños pequeños con hemofilia y no se puede realizar en pacientes mayores, ya que >90 % de los inhibidores se desarrollan durante los primeros 50 días de exposición, y los resultados de la terapia profiláctica de reemplazo dependen en gran medida del inicio de este tratamiento.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
4000
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Angelique Hermeling
- Número de teléfono: +31850299993
- Correo electrónico: a.hermeling@pednet.eu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Hermeling
- Correo electrónico: info@pednet.eu
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania
- Reclutamiento
- Charité Campus Virchow Klinikum, Klinik für Pädiatrie m.S. Onkologie und Hämatologie
-
Contacto:
- Susanne Holzhauer, MD
-
Berlin, Alemania
- Reclutamiento
- Department of Internal Medicine, Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Contacto:
- Robert Klamroth, MD, PhD
-
Bonn, Alemania, D-53127
- Reclutamiento
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Bonn
-
Contacto:
- Johannes Oldenburg, MD, PhD
-
Bremen, Alemania, D 28177
- Reclutamiento
- Klinik Bremen-Mitte Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Contacto:
- Martina Bührlen, MD
-
Frankfurt, Alemania, D-60596
- Reclutamiento
- Hämophilie Zentrum Rhein Main
-
Contacto:
- Carmen Escuriola Ettingshausen, MD
-
Frankfurt am Main, Alemania
- Reclutamiento
- University Hospital Frankfurt & Goethe University - Clinical and Molecular Hemostasis, Department of Pediatrics
-
Contacto:
- Christoph Königs, MD, PhD
-
Munich, Alemania, D-80337
- Reclutamiento
- Dr. v. Haunersches Kinderspital University of Munich
-
Contacto:
- Martin Olivieri, MD
-
-
-
-
-
Graz, Austria, A-8036
- Terminado
- Universitäts-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
Vienna, Austria
- Reclutamiento
- Medical University of Vienna - Department of Paediatrics
-
Contacto:
- Christoph Male, MD
-
-
-
-
-
Leuven, Bélgica, B-3000
- Reclutamiento
- Service of Pediatric Haematology University Hospital Leuven
-
Contacto:
- Christel Van Geet, MD, PhD
-
-
-
-
-
Montreal, Canadá, H3T 1C5
- Reclutamiento
- Division of Hematology/Oncology Hôpital St Justine
-
Contacto:
- Natalie Mathews, MD
-
Toronto, Canadá, M5G-1X8
- Reclutamiento
- Division of Haematology/Oncology Hospital for Sick Children
-
Contacto:
- Manuel Carcao, MD, PhD
-
-
-
-
-
Brno, Chequia, 613 00
- Reclutamiento
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Centre for Thrombosis and Haemostasis Children's University Hospital Brno
-
Contacto:
- Jan Blatny, MD, PhD
-
Prague, Chequia, 150 06
- Reclutamiento
- Department of Paediatric Haematology/oncology - University Hospital Motol
-
Contacto:
- Ester Zapotocka, MD
-
-
-
-
-
Aarhus, Dinamarca, DK-8200
- Reclutamiento
- Department of Pediatrics Århus Kommunehospital Skejby Sygehus
-
Contacto:
- Torben Stamm Mikkelsen, MD
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08035
- Reclutamiento
- Unitat Hemofilia Hospital Vall d'Hebron
-
Contacto:
- Olga Benítez Hidalgo, MD
-
Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Unidad de Coagulopatías Hospital Universitario La Paz
-
Contacto:
- Maria Theresa Alvarez Roman, MD
-
Seville, España, 41013
- Terminado
- Hospital General Unidad de Hemofilia 1 Sur Hospitales Universitarios Virgen del Rocio
-
Valencia, España, 46009
- Reclutamiento
- Unidad de Coagulopatias Congenitas Hospital Universitario la Fe
-
Contacto:
- Ana Rosa Cid, MD
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, FIN-00029
- Reclutamiento
- Children's Hospital Helsinki University Hospital
-
Contacto:
- Satu Langstrom, MD, PhD
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia, F-94270
- Reclutamiento
- Service Hématologique Centre Regional Traitement d'Hemophilie Bicetre
-
Contacto:
- Roseline d'Oiron, MD
-
Marseille Cedex-05, Francia, F-13385
- Reclutamiento
- Service d'Hématologie Pédiatrique Hôpital Universitaire La Timone
-
Contacto:
- Hervé Chambost, MD, PhD
-
Toulouse, Francia, F-31052
- Reclutamiento
- Centre de traitement des hémophiles Hôpital Universitaire Purpan
-
Contacto:
- Caroline Oudot, MD
-
-
-
-
-
Athens, Grecia, GR-11527
- Reclutamiento
- Haemophilia-Haemostasis Unit St. Sophia Children's Hospital
-
Contacto:
- Helen Pergantou, MD
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanda
- Reclutamiento
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
-
Contacto:
- Beatrice Nolan, MD
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Reclutamiento
- The National Hemophilia Center Sheba Medical Center, Tel Hashomer
-
Contacto:
- Sarina Levy Mendelovich, MD
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Contacto:
- Giancarlo Castaman, MD
-
Genova, Italia, I-16184
- Reclutamiento
- Gaslini Hospital
-
Contacto:
- Angelo Claudio Molinari, MD
-
Milan, Italia, 20122
- Terminado
- A. Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Oslo, Noruega
- Aún no reclutando
- Oslo University Hospital
-
Contacto:
- Heidi Knüdsen, MD
-
-
-
-
-
Utrecht, Países Bajos, 3508 GA
- Reclutamiento
- Van Creveld Kliniek University Medical Center Utrecht
-
Contacto:
- Corien Eckhardt, MD, PhD
-
-
-
-
-
Porto, Portugal
- Reclutamiento
- Centro Hospitalar São João, S. Imuno-hemoterapia
-
Contacto:
- Manuela Carvalho, MD
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Reclutamiento
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust - Department of Haematology
-
Contacto:
- Jayashree Motwani, MD
-
Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
- Terminado
- Royal Hospital for Sick Children
-
Glasgow, Reino Unido, G 3885
- Reclutamiento
- Department of Haematology Royal Hospital for Sick Children
-
Contacto:
- Fernando Pinto, MD
-
London, Reino Unido, WC1N3JH
- Terminado
- Haemophila Center Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Malmo, Suecia, S-20502
- Reclutamiento
- Lund University Hospital
-
Contacto:
- Nadine Gretenkort Andersson, MD, PhD
-
Stockholm, Suecia, S-17176
- Reclutamiento
- Department of Pediatrics, Clinic of Coag. Disorders Karolinska Hospital
-
Contacto:
- Susanna Ranta, MD
-
-
-
-
-
Bern, Suiza
- Reclutamiento
- Inselspital Bern, University Children's Hospital
-
Contacto:
- Mutlu Kartal-Kaess, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños con hemofilia A o B leve (FVIII/IX 6 a 25%), moderada (FVIII/IX 1 a 5%) o severa (FVIII/IX <1%), nacidos del 1 de enero de 2000 al 1 de enero de 2030 que hayan sido o van a ser tratados en uno de los centros participantes
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con Hemofilia A o B
- Actividad del factor VIII/IX de <1 a 25%
- Registros completos de tratamiento de Factor y sangrados
- Tratado en uno de los centros participantes
Criterio de exclusión:
- Pacientes derivados por un inhibidor*
- Consentimiento informado no obtenido
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Cohorte I
Niños con hemofilia A o B leve (FVIII/IX 6 a 25%), moderada (FVIII/IX 1 a 5%) o grave (FVIII/IX <1%), nacidos desde el 1 de enero de 2000 hasta el 31 de diciembre de 2009 que hayan sido o van a ser tratados con proteínas de la coagulación en uno de los centros participantes
|
|
Cohorte II
Niños con hemofilia A o B leve (FVIII/IX 6 a 25%), moderada (FVIII/IX 1 a 5%) o grave (FVIII/IX <1%), nacidos desde el 1 de enero de 2010 hasta el 31 de diciembre de 2019 que hayan sido o van a ser tratados con proteínas de la coagulación en uno de los centros participantes
|
|
Cohorte III
Niños con hemofilia A o B leve (FVIII/IX 6 a 25%), moderada (FVIII/IX 1 a 5%) o grave (FVIII/IX <1%), nacidos desde el 1 de enero de 2020 hasta el 31 de diciembre de 2029 que hayan sido o van a ser tratados con proteínas de la coagulación en uno de los centros participantes
|
|
Cohorte IV
Descripción del grupo/cohorte de cohorte IV: Niños con leve (FVIII/IX 6 a 25%), moderado (FVIII/IX 1 a 5%) o severo (FVIII/IX <1%) haemofilia A o B, nacido desde el 1 de enero de 2030 hasta el 31 de diciembre de 2039 que deben ser tratados con proteínas de coagulación en uno de los centros participantes participantes
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de pacientes con desarrollo de anticuerpos contra factores de coagulación exógenos.
Periodo de tiempo: Hasta que el paciente cumpla 18 años.
|
Aloanticuerpos contra el factor VIII y IX; Análisis de sangre: medición en unidades Bethesda (UB), positivo según los estándares locales, para la mayoría de los laboratorios >0,5 UB
|
Hasta que el paciente cumpla 18 años.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Resultado a largo plazo de la hemofilia en el estado de las articulaciones mediante el Hemophilia Joint Health Score (HJHS) y técnicas de resonancia magnética.
Periodo de tiempo: Desde el diagnóstico cada 5 años hasta que el paciente cumpla 18 años.
|
Efecto de diferentes regímenes profilácticos sobre el sangrado y el daño articular.
|
Desde el diagnóstico cada 5 años hasta que el paciente cumpla 18 años.
|
|
Resultados a largo plazo de diferentes terapias de inducción de tolerancia inmune (ITI) en pacientes con inhibidores.
Periodo de tiempo: A partir de la fecha, primer título positivo de inhibidor, preferiblemente cada 3 años hasta que el paciente cumpla 18 años.
|
Efecto de diferentes terapias ITI sobre el sangrado y el daño articular.
El daño articular se evalúa mediante HJHS y MRI.
|
A partir de la fecha, primer título positivo de inhibidor, preferiblemente cada 3 años hasta que el paciente cumpla 18 años.
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
- Silla de estudio: Christoph Male, MD, Medical University of Vienna
- Investigador principal: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- de Kovel M, van Haaster AC, Carcao M, Ranta S, Glosli H, Rivard GE, Kenet G, Kurnik K, Van Geet C, Carvalho M, Andersson NG, Kartal-Kaess M, Ljung R, van den Berg HM; PedNet Study Group. Blood Group O Does Not Increase the Risk of Inhibitors in Severe Haemophilia A: Data from the PedNet Study Group. Haemophilia. 2025 May;31(3):419-423. doi: 10.1111/hae.70035. Epub 2025 Mar 23.
- Carcao M, Konigs C, Andersson NG, de Kovel M, de Boer-Verdonk E, Motwani J, Blatny J, Olivieri M, van den Berg M, Fischer K. Predictors of immune tolerance induction success in 231 children with severe hemophilia A with high-titer inhibitors - lessons learned from the PedNet prospective cohort study. J Thromb Haemost. 2025 Jul 22:S1538-7836(25)00433-7. doi: 10.1016/j.jtha.2025.07.010. Online ahead of print.
- Mendoza A, Rivas I, Hidalgo OB, Cid AR, Olivieri M, Ranta S, Labarque V, Andersson NG, de Kovel M, Alvarez-Roman MT. Impact of Family History of Haemophilia on Diagnosis, Management and Outcomes in Severe Haemophilia. Haemophilia. 2025 Jul;31(4):679-686. doi: 10.1111/hae.70018. Epub 2025 May 30.
- Ranta S, Zapotocka E, Andersson NG, Fischer K, Kenet G, de Kovel M, Konigs C, Labarque V, Male C, Olivieri M, Motwani J. A survey on clinical practice in monitoring and management of bleeding in children with haemophilia A on emicizumab prophylaxis in the PedNet centres. Thromb Res. 2025 May;249:109307. doi: 10.1016/j.thromres.2025.109307. Epub 2025 Mar 19. No abstract available.
- van den Berg HM, Gouw SC, van der Bom JG. Factor VIII products and inhibitors in severe hemophilia A. N Engl J Med. 2013 Apr 11;368(15):1457. doi: 10.1056/NEJMc1301995. No abstract available.
- Carcao MD, van den Berg HM, Ljung R, Mancuso ME; PedNet and the Rodin Study Group. Correlation between phenotype and genotype in a large unselected cohort of children with severe hemophilia A. Blood. 2013 May 9;121(19):3946-52, S1. doi: 10.1182/blood-2012-11-469403. Epub 2013 Mar 12.
- Clausen N, Petrini P, Claeyssens-Donadel S, Gouw SC, Liesner R; PedNet and Research of Determinants of Inhibitor development (RODIN) Study Group. Similar bleeding phenotype in young children with haemophilia A or B: a cohort study. Haemophilia. 2014 Nov;20(6):747-55. doi: 10.1111/hae.12470. Epub 2014 Jun 3.
- Fischer K, Ljung R, Platokouki H, Liesner R, Claeyssens S, Smink E, van den Berg HM. Prospective observational cohort studies for studying rare diseases: the European PedNet Haemophilia Registry. Haemophilia. 2014 Jul;20(4):e280-6. doi: 10.1111/hae.12448. Epub 2014 May 2.
- Gouw SC, van der Bom JG, Ljung R, Escuriola C, Cid AR, Claeyssens-Donadel S, van Geet C, Kenet G, Makipernaa A, Molinari AC, Muntean W, Kobelt R, Rivard G, Santagostino E, Thomas A, van den Berg HM; PedNet and RODIN Study Group. Factor VIII products and inhibitor development in severe hemophilia A. N Engl J Med. 2013 Jan 17;368(3):231-9. doi: 10.1056/NEJMoa1208024.
- Andersson NG, Auerswald G, Barnes C, Carcao M, Dunn AL, Fijnvandraat K, Hoffmann M, Kavakli K, Kenet G, Kobelt R, Kurnik K, Liesner R, Makipernaa A, Manco-Johnson MJ, Mancuso ME, Molinari AC, Nolan B, Perez Garrido R, Petrini P, Platokouki HE, Shapiro AD, Wu R, Ljung R. Intracranial haemorrhage in children and adolescents with severe haemophilia A or B - the impact of prophylactic treatment. Br J Haematol. 2017 Oct;179(2):298-307. doi: 10.1111/bjh.14844. Epub 2017 Jul 12.
- Mancuso ME, Fischer K, Santagostino E, Oldenburg J, Platokouki H, Konigs C, Escuriola-Ettingshausen C, Rivard GE, Cid AR, Carcao M, Ljung R, Petrini P, Altisent C, Kenet G, Liesner R, Kurnik K, Auerswald G, Chambost H, Makipernaa A, Molinari AC, Williams M, van den Berg HM; European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet) the REMAIN (REal life MAnagement of children with INhibitors) Study Group. Risk Factors for the Progression from Low to High Titres in 260 Children with Severe Haemophilia A and Newly Developed Inhibitors. Thromb Haemost. 2017 Dec;117(12):2274-2282. doi: 10.1160/TH17-01-0059. Epub 2017 Dec 6.
- Andersson NG, Chalmers EA, Kenet G, Ljung R, Makipernaa A, Chambost H; PedNet Haemophilia Research Foundation. Mode of delivery in hemophilia: vaginal delivery and Cesarean section carry similar risks for intracranial hemorrhages and other major bleeds. Haematologica. 2019 Oct;104(10):2100-2106. doi: 10.3324/haematol.2018.209619. Epub 2019 Feb 21.
- van den Berg HM, Fischer K, Carcao M, Chambost H, Kenet G, Kurnik K, Konigs C, Male C, Santagostino E, Ljung R; PedNet Study Group. Timing of inhibitor development in more than 1000 previously untreated patients with severe hemophilia A. Blood. 2019 Jul 18;134(3):317-320. doi: 10.1182/blood.2019000658. Epub 2019 Jun 11. No abstract available.
- Male C, Andersson NG, Rafowicz A, Liesner R, Kurnik K, Fischer K, Platokouki H, Santagostino E, Chambost H, Nolan B, Konigs C, Kenet G, Ljung R, Van den Berg M. Inhibitor incidence in an unselected cohort of previously untreated patients with severe haemophilia B: a PedNet study. Haematologica. 2021 Jan 1;106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160.
- van den Berg HM, Mancuso ME, Konigs C, D'Oiron R, Platokouki H, Mikkelsen TS, Motwani J, Nolan B, Santagostino E; European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet). ITI Treatment is not First-Choice Treatment in Children with Hemophilia A and Low-Responding Inhibitors: Evidence from a PedNet Study. Thromb Haemost. 2020 Aug;120(8):1166-1172. doi: 10.1055/s-0040-1713097. Epub 2020 Jun 22.
- Andersson NG, Wu R, Carcao M, Claeyssens-Donadel S, Kobelt R, Liesner R, Makipernaa A, Ranta S, Ljung R; ICH study group. Long-term follow-up of neonatal intracranial haemorrhage in children with severe haemophilia. Br J Haematol. 2020 Jul;190(2):e101-e104. doi: 10.1111/bjh.16740. Epub 2020 Jun 9. No abstract available.
- Platokouki H, Fischer K, Gouw SC, Rafowicz A, Carcao M, Kenet G, Liesner R, Kurnik K, Rivard GE, van den Berg HM. Vaccinations are not associated with inhibitor development in boys with severe haemophilia A. Haemophilia. 2018 Mar;24(2):283-290. doi: 10.1111/hae.13387. Epub 2017 Dec 15.
- Khair K, Ranta S, Thomas A, Lindvall K; PedNet study group. The impact of clinical practice on the outcome of central venous access devices in children with haemophilia. Haemophilia. 2017 Jul;23(4):e276-e281. doi: 10.1111/hae.13241. Epub 2017 May 24.
- Hashemi SM, Fischer K, Moons KGM, van den Berg HM; PedNet Study group. Validation of the prediction model for inhibitor development in PUPs with severe haemophilia A. Haemophilia. 2016 Mar;22(2):e116-e118. doi: 10.1111/hae.12895. Epub 2016 Feb 8. No abstract available.
- Ranta S, Motwani J, Blatny J, Buhrlen M, Carcao M, Chambost H, Escuriola C, Fischer K, Kartal-Kaess M, de Kovel M, Kenet G, Male C, Nolan B, d'Oiron R, Olivieri M, Zapotocka E, Andersson NG, Konigs C. Dilemmas on emicizumab in children with haemophilia A: A survey of strategies from PedNet centres. Haemophilia. 2023 Sep;29(5):1291-1298. doi: 10.1111/hae.14847. Epub 2023 Aug 30.
- Labarque V, Mancuso ME, Kartal-Kaess M, Ljung R, Mikkelsen TS, Andersson NG. F8/F9 variants in the population-based PedNet Registry cohort compared with locus-specific genetic databases of the European Association for Haemophilia and Allied Disorders and the Centers for Disease Control and Prevention Hemophilia A or Hemophilia B Mutation Project. Res Pract Thromb Haemost. 2023 Jan 10;7(1):100036. doi: 10.1016/j.rpth.2023.100036. eCollection 2023 Jan.
- Fischer K, Carcao M, Male C, Ranta S, Pergantou H, Kenet G, Kartal-Kaess M, Konigs C, Carvalho M, Alvarez MT, Brakenhoff T, Chambost H, van den Berg HM. Different inhibitor incidence for individual factor VIII concentrates in 1076 previously untreated patients with severe hemophilia A: data from the PedNet cohort. J Thromb Haemost. 2023 Mar;21(3):700-703. doi: 10.1016/j.jtha.2022.11.020. Epub 2022 Dec 22. No abstract available.
- Ljung R, de Kovel M, van den Berg HM; PedNet study group. Primary prophylaxis in children with severe haemophilia A and B-Implementation over the last 20 years as illustrated in real-world data in the PedNet cohorts. Haemophilia. 2023 Mar;29(2):498-504. doi: 10.1111/hae.14729. Epub 2022 Dec 26.
- Schmidt DE, Michalopoulou A, Fischer K, Motwani J, Andersson NG, Pergantou H, Ranta S; PedNet Study Group. Long-term joint outcomes in adolescents with moderate or severe haemophilia A. Haemophilia. 2022 Nov;28(6):1054-1061. doi: 10.1111/hae.14636. Epub 2022 Aug 4.
- Alvarez-Roman MT, Kurnik K; PedNet Study Group. Care for children with haemophilia during COVID-19: Data of the PedNet study group. Haemophilia. 2021 Jul;27(4):e537-e539. doi: 10.1111/hae.14286. Epub 2021 Mar 8. No abstract available.
- Minna K, Anne M, Beatrice N, Rainer K, Susanna R. Correction of haemostasis can be reduced to four days for CVAD implantation in severe haemophilia A patients: Data from the PedNet study group. Haemophilia. 2021 May;27(3):392-397. doi: 10.1111/hae.14231. Epub 2021 Mar 21.
- Andersson NG, Labarque V, Letelier A, Mancuso ME, Buhrlen M, Fischer K, Kartal-Kaess M, Koskenvuo M, Mikkelsen T, Ljung R; PedNet study group. Novel F8 and F9 gene variants from the PedNet hemophilia registry classified according to ACMG/AMP guidelines. Hum Mutat. 2020 Dec;41(12):2058-2072. doi: 10.1002/humu.24117. Epub 2020 Oct 14.
- Jonker CJ, Oude Rengerink K, Hoes AW, Mol PGM, van den Berg HM. Inhibitor development in previously untreated patients with severe haemophilia: A comparison of included patients and outcomes between a clinical study and a registry-based study. Haemophilia. 2020 Sep;26(5):809-816. doi: 10.1111/hae.14100. Epub 2020 Jul 6.
- Andersson NG, Labarque V, Kartal-Kaess M, Pinto F, Mikkelsen TS, Ljung R, Group PS. Factor VIII genotype and the risk of developing high-responding or low-responding inhibitors in severe hemophilia A: data from the PedNet Hemophilia Cohort of 1,202 children. Haematologica. 2024 Apr 1;109(4):1293-1296. doi: 10.3324/haematol.2023.284095. No abstract available.
- Fischer K, Kenet G, Kurnik K, Carcao M, Oldenburg J, Stamm-Mikkelsen T, Cid Haro AR, Koskenvuo M, Blatny J, Konigs C. Determinants of bleeding before and during immune tolerance in 222 boys with severe hemophilia A and inhibitors >5 BU. Blood Adv. 2024 Jan 23;8(2):369-377. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011442.
- van der Zwet K, de Kovel M, Motwani J, van Geet C, Nolan B, Glosli H, Escuriola Ettingshausen C, Konigs C, Kenet G, Fischer K; PedNet Investigators. Bleeding control improves after switching to emicizumab: Real-world experience of 177 children in the PedNet registry. Haemophilia. 2024 May;30(3):685-692. doi: 10.1111/hae.15015. Epub 2024 Apr 5.
- de Kovel MS, Escuriola-Ettingshausen C, Konigs C, Ranta S, Fischer K; PedNet Study Group. Bleeding phenotype according to factor level in 825 children with nonsevere hemophilia: data from the PedNet cohort. J Thromb Haemost. 2024 Sep;22(9):2460-2469. doi: 10.1016/j.jtha.2024.05.030. Epub 2024 Jun 10.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2014
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2039
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2039
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de octubre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de noviembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
1 de diciembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
16 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Hemofilia B
Otros números de identificación del estudio
- Version 6.4 November 2022
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .