European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet Registry) (PedNet)
9. september 2025 oppdatert av: Gili Kenet, PedNet Haemophilia Research Foundation
European Pediatric Network for Haemophilia Management og PedNet Hemophilia Registry
Begrunnelse:
Hemofili er en sjelden sykdom; for å forbedre kunnskapen er det nødvendig med internasjonalt samarbeid. Veldefinerte kliniske data vil bli samlet inn fra komplette kohorter for å forhindre seleksjonsskjevhet.
Objektiv:
For å samle inn data om blødning under nyfødtperioden, endogene (genetiske) og eksogene (behandlingsrelaterte) determinanter for inhibitorutvikling og langsiktig utfall.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
Design: Multicenter Prospective Observational Birth Cohort Study
Befolkning:
Pasienter med hemofili A og B med FVIII/IX-nivåer på <1 til 25 % født mellom 1-1-2000 og 1-1-2030.
Innblanding:
Ingen intervensjon; kun dokumentasjon av pasientkarakteristikker og parametere for rutinemessig pasientbehandling og resultat
Hovedresultatparametere:
Utfall: klinisk relevant inhibitorutvikling, blødningsmønster og leddstatus ved fysisk undersøkelse og bildediagnostikk.
Determinanter: baseline FVIII/IX-nivåer, måling av hemmende antistoffer, familiehistorie, FVIII/IX-genmutasjon, detaljer om erstatningsterapi (i henhold til hver infusjon de første 50 behandlingsdagene, og årlig deretter) og operasjoner.
Arten og omfanget av byrden og risikoen knyttet til deltakelse, nytte og gruppetilknytning:
- Ingen belastning for pasientene. Veldefinerte kliniske data vil bli samlet inn fra de medisinske filene. Å delta i dette registeret vil ikke endre antall besøk til klinikken. Alle utfallsparametere som samles inn (inkludert laboratorieresultater) er en del av rutinemessig klinisk behandling.
- Direkte fordeler er ikke å forvente. Det direkte samspillet mellom sentre som behandler pasienter med sjeldne sykdommer forbedrer imidlertid både den kliniske behandlingen og vil resultere i bedre retningslinjer og kan som sådan gi indirekte fordeler.
- Multisenterdeltakelse: hemofili er en svært sjelden tilstand. Derfor er innsamling av data om en multisenter observasjonskohort den eneste måten å studere denne spesifikke populasjonen på.
- Registeret gjelder unge gutter med hemofili og kan ikke utføres hos eldre pasienter, da >90 % av inhibitorer oppstår utvikles i løpet av de første 50 eksponeringsdagene, og resultatene av profylaktisk erstatningsbehandling er svært avhengig av oppstart av denne behandlingen.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
4000
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Angelique Hermeling
- Telefonnummer: +31850299993
- E-post: a.hermeling@pednet.eu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Hermeling
- E-post: info@pednet.eu
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia, B-3000
- Rekruttering
- Service of Pediatric Haematology University Hospital Leuven
-
Ta kontakt med:
- Christel Van Geet, MD, PhD
-
-
-
-
-
Montreal, Canada, H3T 1C5
- Rekruttering
- Division of Hematology/Oncology Hôpital St Justine
-
Ta kontakt med:
- Natalie Mathews, MD
-
Toronto, Canada, M5G-1X8
- Rekruttering
- Division of Haematology/Oncology Hospital for Sick Children
-
Ta kontakt med:
- Manuel Carcao, MD, PhD
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, DK-8200
- Rekruttering
- Department of Pediatrics Århus Kommunehospital Skejby Sygehus
-
Ta kontakt med:
- Torben Stamm Mikkelsen, MD
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, FIN-00029
- Rekruttering
- Children's Hospital Helsinki University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Satu Langstrom, MD, PhD
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, F-94270
- Rekruttering
- Service Hématologique Centre Regional Traitement d'Hemophilie Bicetre
-
Ta kontakt med:
- Roseline d'Oiron, MD
-
Marseille Cedex-05, Frankrike, F-13385
- Rekruttering
- Service d'Hématologie Pédiatrique Hôpital Universitaire La Timone
-
Ta kontakt med:
- Hervé Chambost, MD, PhD
-
Toulouse, Frankrike, F-31052
- Rekruttering
- Centre de traitement des hémophiles Hôpital Universitaire Purpan
-
Ta kontakt med:
- Caroline Oudot, MD
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, GR-11527
- Rekruttering
- Haemophilia-Haemostasis Unit St. Sophia Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Helen Pergantou, MD
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Rekruttering
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
-
Ta kontakt med:
- Beatrice Nolan, MD
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Rekruttering
- The National Hemophilia Center Sheba Medical Center, Tel Hashomer
-
Ta kontakt med:
- Sarina Levy Mendelovich, MD
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Ta kontakt med:
- Giancarlo Castaman, MD
-
Genova, Italia, I-16184
- Rekruttering
- Gaslini Hospital
-
Ta kontakt med:
- Angelo Claudio Molinari, MD
-
Milan, Italia, 20122
- Fullført
- A. Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3508 GA
- Rekruttering
- Van Creveld Kliniek University Medical Center Utrecht
-
Ta kontakt med:
- Corien Eckhardt, MD, PhD
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Har ikke rekruttert ennå
- Oslo University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Heidi Knüdsen, MD
-
-
-
-
-
Porto, Portugal
- Rekruttering
- Centro Hospitalar São João, S. Imuno-hemoterapia
-
Ta kontakt med:
- Manuela Carvalho, MD
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Unitat Hemofilia Hospital Vall d'Hebron
-
Ta kontakt med:
- Olga Benítez Hidalgo, MD
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Unidad de Coagulopatías Hospital Universitario La Paz
-
Ta kontakt med:
- Maria Theresa Alvarez Roman, MD
-
Seville, Spania, 41013
- Fullført
- Hospital General Unidad de Hemofilia 1 Sur Hospitales Universitarios Virgen del Rocio
-
Valencia, Spania, 46009
- Rekruttering
- Unidad de Coagulopatias Congenitas Hospital Universitario la Fe
-
Ta kontakt med:
- Ana Rosa Cid, MD
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Rekruttering
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust - Department of Haematology
-
Ta kontakt med:
- Jayashree Motwani, MD
-
Edinburgh, Storbritannia, EH9 1LF
- Fullført
- Royal Hospital for Sick Children
-
Glasgow, Storbritannia, G 3885
- Rekruttering
- Department of Haematology Royal Hospital for Sick Children
-
Ta kontakt med:
- Fernando Pinto, MD
-
London, Storbritannia, WC1N3JH
- Fullført
- Haemophila Center Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Bern, Sveits
- Rekruttering
- Inselspital Bern, University Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Mutlu Kartal-Kaess, MD
-
-
-
-
-
Malmo, Sverige, S-20502
- Rekruttering
- Lund University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Nadine Gretenkort Andersson, MD, PhD
-
Stockholm, Sverige, S-17176
- Rekruttering
- Department of Pediatrics, Clinic of Coag. Disorders Karolinska Hospital
-
Ta kontakt med:
- Susanna Ranta, MD
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 613 00
- Rekruttering
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Centre for Thrombosis and Haemostasis Children's University Hospital Brno
-
Ta kontakt med:
- Jan Blatny, MD, PhD
-
Prague, Tsjekkia, 150 06
- Rekruttering
- Department of Paediatric Haematology/oncology - University Hospital Motol
-
Ta kontakt med:
- Ester Zapotocka, MD
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekruttering
- Charité Campus Virchow Klinikum, Klinik für Pädiatrie m.S. Onkologie und Hämatologie
-
Ta kontakt med:
- Susanne Holzhauer, MD
-
Berlin, Tyskland
- Rekruttering
- Department of Internal Medicine, Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Ta kontakt med:
- Robert Klamroth, MD, PhD
-
Bonn, Tyskland, D-53127
- Rekruttering
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Bonn
-
Ta kontakt med:
- Johannes Oldenburg, MD, PhD
-
Bremen, Tyskland, D 28177
- Rekruttering
- Klinik Bremen-Mitte Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Ta kontakt med:
- Martina Bührlen, MD
-
Frankfurt, Tyskland, D-60596
- Rekruttering
- Hämophilie Zentrum Rhein Main
-
Ta kontakt med:
- Carmen Escuriola Ettingshausen, MD
-
Frankfurt am Main, Tyskland
- Rekruttering
- University Hospital Frankfurt & Goethe University - Clinical and Molecular Hemostasis, Department of Pediatrics
-
Ta kontakt med:
- Christoph Königs, MD, PhD
-
Munich, Tyskland, D-80337
- Rekruttering
- Dr. v. Haunersches Kinderspital University of Munich
-
Ta kontakt med:
- Martin Olivieri, MD
-
-
-
-
-
Graz, Østerrike, A-8036
- Fullført
- Universitäts-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
Vienna, Østerrike
- Rekruttering
- Medical University of Vienna - Department of Paediatrics
-
Ta kontakt med:
- Christoph Male, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Barn med mild (FVIII/IX 6 til 25%), moderat (FVIII/IX 1 til 5%) eller alvorlig (FVIII/IX <1%) hemofili A eller B, født fra 1. januar 2000 til 1. januar 2030 som har vært eller skal behandles i et av de deltakende sentrene
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med hemofili A eller B
- Faktor VIII/IX-aktivitet på <1 til 25 %
- Komplette registreringer av faktorbehandling og blødninger
- Behandlet i et av de deltakende sentrene
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter henvist på grunn av en inhibitor*
- Informert samtykke ikke oppnådd
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Kohort I
Barn med mild (FVIII/IX 6 til 25%), moderat (FVIII/IX 1 til 5%) eller alvorlig (FVIII/IX <1%) hemofili A eller B, født fra 1. januar 2000 til 31. desember 2009 som har vært eller skal behandles med koagulasjonsproteiner i et av de deltakende sentrene
|
|
Kohort II
Barn med mild (FVIII/IX 6 til 25%), moderat (FVIII/IX 1 til 5%) eller alvorlig (FVIII/IX <1%) hemofili A eller B, født fra 1. januar 2010 til 31. desember 2019 som har vært eller skal behandles med koagulasjonsproteiner i et av de deltakende sentrene
|
|
Kohort III
Barn med mild (FVIII/IX 6 til 25%), moderat (FVIII/IX 1 til 5%) eller alvorlig (FVIII/IX <1%) hemofili A eller B, født fra 1. januar 2020 til 31. desember 2029 som har vært eller skal behandles med koagulasjonsproteiner i et av de deltakende sentrene
|
|
Kohort IV
Kohort IV Gruppe/kohort Beskrivelse: Barn med mild (FVIII/IX 6 til 25%), Moderat (FVIII/IX 1 til 5%) eller alvorlig (FVIII/IX <1%) Haemophilia A eller B, født fra 1. januar 2030 til 31. 2039 som har vært eller er å bli behandlet med COAG -proteprot.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter med antistoffutvikling mot eksogene koagulasjonsfaktorer
Tidsramme: Inntil pasienten fyller 18 år
|
Allo-antistoffer mot faktor VIII og IX; Blodprøve: måling i Bethesda-enheter (BU), positiv i henhold til lokale standarder, for de fleste laboratorier >0,5 BU
|
Inntil pasienten fyller 18 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsiktig utfall av hemofili på leddstatus ved bruk av Hemophilia Joint Health Score (HJHS) og MR-teknikker.
Tidsramme: Fra diagnose hvert 5. år til pasienten fyller 18 år
|
Effekt av ulike profylaktiske regimer på blødninger og leddskade
|
Fra diagnose hvert 5. år til pasienten fyller 18 år
|
|
Langsiktig utfall forskjellige immuntoleranseinduksjonsbehandlinger (ITI) hos pasienter med inhibitor.
Tidsramme: Fra dato for første positive inhibitortiter helst hvert 3. år til pasienten fyller 18 år
|
Effekt av forskjellige ITI-terapier på blødning og leddskade.
Leddskader vurderes ved hjelp av HJHS og MR.
|
Fra dato for første positive inhibitortiter helst hvert 3. år til pasienten fyller 18 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
- Studiestol: Christoph Male, MD, Medical University of Vienna
- Hovedetterforsker: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- de Kovel M, van Haaster AC, Carcao M, Ranta S, Glosli H, Rivard GE, Kenet G, Kurnik K, Van Geet C, Carvalho M, Andersson NG, Kartal-Kaess M, Ljung R, van den Berg HM; PedNet Study Group. Blood Group O Does Not Increase the Risk of Inhibitors in Severe Haemophilia A: Data from the PedNet Study Group. Haemophilia. 2025 May;31(3):419-423. doi: 10.1111/hae.70035. Epub 2025 Mar 23.
- Carcao M, Konigs C, Andersson NG, de Kovel M, de Boer-Verdonk E, Motwani J, Blatny J, Olivieri M, van den Berg M, Fischer K. Predictors of immune tolerance induction success in 231 children with severe hemophilia A with high-titer inhibitors - lessons learned from the PedNet prospective cohort study. J Thromb Haemost. 2025 Jul 22:S1538-7836(25)00433-7. doi: 10.1016/j.jtha.2025.07.010. Online ahead of print.
- Mendoza A, Rivas I, Hidalgo OB, Cid AR, Olivieri M, Ranta S, Labarque V, Andersson NG, de Kovel M, Alvarez-Roman MT. Impact of Family History of Haemophilia on Diagnosis, Management and Outcomes in Severe Haemophilia. Haemophilia. 2025 Jul;31(4):679-686. doi: 10.1111/hae.70018. Epub 2025 May 30.
- Ranta S, Zapotocka E, Andersson NG, Fischer K, Kenet G, de Kovel M, Konigs C, Labarque V, Male C, Olivieri M, Motwani J. A survey on clinical practice in monitoring and management of bleeding in children with haemophilia A on emicizumab prophylaxis in the PedNet centres. Thromb Res. 2025 May;249:109307. doi: 10.1016/j.thromres.2025.109307. Epub 2025 Mar 19. No abstract available.
- van den Berg HM, Gouw SC, van der Bom JG. Factor VIII products and inhibitors in severe hemophilia A. N Engl J Med. 2013 Apr 11;368(15):1457. doi: 10.1056/NEJMc1301995. No abstract available.
- Carcao MD, van den Berg HM, Ljung R, Mancuso ME; PedNet and the Rodin Study Group. Correlation between phenotype and genotype in a large unselected cohort of children with severe hemophilia A. Blood. 2013 May 9;121(19):3946-52, S1. doi: 10.1182/blood-2012-11-469403. Epub 2013 Mar 12.
- Clausen N, Petrini P, Claeyssens-Donadel S, Gouw SC, Liesner R; PedNet and Research of Determinants of Inhibitor development (RODIN) Study Group. Similar bleeding phenotype in young children with haemophilia A or B: a cohort study. Haemophilia. 2014 Nov;20(6):747-55. doi: 10.1111/hae.12470. Epub 2014 Jun 3.
- Fischer K, Ljung R, Platokouki H, Liesner R, Claeyssens S, Smink E, van den Berg HM. Prospective observational cohort studies for studying rare diseases: the European PedNet Haemophilia Registry. Haemophilia. 2014 Jul;20(4):e280-6. doi: 10.1111/hae.12448. Epub 2014 May 2.
- Gouw SC, van der Bom JG, Ljung R, Escuriola C, Cid AR, Claeyssens-Donadel S, van Geet C, Kenet G, Makipernaa A, Molinari AC, Muntean W, Kobelt R, Rivard G, Santagostino E, Thomas A, van den Berg HM; PedNet and RODIN Study Group. Factor VIII products and inhibitor development in severe hemophilia A. N Engl J Med. 2013 Jan 17;368(3):231-9. doi: 10.1056/NEJMoa1208024.
- Andersson NG, Auerswald G, Barnes C, Carcao M, Dunn AL, Fijnvandraat K, Hoffmann M, Kavakli K, Kenet G, Kobelt R, Kurnik K, Liesner R, Makipernaa A, Manco-Johnson MJ, Mancuso ME, Molinari AC, Nolan B, Perez Garrido R, Petrini P, Platokouki HE, Shapiro AD, Wu R, Ljung R. Intracranial haemorrhage in children and adolescents with severe haemophilia A or B - the impact of prophylactic treatment. Br J Haematol. 2017 Oct;179(2):298-307. doi: 10.1111/bjh.14844. Epub 2017 Jul 12.
- Mancuso ME, Fischer K, Santagostino E, Oldenburg J, Platokouki H, Konigs C, Escuriola-Ettingshausen C, Rivard GE, Cid AR, Carcao M, Ljung R, Petrini P, Altisent C, Kenet G, Liesner R, Kurnik K, Auerswald G, Chambost H, Makipernaa A, Molinari AC, Williams M, van den Berg HM; European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet) the REMAIN (REal life MAnagement of children with INhibitors) Study Group. Risk Factors for the Progression from Low to High Titres in 260 Children with Severe Haemophilia A and Newly Developed Inhibitors. Thromb Haemost. 2017 Dec;117(12):2274-2282. doi: 10.1160/TH17-01-0059. Epub 2017 Dec 6.
- Andersson NG, Chalmers EA, Kenet G, Ljung R, Makipernaa A, Chambost H; PedNet Haemophilia Research Foundation. Mode of delivery in hemophilia: vaginal delivery and Cesarean section carry similar risks for intracranial hemorrhages and other major bleeds. Haematologica. 2019 Oct;104(10):2100-2106. doi: 10.3324/haematol.2018.209619. Epub 2019 Feb 21.
- van den Berg HM, Fischer K, Carcao M, Chambost H, Kenet G, Kurnik K, Konigs C, Male C, Santagostino E, Ljung R; PedNet Study Group. Timing of inhibitor development in more than 1000 previously untreated patients with severe hemophilia A. Blood. 2019 Jul 18;134(3):317-320. doi: 10.1182/blood.2019000658. Epub 2019 Jun 11. No abstract available.
- Male C, Andersson NG, Rafowicz A, Liesner R, Kurnik K, Fischer K, Platokouki H, Santagostino E, Chambost H, Nolan B, Konigs C, Kenet G, Ljung R, Van den Berg M. Inhibitor incidence in an unselected cohort of previously untreated patients with severe haemophilia B: a PedNet study. Haematologica. 2021 Jan 1;106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160.
- van den Berg HM, Mancuso ME, Konigs C, D'Oiron R, Platokouki H, Mikkelsen TS, Motwani J, Nolan B, Santagostino E; European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet). ITI Treatment is not First-Choice Treatment in Children with Hemophilia A and Low-Responding Inhibitors: Evidence from a PedNet Study. Thromb Haemost. 2020 Aug;120(8):1166-1172. doi: 10.1055/s-0040-1713097. Epub 2020 Jun 22.
- Andersson NG, Wu R, Carcao M, Claeyssens-Donadel S, Kobelt R, Liesner R, Makipernaa A, Ranta S, Ljung R; ICH study group. Long-term follow-up of neonatal intracranial haemorrhage in children with severe haemophilia. Br J Haematol. 2020 Jul;190(2):e101-e104. doi: 10.1111/bjh.16740. Epub 2020 Jun 9. No abstract available.
- Platokouki H, Fischer K, Gouw SC, Rafowicz A, Carcao M, Kenet G, Liesner R, Kurnik K, Rivard GE, van den Berg HM. Vaccinations are not associated with inhibitor development in boys with severe haemophilia A. Haemophilia. 2018 Mar;24(2):283-290. doi: 10.1111/hae.13387. Epub 2017 Dec 15.
- Khair K, Ranta S, Thomas A, Lindvall K; PedNet study group. The impact of clinical practice on the outcome of central venous access devices in children with haemophilia. Haemophilia. 2017 Jul;23(4):e276-e281. doi: 10.1111/hae.13241. Epub 2017 May 24.
- Hashemi SM, Fischer K, Moons KGM, van den Berg HM; PedNet Study group. Validation of the prediction model for inhibitor development in PUPs with severe haemophilia A. Haemophilia. 2016 Mar;22(2):e116-e118. doi: 10.1111/hae.12895. Epub 2016 Feb 8. No abstract available.
- Ranta S, Motwani J, Blatny J, Buhrlen M, Carcao M, Chambost H, Escuriola C, Fischer K, Kartal-Kaess M, de Kovel M, Kenet G, Male C, Nolan B, d'Oiron R, Olivieri M, Zapotocka E, Andersson NG, Konigs C. Dilemmas on emicizumab in children with haemophilia A: A survey of strategies from PedNet centres. Haemophilia. 2023 Sep;29(5):1291-1298. doi: 10.1111/hae.14847. Epub 2023 Aug 30.
- Labarque V, Mancuso ME, Kartal-Kaess M, Ljung R, Mikkelsen TS, Andersson NG. F8/F9 variants in the population-based PedNet Registry cohort compared with locus-specific genetic databases of the European Association for Haemophilia and Allied Disorders and the Centers for Disease Control and Prevention Hemophilia A or Hemophilia B Mutation Project. Res Pract Thromb Haemost. 2023 Jan 10;7(1):100036. doi: 10.1016/j.rpth.2023.100036. eCollection 2023 Jan.
- Fischer K, Carcao M, Male C, Ranta S, Pergantou H, Kenet G, Kartal-Kaess M, Konigs C, Carvalho M, Alvarez MT, Brakenhoff T, Chambost H, van den Berg HM. Different inhibitor incidence for individual factor VIII concentrates in 1076 previously untreated patients with severe hemophilia A: data from the PedNet cohort. J Thromb Haemost. 2023 Mar;21(3):700-703. doi: 10.1016/j.jtha.2022.11.020. Epub 2022 Dec 22. No abstract available.
- Ljung R, de Kovel M, van den Berg HM; PedNet study group. Primary prophylaxis in children with severe haemophilia A and B-Implementation over the last 20 years as illustrated in real-world data in the PedNet cohorts. Haemophilia. 2023 Mar;29(2):498-504. doi: 10.1111/hae.14729. Epub 2022 Dec 26.
- Schmidt DE, Michalopoulou A, Fischer K, Motwani J, Andersson NG, Pergantou H, Ranta S; PedNet Study Group. Long-term joint outcomes in adolescents with moderate or severe haemophilia A. Haemophilia. 2022 Nov;28(6):1054-1061. doi: 10.1111/hae.14636. Epub 2022 Aug 4.
- Alvarez-Roman MT, Kurnik K; PedNet Study Group. Care for children with haemophilia during COVID-19: Data of the PedNet study group. Haemophilia. 2021 Jul;27(4):e537-e539. doi: 10.1111/hae.14286. Epub 2021 Mar 8. No abstract available.
- Minna K, Anne M, Beatrice N, Rainer K, Susanna R. Correction of haemostasis can be reduced to four days for CVAD implantation in severe haemophilia A patients: Data from the PedNet study group. Haemophilia. 2021 May;27(3):392-397. doi: 10.1111/hae.14231. Epub 2021 Mar 21.
- Andersson NG, Labarque V, Letelier A, Mancuso ME, Buhrlen M, Fischer K, Kartal-Kaess M, Koskenvuo M, Mikkelsen T, Ljung R; PedNet study group. Novel F8 and F9 gene variants from the PedNet hemophilia registry classified according to ACMG/AMP guidelines. Hum Mutat. 2020 Dec;41(12):2058-2072. doi: 10.1002/humu.24117. Epub 2020 Oct 14.
- Jonker CJ, Oude Rengerink K, Hoes AW, Mol PGM, van den Berg HM. Inhibitor development in previously untreated patients with severe haemophilia: A comparison of included patients and outcomes between a clinical study and a registry-based study. Haemophilia. 2020 Sep;26(5):809-816. doi: 10.1111/hae.14100. Epub 2020 Jul 6.
- Andersson NG, Labarque V, Kartal-Kaess M, Pinto F, Mikkelsen TS, Ljung R, Group PS. Factor VIII genotype and the risk of developing high-responding or low-responding inhibitors in severe hemophilia A: data from the PedNet Hemophilia Cohort of 1,202 children. Haematologica. 2024 Apr 1;109(4):1293-1296. doi: 10.3324/haematol.2023.284095. No abstract available.
- Fischer K, Kenet G, Kurnik K, Carcao M, Oldenburg J, Stamm-Mikkelsen T, Cid Haro AR, Koskenvuo M, Blatny J, Konigs C. Determinants of bleeding before and during immune tolerance in 222 boys with severe hemophilia A and inhibitors >5 BU. Blood Adv. 2024 Jan 23;8(2):369-377. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011442.
- van der Zwet K, de Kovel M, Motwani J, van Geet C, Nolan B, Glosli H, Escuriola Ettingshausen C, Konigs C, Kenet G, Fischer K; PedNet Investigators. Bleeding control improves after switching to emicizumab: Real-world experience of 177 children in the PedNet registry. Haemophilia. 2024 May;30(3):685-692. doi: 10.1111/hae.15015. Epub 2024 Apr 5.
- de Kovel MS, Escuriola-Ettingshausen C, Konigs C, Ranta S, Fischer K; PedNet Study Group. Bleeding phenotype according to factor level in 825 children with nonsevere hemophilia: data from the PedNet cohort. J Thromb Haemost. 2024 Sep;22(9):2460-2469. doi: 10.1016/j.jtha.2024.05.030. Epub 2024 Jun 10.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2014
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2039
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2039
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. oktober 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. november 2016
Først lagt ut (Antatt)
1. desember 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
16. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili A
- Hemofili B
Andre studie-ID-numre
- Version 6.4 November 2022
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .