Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Europejska Sieć Pediatryczna ds. Zarządzania Hemofilią (Rejestr PedNet) (PedNet)

26 października 2023 zaktualizowane przez: Gili Kenet, PedNet Haemophilia Research Foundation

Europejska Sieć Pediatryczna ds. Zarządzania Hemofilią i Rejestr Hemofilii PedNet

Racjonalne uzasadnienie:

Hemofilia jest rzadką chorobą; w celu poprawy wiedzy potrzebna jest międzynarodowa współpraca. Dobrze zdefiniowane dane kliniczne zostaną zebrane z pełnych kohort, aby zapobiec stronniczości selekcji.

Cel:

Zbieranie danych na temat krwawień w okresie noworodkowym, endogennych (genetycznych) i egzogennych (związanych z leczeniem) uwarunkowań rozwoju inhibitora i długoterminowego wyniku.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Projekt: Wieloośrodkowe prospektywne obserwacyjne badanie kohortowe urodzeń

Populacja:

Pacjenci z hemofilią A i B z poziomem FVIII/IX <1 do 25% urodzeni między 1-1-2000 a 1-1-2030.

Interwencja:

Brak interwencji; wyłącznie dokumentacja charakterystyki pacjenta i parametrów rutynowej opieki nad pacjentem oraz wyników

Główne parametry wyniku:

Wynik: klinicznie istotny rozwój inhibitora, schemat krwawienia i stan stawów w badaniu fizykalnym i obrazowym.

Determinanty: wyjściowe poziomy FVIII/IX, pomiar przeciwciał hamujących, wywiad rodzinny, mutacja genu FVIII/IX, szczegóły dotyczące terapii zastępczej (według każdego wlewu przez pierwsze 50 dni leczenia, a następnie corocznie) i operacji.

Charakter i zakres obciążenia i ryzyka związanego z uczestnictwem, korzyściami i powiązaniem z grupą:

  • Bez obciążenia dla pacjentów. Z dokumentacji medycznej zostaną zebrane dobrze zdefiniowane dane kliniczne. Uczestnictwo w tym rejestrze nie zmieni liczby wizyt w przychodni. Wszystkie gromadzone parametry końcowe (w tym wyniki badań laboratoryjnych) są częścią rutynowej opieki klinicznej.
  • Nie należy oczekiwać bezpośrednich korzyści. Jednak bezpośrednia interakcja między ośrodkami leczącymi pacjentów z rzadkimi chorobami poprawia zarówno opiekę kliniczną, jak i zaowocuje lepszymi wytycznymi, a jako taka może przynieść pośrednie korzyści.
  • Udział wieloośrodkowy: hemofilia jest bardzo rzadką chorobą. Dlatego zbieranie danych na wieloośrodkowej kohorcie obserwacyjnej jest jedynym sposobem na zbadanie tej konkretnej populacji.
  • Rejestr dotyczy młodych chłopców z hemofilią i nie można go wykonać u starszych pacjentów, gdyż >90% inhibitorów rozwija się w ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji, a wyniki profilaktycznej terapii zastępczej są w dużym stopniu uzależnione od rozpoczęcia tego leczenia.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

4000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Graz, Austria, A-8036
        • Zakończony
        • Universitäts-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Vienna, Austria
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of Vienna - Department of Paediatrics
        • Kontakt:
          • Christoph Male, MD
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • Rekrutacyjny
        • Service of Pediatric Haematology University Hospital Leuven
        • Kontakt:
          • Christel Van Geet, MD, PhD
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 613 00
        • Rekrutacyjny
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Centre for Thrombosis and Haemostasis Children's University Hospital Brno
        • Kontakt:
          • Jan Blatny, MD, PhD
      • Praha, Czechy, 150 06
        • Rekrutacyjny
        • Department of Paediatric Haematology/oncology - University Hospital Motol
        • Kontakt:
          • Esther Zapotocka, MD
  • Dania
      • Aarhus, Dania, DK-8200
        • Rekrutacyjny
        • Department of Pediatrics Århus Kommunehospital Skejby Sygehus
        • Kontakt:
          • Torben Stamm Mikkelsen, MD
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, FIN-00029
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Helsinki University Hospital
        • Kontakt:
          • Minna Koskenvuo, MD, PhD
  • Francja
      • Le Kremlin Bicêtre, Francja, F-94270
        • Rekrutacyjny
        • Service Hématologique Centre Regional Traitement d'Hemophilie Bicetre
        • Kontakt:
          • Roseline d'Oiron, MD
      • Marseille Cedex-05, Francja, F-13385
        • Rekrutacyjny
        • Service d'Hématologie Pédiatrique Hôpital Universitaire La Timone
        • Kontakt:
          • Hervé Chambost, MD, PhD
      • Toulouse, Francja, F-31052
        • Rekrutacyjny
        • Centre de traitement des hémophiles Hôpital Universitaire Purpan
        • Kontakt:
          • Caroline Oudot, MD
  • Grecja
      • Athens, Grecja, GR-11527
        • Rekrutacyjny
        • Haemophilia-Haemostasis Unit St. Sophia Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Helen Pergantou, MD
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Unitat Hemofilia Hospital Vall d'Hebron
        • Kontakt:
          • Olga Benítez Hidalgo, MD
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Unidad de Coagulopatías Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
          • Maria Theresa Alvarez Roman, MD
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Zakończony
        • Hospital General Unidad de Hemofilia 1 Sur Hospitales Universitarios Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania, 46009
        • Rekrutacyjny
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas Hospital Universitario la Fe
        • Kontakt:
          • Ana Rosa Cid, MD
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3508 GA
        • Rekrutacyjny
        • Van Creveld Kliniek University Medical Center Utrecht
        • Kontakt:
          • Kathelijn Fischer, MD, PhD
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Rekrutacyjny
        • Dept of Paediatric Haematology Our Lady's Children's Hospital for Sick Children Crumlin
        • Kontakt:
          • Beatrice Nolan, MD
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Rekrutacyjny
        • The National Hemophilia Center Sheba Medical Center, Tel Hashomer
        • Kontakt:
          • Gili Kenet, MD
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutacyjny
        • Division of Hematology/Oncology Hôpital St Justine
        • Kontakt:
          • George Rivard, MD
      • Toronto, Kanada, M5G-1X8
        • Rekrutacyjny
        • Division of Haematology/Oncology Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
          • Manuel Carcao, MD, PhD
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, D-53127
        • Rekrutacyjny
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Bonn
        • Kontakt:
          • Johannes Oldenburg, MD, PhD
      • Bremen, Niemcy, D 28177
        • Rekrutacyjny
        • Klinik Bremen-Mitte Prof.-Hess-Kinderklinik
        • Kontakt:
          • Martina Bührlen, MD
      • Frankfurt am Main, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Frankfurt & Goethe University - Clinical and Molecular Hemostasis, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
          • Christoph Königs, MD, PhD
      • Munich, Niemcy, D-80337
        • Rekrutacyjny
        • Dr. v. Haunersches Kinderspital University of Munich
        • Kontakt:
          • Martin Olivieri, MD
      • Mörfelden-Walldorf, Niemcy, D-64546
        • Rekrutacyjny
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main
        • Kontakt:
          • Carmen Escuriola, MD
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
          • Heidi Knüdsen, MD
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • Centro Hospitalar São João, S. Imuno-hemoterapia
        • Kontakt:
          • Manuela Carvalho, MD
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Rekrutacyjny
        • Inselspital Bern, University Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Mutlu Kartal-Kaess, MD
  • Szwecja
      • Malmo, Szwecja, S-20502
        • Rekrutacyjny
        • Lund University Hospital
        • Kontakt:
          • Nadine Gretenkort Adersson, MD, PhD
      • Stockholm, Szwecja, S-17176
        • Rekrutacyjny
        • Department of Pediatrics, Clinic of Coag. Disorders Karolinska Hospital
        • Kontakt:
          • Susanna Ranta, MD
  • Włochy
      • Florence, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Kontakt:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Genova, Włochy, I-16184
        • Rekrutacyjny
        • Gaslini Hospital
        • Kontakt:
          • Angelo Claudio Molinari, MD
      • Milano, Włochy, 20122
        • Zakończony
        • A. Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust - Department of Haematology
        • Kontakt:
          • Jayashree Motwani, MD
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH9 1LF
        • Zakończony
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G 3885
        • Rekrutacyjny
        • Department of Haematology Royal Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
          • Fernando Pinto, MD
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Zakończony
        • Haemophila Center Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci z łagodną (FVIII/IX od 6 do 25%), umiarkowaną (FVIII/IX od 1 do 5%) lub ciężką (FVIII/IX <1%) hemofilią A lub B, urodzone od 1 stycznia 2000 r. do 1 stycznia 2030 r., które zostały lub mają być leczeni w jednym z uczestniczących ośrodków

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdiagnozowano hemofilię A lub B
  • Aktywność czynnika VIII/IX od <1 do 25%
  • Pełne zapisy leczenia czynnikiem i krwawień
  • Leczenie w jednym z uczestniczących ośrodków

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci skierowani z powodu inhibitora*
  • Nie uzyskano świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Kohorta I
Dzieci z łagodną (FVIII/IX 6 do 25%), umiarkowaną (FVIII/IX 1 do 5%) lub ciężką (FVIII/IX <1%) hemofilią A lub B, urodzone w okresie od 1 stycznia 2000 r. do 31 grudnia 2009 r., które lub mają być leczeni białkami koagulacyjnymi w jednym z uczestniczących ośrodków
Kohorta II
Dzieci z łagodną (FVIII/IX od 6 do 25%), umiarkowaną (FVIII/IX od 1 do 5%) lub ciężką (FVIII/IX <1%) hemofilią A lub B, urodzone w okresie od 1 stycznia 2010 r. do 31 grudnia 2019 r., które lub mają być leczeni białkami koagulacyjnymi w jednym z uczestniczących ośrodków
Kohorta III
Dzieci z łagodną (FVIII/IX od 6 do 25%), umiarkowaną (FVIII/IX od 1 do 5%) lub ciężką (FVIII/IX <1%) hemofilią A lub B, urodzone w okresie od 1 stycznia 2020 r. do 31 grudnia 2029 r., które lub mają być leczeni białkami koagulacyjnymi w jednym z uczestniczących ośrodków

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, u których wykształciły się przeciwciała przeciwko egzogennym czynnikom krzepnięcia
Ramy czasowe: Do czasu osiągnięcia przez pacjenta 18. roku życia
Alloprzeciwciała przeciwko czynnikom VIII i IX; Badanie krwi: pomiar w jednostkach Bethesda (BU), dodatni zgodnie z lokalnymi standardami, dla większości laboratoriów >0,5 BU
Do czasu osiągnięcia przez pacjenta 18. roku życia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowy wpływ hemofilii na stan stawów przy użyciu skali Hemophilia Joint Health Score (HJHS) i technik MRI.
Ramy czasowe: Od diagnozy co 5 lat do osiągnięcia przez pacjenta 18. roku życia
Wpływ różnych schematów profilaktycznych na krwawienie i uszkodzenie stawów
Od diagnozy co 5 lat do osiągnięcia przez pacjenta 18. roku życia
Długoterminowe wyniki różnych terapii indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) u pacjentów z inhibitorem.
Ramy czasowe: Od tego momentu pierwsze dodatnie miano inhibitora, najlepiej co 3 lata, aż pacjent osiągnie wiek 18 lat
Wpływ różnych terapii ITI na krwawienie i uszkodzenie stawów. Uszkodzenia stawów ocenia się za pomocą HJHS i MRI.
Od tego momentu pierwsze dodatnie miano inhibitora, najlepiej co 3 lata, aż pacjent osiągnie wiek 18 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PedNet Haemophilia Research Foundation

Współpracownicy

Lund University Hospital

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
  • Krzesło do nauki: Christoph Male, MD, Medical University of Vienna
  • Główny śledczy: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Version 6.4 November 2022

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedobór czynnika IX

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj