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Das European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet-Register) (PedNet)

26. Oktober 2023 aktualisiert von: Gili Kenet, PedNet Haemophilia Research Foundation

Das European Pediatric Network for Haemophilia Management und das PedNet Haemophilia Registry

Begründung:

Hämophilie ist eine seltene Krankheit; Um das Wissen zu verbessern, ist eine internationale Zusammenarbeit erforderlich. Wohldefinierte klinische Daten werden aus vollständigen Kohorten gesammelt, um Selektionsverzerrungen zu vermeiden.

Zielsetzung:

Erhebung von Daten zu Blutungen während der Neugeborenenperiode, endogenen (genetischen) und exogenen (behandlungsbedingten) Determinanten der Inhibitorentwicklung und des Langzeitergebnisses.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Design: Multizentrische prospektive beobachtende Geburtskohortenstudie

Bevölkerung:

Patienten mit Hämophilie A und B mit FVIII/IX-Spiegeln von < 1 bis 25 %, geboren zwischen dem 1.1.2000 und dem 1.1.2030.

Intervention:

Kein Eingriff; nur Dokumentation von Patientenmerkmalen und Parametern der routinemäßigen Patientenversorgung und des Ergebnisses

Hauptergebnisparameter:

Ergebnis: klinisch relevante Inhibitorentwicklung, Blutungsmuster und Gelenkstatus bei körperlicher Untersuchung und Bildgebung.

Determinanten: Baseline-FVIII/IX-Spiegel, Messung hemmender Antikörper, Familienanamnese, FVIII/IX-Genmutation, Einzelheiten zur Ersatztherapie (entsprechend jeder Infusion für die ersten 50 Behandlungstage und danach jährlich) und Operationen.

Art und Umfang der Belastungen und Risiken der Teilhabe-, Leistungs- und Gruppenbindung:

  • Keine Belastung für die Patienten. Genau definierte klinische Daten werden aus den Krankenakten gesammelt. Durch die Teilnahme an diesem Register ändert sich die Anzahl der Besuche in der Klinik nicht. Alle erhobenen Ergebnisparameter (einschließlich Laborergebnisse) sind Teil der klinischen Routineversorgung.
  • Ein direkter Nutzen ist nicht zu erwarten. Die direkte Interaktion zwischen Zentren, die Patienten mit seltenen Krankheiten behandeln, verbessert jedoch sowohl die klinische Versorgung als auch bessere Richtlinien und kann somit einen indirekten Nutzen bringen.
  • Multizentrische Teilnahme: Hämophilie ist eine sehr seltene Erkrankung. Daher ist das Sammeln von Daten über eine multizentrische Beobachtungskohorte die einzige Möglichkeit, diese spezifische Population zu untersuchen.
  • Das Register betrifft Jungen mit Hämophilie und kann bei älteren Patienten nicht durchgeführt werden, da >90 % der auftretenden Inhibitoren während der ersten 50 Expositionstage entstehen und die Ergebnisse einer prophylaktischen Ersatztherapie stark von der Einleitung dieser Behandlung abhängen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

4000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • Rekrutierung
        • Service of Pediatric Haematology University Hospital Leuven
        • Kontakt:
          • Christel Van Geet, MD, PhD
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, D-53127
        • Rekrutierung
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Bonn
        • Kontakt:
          • Johannes Oldenburg, MD, PhD
      • Bremen, Deutschland, D 28177
        • Rekrutierung
        • Klinik Bremen-Mitte Prof.-Hess-Kinderklinik
        • Kontakt:
          • Martina Bührlen, MD
      • Frankfurt am Main, Deutschland
        • Rekrutierung
        • University Hospital Frankfurt & Goethe University - Clinical and Molecular Hemostasis, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
          • Christoph Königs, MD, PhD
      • Munich, Deutschland, D-80337
        • Rekrutierung
        • Dr. v. Haunersches Kinderspital University of Munich
        • Kontakt:
          • Martin Olivieri, MD
      • Mörfelden-Walldorf, Deutschland, D-64546
        • Rekrutierung
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main
        • Kontakt:
          • Carmen Escuriola, MD
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark, DK-8200
        • Rekrutierung
        • Department of Pediatrics Århus Kommunehospital Skejby Sygehus
        • Kontakt:
          • Torben Stamm Mikkelsen, MD
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, FIN-00029
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Helsinki University Hospital
        • Kontakt:
          • Minna Koskenvuo, MD, PhD
  • Frankreich
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankreich, F-94270
        • Rekrutierung
        • Service Hématologique Centre Regional Traitement d'Hemophilie Bicetre
        • Kontakt:
          • Roseline d'Oiron, MD
      • Marseille Cedex-05, Frankreich, F-13385
        • Rekrutierung
        • Service d'Hématologie Pédiatrique Hôpital Universitaire La Timone
        • Kontakt:
          • Hervé Chambost, MD, PhD
      • Toulouse, Frankreich, F-31052
        • Rekrutierung
        • Centre de traitement des hémophiles Hôpital Universitaire Purpan
        • Kontakt:
          • Caroline Oudot, MD
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, GR-11527
        • Rekrutierung
        • Haemophilia-Haemostasis Unit St. Sophia Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Helen Pergantou, MD
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Rekrutierung
        • Dept of Paediatric Haematology Our Lady's Children's Hospital for Sick Children Crumlin
        • Kontakt:
          • Beatrice Nolan, MD
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Rekrutierung
        • The National Hemophilia Center Sheba Medical Center, Tel Hashomer
        • Kontakt:
          • Gili Kenet, MD
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Kontakt:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Genova, Italien, I-16184
        • Rekrutierung
        • Gaslini Hospital
        • Kontakt:
          • Angelo Claudio Molinari, MD
      • Milano, Italien, 20122
        • Abgeschlossen
        • A. Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutierung
        • Division of Hematology/Oncology Hôpital St Justine
        • Kontakt:
          • George Rivard, MD
      • Toronto, Kanada, M5G-1X8
        • Rekrutierung
        • Division of Haematology/Oncology Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
          • Manuel Carcao, MD, PhD
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3508 GA
        • Rekrutierung
        • Van Creveld Kliniek University Medical Center Utrecht
        • Kontakt:
          • Kathelijn Fischer, MD, PhD
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Noch keine Rekrutierung
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
          • Heidi Knüdsen, MD
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Rekrutierung
        • Centro Hospitalar São João, S. Imuno-hemoterapia
        • Kontakt:
          • Manuela Carvalho, MD
  • Schweden
      • Malmo, Schweden, S-20502
        • Rekrutierung
        • Lund University Hospital
        • Kontakt:
          • Nadine Gretenkort Adersson, MD, PhD
      • Stockholm, Schweden, S-17176
        • Rekrutierung
        • Department of Pediatrics, Clinic of Coag. Disorders Karolinska Hospital
        • Kontakt:
          • Susanna Ranta, MD
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Rekrutierung
        • Inselspital Bern, University Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Mutlu Kartal-Kaess, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Unitat Hemofilia Hospital Vall d'Hebron
        • Kontakt:
          • Olga Benítez Hidalgo, MD
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Unidad de Coagulopatías Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
          • Maria Theresa Alvarez Roman, MD
      • Seville, Spanien, 41013
        • Abgeschlossen
        • Hospital General Unidad de Hemofilia 1 Sur Hospitales Universitarios Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Rekrutierung
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas Hospital Universitario la Fe
        • Kontakt:
          • Ana Rosa Cid, MD
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 613 00
        • Rekrutierung
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Centre for Thrombosis and Haemostasis Children's University Hospital Brno
        • Kontakt:
          • Jan Blatny, MD, PhD
      • Praha, Tschechien, 150 06
        • Rekrutierung
        • Department of Paediatric Haematology/oncology - University Hospital Motol
        • Kontakt:
          • Esther Zapotocka, MD
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust - Department of Haematology
        • Kontakt:
          • Jayashree Motwani, MD
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH9 1LF
        • Abgeschlossen
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G 3885
        • Rekrutierung
        • Department of Haematology Royal Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
          • Fernando Pinto, MD
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
        • Abgeschlossen
        • Haemophila Center Great Ormond Street Hospital for Children
  • Österreich
      • Graz, Österreich, A-8036
        • Abgeschlossen
        • Universitäts-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Vienna, Österreich
        • Rekrutierung
        • Medical University of Vienna - Department of Paediatrics
        • Kontakt:
          • Christoph Male, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kinder mit leichter (FVIII/IX 6 bis 25 %), mäßiger (FVIII/IX 1 bis 5 %) oder schwerer (FVIII/IX < 1 %) Hämophilie A oder B, die vom 1. Januar 2000 bis zum 1. Januar 2030 geboren wurden oder in einem der teilnehmenden Zentren behandelt werden sollen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnostiziert mit Hämophilie A oder B
  • Faktor VIII/ IX-Aktivität von < 1 bis 25 %
  • Vollständige Aufzeichnungen über Faktorbehandlung und Blutungen
  • Behandelt in einem der teilnehmenden Zentren

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die wegen eines Inhibitors überwiesen wurden*
  • Einverständniserklärung nicht eingeholt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Kohorte I
Kinder mit leichter (FVIII/IX 6 bis 25 %), mittelschwerer (FVIII/IX 1 bis 5 %) oder schwerer (FVIII/IX <1 %) Hämophilie A oder B, die zwischen dem 1. Januar 2000 und dem 31. Dezember 2009 geboren wurden oder in einem der teilnehmenden Zentren mit Gerinnungsproteinen behandelt werden sollen
Kohorte II
Kinder mit leichter (FVIII/IX 6 bis 25 %), mittelschwerer (FVIII/IX 1 bis 5 %) oder schwerer (FVIII/IX <1 %) Hämophilie A oder B, die zwischen dem 1. Januar 2010 und dem 31. Dezember 2019 geboren wurden oder in einem der teilnehmenden Zentren mit Gerinnungsproteinen behandelt werden sollen
Kohorte III
Kinder mit leichter (FVIII/IX 6 bis 25 %), mittelschwerer (FVIII/IX 1 bis 5 %) oder schwerer (FVIII/IX <1 %) Hämophilie A oder B, die zwischen dem 1. Januar 2020 und dem 31. Dezember 2029 geboren wurden oder in einem der teilnehmenden Zentren mit Gerinnungsproteinen behandelt werden sollen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Antikörperentwicklung gegen exogene Gerinnungsfaktoren
Zeitfenster: Bis der Patient das 18. Lebensjahr erreicht
Allo-Antikörper gegen Faktor VIII und IX; Bluttest: Messung in Bethesda-Einheiten (BU), positiv gemäß lokalen Standards, für die meisten Labore >0,5 BU
Bis der Patient das 18. Lebensjahr erreicht

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitergebnisse der Hämophilie zum Gelenkstatus mithilfe des Hemophilia Joint Health Score (HJHS) und MRT-Techniken.
Zeitfenster: Von der Diagnosestellung alle 5 Jahre bis zum Erreichen des 18. Lebensjahres
Wirkung unterschiedlicher Prophylaxemaßnahmen auf Blutungen und Gelenkschäden
Von der Diagnosestellung alle 5 Jahre bis zum Erreichen des 18. Lebensjahres
Langfristiges Ergebnis verschiedener Immuntoleranz-Induktionstherapien (ITI) bei Patienten mit Inhibitoren.
Zeitfenster: Ab dem Datum des ersten positiven Inhibitortiters, vorzugsweise alle 3 Jahre, bis der Patient 18 Jahre alt ist
Wirkung verschiedener ITI-Therapien auf Blutungen und Gelenkschäden. Gelenkschäden werden mittels HJHS und MRT beurteilt.
Ab dem Datum des ersten positiven Inhibitortiters, vorzugsweise alle 3 Jahre, bis der Patient 18 Jahre alt ist

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PedNet Haemophilia Research Foundation

Mitarbeiter

Lund University Hospital

Ermittler

  • Studienleiter: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
  • Studienstuhl: Christoph Male, MD, Medical University of Vienna
  • Hauptermittler: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2014

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. November 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Version 6.4 November 2022

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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