Hemofilian hoidon eurooppalainen lastenlääkäriverkosto (PedNet-rekisteri) (PedNet)
tiistai 9. syyskuuta 2025 päivittänyt: Gili Kenet, PedNet Haemophilia Research Foundation
European Pediatric Network for Hemophilia Management ja PedNet Hemophilia Registry
Perustelut:
Hemofilia on harvinainen sairaus; tiedon parantamiseksi tarvitaan kansainvälistä yhteistyötä. Täydellisistä kohortteista kerätään tarkkaan määriteltyä kliinistä dataa valintaharhojen estämiseksi.
Tavoite:
Tietojen kerääminen vastasyntyneen verenvuodosta, endogeenisista (geneettiset) ja eksogeeniset (hoitoon liittyvät) inhibiittorin kehittymisen ja pitkän aikavälin lopputuloksen tekijöistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Suunnittelu: Multicenter Prospective Observational Birth -kohorttitutkimus
Väestö:
A- ja B-hemofiliaa sairastavat potilaat, joiden FVIII/IX-tasot ovat <1–25 %, syntyneet 1.1.2000 ja 1.1.2030 välisenä aikana.
Interventio:
Ei väliintuloa; vain dokumentaatio potilaan ominaisuuksista ja rutiininomaisen potilaan hoidon parametreista ja tuloksista
Päätulosparametrit:
Tulos: kliinisesti merkittävä inhibiittorin kehittyminen, verenvuotomalli ja nivelten tila fyysisessä tutkimuksessa ja kuvantamisessa.
Determinantit: lähtötason FVIII/IX-tasot, inhiboivien vasta-aineiden mittaus, sukuhistoria, FVIII/IX-geenimutaatio, yksityiskohdat korvaushoidosta (kunkin infuusion mukaan ensimmäisten 50 hoitopäivän aikana ja sen jälkeen vuosittain) ja leikkaukset.
Osallistumiseen, hyötyyn ja ryhmäsuhteeseen liittyvien rasitteiden ja riskien luonne ja laajuus:
- Ei taakkaa potilaille. Lääketieteellisistä tiedostoista kerätään tarkasti määriteltyä kliinistä tietoa. Tähän rekisteriin osallistuminen ei muuta klinikalla käyntien määrää. Kaikki kerätyt tulosparametrit (mukaan lukien laboratoriotulokset) ovat osa rutiininomaista kliinistä hoitoa.
- Suoraa hyötyä ei ole odotettavissa. Harvinaisia sairauksia hoitavien keskusten välinen suora vuorovaikutus parantaa kuitenkin sekä kliinistä hoitoa että johtaa parempiin ohjeisiin ja voi sellaisenaan tuottaa välillistä hyötyä.
- Monikeskus osallistuminen: hemofilia on hyvin harvinainen sairaus. Siksi tietojen kerääminen monikeskuksesta havaintokohortista on ainoa tapa tutkia tätä tiettyä populaatiota.
- Rekisteri koskee nuoria hemofiliaa sairastavia poikia, eikä sitä voida tehdä vanhemmille potilaille, koska yli 90 % inhibiittoreista kehittyy ensimmäisen 50 altistuspäivän aikana ja ennaltaehkäisevän korvaushoidon tulokset riippuvat suuresti hoidon aloittamisesta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
4000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Angelique Hermeling
- Puhelinnumero: +31850299993
- Sähköposti: a.hermeling@pednet.eu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Hermeling
- Sähköposti: info@pednet.eu
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3508 GA
- Rekrytointi
- Van Creveld Kliniek University Medical Center Utrecht
-
Ottaa yhteyttä:
- Corien Eckhardt, MD, PhD
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, B-3000
- Rekrytointi
- Service of Pediatric Haematology University Hospital Leuven
-
Ottaa yhteyttä:
- Christel Van Geet, MD, PhD
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Rekrytointi
- Unitat Hemofilia Hospital Vall d'Hebron
-
Ottaa yhteyttä:
- Olga Benítez Hidalgo, MD
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Unidad de Coagulopatías Hospital Universitario La Paz
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria Theresa Alvarez Roman, MD
-
Seville, Espanja, 41013
- Valmis
- Hospital General Unidad de Hemofilia 1 Sur Hospitales Universitarios Virgen del Rocio
-
Valencia, Espanja, 46009
- Rekrytointi
- Unidad de Coagulopatias Congenitas Hospital Universitario la Fe
-
Ottaa yhteyttä:
- Ana Rosa Cid, MD
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Rekrytointi
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
-
Ottaa yhteyttä:
- Beatrice Nolan, MD
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Rekrytointi
- The National Hemophilia Center Sheba Medical Center, Tel Hashomer
-
Ottaa yhteyttä:
- Sarina Levy Mendelovich, MD
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Ottaa yhteyttä:
- Giancarlo Castaman, MD
-
Genova, Italia, I-16184
- Rekrytointi
- Gaslini Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Angelo Claudio Molinari, MD
-
Milan, Italia, 20122
- Valmis
- A. Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, A-8036
- Valmis
- Universitäts-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
Vienna, Itävalta
- Rekrytointi
- Medical University of Vienna - Department of Paediatrics
-
Ottaa yhteyttä:
- Christoph Male, MD
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H3T 1C5
- Rekrytointi
- Division of Hematology/Oncology Hôpital St Justine
-
Ottaa yhteyttä:
- Natalie Mathews, MD
-
Toronto, Kanada, M5G-1X8
- Rekrytointi
- Division of Haematology/Oncology Hospital for Sick Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Manuel Carcao, MD, PhD
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, GR-11527
- Rekrytointi
- Haemophilia-Haemostasis Unit St. Sophia Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Helen Pergantou, MD
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Ei vielä rekrytointia
- Oslo University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Heidi Knüdsen, MD
-
-
-
-
-
Porto, Portugali
- Rekrytointi
- Centro Hospitalar São João, S. Imuno-hemoterapia
-
Ottaa yhteyttä:
- Manuela Carvalho, MD
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, F-94270
- Rekrytointi
- Service Hématologique Centre Regional Traitement d'Hemophilie Bicetre
-
Ottaa yhteyttä:
- Roseline d'Oiron, MD
-
Marseille Cedex-05, Ranska, F-13385
- Rekrytointi
- Service d'Hématologie Pédiatrique Hôpital Universitaire La Timone
-
Ottaa yhteyttä:
- Hervé Chambost, MD, PhD
-
Toulouse, Ranska, F-31052
- Rekrytointi
- Centre de traitement des hémophiles Hôpital Universitaire Purpan
-
Ottaa yhteyttä:
- Caroline Oudot, MD
-
-
-
-
-
Malmo, Ruotsi, S-20502
- Rekrytointi
- Lund University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Nadine Gretenkort Andersson, MD, PhD
-
Stockholm, Ruotsi, S-17176
- Rekrytointi
- Department of Pediatrics, Clinic of Coag. Disorders Karolinska Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Susanna Ranta, MD
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- Charité Campus Virchow Klinikum, Klinik für Pädiatrie m.S. Onkologie und Hämatologie
-
Ottaa yhteyttä:
- Susanne Holzhauer, MD
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- Department of Internal Medicine, Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Ottaa yhteyttä:
- Robert Klamroth, MD, PhD
-
Bonn, Saksa, D-53127
- Rekrytointi
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Bonn
-
Ottaa yhteyttä:
- Johannes Oldenburg, MD, PhD
-
Bremen, Saksa, D 28177
- Rekrytointi
- Klinik Bremen-Mitte Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Ottaa yhteyttä:
- Martina Bührlen, MD
-
Frankfurt, Saksa, D-60596
- Rekrytointi
- Hämophilie Zentrum Rhein Main
-
Ottaa yhteyttä:
- Carmen Escuriola Ettingshausen, MD
-
Frankfurt am Main, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Frankfurt & Goethe University - Clinical and Molecular Hemostasis, Department of Pediatrics
-
Ottaa yhteyttä:
- Christoph Königs, MD, PhD
-
Munich, Saksa, D-80337
- Rekrytointi
- Dr. v. Haunersches Kinderspital University of Munich
-
Ottaa yhteyttä:
- Martin Olivieri, MD
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, FIN-00029
- Rekrytointi
- Children's Hospital Helsinki University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Satu Langstrom, MD, PhD
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Rekrytointi
- Inselspital Bern, University Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Mutlu Kartal-Kaess, MD
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska, DK-8200
- Rekrytointi
- Department of Pediatrics Århus Kommunehospital Skejby Sygehus
-
Ottaa yhteyttä:
- Torben Stamm Mikkelsen, MD
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 613 00
- Rekrytointi
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Centre for Thrombosis and Haemostasis Children's University Hospital Brno
-
Ottaa yhteyttä:
- Jan Blatny, MD, PhD
-
Prague, Tšekki, 150 06
- Rekrytointi
- Department of Paediatric Haematology/oncology - University Hospital Motol
-
Ottaa yhteyttä:
- Ester Zapotocka, MD
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust - Department of Haematology
-
Ottaa yhteyttä:
- Jayashree Motwani, MD
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH9 1LF
- Valmis
- Royal Hospital for Sick Children
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G 3885
- Rekrytointi
- Department of Haematology Royal Hospital for Sick Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Fernando Pinto, MD
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
- Valmis
- Haemophila Center Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Lapset, joilla on lievä (FVIII/IX 6 - 25 %), keskivaikea (FVIII/IX 1 - 5 %) tai vaikea (FVIII/IX < 1 %) hemofilia A tai B, syntyneet 1.1.2000-1.1.2030 ja jotka ovat olleet tai niitä hoidetaan jossakin osallistuvassa keskuksessa
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi hemofilia A tai B
- Tekijän VIII/IX aktiivisuus <1-25 %
- Täydelliset tiedot Factor-hoidosta ja verenvuodoista
- Käsitelty yhdessä osallistuvista keskuksista
Poissulkemiskriteerit:
- Inhibiittorin takia lähetetyt potilaat*
- Tietoista suostumusta ei saatu
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Kohortti I
Lapset, joilla on lievä (FVIII/IX 6 - 25 %), keskivaikea (FVIII/IX 1 - 5 %) tai vaikea (FVIII/IX < 1 %) hemofilia A tai B, syntyneet 1.1.2000 - 31.12.2009 välisenä aikana tai niitä käsitellään hyytymisproteiineilla yhdessä osallistuvassa keskuksessa
|
|
Kohortti II
Lapset, joilla on lievä (FVIII/IX 6–25 %), keskivaikea (FVIII/IX 1–5 %) tai vaikea (FVIII/IX < 1 %) hemofilia A tai B, syntyneet 1.1.2010–31.12.2019 ja jotka ovat olleet tai niitä käsitellään hyytymisproteiineilla yhdessä osallistuvassa keskuksessa
|
|
Kohortti III
Lapset, joilla on lievä (FVIII/IX 6 - 25 %), keskivaikea (FVIII/IX 1 - 5 %) tai vaikea (FVIII/IX < 1 %) hemofilia A tai B, syntyneet 1.1.2020 - 31.12.2029 välisenä aikana tai niitä käsitellään hyytymisproteiineilla yhdessä osallistuvassa keskuksessa
|
|
Kohortti IV
Kohortti IV -ryhmä/kohortti Kuvaus: Lapset, joilla on mieto (FVIII/IX 6-25%), kohtalainen (FVIII/IX 1 - 5%) tai vaikea (FVIII/IX <1%) Hemophilia A tai B, syntynyt 1. tammikuuta 2030 asti 31. joulukuuta 2039.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on vasta-aineita eksogeenisille hyytymistekijöille
Aikaikkuna: Kunnes potilas täyttää 18 vuotta
|
Allo-vasta-aineet tekijää VIII ja IX vastaan; Verikoe: mittaus Bethesda-yksiköissä (BU), positiivinen paikallisten standardien mukaan, useimmissa laboratorioissa >0,5 BU
|
Kunnes potilas täyttää 18 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemofilian pitkäaikainen tulos nivelen tilaan käyttämällä Hemophilia Joint Health Score (HJHS) ja MRI-tekniikoita.
Aikaikkuna: Diagnoosista 5 vuoden välein siihen asti, kun potilas täyttää 18 vuotta
|
Erilaisten profylaktisten hoitojen vaikutus verenvuotoon ja nivelvaurioihin
|
Diagnoosista 5 vuoden välein siihen asti, kun potilas täyttää 18 vuotta
|
|
Pitkän aikavälin tulokset erilaiset immuunitoleranssin induktiohoidot (ITI) potilailla, joilla on estäjä.
Aikaikkuna: Ensimmäisen positiivisen inhibiittoritiitterin päivämäärästä lähtien mieluiten 3 vuoden välein, kunnes potilas täyttää 18 vuotta
|
Erilaisten ITI-hoitojen vaikutus verenvuotoon ja nivelvaurioihin.
Nivelvauriot arvioidaan HJHS:n ja MRI:n avulla.
|
Ensimmäisen positiivisen inhibiittoritiitterin päivämäärästä lähtien mieluiten 3 vuoden välein, kunnes potilas täyttää 18 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
- Opintojen puheenjohtaja: Christoph Male, MD, Medical University of Vienna
- Päätutkija: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- de Kovel M, van Haaster AC, Carcao M, Ranta S, Glosli H, Rivard GE, Kenet G, Kurnik K, Van Geet C, Carvalho M, Andersson NG, Kartal-Kaess M, Ljung R, van den Berg HM; PedNet Study Group. Blood Group O Does Not Increase the Risk of Inhibitors in Severe Haemophilia A: Data from the PedNet Study Group. Haemophilia. 2025 May;31(3):419-423. doi: 10.1111/hae.70035. Epub 2025 Mar 23.
- Carcao M, Konigs C, Andersson NG, de Kovel M, de Boer-Verdonk E, Motwani J, Blatny J, Olivieri M, van den Berg M, Fischer K. Predictors of immune tolerance induction success in 231 children with severe hemophilia A with high-titer inhibitors - lessons learned from the PedNet prospective cohort study. J Thromb Haemost. 2025 Jul 22:S1538-7836(25)00433-7. doi: 10.1016/j.jtha.2025.07.010. Online ahead of print.
- Mendoza A, Rivas I, Hidalgo OB, Cid AR, Olivieri M, Ranta S, Labarque V, Andersson NG, de Kovel M, Alvarez-Roman MT. Impact of Family History of Haemophilia on Diagnosis, Management and Outcomes in Severe Haemophilia. Haemophilia. 2025 Jul;31(4):679-686. doi: 10.1111/hae.70018. Epub 2025 May 30.
- Ranta S, Zapotocka E, Andersson NG, Fischer K, Kenet G, de Kovel M, Konigs C, Labarque V, Male C, Olivieri M, Motwani J. A survey on clinical practice in monitoring and management of bleeding in children with haemophilia A on emicizumab prophylaxis in the PedNet centres. Thromb Res. 2025 May;249:109307. doi: 10.1016/j.thromres.2025.109307. Epub 2025 Mar 19. No abstract available.
- van den Berg HM, Gouw SC, van der Bom JG. Factor VIII products and inhibitors in severe hemophilia A. N Engl J Med. 2013 Apr 11;368(15):1457. doi: 10.1056/NEJMc1301995. No abstract available.
- Carcao MD, van den Berg HM, Ljung R, Mancuso ME; PedNet and the Rodin Study Group. Correlation between phenotype and genotype in a large unselected cohort of children with severe hemophilia A. Blood. 2013 May 9;121(19):3946-52, S1. doi: 10.1182/blood-2012-11-469403. Epub 2013 Mar 12.
- Clausen N, Petrini P, Claeyssens-Donadel S, Gouw SC, Liesner R; PedNet and Research of Determinants of Inhibitor development (RODIN) Study Group. Similar bleeding phenotype in young children with haemophilia A or B: a cohort study. Haemophilia. 2014 Nov;20(6):747-55. doi: 10.1111/hae.12470. Epub 2014 Jun 3.
- Fischer K, Ljung R, Platokouki H, Liesner R, Claeyssens S, Smink E, van den Berg HM. Prospective observational cohort studies for studying rare diseases: the European PedNet Haemophilia Registry. Haemophilia. 2014 Jul;20(4):e280-6. doi: 10.1111/hae.12448. Epub 2014 May 2.
- Gouw SC, van der Bom JG, Ljung R, Escuriola C, Cid AR, Claeyssens-Donadel S, van Geet C, Kenet G, Makipernaa A, Molinari AC, Muntean W, Kobelt R, Rivard G, Santagostino E, Thomas A, van den Berg HM; PedNet and RODIN Study Group. Factor VIII products and inhibitor development in severe hemophilia A. N Engl J Med. 2013 Jan 17;368(3):231-9. doi: 10.1056/NEJMoa1208024.
- Andersson NG, Auerswald G, Barnes C, Carcao M, Dunn AL, Fijnvandraat K, Hoffmann M, Kavakli K, Kenet G, Kobelt R, Kurnik K, Liesner R, Makipernaa A, Manco-Johnson MJ, Mancuso ME, Molinari AC, Nolan B, Perez Garrido R, Petrini P, Platokouki HE, Shapiro AD, Wu R, Ljung R. Intracranial haemorrhage in children and adolescents with severe haemophilia A or B - the impact of prophylactic treatment. Br J Haematol. 2017 Oct;179(2):298-307. doi: 10.1111/bjh.14844. Epub 2017 Jul 12.
- Mancuso ME, Fischer K, Santagostino E, Oldenburg J, Platokouki H, Konigs C, Escuriola-Ettingshausen C, Rivard GE, Cid AR, Carcao M, Ljung R, Petrini P, Altisent C, Kenet G, Liesner R, Kurnik K, Auerswald G, Chambost H, Makipernaa A, Molinari AC, Williams M, van den Berg HM; European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet) the REMAIN (REal life MAnagement of children with INhibitors) Study Group. Risk Factors for the Progression from Low to High Titres in 260 Children with Severe Haemophilia A and Newly Developed Inhibitors. Thromb Haemost. 2017 Dec;117(12):2274-2282. doi: 10.1160/TH17-01-0059. Epub 2017 Dec 6.
- Andersson NG, Chalmers EA, Kenet G, Ljung R, Makipernaa A, Chambost H; PedNet Haemophilia Research Foundation. Mode of delivery in hemophilia: vaginal delivery and Cesarean section carry similar risks for intracranial hemorrhages and other major bleeds. Haematologica. 2019 Oct;104(10):2100-2106. doi: 10.3324/haematol.2018.209619. Epub 2019 Feb 21.
- van den Berg HM, Fischer K, Carcao M, Chambost H, Kenet G, Kurnik K, Konigs C, Male C, Santagostino E, Ljung R; PedNet Study Group. Timing of inhibitor development in more than 1000 previously untreated patients with severe hemophilia A. Blood. 2019 Jul 18;134(3):317-320. doi: 10.1182/blood.2019000658. Epub 2019 Jun 11. No abstract available.
- Male C, Andersson NG, Rafowicz A, Liesner R, Kurnik K, Fischer K, Platokouki H, Santagostino E, Chambost H, Nolan B, Konigs C, Kenet G, Ljung R, Van den Berg M. Inhibitor incidence in an unselected cohort of previously untreated patients with severe haemophilia B: a PedNet study. Haematologica. 2021 Jan 1;106(1):123-129. doi: 10.3324/haematol.2019.239160.
- van den Berg HM, Mancuso ME, Konigs C, D'Oiron R, Platokouki H, Mikkelsen TS, Motwani J, Nolan B, Santagostino E; European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet). ITI Treatment is not First-Choice Treatment in Children with Hemophilia A and Low-Responding Inhibitors: Evidence from a PedNet Study. Thromb Haemost. 2020 Aug;120(8):1166-1172. doi: 10.1055/s-0040-1713097. Epub 2020 Jun 22.
- Andersson NG, Wu R, Carcao M, Claeyssens-Donadel S, Kobelt R, Liesner R, Makipernaa A, Ranta S, Ljung R; ICH study group. Long-term follow-up of neonatal intracranial haemorrhage in children with severe haemophilia. Br J Haematol. 2020 Jul;190(2):e101-e104. doi: 10.1111/bjh.16740. Epub 2020 Jun 9. No abstract available.
- Platokouki H, Fischer K, Gouw SC, Rafowicz A, Carcao M, Kenet G, Liesner R, Kurnik K, Rivard GE, van den Berg HM. Vaccinations are not associated with inhibitor development in boys with severe haemophilia A. Haemophilia. 2018 Mar;24(2):283-290. doi: 10.1111/hae.13387. Epub 2017 Dec 15.
- Khair K, Ranta S, Thomas A, Lindvall K; PedNet study group. The impact of clinical practice on the outcome of central venous access devices in children with haemophilia. Haemophilia. 2017 Jul;23(4):e276-e281. doi: 10.1111/hae.13241. Epub 2017 May 24.
- Hashemi SM, Fischer K, Moons KGM, van den Berg HM; PedNet Study group. Validation of the prediction model for inhibitor development in PUPs with severe haemophilia A. Haemophilia. 2016 Mar;22(2):e116-e118. doi: 10.1111/hae.12895. Epub 2016 Feb 8. No abstract available.
- Ranta S, Motwani J, Blatny J, Buhrlen M, Carcao M, Chambost H, Escuriola C, Fischer K, Kartal-Kaess M, de Kovel M, Kenet G, Male C, Nolan B, d'Oiron R, Olivieri M, Zapotocka E, Andersson NG, Konigs C. Dilemmas on emicizumab in children with haemophilia A: A survey of strategies from PedNet centres. Haemophilia. 2023 Sep;29(5):1291-1298. doi: 10.1111/hae.14847. Epub 2023 Aug 30.
- Labarque V, Mancuso ME, Kartal-Kaess M, Ljung R, Mikkelsen TS, Andersson NG. F8/F9 variants in the population-based PedNet Registry cohort compared with locus-specific genetic databases of the European Association for Haemophilia and Allied Disorders and the Centers for Disease Control and Prevention Hemophilia A or Hemophilia B Mutation Project. Res Pract Thromb Haemost. 2023 Jan 10;7(1):100036. doi: 10.1016/j.rpth.2023.100036. eCollection 2023 Jan.
- Fischer K, Carcao M, Male C, Ranta S, Pergantou H, Kenet G, Kartal-Kaess M, Konigs C, Carvalho M, Alvarez MT, Brakenhoff T, Chambost H, van den Berg HM. Different inhibitor incidence for individual factor VIII concentrates in 1076 previously untreated patients with severe hemophilia A: data from the PedNet cohort. J Thromb Haemost. 2023 Mar;21(3):700-703. doi: 10.1016/j.jtha.2022.11.020. Epub 2022 Dec 22. No abstract available.
- Ljung R, de Kovel M, van den Berg HM; PedNet study group. Primary prophylaxis in children with severe haemophilia A and B-Implementation over the last 20 years as illustrated in real-world data in the PedNet cohorts. Haemophilia. 2023 Mar;29(2):498-504. doi: 10.1111/hae.14729. Epub 2022 Dec 26.
- Schmidt DE, Michalopoulou A, Fischer K, Motwani J, Andersson NG, Pergantou H, Ranta S; PedNet Study Group. Long-term joint outcomes in adolescents with moderate or severe haemophilia A. Haemophilia. 2022 Nov;28(6):1054-1061. doi: 10.1111/hae.14636. Epub 2022 Aug 4.
- Alvarez-Roman MT, Kurnik K; PedNet Study Group. Care for children with haemophilia during COVID-19: Data of the PedNet study group. Haemophilia. 2021 Jul;27(4):e537-e539. doi: 10.1111/hae.14286. Epub 2021 Mar 8. No abstract available.
- Minna K, Anne M, Beatrice N, Rainer K, Susanna R. Correction of haemostasis can be reduced to four days for CVAD implantation in severe haemophilia A patients: Data from the PedNet study group. Haemophilia. 2021 May;27(3):392-397. doi: 10.1111/hae.14231. Epub 2021 Mar 21.
- Andersson NG, Labarque V, Letelier A, Mancuso ME, Buhrlen M, Fischer K, Kartal-Kaess M, Koskenvuo M, Mikkelsen T, Ljung R; PedNet study group. Novel F8 and F9 gene variants from the PedNet hemophilia registry classified according to ACMG/AMP guidelines. Hum Mutat. 2020 Dec;41(12):2058-2072. doi: 10.1002/humu.24117. Epub 2020 Oct 14.
- Jonker CJ, Oude Rengerink K, Hoes AW, Mol PGM, van den Berg HM. Inhibitor development in previously untreated patients with severe haemophilia: A comparison of included patients and outcomes between a clinical study and a registry-based study. Haemophilia. 2020 Sep;26(5):809-816. doi: 10.1111/hae.14100. Epub 2020 Jul 6.
- Andersson NG, Labarque V, Kartal-Kaess M, Pinto F, Mikkelsen TS, Ljung R, Group PS. Factor VIII genotype and the risk of developing high-responding or low-responding inhibitors in severe hemophilia A: data from the PedNet Hemophilia Cohort of 1,202 children. Haematologica. 2024 Apr 1;109(4):1293-1296. doi: 10.3324/haematol.2023.284095. No abstract available.
- Fischer K, Kenet G, Kurnik K, Carcao M, Oldenburg J, Stamm-Mikkelsen T, Cid Haro AR, Koskenvuo M, Blatny J, Konigs C. Determinants of bleeding before and during immune tolerance in 222 boys with severe hemophilia A and inhibitors >5 BU. Blood Adv. 2024 Jan 23;8(2):369-377. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011442.
- van der Zwet K, de Kovel M, Motwani J, van Geet C, Nolan B, Glosli H, Escuriola Ettingshausen C, Konigs C, Kenet G, Fischer K; PedNet Investigators. Bleeding control improves after switching to emicizumab: Real-world experience of 177 children in the PedNet registry. Haemophilia. 2024 May;30(3):685-692. doi: 10.1111/hae.15015. Epub 2024 Apr 5.
- de Kovel MS, Escuriola-Ettingshausen C, Konigs C, Ranta S, Fischer K; PedNet Study Group. Bleeding phenotype according to factor level in 825 children with nonsevere hemophilia: data from the PedNet cohort. J Thromb Haemost. 2024 Sep;22(9):2460-2469. doi: 10.1016/j.jtha.2024.05.030. Epub 2024 Jun 10.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. joulukuuta 2039
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. joulukuuta 2039
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. lokakuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 16. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Hemofilia B
Muut tutkimustunnusnumerot
- Version 6.4 November 2022
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .