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A Rede Pediátrica Europeia para o Tratamento da Hemofilia (Registro PedNet) (PedNet)

26 de outubro de 2023 atualizado por: Gili Kenet, PedNet Haemophilia Research Foundation

A Rede Pediátrica Europeia para o Tratamento da Hemofilia e o Registro de Hemofilia PedNet

Justificativa:

A hemofilia é uma doença rara; para melhorar o conhecimento, a colaboração internacional é necessária. Dados clínicos bem definidos serão coletados de coortes completas para evitar viés de seleção.

Objetivo:

Coletar dados sobre sangramento durante o período neonatal, determinantes endógenos (genéticos) e exógenos (relacionados ao tratamento) do desenvolvimento de inibidores e resultados a longo prazo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Desenho: Estudo de Coorte de Nascimentos Observacional Prospectivo Multicêntrico

População:

Pacientes com hemofilia A e B com níveis de FVIII/IX <1 a 25% nascidos entre 1-1-2000 e 1-1-2030.

Intervenção:

Nenhuma intervenção; apenas documentação das características do paciente e parâmetros de cuidados de rotina e resultados do paciente

Principais parâmetros de resultado:

Resultado: desenvolvimento de inibidores clinicamente relevantes, padrão de sangramento e estado articular no exame físico e de imagem.

Determinantes: níveis basais de FVIII/IX, medição de anticorpos inibitórios, histórico familiar, mutação do gene FVIII/IX, detalhes sobre a terapia de reposição (de acordo com cada infusão nos primeiros 50 dias de tratamento e anualmente a partir de então) e cirurgias.

Natureza e extensão do ônus e riscos associados à participação, benefício e relacionamento com o grupo:

  • Sem ônus para os pacientes. Dados clínicos bem definidos serão coletados dos prontuários. A participação neste cadastro não alterará o número de visitas à clínica. Todos os parâmetros de resultado coletados (incluindo resultados laboratoriais) fazem parte do atendimento clínico de rotina.
  • Benefício direto não é esperado. No entanto, a interação direta entre centros que tratam pacientes com doenças raras melhora tanto o atendimento clínico quanto resultará em melhores orientações e, como tal, pode trazer benefícios indiretos.
  • Participação multicêntrica: a hemofilia é uma condição muito rara. Portanto, coletar dados em uma coorte observacional multicêntrica é a única maneira de estudar essa população específica.
  • O registro diz respeito a meninos com hemofilia e não pode ser realizado em pacientes mais velhos, pois >90% dos inibidores ocorrem durante os primeiros 50 dias de exposição, e os resultados da terapia de reposição profilática são altamente dependentes do início desse tratamento.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

4000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, D-53127
        • Recrutamento
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Bonn
        • Contato:
          • Johannes Oldenburg, MD, PhD
      • Bremen, Alemanha, D 28177
        • Recrutamento
        • Klinik Bremen-Mitte Prof.-Hess-Kinderklinik
        • Contato:
          • Martina Bührlen, MD
      • Frankfurt am Main, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Frankfurt & Goethe University - Clinical and Molecular Hemostasis, Department of Pediatrics
        • Contato:
          • Christoph Königs, MD, PhD
      • Munich, Alemanha, D-80337
        • Recrutamento
        • Dr. v. Haunersches Kinderspital University of Munich
        • Contato:
          • Martin Olivieri, MD
      • Mörfelden-Walldorf, Alemanha, D-64546
        • Recrutamento
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main
        • Contato:
          • Carmen Escuriola, MD
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, B-3000
        • Recrutamento
        • Service of Pediatric Haematology University Hospital Leuven
        • Contato:
          • Christel Van Geet, MD, PhD
  • Canadá
      • Montréal, Canadá, H3T 1C5
        • Recrutamento
        • Division of Hematology/Oncology Hôpital St Justine
        • Contato:
          • George Rivard, MD
      • Toronto, Canadá, M5G-1X8
        • Recrutamento
        • Division of Haematology/Oncology Hospital for Sick Children
        • Contato:
          • Manuel Carcao, MD, PhD
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, DK-8200
        • Recrutamento
        • Department of Pediatrics Århus Kommunehospital Skejby Sygehus
        • Contato:
          • Torben Stamm Mikkelsen, MD
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Unitat Hemofilia Hospital Vall d'Hebron
        • Contato:
          • Olga Benítez Hidalgo, MD
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Recrutamento
        • Unidad de Coagulopatías Hospital Universitario La Paz
        • Contato:
          • Maria Theresa Alvarez Roman, MD
      • Seville, Espanha, 41013
        • Concluído
        • Hospital General Unidad de Hemofilia 1 Sur Hospitales Universitarios Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanha, 46009
        • Recrutamento
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas Hospital Universitario la Fe
        • Contato:
          • Ana Rosa Cid, MD
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, FIN-00029
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Helsinki University Hospital
        • Contato:
          • Minna Koskenvuo, MD, PhD
  • França
      • Le Kremlin Bicêtre, França, F-94270
        • Recrutamento
        • Service Hématologique Centre Regional Traitement d'Hemophilie Bicetre
        • Contato:
          • Roseline d'Oiron, MD
      • Marseille Cedex-05, França, F-13385
        • Recrutamento
        • Service d'Hématologie Pédiatrique Hôpital Universitaire La Timone
        • Contato:
          • Hervé Chambost, MD, PhD
      • Toulouse, França, F-31052
        • Recrutamento
        • Centre de traitement des hémophiles Hôpital Universitaire Purpan
        • Contato:
          • Caroline Oudot, MD
  • Grécia
      • Athens, Grécia, GR-11527
        • Recrutamento
        • Haemophilia-Haemostasis Unit St. Sophia Children's Hospital
        • Contato:
          • Helen Pergantou, MD
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3508 GA
        • Recrutamento
        • Van Creveld Kliniek University Medical Center Utrecht
        • Contato:
          • Kathelijn Fischer, MD, PhD
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Recrutamento
        • Dept of Paediatric Haematology Our Lady's Children's Hospital for Sick Children Crumlin
        • Contato:
          • Beatrice Nolan, MD
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Recrutamento
        • The National Hemophilia Center Sheba Medical Center, Tel Hashomer
        • Contato:
          • Gili Kenet, MD
  • Itália
      • Florence, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Contato:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Genova, Itália, I-16184
        • Recrutamento
        • Gaslini Hospital
        • Contato:
          • Angelo Claudio Molinari, MD
      • Milano, Itália, 20122
        • Concluído
        • A. Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Ainda não está recrutando
        • Oslo University Hospital
        • Contato:
          • Heidi Knüdsen, MD
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Recrutamento
        • Centro Hospitalar São João, S. Imuno-hemoterapia
        • Contato:
          • Manuela Carvalho, MD
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust - Department of Haematology
        • Contato:
          • Jayashree Motwani, MD
      • Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
        • Concluído
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Reino Unido, G 3885
        • Recrutamento
        • Department of Haematology Royal Hospital for Sick Children
        • Contato:
          • Fernando Pinto, MD
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Concluído
        • Haemophila Center Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suécia
      • Malmo, Suécia, S-20502
        • Recrutamento
        • Lund University Hospital
        • Contato:
          • Nadine Gretenkort Adersson, MD, PhD
      • Stockholm, Suécia, S-17176
        • Recrutamento
        • Department of Pediatrics, Clinic of Coag. Disorders Karolinska Hospital
        • Contato:
          • Susanna Ranta, MD
  • Suíça
      • Bern, Suíça
        • Recrutamento
        • Inselspital Bern, University Children's Hospital
        • Contato:
          • Mutlu Kartal-Kaess, MD
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 613 00
        • Recrutamento
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Centre for Thrombosis and Haemostasis Children's University Hospital Brno
        • Contato:
          • Jan Blatny, MD, PhD
      • Praha, Tcheca, 150 06
        • Recrutamento
        • Department of Paediatric Haematology/oncology - University Hospital Motol
        • Contato:
          • Esther Zapotocka, MD
  • Áustria
      • Graz, Áustria, A-8036
        • Concluído
        • Universitäts-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Vienna, Áustria
        • Recrutamento
        • Medical University of Vienna - Department of Paediatrics
        • Contato:
          • Christoph Male, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Crianças com hemofilia A ou B leve (FVIII/IX 6 a 25%), moderada (FVIII/IX 1 a 5%) ou grave (FVIII/IX <1%), nascidas de 1º de janeiro de 2000 a 1º de janeiro de 2030 que tenham sido ou serão tratados em um dos centros participantes

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com hemofilia A ou B
  • Atividade do fator VIII/IX de <1 a 25%
  • Registros completos de tratamento com fator e sangramentos
  • Tratado em um dos centros participantes

Critério de exclusão:

  • Pacientes encaminhados por causa de um inibidor*
  • Consentimento informado não obtido

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Coorte I
Crianças com hemofilia A ou B leve (FVIII/IX 6 a 25%), moderada (FVIII/IX 1 a 5%) ou grave (FVIII/IX <1%), nascidas de 1º de janeiro de 2000 a 31 de dezembro de 2009, que tenham sido ou serão tratados com proteínas de coagulação em um dos centros participantes
Coorte II
Crianças com hemofilia A ou B leve (FVIII/IX 6 a 25%), moderada (FVIII/IX 1 a 5%) ou grave (FVIII/IX <1%), nascidas de 1º de janeiro de 2010 a 31 de dezembro de 2019, que tenham sido ou serão tratados com proteínas de coagulação em um dos centros participantes
Coorte III
Crianças com hemofilia A ou B leve (FVIII/IX 6 a 25%), moderada (FVIII/IX 1 a 5%) ou grave (FVIII/IX <1%), nascidas de 1º de janeiro de 2020 a 31 de dezembro de 2029, que foram ou serão tratados com proteínas de coagulação em um dos centros participantes

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com desenvolvimento de anticorpos contra fatores de coagulação exógenos
Prazo: Até o paciente completar 18 anos
Aloanticorpos contra Fator VIII e IX; Exame de sangue: medição em unidades Bethesda (BU), positivo de acordo com os padrões locais, para a maioria dos laboratórios >0,5 BU
Até o paciente completar 18 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado a longo prazo da hemofilia no estado das articulações usando o Hemophilia Joint Health Score (HJHS) e técnicas de ressonância magnética.
Prazo: Desde o diagnóstico a cada 5 anos até o paciente atingir a idade de 18 anos
Efeito de diferentes regimes profiláticos sobre sangramento e danos articulares
Desde o diagnóstico a cada 5 anos até o paciente atingir a idade de 18 anos
Resultado a longo prazo diferentes terapias de indução de tolerância imunológica (ITI) em pacientes com inibidor.
Prazo: A partir da data do primeiro título positivo do inibidor, preferencialmente a cada 3 anos, até o paciente atingir a idade de 18 anos
Efeito de diferentes terapias ITI no sangramento e danos nas articulações. O dano articular é avaliado usando o HJHS e a ressonância magnética.
A partir da data do primeiro título positivo do inibidor, preferencialmente a cada 3 anos, até o paciente atingir a idade de 18 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PedNet Haemophilia Research Foundation

Colaboradores

Lund University Hospital

Investigadores

  • Diretor de estudo: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
  • Cadeira de estudo: Christoph Male, MD, Medical University of Vienna
  • Investigador principal: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2014

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de outubro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de novembro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

1 de dezembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Version 6.4 November 2022

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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