Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Evropská pediatrická síť pro léčbu hemofilie (registr PedNet) (PedNet)

26. října 2023 aktualizováno: Gili Kenet, PedNet Haemophilia Research Foundation

Evropská pediatrická síť pro léčbu hemofilie a PedNet Haemophilia Registry

Odůvodnění:

Hemofilie je vzácné onemocnění; ke zlepšení znalostí je nutná mezinárodní spolupráce. Dobře definovaná klinická data budou shromážděna z kompletních kohort, aby se předešlo zkreslení výběru.

Objektivní:

Shromáždit údaje o krvácení během novorozeneckého období, endogenních (genetických) a exogenních (souvisejících s léčbou) determinantách vývoje inhibitorů a dlouhodobého výsledku.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Typ: Multicentrická prospektivní observační kohortová studie narození

Populace:

Pacienti s hemofilií A a B s hladinami FVIII/IX <1 až 25 % narození mezi 1. 1. 2000 a 1. 1. 2030.

Zásah:

Žádný zásah; pouze dokumentace charakteristik pacienta a parametrů běžné péče o pacienta a výsledku

Hlavní parametry výsledku:

Výsledek: vývoj klinicky relevantního inhibitoru, vzor krvácení a stav kloubu při fyzikálním vyšetření a zobrazování.

Determinanty: výchozí hladiny FVIII/IX, měření inhibičních protilátek, rodinná anamnéza, mutace genu FVIII/IX, podrobnosti o substituční terapii (podle každé infuze během prvních 50 dnů léčby a poté každoročně) a operacích.

Povaha a rozsah zátěže a rizik spojených s participací, prospěchem a skupinovou příbuzností:

  • Žádná zátěž pro pacienty. Z lékařských záznamů budou shromážděna dobře definovaná klinická data. Účast v tomto registru nezmění počet návštěv na klinice. Všechny výsledné parametry, které se shromažďují (včetně laboratorních výsledků), jsou součástí běžné klinické péče.
  • Přímý prospěch nelze očekávat. Přímá interakce mezi centry, která léčí pacienty se vzácnými onemocněními, však zlepšuje klinickou péči a povede k lepším pokynům, a jako taková může být nepřímým přínosem.
  • Multicentrická účast: hemofilie je velmi vzácný stav. Jediným způsobem, jak studovat tuto specifickou populaci, je proto sběr dat na multicentrické observační kohortě.
  • Registr se týká mladých chlapců s hemofilií a nelze jej provádět u starších pacientů, protože více než 90 % inhibitorů se vyvine během prvních 50 dnů expozice a výsledky profylaktické substituční terapie jsou vysoce závislé na zahájení této léčby.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

4000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, B-3000
        • Nábor
        • Service of Pediatric Haematology University Hospital Leuven
        • Kontakt:
          • Christel Van Geet, MD, PhD
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, DK-8200
        • Nábor
        • Department of Pediatrics Århus Kommunehospital Skejby Sygehus
        • Kontakt:
          • Torben Stamm Mikkelsen, MD
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, FIN-00029
        • Nábor
        • Children's Hospital Helsinki University Hospital
        • Kontakt:
          • Minna Koskenvuo, MD, PhD
  • Francie
      • Le Kremlin Bicêtre, Francie, F-94270
        • Nábor
        • Service Hématologique Centre Regional Traitement d'Hemophilie Bicetre
        • Kontakt:
          • Roseline d'Oiron, MD
      • Marseille Cedex-05, Francie, F-13385
        • Nábor
        • Service d'Hématologie Pédiatrique Hôpital Universitaire La Timone
        • Kontakt:
          • Hervé Chambost, MD, PhD
      • Toulouse, Francie, F-31052
        • Nábor
        • Centre de traitement des hémophiles Hôpital Universitaire Purpan
        • Kontakt:
          • Caroline Oudot, MD
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3508 GA
        • Nábor
        • Van Creveld Kliniek University Medical Center Utrecht
        • Kontakt:
          • Kathelijn Fischer, MD, PhD
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Nábor
        • Dept of Paediatric Haematology Our Lady's Children's Hospital for Sick Children Crumlin
        • Kontakt:
          • Beatrice Nolan, MD
  • Itálie
      • Florence, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • Kontakt:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Genova, Itálie, I-16184
        • Nábor
        • Gaslini Hospital
        • Kontakt:
          • Angelo Claudio Molinari, MD
      • Milano, Itálie, 20122
        • Dokončeno
        • A. Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Nábor
        • The National Hemophilia Center Sheba Medical Center, Tel Hashomer
        • Kontakt:
          • Gili Kenet, MD
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Division of Hematology/Oncology Hôpital St Justine
        • Kontakt:
          • George Rivard, MD
      • Toronto, Kanada, M5G-1X8
        • Nábor
        • Division of Haematology/Oncology Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
          • Manuel Carcao, MD, PhD
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Zatím nenabíráme
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
          • Heidi Knüdsen, MD
  • Německo
      • Bonn, Německo, D-53127
        • Nábor
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Bonn
        • Kontakt:
          • Johannes Oldenburg, MD, PhD
      • Bremen, Německo, D 28177
        • Nábor
        • Klinik Bremen-Mitte Prof.-Hess-Kinderklinik
        • Kontakt:
          • Martina Bührlen, MD
      • Frankfurt am Main, Německo
        • Nábor
        • University Hospital Frankfurt & Goethe University - Clinical and Molecular Hemostasis, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
          • Christoph Königs, MD, PhD
      • Munich, Německo, D-80337
        • Nábor
        • Dr. v. Haunersches Kinderspital University of Munich
        • Kontakt:
          • Martin Olivieri, MD
      • Mörfelden-Walldorf, Německo, D-64546
        • Nábor
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main
        • Kontakt:
          • Carmen Escuriola, MD
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko
        • Nábor
        • Centro Hospitalar São João, S. Imuno-hemoterapia
        • Kontakt:
          • Manuela Carvalho, MD
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, A-8036
        • Dokončeno
        • Universitäts-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Vienna, Rakousko
        • Nábor
        • Medical University of Vienna - Department of Paediatrics
        • Kontakt:
          • Christoph Male, MD
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Nábor
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust - Department of Haematology
        • Kontakt:
          • Jayashree Motwani, MD
      • Edinburgh, Spojené království, EH9 1LF
        • Dokončeno
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Spojené království, G 3885
        • Nábor
        • Department of Haematology Royal Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
          • Fernando Pinto, MD
      • London, Spojené království, WC1N3JH
        • Dokončeno
        • Haemophila Center Great Ormond Street Hospital for Children
  • Česko
      • Brno, Česko, 613 00
        • Nábor
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Centre for Thrombosis and Haemostasis Children's University Hospital Brno
        • Kontakt:
          • Jan Blatny, MD, PhD
      • Praha, Česko, 150 06
        • Nábor
        • Department of Paediatric Haematology/oncology - University Hospital Motol
        • Kontakt:
          • Esther Zapotocka, MD
  • Řecko
      • Athens, Řecko, GR-11527
        • Nábor
        • Haemophilia-Haemostasis Unit St. Sophia Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Helen Pergantou, MD
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Unitat Hemofilia Hospital Vall d'Hebron
        • Kontakt:
          • Olga Benítez Hidalgo, MD
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Unidad de Coagulopatías Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
          • Maria Theresa Alvarez Roman, MD
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Dokončeno
        • Hospital General Unidad de Hemofilia 1 Sur Hospitales Universitarios Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko, 46009
        • Nábor
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas Hospital Universitario la Fe
        • Kontakt:
          • Ana Rosa Cid, MD
  • Švédsko
      • Malmo, Švédsko, S-20502
        • Nábor
        • Lund University Hospital
        • Kontakt:
          • Nadine Gretenkort Adersson, MD, PhD
      • Stockholm, Švédsko, S-17176
        • Nábor
        • Department of Pediatrics, Clinic of Coag. Disorders Karolinska Hospital
        • Kontakt:
          • Susanna Ranta, MD
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Nábor
        • Inselspital Bern, University Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Mutlu Kartal-Kaess, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti s mírnou (FVIII/IX 6 až 25 %), středně těžkou (FVIII/IX 1 až 5 %) nebo těžkou (FVIII/IX <1 %) hemofilií A nebo B, narozené od 1. ledna 2000 do 1. ledna 2030, které byly nebo se mají léčit v jednom ze zúčastněných center

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza hemofilie A nebo B
  • Aktivita faktoru VIII/IX <1 až 25 %
  • Kompletní záznamy o léčbě faktorem a krvácení
  • Ošetřeno v jednom ze zúčastněných center

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti doporučení kvůli inhibitoru*
  • Informovaný souhlas nebyl získán

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Kohorta I
Děti s mírnou (FVIII/IX 6 až 25 %), střední (FVIII/IX 1 až 5 %) nebo těžkou (FVIII/IX <1 %) hemofilií A nebo B, narozené od 1. ledna 2000 do 31. prosince 2009, které byly nebo mají být léčeni koagulačními proteiny v jednom ze zúčastněných center
Kohorta II
Děti s mírnou (FVIII/IX 6 až 25 %), střední (FVIII/IX 1 až 5 %) nebo těžkou (FVIII/IX <1 %) hemofilií A nebo B, narozené od 1. ledna 2010 do 31. prosince 2019, které byly nebo mají být léčeni koagulačními proteiny v jednom ze zúčastněných center
Kohorta III
Děti s mírnou (FVIII/IX 6 až 25 %), střední (FVIII/IX 1 až 5 %) nebo těžkou (FVIII/IX <1 %) hemofilií A nebo B, narozené od 1. ledna 2020 do 31. prosince 2029, které byly nebo mají být léčeni koagulačními proteiny v jednom ze zúčastněných center

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s vývojem protilátek proti exogenním koagulačním faktorům
Časové okno: Do doby, než pacient dosáhne věku 18 let
Allo-protilátky proti faktoru VIII a IX; Krevní test: měření v jednotkách Bethesda (BU), pozitivní podle místních standardů, pro většinu laboratoří >0,5 BU
Do doby, než pacient dosáhne věku 18 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobý výsledek hemofilie na stav kloubu pomocí Hemophilia Joint Health Score (HJHS) a technik MRI.
Časové okno: Od diagnózy každých 5 let až do věku 18 let
Vliv různých profylaktických režimů na krvácení a poškození kloubů
Od diagnózy každých 5 let až do věku 18 let
Dlouhodobý výsledek různé terapie indukcí imunitní tolerance (ITI) u pacientů s inhibitorem.
Časové okno: Od data prvního pozitivního titru inhibitoru nejlépe každé 3 roky, dokud pacient nedosáhne věku 18 let
Vliv různých terapií ITI na krvácení a poškození kloubů. Poškození kloubu se hodnotí pomocí HJHS a MRI.
Od data prvního pozitivního titru inhibitoru nejlépe každé 3 roky, dokud pacient nedosáhne věku 18 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PedNet Haemophilia Research Foundation

Spolupracovníci

Lund University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
  • Studijní židle: Christoph Male, MD, Medical University of Vienna
  • Vrchní vyšetřovatel: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2014

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Version 6.4 November 2022

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek faktoru IX

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit