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혈우병 관리를 위한 유럽 소아 네트워크(PedNet Registry) (PedNet)

2025년 9월 9일 업데이트: Gili Kenet, PedNet Haemophilia Research Foundation

혈우병 관리를 위한 유럽 소아과 네트워크 및 PedNet 혈우병 레지스트리

이론적 해석:

혈우병은 드문 질병입니다. 지식을 향상시키기 위해서는 국제 협력이 필요합니다. 선택 편향을 방지하기 위해 완전한 코호트에서 잘 정의된 임상 데이터를 수집합니다.

목적:

신생아기 출혈, 내인성(유전적) 및 외인성(치료 관련) 억제제 개발 및 장기 결과 결정 요인에 대한 데이터를 수집합니다.

연구 개요

상태

모병

상세 설명

설계: 다기관 전향적 관찰 출생 코호트 연구

인구:

2000년 1월 1일에서 2030년 1월 1일 사이에 태어난 FVIII/IX 수치가 1~25% 미만인 혈우병 A 및 B 환자.

간섭:

개입 없음; 일상적인 환자 관리 및 결과의 환자 특성 및 매개변수에 대한 문서만

주요 결과 매개변수:

결과: 임상적으로 관련된 억제제 개발, 출혈 패턴 및 신체 검사 및 영상에서 관절 상태.

결정 요인: 기준선 FVIII/IX 수치, 억제 항체 측정, 가족력, FVIII/IX 유전자 돌연변이, 대체 요법에 대한 세부 사항(처음 50일 동안 각 주입에 따라, 이후 매년) 및 수술.

참여, 혜택 및 그룹 관련성과 관련된 부담 및 위험의 특성 및 범위:

  • 환자분들의 부담이 없습니다. 의료 파일에서 잘 정의된 임상 데이터가 수집됩니다. 이 레지스트리에 참여해도 클리닉 방문 횟수는 변경되지 않습니다. 수집된 모든 결과 매개변수(실험실 결과 포함)는 일상적인 임상 치료의 일부입니다.
  • 직접적인 이익은 기대할 수 없습니다. 그러나 희귀 질환 환자를 치료하는 센터 간의 직접적인 상호 작용은 임상 치료를 모두 개선하고 더 나은 지침을 제공하므로 간접적인 이점을 제공할 수 있습니다.
  • 다기관 참여: 혈우병은 매우 드문 질환입니다. 따라서 다중 센터 관찰 코호트에서 데이터를 수집하는 것이 이 특정 인구를 연구하는 유일한 방법입니다.
  • 레지스트리는 혈우병이 있는 어린 소년과 관련이 있으며, 억제제의 >90%가 처음 50일 동안 발생하고 예방적 대체 요법의 결과가 이 치료의 시작에 크게 의존하기 때문에 노인 환자에서는 수행할 수 없습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

4000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

      • Athens, 그리스, GR-11527
        • 모병
        • Haemophilia-Haemostasis Unit St. Sophia Children's Hospital
        • 연락하다:
          • Helen Pergantou, MD
      • Utrecht, 네덜란드, 3508 GA
        • 모병
        • Van Creveld Kliniek University Medical Center Utrecht
        • 연락하다:
          • Corien Eckhardt, MD, PhD
      • Oslo, 노르웨이
        • 아직 모집하지 않음
        • Oslo University Hospital
        • 연락하다:
          • Heidi Knüdsen, MD
      • Aarhus, 덴마크, DK-8200
        • 모병
        • Department of Pediatrics Århus Kommunehospital Skejby Sygehus
        • 연락하다:
          • Torben Stamm Mikkelsen, MD
      • Berlin, 독일
        • 모병
        • Charité Campus Virchow Klinikum, Klinik für Pädiatrie m.S. Onkologie und Hämatologie
        • 연락하다:
          • Susanne Holzhauer, MD
      • Berlin, 독일
        • 모병
        • Department of Internal Medicine, Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikum im Friedrichshain
        • 연락하다:
          • Robert Klamroth, MD, PhD
      • Bonn, 독일, D-53127
        • 모병
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Bonn
        • 연락하다:
          • Johannes Oldenburg, MD, PhD
      • Bremen, 독일, D 28177
        • 모병
        • Klinik Bremen-Mitte Prof.-Hess-Kinderklinik
        • 연락하다:
          • Martina Bührlen, MD
      • Frankfurt, 독일, D-60596
        • 모병
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main
        • 연락하다:
          • Carmen Escuriola Ettingshausen, MD
      • Frankfurt am Main, 독일
        • 모병
        • University Hospital Frankfurt & Goethe University - Clinical and Molecular Hemostasis, Department of Pediatrics
        • 연락하다:
          • Christoph Königs, MD, PhD
      • Munich, 독일, D-80337
        • 모병
        • Dr. v. Haunersches Kinderspital University of Munich
        • 연락하다:
          • Martin Olivieri, MD
      • Leuven, 벨기에, B-3000
        • 모병
        • Service of Pediatric Haematology University Hospital Leuven
        • 연락하다:
          • Christel Van Geet, MD, PhD
      • Malmo, 스웨덴, S-20502
        • 모병
        • Lund University Hospital
        • 연락하다:
          • Nadine Gretenkort Andersson, MD, PhD
      • Stockholm, 스웨덴, S-17176
        • 모병
        • Department of Pediatrics, Clinic of Coag. Disorders Karolinska Hospital
        • 연락하다:
          • Susanna Ranta, MD
      • Bern, 스위스
        • 모병
        • Inselspital Bern, University Children's Hospital
        • 연락하다:
          • Mutlu Kartal-Kaess, MD
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Unitat Hemofilia Hospital Vall d'Hebron
        • 연락하다:
          • Olga Benítez Hidalgo, MD
      • Madrid, 스페인, 28046
        • 모병
        • Unidad de Coagulopatías Hospital Universitario La Paz
        • 연락하다:
          • Maria Theresa Alvarez Roman, MD
      • Seville, 스페인, 41013
        • 완전한
        • Hospital General Unidad de Hemofilia 1 Sur Hospitales Universitarios Virgen del Rocio
      • Valencia, 스페인, 46009
        • 모병
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas Hospital Universitario la Fe
        • 연락하다:
          • Ana Rosa Cid, MD
      • Dublin, 아일랜드
        • 모병
        • Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
        • 연락하다:
          • Beatrice Nolan, MD
      • Birmingham, 영국
        • 모병
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust - Department of Haematology
        • 연락하다:
          • Jayashree Motwani, MD
      • Edinburgh, 영국, EH9 1LF
        • 완전한
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, 영국, G 3885
        • 모병
        • Department of Haematology Royal Hospital for Sick Children
        • 연락하다:
          • Fernando Pinto, MD
      • London, 영국, WC1N3JH
        • 완전한
        • Haemophila Center Great Ormond Street Hospital for Children
      • Graz, 오스트리아, A-8036
        • 완전한
        • Universitäts-Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Vienna, 오스트리아
        • 모병
        • Medical University of Vienna - Department of Paediatrics
        • 연락하다:
          • Christoph Male, MD
      • Ramat Gan, 이스라엘, 52621
        • 모병
        • The National Hemophilia Center Sheba Medical Center, Tel Hashomer
        • 연락하다:
          • Sarina Levy Mendelovich, MD
      • Florence, 이탈리아
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • 연락하다:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Genova, 이탈리아, I-16184
        • 모병
        • Gaslini Hospital
        • 연락하다:
          • Angelo Claudio Molinari, MD
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • 완전한
        • A. Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Brno, 체코, 613 00
        • 모병
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Centre for Thrombosis and Haemostasis Children's University Hospital Brno
        • 연락하다:
          • Jan Blatny, MD, PhD
      • Prague, 체코, 150 06
        • 모병
        • Department of Paediatric Haematology/oncology - University Hospital Motol
        • 연락하다:
          • Ester Zapotocka, MD
      • Montreal, 캐나다, H3T 1C5
        • 모병
        • Division of Hematology/Oncology Hôpital St Justine
        • 연락하다:
          • Natalie Mathews, MD
      • Toronto, 캐나다, M5G-1X8
        • 모병
        • Division of Haematology/Oncology Hospital for Sick Children
        • 연락하다:
          • Manuel Carcao, MD, PhD
      • Porto, 포르투갈
        • 모병
        • Centro Hospitalar São João, S. Imuno-hemoterapia
        • 연락하다:
          • Manuela Carvalho, MD
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, F-94270
        • 모병
        • Service Hématologique Centre Regional Traitement d'Hemophilie Bicetre
        • 연락하다:
          • Roseline d'Oiron, MD
      • Marseille Cedex-05, 프랑스, F-13385
        • 모병
        • Service d'Hématologie Pédiatrique Hôpital Universitaire La Timone
        • 연락하다:
          • Hervé Chambost, MD, PhD
      • Toulouse, 프랑스, F-31052
        • 모병
        • Centre de traitement des hémophiles Hôpital Universitaire Purpan
        • 연락하다:
          • Caroline Oudot, MD
      • Helsinki, 핀란드, FIN-00029
        • 모병
        • Children's Hospital Helsinki University Hospital
        • 연락하다:
          • Satu Langstrom, MD, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

2000년 1월 1일부터 2030년 1월 1일까지 태어난 경증(FVIII/IX 6 ~ 25%), 중등도(FVIII/IX 1 ~ 5%) 또는 중증(FVIII/IX <1%) 혈우병 A 또는 B가 있는 어린이 참여 센터 중 한 곳에서 치료를 받거나

설명

포함 기준:

  • 혈우병 A 또는 B 진단
  • 1~25% 미만의 인자 VIII/IX 활성
  • 인자 치료 및 출혈에 대한 완전한 기록
  • 참여 센터 중 한 곳에서 치료

제외 기준:

  • 억제제로 인해 의뢰된 환자*
  • 정보에 입각한 동의를 얻지 못함

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
코호트 I
2000년 1월 1일부터 2009년 12월 31일까지 출생한 경증(FVIII/IX 6~25%), 중등도(FVIII/IX 1~5%) 또는 중증(FVIII/IX <1%) 혈우병 A 또는 B를 앓고 있는 아동 또는 참여 센터 중 한 곳에서 응고 단백질 치료를 받을 예정인 경우
코호트 II
2010년 1월 1일부터 2019년 12월 31일까지 출생한 경증(FVIII/IX 6~25%), 중등도(FVIII/IX 1~5%) 또는 중증(FVIII/IX <1%) 혈우병 A 또는 B를 앓고 있는 아동 또는 참여 센터 중 한 곳에서 응고 단백질 치료를 받을 예정인 경우
코호트 III
2020년 1월 1일부터 2029년 12월 31일까지 태어난 경증(FVIII/IX 6~25%), 중등도(FVIII/IX 1~5%) 또는 중증(FVIII/IX <1%) 혈우병 A 또는 B 아동 또는 참여 센터 중 한 곳에서 응고 단백질 치료를 받을 예정인 경우
코호트 IV
코호트 IV 그룹/코호트 설명 : 경증 (FVIII/IX 6 ~ 25%), 중등도 (FVIII/IX 1 ~ 5%) 또는 중증 (FVIII/IX <1%) 혈우병 A 또는 B를 가진 어린이는 2030 년 1 월 1 일부터 12 월 31 일까지 2039 년 12 월 31 일까지 태어난 혈전증 A 또는 B를 가진 어린이가 있습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
외인성 응고 인자에 대한 항체가 발생한 환자 수
기간: 환자가 18세가 될 때까지
인자 VIII 및 IX에 대한 동종항체; 혈액 검사: Bethesda 단위(BU)로 측정, 현지 표준에 따라 양성, 대부분의 실험실에서 >0.5 BU
환자가 18세가 될 때까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈우병 관절 건강 점수(HJHS)와 MRI 기술을 사용한 관절 상태에 대한 혈우병의 장기 결과.
기간: 진단부터 5년마다 환자가 18세가 될 때까지
출혈 및 관절 손상에 대한 다양한 예방 요법의 효과
진단부터 5년마다 환자가 18세가 될 때까지
억제제를 사용하는 환자의 ITI(면역 관용 유도) 치료법은 장기간 결과가 다릅니다.
기간: 날짜부터 첫 번째 양성 억제제 역가는 바람직하게는 환자가 18세가 될 때까지 3년마다
출혈과 관절 손상에 대한 다양한 ITI 치료법의 효과. 관절 손상은 HJHS와 MRI를 사용하여 평가됩니다.
날짜부터 첫 번째 양성 억제제 역가는 바람직하게는 환자가 18세가 될 때까지 3년마다

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 연구 책임자: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel
  • 연구 의자: Christoph Male, MD, Medical University of Vienna
  • 수석 연구원: Gili Kenet, PhD, MD, The National Hemophilia Center Ministry of Health Sheba Medical Center Ramat Gan, Israel

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 6월 1일

기본 완료 (추정된)

2039년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2039년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 10월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 11월 28일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 12월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 9일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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