筋萎縮性側索硬化症患者における間葉系幹細胞の適用の拡大
2017年8月4日 更新者：Hospital e Maternidade Dr. Christóvão da Gama
間葉系幹細胞の安全性と有効性が筋萎縮性側索硬化症患者への適用を拡大：第 I 相試験の研究デザイン
背景: 筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、脳と脊髄の運動ニューロンに選択的に影響を与える神経変性疾患であり、延髄、呼吸器、四肢の衰弱を引き起こします。 有効な治療法はなく、通常、この病気は進行して 2 ～ 4 年で死に至ります。 間葉系幹細胞 (MSC) の治療的可塑性は、この複雑な疾患に対する魅力的な治療法である可能性があり、MSC は ALS における細胞療法の強力な候補となります。
Design-A 第 1 相オープンセーフティ臨床試験。 制限された包含および除外基準に従って4人の患者が選択され、MSCの2回のエスカレートされた注入の後、1年間のフォローアップ期間があります。 ALS は重度の有害事象 (SAe) と定義されています。 副次的評価項目：研究で適用された細胞漸増線量を受けた患者の臨床反応、実験室および磁気共鳴画像。 El Escorial基準、ALSFRスケールおよび機能スケールによる生活の質。
結論: この研究は、ALS の大規模なランダム化二重盲検臨床試験の前段階です。 改善された生活の質に加えて、有効性の初期データである ALS 患者におけるエスカレートされた MSC 療法の安全性を確認することが期待されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
SP
-
Sao Paulo、SP、ブラジル、01236-030
- Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
-
-
Sao Paulo
-
Santo Andre、Sao Paulo、ブラジル、09030010
- Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女。
- 「EL SCORE」の基準に一致するALSの診断
- 病気の進行が24か月未満（症状の始まりから）。
- -インフォームドコンセントを付与するためのプロトコルと適性についての十分な理解
- 不妊症の女性（閉経後または子宮摘出後）
- ブラジル市民および永住者。
除外基準:
- 重大な病状（うっ血性心不全、狭心症、呼吸不全など）
- 自己免疫疾患
- あらゆる悪性疾患
- 全身感染
- 精神疾患
- うつ状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：自家間葉系幹細胞
自家間葉系幹細胞の 2 回の段階的髄腔内注入
|
2回の髄腔内自家MSC注入（1x10^8細胞）が実施され、30日間隔でエスカレートされます
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療に関連する重篤な有害事象
時間枠：12ヶ月
|
重大な有害事象（死亡、生命を脅かす、障害、または永久的な損傷）は、フォローアップ中に監視および文書化されます
|
12ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
改訂された ALS 機能評価尺度 (ALSFRS-R)
時間枠：12ヶ月
|
機能尺度による患者の生活の質は、介入の前後に1、3、6、および12か月で評価されます。
|
12ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- スタディディレクター：Leandro B Agati, PhD、Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
- スタディチェア：Eliseo J Sekiya, MD, PhD、Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- スタディチェア：Adelson A Silva, MD、Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- スタディチェア：Andresa Forte, MSc、TECHLIFE - Centro de Tecnologia Celular
- スタディチェア：Sergio S Jordy, MD、Clínica Jordy Sinapse
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年4月28日
一次修了 (実際)
2016年3月1日
研究の完了 (実際)
2017年4月5日
試験登録日
最初に提出
2016年7月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年12月8日
最初の投稿 (見積もり)
2016年12月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年8月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年8月4日
最終確認日
2017年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。