Eskalierte Anwendung von mesenchymalen Stammzellen bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

Hintergrund: Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine neurodegenerative Erkrankung, die selektiv Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark betrifft und zu Bulbar-, Atem- und Gliederschwäche führt. Es gibt keine wirksame Behandlung, und die Krankheit schreitet normalerweise innerhalb von 2 bis 4 Jahren zum Tod fort. Die therapeutische Plastizität von mesenchymalen Stammzellen (MSCs) könnte eine attraktive Therapie für diese komplexe Krankheit sein und MSCs zu starken Kandidaten für die Zelltherapie bei ALS machen.

Design-A-Phase-1-Klinische Studie mit offener Sicherheit. 4 Patienten werden nach eingeschränkten Ein- und Ausschlusskriterien ausgewählt und nach 2 eskalierten Infusionen von MSCs wird es einen Nachbeobachtungszeitraum von einem Jahr geben. Methoden – Primärer Endpunkt: Sicherheit von Infusionen mesenchymaler autologer Stammzellen, eskaliert bei zwei intrathekalen Verabreichungen an Patienten wobei ALS als schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAe) definiert ist. Sekundäre Endpunkte: klinisches Ansprechen, Labor- und Magnetresonanztomographie von Patienten, die in der Studie ansteigenden zellulären Dosen ausgesetzt wurden. Lebensqualität nach El Escorial-Kriterien, ALSFR-Skala und Funktionsskalen.

Schlussfolgerung: Diese Studie ist ein erster Schritt vor einer großen randomisierten, doppelblinden klinischen Studie für ALS. Es wird erwartet, dass es die Sicherheit einer eskalierten MSC-Therapie bei ALS-Patienten bestätigt, erste Daten zur Wirksamkeit zusätzlich zu einer verbesserten Lebensqualität.