Mesenkymaalisten kantasolujen lisääntynyt käyttö amyotrofista lateraaliskleroosia sairastavilla potilailla
Mesenkymaalisten kantasolujen laajennetun käytön turvallisuus ja tehokkuus amyotrofisen lateraaliskleroosin potilailla: vaiheen I tutkimuksen tutkimussuunnitelma
Tausta: Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on hermostoa rappeuttava sairaus, joka vaikuttaa selektiivisesti aivojen ja selkäytimen motorisiin hermosoluihin, mikä johtaa sipulien, hengitysteiden ja raajojen heikkouteen. Tehokasta hoitoa ei ole, ja tauti etenee yleensä kuolemaan 2–4 vuodessa. Mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) terapeuttinen plastisuus voi olla houkutteleva hoitomuoto tälle monimutkaiselle sairaudelle, mikä tekee MSC:istä vahvoja ehdokkaita soluterapiaan ALS:ssä.
Design-A vaiheen 1 avoin kliininen turvallisuustutkimus. 4 potilasta valitaan rajoitettujen mukaanotto- ja poissulkemiskriteerien mukaisesti, ja kahden laajennetun MSC-infuusion jälkeen seuraa vuoden mittainen seurantajakso. Menetelmät - Ensisijainen päätepiste: mesenkymaalisten autologisten kantasolujen infuusion turvallisuus, joka on eskaloitu kahdella intratekaalisella annolla potilaille ALS määritellään vakaviksi haittavaikutuksiksi (SAe). Toissijaiset päätetapahtumat: kliininen vaste, laboratorio- ja magneettikuvaus potilailta, joille tutkimuksessa sovellettiin solujen lisääntyviä annoksia. Elämänlaatu El Escorialin kriteerien, ALSFR-asteikon ja toiminnallisten asteikkojen mukaan.
Johtopäätös: Tämä tutkimus on ensisijainen vaihe ennen laajaa satunnaistettua kaksoissokkoutettua kliinistä ALS-tutkimusta. Sen odotetaan vahvistavan laajennetun MSC-hoidon turvallisuutta ALS-potilailla, alustavat tiedot tehosta sekä parantuneen elämänlaadun.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasilia, 01236-030
- Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
-
-
Sao Paulo
-
Santo Andre, Sao Paulo, Brasilia, 09030010
- Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Naiset ja miehet yli 18-vuotiaat.
- ALS-diagnoosi "EL SCORE" -kriteerien mukaisesti
- Alle 24 kuukautta taudin kehittymisestä (oireiden alkamisesta).
- Hyvä protokollan ymmärtäminen ja kyky antaa tietoinen suostumus
- Hedelmättömät naiset (postmenopaussi tai kohdunpoisto)
- Brasilian kansalainen ja pysyvä asukas.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa merkittävä sairaus (kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, angina pectoris, hengitysvajaus ja muut)
- Mikä tahansa autoimmuunisairaus
- Kaikki pahanlaatuiset sairaudet
- Systeeminen infektio
- Mielisairaus
- Masennustila
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Autologiset mesenkymaaliset kantasolut
Kaksi autologisen mesenkymaalisen kantasolun intratekaalista infuusiota
|
Suoritetaan 2 intratekaalista autologista MSC-infuusiota (1 x 10^8 solua) 30 päivän välein.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvät vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Vakavia haittatapahtumia (kuolema, hengenvaarallinen, vamma tai pysyvä vaurio) seurataan ja dokumentoidaan seurannan aikana
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tarkistettu ALS-toiminnallinen luokitusasteikko (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Potilaiden elämänlaatua toiminnallisten asteikkojen mukaan arvioidaan ennen ja jälkeen interventioita 1, 3, 6 ja 12 kuukauden kuluttua.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Leandro B Agati, PhD, Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
- Opintojen puheenjohtaja: Eliseo J Sekiya, MD, PhD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- Opintojen puheenjohtaja: Adelson A Silva, MD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- Opintojen puheenjohtaja: Andresa Forte, MSc, TECHLIFE - Centro de Tecnologia Celular
- Opintojen puheenjohtaja: Sergio S Jordy, MD, Clínica Jordy Sinapse
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HospitalMCG
- IEPSaoLucas (Muu tunniste: IEP Sao Lucas)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .