Eskaleret anvendelse af mesenkymale stamceller hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose

Baggrund: Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en neurodegenerativ sygdom, der selektivt påvirker motoriske neuroner i hjernen og rygmarven, hvilket fører til bulbar, respiratorisk og lemmersvaghed. Der er ingen effektiv behandling, og sygdommen udvikler sig normalt til døden inden for 2 til 4 år. Den terapeutiske plasticitet af mesenkymale stamceller (MSC'er) kan være en attraktiv terapi for denne komplekse sygdom, hvilket gør MSC'er til stærke kandidater til cellulær terapi ved ALS.

Design-A fase 1 åben-sikkerhed klinisk forsøg. 4 patienter vil blive udvalgt i henhold til et begrænset inklusions- og eksklusionskriterie, og efter 2 eskalerede infusioner af MSC'er vil der være en opfølgningsperiode på et år. Metoder - Primært endepunkt: sikkerhed for mesenkymale autologe stamceller infusioner eskaleret i to intratekale administrationer hos patienter med ALS defineret som alvorlige bivirkninger (SAe). Sekundære endepunkter: klinisk respons, laboratorie- og magnetisk resonansbilleddannelse af patienter underkastet cellulære eskalerende doser anvendt i undersøgelsen. Livskvalitet i henhold til El Escorial-kriterier, ALSFR-skala og funktionelle skalaer.

Konklusion: Denne undersøgelse er et primært skridt før et stort randomiseret dobbeltblindet klinisk forsøg for ALS. Det forventes at bekræfte sikkerheden ved eskaleret MSC-behandling hos ALS-patienter, indledende data om effekt ud over forbedret livskvalitet.