Aplicação escalonada de células-tronco mesenquimais em pacientes com esclerose lateral amiotrófica
Segurança e eficácia da aplicação escalonada de células-tronco mesenquimais em pacientes com esclerose lateral amiotrófica: projeto de estudo de um estudo de fase I
Introdução: A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa que afeta seletivamente os neurônios motores no cérebro e na medula espinhal, levando a fraqueza bulbar, respiratória e dos membros. Não há tratamento eficaz e a doença geralmente evolui para a morte dentro de 2 a 4 anos. A plasticidade terapêutica das células-tronco mesenquimais (MSCs) pode ser uma terapia atraente para esta doença complexa, tornando as MSCs fortes candidatas à terapia celular na ELA.
Projeto-A fase 1 ensaio clínico de segurança aberta. 4 pacientes serão selecionados de acordo com critérios restritos de inclusão e exclusão e após 2 infusões escalonadas de MSCs, haverá um período de acompanhamento de um ano Métodos - Desfecho primário: segurança de infusões de células-tronco autólogas mesenquimais escalonadas em duas administrações intratecais em pacientes com ELA definida como eventos adversos graves (SAe). Desfechos secundários: resposta clínica, laboratorial e ressonância magnética dos pacientes submetidos às doses escalonadas celulares aplicadas no estudo. Qualidade de vida, de acordo com os critérios El Escorial, escala ALSFR e escalas funcionais.
Conclusão: Este estudo é um passo primário antes de um grande ensaio clínico randomizado duplo-cego para ELA. Espera-se confirmar a segurança da terapia escalonada de MSCs em pacientes com ELA, dados iniciais de eficácia, além de melhora na qualidade de vida.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasil, 01236-030
- Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
-
-
Sao Paulo
-
Santo Andre, Sao Paulo, Brasil, 09030010
- Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Mulheres e homens maiores de 18 anos.
- Diagnóstico de ELA de acordo com os critérios do "EL SCORE"
- Menos de 24 meses de evolução da doença (desde o início dos sintomas).
- Boa compreensão do protocolo e aptidão para conceder o consentimento informado
- Mulheres inférteis (pós-menopausa ou histerectomizadas)
- Cidadão brasileiro e residente permanente.
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica significativa (insuficiência cardíaca congestiva, angina, insuficiência respiratória e outros)
- Qualquer doença auto-imune
- Quaisquer doenças malignas
- infecção sistêmica
- Doença mental
- estado depressivo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Células-tronco mesenquimais autólogas
Duas infusões intratecais escalonadas de células-tronco mesenquimais autólogas
|
Serão realizadas 2 infusões intratecais autólogas de MSCs (1x10^8 células), escalonadas a partir de 30 dias de intervalo
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos graves relacionados ao tratamento
Prazo: 12 meses
|
Eventos Adversos Graves (Morte, Risco de Vida, Incapacidade ou Danos Permanentes) serão monitorados e documentados durante o acompanhamento
|
12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Escala de Classificação Funcional de ELA Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: 12 meses
|
A qualidade de vida dos pacientes segundo escalas funcionais será avaliada antes e após as intervenções com 1, 3, 6 e 12 meses.
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Leandro B Agati, PhD, Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
- Cadeira de estudo: Eliseo J Sekiya, MD, PhD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- Cadeira de estudo: Adelson A Silva, MD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- Cadeira de estudo: Andresa Forte, MSc, TECHLIFE - Centro de Tecnologia Celular
- Cadeira de estudo: Sergio S Jordy, MD, Clínica Jordy Sinapse
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HospitalMCG
- IEPSaoLucas (Outro identificador: IEP Sao Lucas)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .