Расширение применения мезенхимальных стволовых клеток у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом

Актуальность: Боковой амиотрофический склероз (БАС) представляет собой нейродегенеративное заболевание, которое избирательно поражает двигательные нейроны в головном и спинном мозге, приводя к бульбарной, дыхательной и конечностной слабости. Эффективного лечения не существует, и болезнь обычно прогрессирует до летального исхода в течение 2–4 лет. Терапевтическая пластичность мезенхимальных стволовых клеток (МСК) может быть привлекательной терапией этого сложного заболевания, что делает МСК сильными кандидатами для клеточной терапии при БАС.

Открытое клиническое испытание фазы 1 Design-A. 4 пациента будут отобраны в соответствии с ограниченными критериями включения и исключения, и после 2 эскалированных инфузий МСК будет наблюдаться период в один год. Методы - Первичная конечная точка: безопасность инфузий мезенхимальных аутологичных стволовых клеток, повышенная за два интратекальных введения пациентам с БАС, определяемым как тяжелые нежелательные явления (SAe). Вторичные конечные точки: клинический ответ, лабораторная и магнитно-резонансная томография пациентов, подвергшихся клеточным нарастающим дозам, применяемым в исследовании. Качество жизни по критериям Эль-Эскориала, шкале ALSFR и функциональным шкалам.

Заключение. Это исследование является первым шагом перед большим рандомизированным двойным слепым клиническим исследованием БАС. Ожидается, что это подтвердит безопасность эскалированной терапии МСК у пациентов с БАС, первоначальные данные об эффективности в дополнение к улучшению качества жизни.