근위축성 측삭 경화증 환자에서 중간엽 줄기세포의 확대적용
근위축성 측삭 경화증 환자에서 중간엽 줄기세포의 안전성 및 효능 확대 적용: 임상 1상 연구 설계
배경: 근위축성 측삭경화증(ALS)은 뇌와 척수의 운동 신경세포에 선택적으로 영향을 미쳐 구근, 호흡 및 사지 약화를 일으키는 신경퇴행성 질환입니다. 효과적인 치료법은 없으며 질병은 일반적으로 2~4년 이내에 사망으로 진행됩니다. 중간엽 줄기 세포(MSC)의 치료적 가소성은 이 복잡한 질병에 대한 매력적인 치료법이 될 수 있으며 MSC는 ALS의 세포 치료에 대한 강력한 후보가 될 수 있습니다.
Design-A 1상 공개 안전성 임상 시험. 제한된 포함 및 제외 기준에 따라 4명의 환자를 선택하고 중간엽 줄기세포를 2회 단계적으로 주입한 후 1년의 추적 기간이 있을 것입니다. ALS는 심각한 부작용(SAe)으로 정의됩니다. 2차 종점: 임상 반응, 연구에 적용된 세포 증량 용량에 제출된 환자의 실험실 및 자기 공명 영상. El Escorial 기준, ALSFR 척도 및 기능 척도에 따른 삶의 질.
결론: 이 연구는 ALS에 대한 대규모 무작위 이중 맹검 임상 시험 전의 기본 단계입니다. ALS 환자에서 증량된 중간엽 줄기세포 치료의 안전성, 삶의 질 개선과 더불어 효능의 초기 데이터를 확인할 것으로 기대된다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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SP
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Sao Paulo, SP, 브라질, 01236-030
- Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
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Sao Paulo
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Santo Andre, Sao Paulo, 브라질, 09030010
- Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남녀.
- "EL SCORE" 기준에 따른 ALS 진단
- 질병의 진행이 24개월 미만(증상이 시작된 시점부터).
- 의정서에 대한 충분한 이해와 정보에 입각한 동의를 부여하는 적성
- 불임 여성(폐경 후 또는 자궁 적출)
- 브라질 시민권자이자 영주권자.
제외 기준:
- 중대한 의학적 상태(울혈성 심부전, 협심증, 호흡 부전 등)
- 모든 자가면역질환
- 모든 악성 질병
- 전신 감염
- 정신 질환
- 우울한 상태
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 자가 중간엽 줄기세포
자가 중간엽 줄기 세포의 2회 증가된 척수강내 주입
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30일 간격으로 증량하여 2회의 경막내 자가 MSC 주입(1x10^8 세포)을 수행합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료와 관련된 심각한 부작용
기간: 12 개월
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심각한 부작용(사망, 생명 위협, 장애 또는 영구적 손상)은 후속 조치 중에 모니터링되고 문서화됩니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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개정된 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)
기간: 12 개월
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기능적 척도에 따른 환자의 삶의 질은 1, 3, 6 및 12개월의 중재 전후에 평가됩니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 연구 책임자: Leandro B Agati, PhD, Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
- 연구 의자: Eliseo J Sekiya, MD, PhD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- 연구 의자: Adelson A Silva, MD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- 연구 의자: Andresa Forte, MSc, TECHLIFE - Centro de Tecnologia Celular
- 연구 의자: Sergio S Jordy, MD, Clínica Jordy Sinapse
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HospitalMCG
- IEPSaoLucas (기타 식별자: IEP Sao Lucas)
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