Aplicación intensificada de células madre mesenquimales en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica
Seguridad y eficacia de la aplicación intensificada de células madre mesenquimales en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica: diseño de estudio de un ensayo de fase I
Antecedentes: la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que afecta selectivamente a las neuronas motoras del cerebro y la médula espinal, lo que provoca debilidad bulbar, respiratoria y de las extremidades. No existe un tratamiento eficaz y la enfermedad generalmente progresa hasta la muerte en un plazo de 2 a 4 años. La plasticidad terapéutica de las células madre mesenquimales (MSC) puede ser una terapia atractiva para esta compleja enfermedad, convirtiendo a las MSC en fuertes candidatas para la terapia celular en la ELA.
Diseño-A ensayo clínico de seguridad abierta de fase 1. Se seleccionarán 4 pacientes de acuerdo con un criterio de inclusión y exclusión restringido y después de 2 infusiones escaladas de MSC, habrá un período de seguimiento de un año Métodos - Punto final primario: seguridad de las infusiones de células madre mesenquimales autólogas escaladas en dos administraciones intratecales en pacientes con ELA definida como eventos adversos graves (SAe). Puntos finales secundarios: respuesta clínica, de laboratorio y de resonancia magnética de pacientes sometidos a dosis celulares escalonadas aplicadas en el estudio. Calidad de vida, según criterios de El Escorial, escala ALSFR y escalas funcionales.
Conclusión: Este estudio es un paso principal antes de un gran ensayo clínico aleatorizado doble ciego para la ELA. Se espera confirmar la seguridad de la terapia de CMM escalada en pacientes con ELA, datos iniciales de eficacia además de una mejor calidad de vida.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasil, 01236-030
- Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
-
-
Sao Paulo
-
Santo Andre, Sao Paulo, Brasil, 09030010
- Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mujeres y varones mayores de 18 años.
- Diagnóstico de ELA de acuerdo con los criterios de "EL SCORE"
- Menos de 24 meses de evolución de la enfermedad (desde el inicio de los síntomas).
- Buen conocimiento del protocolo y aptitud para otorgar el consentimiento informado
- Mujeres infértiles (posmenopáusicas o histerectomizadas)
- Ciudadano brasileño y residente permanente.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica significativa (insuficiencia cardíaca congestiva, angina, insuficiencia respiratoria y otras)
- Cualquier enfermedad autoinmune
- Cualquier enfermedad maligna
- Infección sistémica
- Enfermedad mental
- estado depresivo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Células madre mesenquimales autólogas
Dos infusiones intratecales escaladas de células madre mesenquimales autólogas
|
Se realizarán 2 infusiones intratecales de MSC autólogas (1x10^8 células), escaladas con 30 días de diferencia
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos graves relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Los eventos adversos graves (muerte, peligro para la vida, discapacidad o daño permanente) se controlarán y documentarán durante el seguimiento.
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12 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Se evaluará la calidad de vida de los pacientes según escalas funcionales antes y después de las intervenciones con 1, 3, 6 y 12 meses.
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Leandro B Agati, PhD, Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
- Silla de estudio: Eliseo J Sekiya, MD, PhD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- Silla de estudio: Adelson A Silva, MD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- Silla de estudio: Andresa Forte, MSc, TECHLIFE - Centro de Tecnologia Celular
- Silla de estudio: Sergio S Jordy, MD, Clínica Jordy Sinapse
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- HospitalMCG
- IEPSaoLucas (Otro identificador: IEP Sao Lucas)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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