Eskalovaná aplikace mezenchymálních kmenových buněk u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou
Bezpečnost a účinnost mezenchymálních kmenových buněk Zvýšená aplikace u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou: Návrh studie studie fáze I
Východiska: Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je neurodegenerativní onemocnění, které selektivně postihuje motorické neurony v mozku a míše, což vede k bulbární, respirační a končetinové slabosti. Účinná léčba neexistuje a onemocnění obvykle do 2 až 4 let progreduje ke smrti. Terapeutická plasticita mezenchymálních kmenových buněk (MSC) může být atraktivní terapií tohoto komplexního onemocnění, což z MSC dělá silné kandidáty na buněčnou terapii u ALS.
Design-A fáze 1 otevřená klinická studie bezpečnosti. 4 pacienti budou vybráni podle omezených kritérií pro zařazení a vyloučení a po 2 eskalovaných infuzích MSC bude následovat období jednoho roku Metody - Primární cíl: bezpečnost infuzí mezenchymálních autologních kmenových buněk eskalovaných ve dvou intratekálních podáních u pacientů s ALS definovanou jako závažné nežádoucí účinky (SAe). Sekundární koncové body: klinická odpověď, laboratorní zobrazování a zobrazování magnetickou rezonancí pacientů podrobených buněčným eskalujícím dávkám aplikovaným ve studii. Kvalita života podle kritérií El Escorial, stupnice ALSFR a funkčních stupnic.
Závěr: Tato studie je primárním krokem před velkou randomizovanou dvojitě zaslepenou klinickou studií pro ALS. Očekává se, že potvrdí bezpečnost eskalované terapie MSC u pacientů s ALS, počáteční údaje o účinnosti navíc ke zlepšení kvality života.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brazílie, 01236-030
- Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
-
-
Sao Paulo
-
Santo Andre, Sao Paulo, Brazílie, 09030010
- Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ženy a muži starší 18 let.
- Diagnóza ALS v souladu s kritérii "EL SCORE"
- Méně než 24 měsíců vývoje onemocnění (od začátku příznaků).
- Dobré porozumění protokolu a způsobilost udělit informovaný souhlas
- Neplodné ženy (po menopauze nebo po hysterektomii)
- Brazilský občan a trvalý pobyt.
Kritéria vyloučení:
- Jakýkoli významný zdravotní stav (městnavé srdeční selhání, angina pectoris, respirační selhání a další)
- Jakékoli autoimunitní onemocnění
- Jakákoli zhoubná onemocnění
- Systémová infekce
- Duševní nemoc
- Depresivní stav
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autologní mezenchymální kmenové buňky
Dvě eskalované intratekální infuze autologních mezenchymálních kmenových buněk
|
Budou provedeny 2 intratekální autologní infuze MSC (1x10^8 buněk), eskalované s odstupem 30 dnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Závažné nežádoucí příhody související s léčbou
Časové okno: 12 měsíců
|
Závažné nežádoucí příhody (smrt, život ohrožující, invalidita nebo trvalé poškození) budou během sledování sledovány a dokumentovány
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: 12 měsíců
|
Kvalita života pacientů podle funkčních škál bude hodnocena před a po intervencích s 1, 3, 6 a 12 měsíci.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Leandro B Agati, PhD, Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
- Studijní židle: Eliseo J Sekiya, MD, PhD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- Studijní židle: Adelson A Silva, MD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
- Studijní židle: Andresa Forte, MSc, TECHLIFE - Centro de Tecnologia Celular
- Studijní židle: Sergio S Jordy, MD, Clínica Jordy Sinapse
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HospitalMCG
- IEPSaoLucas (Jiný identifikátor: IEP Sao Lucas)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .