Applicazione intensificata delle cellule staminali mesenchimali nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

Sfondo: La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che colpisce selettivamente i motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale, portando a debolezza bulbare, respiratoria e degli arti. Non esiste un trattamento efficace e la malattia di solito progredisce fino alla morte entro 2-4 anni. La plasticità terapeutica delle cellule staminali mesenchimali (MSC) può essere una terapia interessante per questa malattia complessa, trasformando le MSC in candidati forti per la terapia cellulare nella SLA.

Design-A sperimentazione clinica di sicurezza aperta di fase 1. 4 pazienti saranno selezionati in base a criteri di inclusione ed esclusione ristretti e dopo 2 infusioni intensificate di MSC, ci sarà un periodo di follow-up di un anno Metodi - Endpoint primario: sicurezza delle infusioni di cellule staminali autologhe mesenchimali aumentata in due somministrazioni intratecali nei pazienti con SLA definita come eventi avversi gravi (SAe). Endpoint secondari: risposta clinica, imaging di laboratorio e risonanza magnetica dei pazienti sottoposti a dosi crescenti cellulari applicate nello studio. Qualità della vita, secondo i criteri di El Escorial, scala ALSFR e scale funzionali.

Conclusione: questo studio è un passo fondamentale prima di un ampio studio clinico randomizzato in doppio cieco per la SLA. Si prevede che confermerà la sicurezza della terapia intensificata con MSC nei pazienti affetti da SLA, dati iniziali di efficacia oltre al miglioramento della qualità della vita.