Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eskalowane zastosowanie mezenchymalnych komórek macierzystych u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

4 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Hospital e Maternidade Dr. Christóvão da Gama

Bezpieczeństwo i skuteczność stosowania mezenchymalnych komórek macierzystych u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym: projekt badania fazy I badania

Wstęp: Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest chorobą neurodegeneracyjną, która wybiórczo wpływa na neurony ruchowe w mózgu i rdzeniu kręgowym, prowadząc do osłabienia opuszków, układu oddechowego i kończyn. Nie ma skutecznego leczenia, a choroba zwykle prowadzi do śmierci w ciągu 2 do 4 lat. Terapeutyczna plastyczność mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) może być atrakcyjną terapią tej złożonej choroby, czyniąc MSC silnymi kandydatami do terapii komórkowej w ALS.

Otwarte, bezpieczne badanie kliniczne fazy 1 projektu. 4 pacjentów zostanie wybranych zgodnie z ograniczonymi kryteriami włączenia i wyłączenia, a po 2 eskalowanych infuzjach MSC nastąpi roczny okres obserwacji. z ALS zdefiniowanym jako ciężkie zdarzenia niepożądane (SAe). Drugorzędowe punkty końcowe: odpowiedź kliniczna, obrazowanie laboratoryjne i rezonans magnetyczny pacjentów poddanych działaniu zwiększających się dawek komórkowych zastosowanych w badaniu. Jakość życia według kryteriów El Escorial, skali ALSFR i skal funkcjonalnych.

Wniosek: To badanie jest pierwszym krokiem przed dużą randomizowaną, podwójnie ślepą próbą kliniczną dotyczącą ALS. Oczekuje się, że potwierdzi bezpieczeństwo terapii eskalowanych MSC u pacjentów z ALS, wstępne dane dotyczące skuteczności oprócz poprawy jakości życia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 01236-030
        • Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
    • Sao Paulo
      • Santo Andre, Sao Paulo, Brazylia, 09030010
        • Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kobiety i mężczyźni powyżej 18 roku życia.
  • Diagnoza ALS zgodna z kryteriami „EL SCORE”
  • Mniej niż 24 miesiące ewolucji choroby (od początku objawów).
  • Dobre zrozumienie protokołu i umiejętność wyrażenia świadomej zgody
  • Kobiety bezpłodne (po menopauzie lub po histerektomii)
  • Obywatel Brazylii i stały rezydent.

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy istotny stan chorobowy (zastoinowa niewydolność serca, dławica piersiowa, niewydolność oddechowa i inne)
  • Każda choroba autoimmunologiczna
  • Wszelkie choroby złośliwe
  • Zakażenie ogólnoustrojowe
  • Choroba umysłowa
  • Stan depresyjny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste
Dwie eskalowane infuzje dokanałowe autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych
Biologiczny: Autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste (MSC)
Wykonane zostaną 2 infuzje dooponowe autologicznych komórek MSC (1x10^8 komórek), eskalowane co 30 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Poważne zdarzenia niepożądane (śmierć, zagrożenie życia, niepełnosprawność lub trwałe uszkodzenie) będą monitorowane i dokumentowane podczas obserwacji
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawiona Skala Oceny Funkcjonalności ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Jakość życia pacjentów według skal funkcjonalnych będzie oceniana przed i po interwencjach w 1, 3, 6 i 12 miesięcy.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospital e Maternidade Dr. Christóvão da Gama

Współpracownicy

IEP São Lucas - Instituto de Ensino e Pesquisa
Clinica Jordy Sinapse
TECHLIFE - Centro de Tecnologia Celular

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Leandro B Agati, PhD, Hospital e Maternidade Dr Christóvão da Gama
  • Krzesło do nauki: Eliseo J Sekiya, MD, PhD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
  • Krzesło do nauki: Adelson A Silva, MD, Instituto de Ensino e Pesquisas - IEP-São Lucas
  • Krzesło do nauki: Andresa Forte, MSc, TECHLIFE - Centro de Tecnologia Celular
  • Krzesło do nauki: Sergio S Jordy, MD, Clínica Jordy Sinapse

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HospitalMCG
  • IEPSaoLucas (Inny identyfikator: IEP Sao Lucas)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba neuronu ruchowego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj