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A Study to Evaluate Multiple Doses of GLPG2222 in Adult Subjects With Cystic Fibrosis

2018年10月19日 更新者：Galapagos NV

A Phase IIa, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate Multiple Doses of GLPG2222 in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Homozygous for the F508del Mutation

This is a Phase IIa, multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate 4 different doses of GLPG2222 administered for 4 weeks to adult subjects with a confirmed diagnosis of CF and homozygous for the F508del Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR) mutation.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

59

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Chatom、Alabama、アメリカ、35233
        • Child Health Research Unit at UAB
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Glenview、Illinois、アメリカ、60026
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Maine
      • Portland、Maine、アメリカ、04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • John Hopkins University School of Medicine
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス
        • Papworth Hospital
      • Leeds、イギリス
        • St James University Hospital
      • Liverpool、イギリス
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Southampton、イギリス
        • Southampton General Hospital
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • AMC Amsterdam
      • Rotterdam、オランダ
        • Erasmus Medisch Centrum
      • The Hague、オランダ
        • Haga ziekenhuis
      • Utrecht、オランダ
        • UMC Utrecht
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid、スペイン
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia、スペイン
        • Hospital Universitarii Plitecnic La Fe
  • セルビア
      • Novi Beograd、セルビア
        • Mother and child health institute of Serbia
  • ベルギー
      • Antwerp、ベルギー
        • UZ Antwerpen
      • Brussels、ベルギー
        • UZ Brussel
      • Ghent、ベルギー
        • Uz Gent
      • Leuven、ベルギー
        • UZ Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～99年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  1. Male or female subject ≥ 18 years of age, on the day of signing the Informed Consent Form (ICF).
  2. A confirmed clinical diagnosis of CF and homozygous for the F508del CFTR mutation
  3. Weight ≥ 40 kg.
  4. Stable concomitant treatment for at least 4 weeks (28 days) prior to baseline
  5. Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted normal for age, gender and height at screening

Exclusion Criteria:

  1. History of clinically meaningful unstable or uncontrolled chronic disease that makes the subject unsuitable for inclusion in the study in the opinion of the investigator.
  2. Unstable pulmonary status or respiratory tract infection requiring a change in therapy within 4 weeks of baseline.
  3. Need for supplemental oxygen during the day, and >2 liters per minute (LPM) while sleeping.
  4. Use of CFTR modulator therapy (e.g. lumacaftor or ivacaftor) within 4 weeks prior to the first study drug administration.
  5. History of hepatic cirrhosis with portal hypertension.
  6. Abnormal liver function test at screening; defined as aspartate aminotransferase (AST) and/or alanine aminotransferase (ALT) and/ or alkaline phosphatase and/or gamma-glutamyl transferase (GGT) ≥ 3x the upper limit of normal (ULN); and/or total bilirubin (>1.5 times ULN)
  7. Estimated creatinine clearance < 60 mL/min using the Cockcroft-Gault formula at screening.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Cohort A: GLPG2222 50 mg once daily (QD)
Participants received a single GLPG2222 50 mg tablet and two matching placebo tablets orally, QD for 29 days.
薬：GLPG2222 50 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
薬：Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
実験的：Cohort A: GLPG2222 100 mg QD
Participants received a single GLPG2222 100 mg tablet and two matching placebo tablets orally, QD for 29 days.
薬：Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
薬：GLPG2222 100 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
実験的：Cohort B: GLPG2222 200 mg QD
Participants received two GLPG2222 100 mg tablets and one matching placebo tablet orally, QD for 29 days.
薬：Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
薬：GLPG2222 200 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
実験的：Cohort B: GLPG2222 400 mg QD
Participants received two GLPG2222 150 mg tablets and one GLPG2222 100 mg tablet orally, QD for 29 days.
薬：Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
薬：GLPG2222 400 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
プラセボコンパレーター：Cohort A Placebo
Participants received three matching placebo tablets, orally, QD for 29 days.
薬：Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
プラセボコンパレーター：Cohort B Placebo
Participants received three matching placebo tablets, orally, QD for 29 days.
薬：Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events
時間枠：First administration (Day 1) through Follow-up (Day 43)
Number of participants with any treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious or treatment-related TEAEs, as well as number of patients with TEAEs by worst intensity reported (mild, moderate, or severe).
First administration (Day 1) through Follow-up (Day 43)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Mean Change From Baseline in Sweat Chloride Concentration at Day 29
時間枠：Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Two sweat collections, one from each arm, were obtained. Mean sweat chloride concentration was determined from both arms and measured as millimoles per liter (mmol/L). Baseline was defined as the predose value on Day 1 (or the last non-missing predose measurement).
Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Change From Baseline in Percent (%) Predicted FEV1 (%FEV1) at Day 29
時間枠：Predose and between 1 and 2 hours postdose on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Percent predicted FEV1 for age, gender, and height was determined from standardized spirometry assessments and estimated using the 2012 Global Lungs Initiative equation. Baseline was defined as the last non-missing predose assessment on Day 1.
Predose and between 1 and 2 hours postdose on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Change From Baseline in the Respiratory Domain of the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) at Day 29
時間枠：Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. The respiratory domain assessed respiratory symptoms (for example, coughing, congestion, wheezing), derived from Questions 40, 41, 42, 45, and 46 if at least 50% of the questions had non-missing data. The scale score ranged from 0-100; higher scores indicated fewer symptoms and better health-related quality of life with a negative change indicating a worsening of symptoms. A change of 4 is considered clinically relevant.
Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax; Nanograms Per Milliliter [mg/mL]) of GLPG2222
時間枠：Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Maximum concentration of GLPG2222 after multiple dosing (ng/ML), obtained directly from the observed concentration versus time data. All pharmacokinetic (PK) parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Mean GLPG2222 Plasma Concentration Observed at Predose (Ctrough; ng/mL)
時間枠：Days 15 and 29 (predose)
Plasma concentration of GLPG2222 observed at pre-dose (ng/mL), obtained directly from the observed concentration versus time data. Ctrough was calculated using both Day 15 and Day 29 PK data.
Days 15 and 29 (predose)
Median Time to Occurrence of GLPG2222 Cmax (Tmax; Hours [h])
時間枠：Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Time of occurrence of maximum concentration of GLPG2222 after multiple dosing (h), obtained directly from the observed concentration versus time data. All PK parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Mean Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 up to 24 Hours Following Multiple Dosing (AUC[0-t]; ng.h/mL) of GLPG2222
時間枠：Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Area under the concentration-time curve from time 0 up to 24 hours following multiple dosing (ng.h/mL), calculated by linear up/log down trapezoidal summation. All PK parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Galapagos NV

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年3月18日

一次修了 (実際)

2017年10月19日

研究の完了 (実際)

2017年10月19日

試験登録日

最初に提出

2017年4月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年4月17日

最初の投稿 (実際)

2017年4月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年11月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年10月19日

最終確認日

2018年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GLPG2222-CL-202

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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