Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Study to Evaluate Multiple Doses of GLPG2222 in Adult Subjects With Cystic Fibrosis

19. října 2018 aktualizováno: Galapagos NV

A Phase IIa, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate Multiple Doses of GLPG2222 in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Homozygous for the F508del Mutation

This is a Phase IIa, multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate 4 different doses of GLPG2222 administered for 4 weeks to adult subjects with a confirmed diagnosis of CF and homozygous for the F508del Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR) mutation.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

59

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Antwerp, Belgie
        • UZ Antwerpen
      • Brussels, Belgie
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgie
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie
        • UZ Leuven
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • AMC Amsterdam
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medisch Centrum
      • The Hague, Holandsko
        • Haga ziekenhuis
      • Utrecht, Holandsko
        • UMC Utrecht
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Papworth Hospital
      • Leeds, Spojené království
        • St James University Hospital
      • Liverpool, Spojené království
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Chatom, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Child Health Research Unit at UAB
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • John Hopkins University School of Medicine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Srbsko
      • Novi Beograd, Srbsko
        • Mother and child health institute of Serbia
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitarii Plitecnic La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Male or female subject ≥ 18 years of age, on the day of signing the Informed Consent Form (ICF).
  2. A confirmed clinical diagnosis of CF and homozygous for the F508del CFTR mutation
  3. Weight ≥ 40 kg.
  4. Stable concomitant treatment for at least 4 weeks (28 days) prior to baseline
  5. Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted normal for age, gender and height at screening

Exclusion Criteria:

  1. History of clinically meaningful unstable or uncontrolled chronic disease that makes the subject unsuitable for inclusion in the study in the opinion of the investigator.
  2. Unstable pulmonary status or respiratory tract infection requiring a change in therapy within 4 weeks of baseline.
  3. Need for supplemental oxygen during the day, and >2 liters per minute (LPM) while sleeping.
  4. Use of CFTR modulator therapy (e.g. lumacaftor or ivacaftor) within 4 weeks prior to the first study drug administration.
  5. History of hepatic cirrhosis with portal hypertension.
  6. Abnormal liver function test at screening; defined as aspartate aminotransferase (AST) and/or alanine aminotransferase (ALT) and/ or alkaline phosphatase and/or gamma-glutamyl transferase (GGT) ≥ 3x the upper limit of normal (ULN); and/or total bilirubin (>1.5 times ULN)
  7. Estimated creatinine clearance < 60 mL/min using the Cockcroft-Gault formula at screening.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Cohort A: GLPG2222 50 mg once daily (QD)
Participants received a single GLPG2222 50 mg tablet and two matching placebo tablets orally, QD for 29 days.
Lék: GLPG2222 50 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Lék: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Experimentální: Cohort A: GLPG2222 100 mg QD
Participants received a single GLPG2222 100 mg tablet and two matching placebo tablets orally, QD for 29 days.
Lék: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Lék: GLPG2222 100 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Experimentální: Cohort B: GLPG2222 200 mg QD
Participants received two GLPG2222 100 mg tablets and one matching placebo tablet orally, QD for 29 days.
Lék: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Lék: GLPG2222 200 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Experimentální: Cohort B: GLPG2222 400 mg QD
Participants received two GLPG2222 150 mg tablets and one GLPG2222 100 mg tablet orally, QD for 29 days.
Lék: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Lék: GLPG2222 400 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Komparátor placeba: Cohort A Placebo
Participants received three matching placebo tablets, orally, QD for 29 days.
Lék: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Komparátor placeba: Cohort B Placebo
Participants received three matching placebo tablets, orally, QD for 29 days.
Lék: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events
Časové okno: First administration (Day 1) through Follow-up (Day 43)
Number of participants with any treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious or treatment-related TEAEs, as well as number of patients with TEAEs by worst intensity reported (mild, moderate, or severe).
First administration (Day 1) through Follow-up (Day 43)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mean Change From Baseline in Sweat Chloride Concentration at Day 29
Časové okno: Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Two sweat collections, one from each arm, were obtained. Mean sweat chloride concentration was determined from both arms and measured as millimoles per liter (mmol/L). Baseline was defined as the predose value on Day 1 (or the last non-missing predose measurement).
Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Change From Baseline in Percent (%) Predicted FEV1 (%FEV1) at Day 29
Časové okno: Predose and between 1 and 2 hours postdose on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Percent predicted FEV1 for age, gender, and height was determined from standardized spirometry assessments and estimated using the 2012 Global Lungs Initiative equation. Baseline was defined as the last non-missing predose assessment on Day 1.
Predose and between 1 and 2 hours postdose on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Change From Baseline in the Respiratory Domain of the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) at Day 29
Časové okno: Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. The respiratory domain assessed respiratory symptoms (for example, coughing, congestion, wheezing), derived from Questions 40, 41, 42, 45, and 46 if at least 50% of the questions had non-missing data. The scale score ranged from 0-100; higher scores indicated fewer symptoms and better health-related quality of life with a negative change indicating a worsening of symptoms. A change of 4 is considered clinically relevant.
Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax; Nanograms Per Milliliter [mg/mL]) of GLPG2222
Časové okno: Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Maximum concentration of GLPG2222 after multiple dosing (ng/ML), obtained directly from the observed concentration versus time data. All pharmacokinetic (PK) parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Mean GLPG2222 Plasma Concentration Observed at Predose (Ctrough; ng/mL)
Časové okno: Days 15 and 29 (predose)
Plasma concentration of GLPG2222 observed at pre-dose (ng/mL), obtained directly from the observed concentration versus time data. Ctrough was calculated using both Day 15 and Day 29 PK data.
Days 15 and 29 (predose)
Median Time to Occurrence of GLPG2222 Cmax (Tmax; Hours [h])
Časové okno: Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Time of occurrence of maximum concentration of GLPG2222 after multiple dosing (h), obtained directly from the observed concentration versus time data. All PK parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Mean Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 up to 24 Hours Following Multiple Dosing (AUC[0-t]; ng.h/mL) of GLPG2222
Časové okno: Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Area under the concentration-time curve from time 0 up to 24 hours following multiple dosing (ng.h/mL), calculated by linear up/log down trapezoidal summation. All PK parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Galapagos NV

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

19. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

19. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. listopadu 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GLPG2222-CL-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GLPG2222 50 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit