HoFH患者におけるMBX-8025の効果を評価する研究

包含基準:

1. -書面によるインフォームドコンセント（署名および日付）および現地の法律で必要とされる承認を与えている必要があり、すべての研究要件を順守できます。
2. 遺伝子型によって確認された HoFH を持つ男性または女性 (LDL-受容体 (LDL-R) 遺伝子座の 2 つの突然変異対立遺伝子または二重ヘテロ接合体 LDL-R/Apo-B)。
3. 18歳以上。
4. -既存の脂質低下療法（スタチン、コレステロール吸収阻害剤、胆汁酸封鎖剤、ニコチン酸およびそれらの組み合わせ、低密度リポタンパク質（LDL）LDL-Cアフェレーシス）は、スクリーニング前の少なくとも4週間の安定したレジメンです。
5. アメリカ心臓協会 (AHA) のステップ I ダイエットに準拠した安定した脂質低下ダイエット。
6. -スクリーニング中の空腹時LDL-C≧4.8mmol/L（≧185.6mg/dL）。
7. -生殖能力のある女性または男性の場合、研究中および最後の投与後少なくとも2週間、少なくとも1つのバリア避妊薬と2番目の効果的な避妊法を使用します。

除外基準:

1. -スクリーニングから2か月以内のロミタピドまたはミポメルセンによる治療。
2. -ニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラスIIIおよびクラスIVの心不全（HF）または左心室駆出率（LVEF）が30％未満。
3. -過去3か月のスクリーニング中の制御されていない不整脈。
4. -過去3か月のスクリーニング中の心筋梗塞、不安定狭心症、経皮的冠動脈インターベンション、冠動脈バイパス移植または脳卒中。
5. -今後4か月以内に計画された心臓手術、または計画された血行再建術。
6. コントロールされていない高血圧。
7. -アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）またはアラニントランスアミナーゼ（ALT）が正常上限（ULN）の3倍以上。
8. 原因不明のクレアチンキナーゼ（CK）が正常上限の5倍以上（ULN）。
9. 女性の場合、妊娠中または授乳中の方。
10. -治験責任医師および/またはメディカルモニターによって判断された、患者の安全性を損なう、または臨床研究の質を損なうその他の状態。