Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A Study to Evaluate Multiple Doses of GLPG2222 in Adult Subjects With Cystic Fibrosis

19 oktober 2018 bijgewerkt door: Galapagos NV

A Phase IIa, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate Multiple Doses of GLPG2222 in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Homozygous for the F508del Mutation

This is a Phase IIa, multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate 4 different doses of GLPG2222 administered for 4 weeks to adult subjects with a confirmed diagnosis of CF and homozygous for the F508del Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR) mutation.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

59

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Antwerp, België
        • UZ Antwerpen
      • Brussels, België
        • UZ Brussel
      • Ghent, België
        • UZ Gent
      • Leuven, België
        • UZ Leuven
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • AMC Amsterdam
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus Medisch Centrum
      • The Hague, Nederland
        • Haga ziekenhuis
      • Utrecht, Nederland
        • UMC Utrecht
  • Servië
      • Novi Beograd, Servië
        • Mother and child health institute of Serbia
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanje
        • Hospital Universitarii Plitecnic La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Papworth Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • St James University Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton General Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Chatom, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Child Health Research Unit at UAB
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60026
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Maine
      • Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • John Hopkins University School of Medicine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 99 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Male or female subject ≥ 18 years of age, on the day of signing the Informed Consent Form (ICF).
  2. A confirmed clinical diagnosis of CF and homozygous for the F508del CFTR mutation
  3. Weight ≥ 40 kg.
  4. Stable concomitant treatment for at least 4 weeks (28 days) prior to baseline
  5. Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted normal for age, gender and height at screening

Exclusion Criteria:

  1. History of clinically meaningful unstable or uncontrolled chronic disease that makes the subject unsuitable for inclusion in the study in the opinion of the investigator.
  2. Unstable pulmonary status or respiratory tract infection requiring a change in therapy within 4 weeks of baseline.
  3. Need for supplemental oxygen during the day, and >2 liters per minute (LPM) while sleeping.
  4. Use of CFTR modulator therapy (e.g. lumacaftor or ivacaftor) within 4 weeks prior to the first study drug administration.
  5. History of hepatic cirrhosis with portal hypertension.
  6. Abnormal liver function test at screening; defined as aspartate aminotransferase (AST) and/or alanine aminotransferase (ALT) and/ or alkaline phosphatase and/or gamma-glutamyl transferase (GGT) ≥ 3x the upper limit of normal (ULN); and/or total bilirubin (>1.5 times ULN)
  7. Estimated creatinine clearance < 60 mL/min using the Cockcroft-Gault formula at screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort A: GLPG2222 50 mg once daily (QD)
Participants received a single GLPG2222 50 mg tablet and two matching placebo tablets orally, QD for 29 days.
Geneesmiddel: GLPG2222 50 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Geneesmiddel: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Experimenteel: Cohort A: GLPG2222 100 mg QD
Participants received a single GLPG2222 100 mg tablet and two matching placebo tablets orally, QD for 29 days.
Geneesmiddel: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Geneesmiddel: GLPG2222 100 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Experimenteel: Cohort B: GLPG2222 200 mg QD
Participants received two GLPG2222 100 mg tablets and one matching placebo tablet orally, QD for 29 days.
Geneesmiddel: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Geneesmiddel: GLPG2222 200 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Experimenteel: Cohort B: GLPG2222 400 mg QD
Participants received two GLPG2222 150 mg tablets and one GLPG2222 100 mg tablet orally, QD for 29 days.
Geneesmiddel: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Geneesmiddel: GLPG2222 400 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Placebo-vergelijker: Cohort A Placebo
Participants received three matching placebo tablets, orally, QD for 29 days.
Geneesmiddel: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Placebo-vergelijker: Cohort B Placebo
Participants received three matching placebo tablets, orally, QD for 29 days.
Geneesmiddel: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events
Tijdsspanne: First administration (Day 1) through Follow-up (Day 43)
Number of participants with any treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious or treatment-related TEAEs, as well as number of patients with TEAEs by worst intensity reported (mild, moderate, or severe).
First administration (Day 1) through Follow-up (Day 43)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mean Change From Baseline in Sweat Chloride Concentration at Day 29
Tijdsspanne: Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Two sweat collections, one from each arm, were obtained. Mean sweat chloride concentration was determined from both arms and measured as millimoles per liter (mmol/L). Baseline was defined as the predose value on Day 1 (or the last non-missing predose measurement).
Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Change From Baseline in Percent (%) Predicted FEV1 (%FEV1) at Day 29
Tijdsspanne: Predose and between 1 and 2 hours postdose on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Percent predicted FEV1 for age, gender, and height was determined from standardized spirometry assessments and estimated using the 2012 Global Lungs Initiative equation. Baseline was defined as the last non-missing predose assessment on Day 1.
Predose and between 1 and 2 hours postdose on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Change From Baseline in the Respiratory Domain of the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) at Day 29
Tijdsspanne: Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. The respiratory domain assessed respiratory symptoms (for example, coughing, congestion, wheezing), derived from Questions 40, 41, 42, 45, and 46 if at least 50% of the questions had non-missing data. The scale score ranged from 0-100; higher scores indicated fewer symptoms and better health-related quality of life with a negative change indicating a worsening of symptoms. A change of 4 is considered clinically relevant.
Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax; Nanograms Per Milliliter [mg/mL]) of GLPG2222
Tijdsspanne: Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Maximum concentration of GLPG2222 after multiple dosing (ng/ML), obtained directly from the observed concentration versus time data. All pharmacokinetic (PK) parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Mean GLPG2222 Plasma Concentration Observed at Predose (Ctrough; ng/mL)
Tijdsspanne: Days 15 and 29 (predose)
Plasma concentration of GLPG2222 observed at pre-dose (ng/mL), obtained directly from the observed concentration versus time data. Ctrough was calculated using both Day 15 and Day 29 PK data.
Days 15 and 29 (predose)
Median Time to Occurrence of GLPG2222 Cmax (Tmax; Hours [h])
Tijdsspanne: Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Time of occurrence of maximum concentration of GLPG2222 after multiple dosing (h), obtained directly from the observed concentration versus time data. All PK parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Mean Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 up to 24 Hours Following Multiple Dosing (AUC[0-t]; ng.h/mL) of GLPG2222
Tijdsspanne: Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Area under the concentration-time curve from time 0 up to 24 hours following multiple dosing (ng.h/mL), calculated by linear up/log down trapezoidal summation. All PK parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Galapagos NV

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 oktober 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 november 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 oktober 2018

Laatst geverifieerd

1 oktober 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GLPG2222-CL-202

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op GLPG2222 50 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren