Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Study to Evaluate Multiple Doses of GLPG2222 in Adult Subjects With Cystic Fibrosis

19 października 2018 zaktualizowane przez: Galapagos NV

A Phase IIa, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate Multiple Doses of GLPG2222 in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Homozygous for the F508del Mutation

This is a Phase IIa, multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate 4 different doses of GLPG2222 administered for 4 weeks to adult subjects with a confirmed diagnosis of CF and homozygous for the F508del Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR) mutation.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

59

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Antwerp, Belgia
        • UZ Antwerpen
      • Brussels, Belgia
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgia
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Hiszpania
        • Hospital Universitarii Plitecnic La Fe
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • AMC Amsterdam
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medisch Centrum
      • The Hague, Holandia
        • Haga ziekenhuis
      • Utrecht, Holandia
        • UMC Utrecht
  • Serbia
      • Novi Beograd, Serbia
        • Mother and child health institute of Serbia
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Chatom, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Child Health Research Unit at UAB
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60026
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • John Hopkins University School of Medicine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Papworth Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • St James University Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 99 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  1. Male or female subject ≥ 18 years of age, on the day of signing the Informed Consent Form (ICF).
  2. A confirmed clinical diagnosis of CF and homozygous for the F508del CFTR mutation
  3. Weight ≥ 40 kg.
  4. Stable concomitant treatment for at least 4 weeks (28 days) prior to baseline
  5. Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted normal for age, gender and height at screening

Exclusion Criteria:

  1. History of clinically meaningful unstable or uncontrolled chronic disease that makes the subject unsuitable for inclusion in the study in the opinion of the investigator.
  2. Unstable pulmonary status or respiratory tract infection requiring a change in therapy within 4 weeks of baseline.
  3. Need for supplemental oxygen during the day, and >2 liters per minute (LPM) while sleeping.
  4. Use of CFTR modulator therapy (e.g. lumacaftor or ivacaftor) within 4 weeks prior to the first study drug administration.
  5. History of hepatic cirrhosis with portal hypertension.
  6. Abnormal liver function test at screening; defined as aspartate aminotransferase (AST) and/or alanine aminotransferase (ALT) and/ or alkaline phosphatase and/or gamma-glutamyl transferase (GGT) ≥ 3x the upper limit of normal (ULN); and/or total bilirubin (>1.5 times ULN)
  7. Estimated creatinine clearance < 60 mL/min using the Cockcroft-Gault formula at screening.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cohort A: GLPG2222 50 mg once daily (QD)
Participants received a single GLPG2222 50 mg tablet and two matching placebo tablets orally, QD for 29 days.
Lek: GLPG2222 50 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Lek: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Eksperymentalny: Cohort A: GLPG2222 100 mg QD
Participants received a single GLPG2222 100 mg tablet and two matching placebo tablets orally, QD for 29 days.
Lek: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Lek: GLPG2222 100 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Eksperymentalny: Cohort B: GLPG2222 200 mg QD
Participants received two GLPG2222 100 mg tablets and one matching placebo tablet orally, QD for 29 days.
Lek: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Lek: GLPG2222 200 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Eksperymentalny: Cohort B: GLPG2222 400 mg QD
Participants received two GLPG2222 150 mg tablets and one GLPG2222 100 mg tablet orally, QD for 29 days.
Lek: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Lek: GLPG2222 400 mg
Oral tablet(s) containing GLPG2222
Komparator placebo: Cohort A Placebo
Participants received three matching placebo tablets, orally, QD for 29 days.
Lek: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo
Komparator placebo: Cohort B Placebo
Participants received three matching placebo tablets, orally, QD for 29 days.
Lek: Placebo
Matching oral tablet(s) containing placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events
Ramy czasowe: First administration (Day 1) through Follow-up (Day 43)
Number of participants with any treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious or treatment-related TEAEs, as well as number of patients with TEAEs by worst intensity reported (mild, moderate, or severe).
First administration (Day 1) through Follow-up (Day 43)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mean Change From Baseline in Sweat Chloride Concentration at Day 29
Ramy czasowe: Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Two sweat collections, one from each arm, were obtained. Mean sweat chloride concentration was determined from both arms and measured as millimoles per liter (mmol/L). Baseline was defined as the predose value on Day 1 (or the last non-missing predose measurement).
Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Change From Baseline in Percent (%) Predicted FEV1 (%FEV1) at Day 29
Ramy czasowe: Predose and between 1 and 2 hours postdose on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Percent predicted FEV1 for age, gender, and height was determined from standardized spirometry assessments and estimated using the 2012 Global Lungs Initiative equation. Baseline was defined as the last non-missing predose assessment on Day 1.
Predose and between 1 and 2 hours postdose on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Change From Baseline in the Respiratory Domain of the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) at Day 29
Ramy czasowe: Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. The respiratory domain assessed respiratory symptoms (for example, coughing, congestion, wheezing), derived from Questions 40, 41, 42, 45, and 46 if at least 50% of the questions had non-missing data. The scale score ranged from 0-100; higher scores indicated fewer symptoms and better health-related quality of life with a negative change indicating a worsening of symptoms. A change of 4 is considered clinically relevant.
Prior to dosing on Days 1 and 29, or at early discontinuation
Mean Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax; Nanograms Per Milliliter [mg/mL]) of GLPG2222
Ramy czasowe: Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Maximum concentration of GLPG2222 after multiple dosing (ng/ML), obtained directly from the observed concentration versus time data. All pharmacokinetic (PK) parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Mean GLPG2222 Plasma Concentration Observed at Predose (Ctrough; ng/mL)
Ramy czasowe: Days 15 and 29 (predose)
Plasma concentration of GLPG2222 observed at pre-dose (ng/mL), obtained directly from the observed concentration versus time data. Ctrough was calculated using both Day 15 and Day 29 PK data.
Days 15 and 29 (predose)
Median Time to Occurrence of GLPG2222 Cmax (Tmax; Hours [h])
Ramy czasowe: Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Time of occurrence of maximum concentration of GLPG2222 after multiple dosing (h), obtained directly from the observed concentration versus time data. All PK parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Mean Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 up to 24 Hours Following Multiple Dosing (AUC[0-t]; ng.h/mL) of GLPG2222
Ramy czasowe: Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29
Area under the concentration-time curve from time 0 up to 24 hours following multiple dosing (ng.h/mL), calculated by linear up/log down trapezoidal summation. All PK parameters were determined from Day 15; Day 29 data were determined if the participant was not available for full PK profiling on Day 15.
Day 15 (predose and 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, and 8 hours postdose) and prior to dosing on Day 29

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Galapagos NV

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 listopada 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GLPG2222-CL-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na GLPG2222 50 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj