B-サラセミアメジャーの小児における合併症
B-サラセミアメジャーの小児における合併症の有病率と危険因子
世界中で、毎年 60,000 人以上が重篤な形態のサラセミアで生まれています。世界保健機関は、サラセミアが主要な健康上の負担であると考えています。
ベータサラセミアは、突然変異によって引き起こされるβグロビン鎖の合成低下を特徴とする、ヘモグロビン合成の劣性遺伝性疾患のグループです。 ホモ接合状態は、定期的な輸血を必要とする重度の貧血を引き起こします。
調査の概要
詳細な説明
サラセミアは、世界で最も一般的な単一遺伝子疾患です。サラセミア メジャー (ベータ サラセミア) は、世界の特定の地域の人口のかなりの部分に影響を与えます。 移動パターンの変化により、この病気の地理的分布が変化し、アフリカ、インド、東南アジア、地中海地域で高頻度で世界的な健康問題となっています。
輸血とキレート療法の組み合わせは、これらの患者の平均余命を劇的に延ばし、サラセミアを子供の急速に致命的な病気から、長生きと両立する慢性疾患に変えました. 一方、頻繁な輸血は鉄過剰症につながり、この病気の慢性的な性質は、サラセミア メジャーに苦しむ青少年や若年成人のまったく新しい範囲の合併症の一因となっています。
前述の貧血以外に、ベータサラセミアに関連する合併症は次のとおりです。
- 髄外造血
- 脾臓摘出に続発する無脾症
- 長期の輸血療法による医学的合併症 - 鉄過剰症および輸血関連感染症 (例、肝炎)
- 胆石症（例、ビリルビン結石） サラセミア合併症の原因となる有病率とリスク因子の研究は、これらの合併症の管理に適切な戦略を採用するのに役立ちます。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準
- アスーツ大学小児病院の血液科に入院した 1 歳から 18 歳までのすべての患者で、ベータ サラセミア メジャーと診断された患者
除外基準:
- 1歳未満（1≦歳）
- ベータサラセミアメジャー以外の他のタイプのサラセミアと診断された子供
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：断面図
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ケース
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収集された人口統計データには、臨床診断、性別、人種、遺伝子型、および表現型が含まれます。 過去のデータには、予防接種、感染症への暴露、外科的処置、臓器機能障害に関する情報が含まれていました (臓器機能障害は、心臓病、糖尿病 (1 型または 2 型)、副甲状腺機能低下症、甲状腺機能低下症、成長ホルモン欠乏症、または性腺不全の治療を必要とする病歴として定義されました。 ) 輸血開始時の年齢、キレート療法、RBC 製品の種類、輸血反応、および抗原の一致。 データは、カルテのレビュー、患者へのインタビュー、血液銀行の記録、検査室から収集されます |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベータの合併症の有病率 - 小児における主要なサラセミア
時間枠：一年
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収集された人口統計データには、臨床診断、性別、人種、遺伝子型、および表現型が含まれます。 過去のデータには、予防接種、感染症への暴露、外科的処置、臓器機能障害に関する情報が含まれていました (臓器機能障害は、心臓病、糖尿病 (1 型または 2 型)、副甲状腺機能低下症、甲状腺機能低下症、成長ホルモン欠乏症、または性腺不全の治療を必要とする病歴として定義されました。 ) 輸血開始時の年齢、キレート療法、RBC 製品の種類、輸血反応、および抗原の一致。 データは、カルテのレビュー、患者へのインタビュー、血液銀行の記録、および臨床検査から収集されます。 これらすべてのデータは、合併症の種類を知り、これらの合併症の有病率を測定するために収集されます |
一年
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Modell B, Darlison M. Global epidemiology of haemoglobin disorders and derived service indicators. Bull World Health Organ. 2008 Jun;86(6):480-7. doi: 10.2471/blt.06.036673.
- Weatherall DJ. The inherited diseases of hemoglobin are an emerging global health burden. Blood. 2010 Jun 3;115(22):4331-6. doi: 10.1182/blood-2010-01-251348. Epub 2010 Mar 16.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Prev TM
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
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米国FDA規制機器製品の研究
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