Powikłania u dzieci z B- talasemią major
Czynniki rozpowszechnienia i ryzyka powikłań u dzieci z B- talasemią major
Na całym świecie rocznie rodzi się ponad 60 000 poważnych postaci talasemii. Światowa Organizacja Zdrowia uważa talasemię za poważne obciążenie zdrowotne.
Betatalasemia to grupa dziedziczonych recesywnie zaburzeń syntezy hemoglobiny charakteryzujących się zmniejszoną syntezą łańcucha ß-globiny spowodowaną mutacją. Stan homozygotyczny powoduje ciężką anemię, która wymaga regularnych transfuzji krwi.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Talasemia jest najpowszechniejszym zaburzeniem monogenowym na świecie. Talasemia major (beta-talasemia) dotyka znaczną część populacji w niektórych obszarach świata. Zmiany we wzorcach migracji zmieniły geograficzne rozmieszczenie tej choroby i sprawiły, że stała się ogólnoświatowym problemem zdrowotnym z dużą częstotliwością w Afryce, Indiach, Azji Południowo-Wschodniej i regionie Morza Śródziemnego.
Połączenie transfuzji i terapii chelatowej radykalnie wydłużyło oczekiwaną długość życia tych pacjentów, przekształcając w ten sposób talasemię z szybko śmiertelnej choroby wieku dziecięcego w chorobę przewlekłą, którą można przedłużyć. Z drugiej strony częste transfuzje krwi prowadzące do przeładowania żelazem i przewlekły charakter choroby przyczyniły się do powstania zupełnie nowego spektrum powikłań u nastolatków i młodych dorosłych cierpiących na talasemię major.
Powikłania związane z talasemią beta, oprócz wspomnianej niedokrwistości, są następujące
- Hematopoeza pozaszpikowa
- Asplenia wtórna do splenektomii
- Powikłania medyczne wynikające z długotrwałej terapii transfuzyjnej - Przeciążenie żelazem i infekcje związane z transfuzją (np. zapalenie wątroby) Zwiększone ryzyko infekcji wynikających z braku śledziony (np. drobnoustroje otoczkowe, takie jak pneumokoki) lub przeładowania żelazem (np. gatunki Yersinia))
- Kamica żółciowa (np. kamienie bilirubinowe) Badanie czynników ryzyka i częstości występowania powikłań talasemii może pomóc w przyjęciu odpowiednich strategii leczenia tych powikłań.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia
- Wszyscy pacjenci w wieku od 1 roku do 18 lat (od 1 roku do 18 lat) przyjęci na oddział hematologii Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Assuit, u których zdiagnozowano główną postać talasemii beta
Kryteria wyłączenia:
- Wiek poniżej 1 roku (1 ≤ rok)
- Dzieci, u których zdiagnozowano inne rodzaje talasemii z wyjątkiem talasemii Beta major
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Przekrojowe
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Sprawy
|
Zebrane dane demograficzne obejmują diagnozę kliniczną, płeć, rasę, genotyp i fenotyp. Dane historyczne obejmowały informacje dotyczące szczepień, narażenia na infekcje, zabiegów chirurgicznych, dysfunkcji narządów (dysfunkcje narządów zdefiniowano jako historię wymagającą leczenia medycznego z powodu choroby serca, cukrzycy (typu 1 lub 2), niedoczynności przytarczyc, niedoczynności tarczycy, niedoboru hormonu wzrostu lub niewydolności gonad ) wiek w momencie rozpoczęcia transfuzji, terapia chelatująca, rodzaj produktu KKCz, reakcje transfuzyjne i dopasowanie antygenu. Dane będą zbierane z przeglądu wykresów, wywiadów z pacjentami, zapisów z banku krwi iz laboratorium |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania powikłań beta-talasemii u dzieci
Ramy czasowe: rok
|
Zebrane dane demograficzne obejmują diagnozę kliniczną, płeć, rasę, genotyp i fenotyp. Dane historyczne obejmowały informacje dotyczące szczepień, narażenia na infekcje, zabiegów chirurgicznych, dysfunkcji narządów (dysfunkcje narządów zdefiniowano jako historię wymagającą leczenia medycznego z powodu choroby serca, cukrzycy (typu 1 lub 2), niedoczynności przytarczyc, niedoczynności tarczycy, niedoboru hormonu wzrostu lub niewydolności gonad ) wiek w momencie rozpoczęcia transfuzji, terapia chelatująca, rodzaj produktu KKCz, reakcje transfuzyjne i dopasowanie antygenu. Dane będą zbierane z przeglądu wykresów, wywiadów z pacjentami, zapisów z banku krwi i badań laboratoryjnych. Wszystkie te dane zostaną zebrane, aby poznać rodzaj komplikacji i zmierzyć częstość występowania tych komplikacji |
rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Modell B, Darlison M. Global epidemiology of haemoglobin disorders and derived service indicators. Bull World Health Organ. 2008 Jun;86(6):480-7. doi: 10.2471/blt.06.036673.
- Weatherall DJ. The inherited diseases of hemoglobin are an emerging global health burden. Blood. 2010 Jun 3;115(22):4331-6. doi: 10.1182/blood-2010-01-251348. Epub 2010 Mar 16.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Prev TM
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .