Complicações em Crianças com B- Talassemia Maior
Prevalência e Fatores de Risco para Complicações em Crianças com B- Talassemia Major
Em todo o mundo, há mais de 60.000 nascimentos anualmente de formas graves de talassemia. A Organização Mundial da Saúde considera a talassemia um grande problema de saúde.
A beta-talassemia é um grupo de distúrbios herdados recessivamente da síntese de hemoglobina, caracterizados pela síntese reduzida da cadeia ß-globina causada por uma mutação. O estado homozigótico resulta em anemia grave que necessita de transfusão de sangue regular.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A talassemia é o distúrbio monogênico mais comum no mundo. A talassemia maior (beta-talassemia) afeta um segmento significativo da população em certas áreas do mundo. Alterações nos padrões migratórios alteraram a distribuição geográfica dessa doença e a tornaram um problema de saúde mundial com alta frequência na África, Índia, Sudeste Asiático e região do Mediterrâneo.
A combinação de transfusão e terapia de quelação ampliou dramaticamente a expectativa de vida desses pacientes, transformando assim a talassemia de uma doença infantil rapidamente fatal em uma doença crônica compatível com uma vida prolongada. Por outro lado, as frequentes transfusões de sangue que levam à sobrecarga de ferro e a natureza crônica da doença contribuíram para todo um novo espectro de complicações em adolescentes e adultos jovens que sofrem de talassemia maior.
As complicações associadas à talassemia beta, além da anemia mencionada, são as seguintes
- hematopoiese extramedular
- Asplenia secundária a esplenectomia
- Complicações médicas da terapia transfusional de longo prazo - Sobrecarga de ferro e infecções associadas à transfusão (por exemplo, hepatite) Aumento do risco de infecções resultantes de asplenia (por exemplo, organismos encapsulados, como pneumococo) ou sobrecarga de ferro (por exemplo, espécies de Yersinia))
- Colelitíase (por exemplo, cálculos de bilirrubina) O estudo da prevalência e dos fatores de risco responsáveis pela complicação da talassemia pode ajudar na adoção de estratégias apropriadas para o manejo dessas complicações.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão
- Todos os pacientes de 1 ano a 18 anos (1 ano a 18 anos) admitidos na unidade de hematologia do Assuit University Children Hospital com diagnóstico de beta talassemia maior
Critério de exclusão:
- Idade inferior a 1 ano (1 ≤ ano)
- Crianças com diagnóstico de outros tipos de talassemia, exceto Beta talassemia maior
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Transversal
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Casos
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Os dados demográficos coletados incluem diagnóstico clínico, sexo, raça, genótipo e fenótipo. Os dados históricos incluíam informações sobre imunizações, exposições a infecções, procedimentos cirúrgicos, disfunção orgânica (a disfunção orgânica foi definida como uma história de necessidade de tratamento médico para doença cardíaca, diabetes (tipo 1 ou 2), hipoparatireoidismo, hipotireoidismo, deficiência de hormônio do crescimento ou insuficiência gonadal ) idade no início da transfusão, terapia de quelação, tipo de produto de hemácias, reações transfusionais e correspondência de antígenos. Os dados serão coletados a partir de revisão de prontuários, entrevistas com pacientes, registros de bancos de sangue e análises laboratoriais. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Prevalência de complicações da beta-talassemia maior em crianças
Prazo: um ano
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Os dados demográficos coletados incluem diagnóstico clínico, sexo, raça, genótipo e fenótipo. Os dados históricos incluíam informações sobre imunizações, exposições a infecções, procedimentos cirúrgicos, disfunção orgânica (a disfunção orgânica foi definida como uma história de necessidade de tratamento médico para doença cardíaca, diabetes (tipo 1 ou 2), hipoparatireoidismo, hipotireoidismo, deficiência de hormônio do crescimento ou insuficiência gonadal ) idade no início da transfusão, terapia de quelação, tipo de produto de hemácias, reações transfusionais e correspondência de antígenos. Os dados serão coletados a partir de revisão de prontuários, entrevistas com pacientes, registros de bancos de sangue e testes laboratoriais. Todos esses dados serão coletados para saber o tipo de complicação e medir a prevalência dessas complicações |
um ano
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Modell B, Darlison M. Global epidemiology of haemoglobin disorders and derived service indicators. Bull World Health Organ. 2008 Jun;86(6):480-7. doi: 10.2471/blt.06.036673.
- Weatherall DJ. The inherited diseases of hemoglobin are an emerging global health burden. Blood. 2010 Jun 3;115(22):4331-6. doi: 10.1182/blood-2010-01-251348. Epub 2010 Mar 16.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
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Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Prev TM
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