Komplikace u dětí s B- Thalasemia Major
Prevalence a rizikové faktory komplikací u dětí s B-talasemií major
Na celém světě se ročně narodí více než 60 000 vážných forem thalassemie. Světová zdravotnická organizace považuje talasemii za velkou zdravotní zátěž.
Beta- talasémie je skupina recesivně dědičných poruch syntézy hemoglobinu charakterizovaných sníženou syntézou ß-globinového řetězce způsobenou mutací. Homozygotní stav vede k těžké anémii, která vyžaduje pravidelnou krevní transfuzi.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Thalassemia je nejčastější monogenní onemocnění na světě. Thalasemia major (beta-thalasemia) postihuje významnou část populace v určitých oblastech světa. Změny v migračních vzorcích změnily geografické rozšíření této nemoci a učinily z ní celosvětový zdravotní problém s vysokou frekvencí v Africe, Indii, jihovýchodní Asii a oblasti Středomoří.
Kombinace transfuzní a chelatační terapie dramaticky prodloužila očekávanou délku života těchto pacientů, a tak transformovala talasémii z rychle smrtelného onemocnění dětského věku na chronické onemocnění slučitelné s prodlouženým životem. Na druhé straně časté krevní transfuze vedoucí k přetížení železem a chronická povaha onemocnění přispěly ke zcela novému spektru komplikací u dospívajících a mladých dospělých trpících thalassemií major.
Komplikace spojené s beta talasémií, kromě výše zmíněné anémie, jsou následující
- Extramedulární hematopoéza
- Sekundární asplenie po splenektomii
- Zdravotní komplikace z dlouhodobé transfuzní terapie - Přetížení železem a infekce spojené s transfuzí (např. hepatitida) Zvýšené riziko infekcí vyplývajících z asplenie (např. zapouzdřené organismy, jako je pneumokok) nebo z přetížení železem (např. druhy Yersinia))
- Cholelitiáza (např. bilirubinové kameny) Studium prevalence a rizikových faktorů odpovědných za komplikaci talasémie může pomoci při přijímání vhodných strategií pro léčbu těchto komplikací.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení
- Všichni pacienti ve věku od 1 roku do 18 let (1 rok-18 let) přijati na hematologické oddělení v Assuit University Children Hospital, u kterých byla diagnostikována Beta thalassemia major
Kritéria vyloučení:
- Věk méně než 1 rok (1 ≤ rok)
- Děti, u kterých byly diagnostikovány jiné typy talasémie kromě beta talasémie major
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Průřezový
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Případy
|
Shromážděná demografická data zahrnují klinickou diagnózu, pohlaví, rasu, genotyp a fenotyp. Historická data zahrnovala informace týkající se imunizace, expozice infekcím, chirurgických zákroků, orgánové dysfunkce (Orgánová dysfunkce byla definována jako historie vyžadující lékařskou léčbu pro srdeční onemocnění, diabetes (typ 1 nebo 2), hypoparatyreózu, hypotyreózu, nedostatek růstového hormonu nebo selhání gonád ) věk při zahájení transfuze, chelatační terapie, typ produktu RBC, transfuzní reakce a shoda antigenů. Data budou shromažďována z přehledu map, rozhovorů s pacienty, záznamů krevního bankovnictví a laboratoře |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt komplikací Beta-Thalassemia major u dětí
Časové okno: jeden rok
|
Shromážděná demografická data zahrnují klinickou diagnózu, pohlaví, rasu, genotyp a fenotyp. Historická data zahrnovala informace týkající se imunizace, expozice infekcím, chirurgických zákroků, orgánové dysfunkce (Dysfunkce orgánů byla definována jako historie vyžadující lékařskou léčbu pro srdeční onemocnění, diabetes (typ 1 nebo 2), hypoparatyreózu, hypotyreózu, nedostatek růstového hormonu nebo selhání gonád ) věk při zahájení transfuze, chelatační terapie, typ produktu RBC, transfuzní reakce a shoda antigenů. Data budou shromažďována z přehledu grafů, rozhovorů s pacienty, záznamů krevního bankovnictví a laboratorních testů. Všechna tato data budou shromážděna, abychom poznali typ komplikace a změřili výskyt těchto komplikací |
jeden rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Modell B, Darlison M. Global epidemiology of haemoglobin disorders and derived service indicators. Bull World Health Organ. 2008 Jun;86(6):480-7. doi: 10.2471/blt.06.036673.
- Weatherall DJ. The inherited diseases of hemoglobin are an emerging global health burden. Blood. 2010 Jun 3;115(22):4331-6. doi: 10.1182/blood-2010-01-251348. Epub 2010 Mar 16.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Prev TM
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .