- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT03462784
Осложнения у детей с большой B-талассемией
Распространенность и факторы риска осложнений у детей с большой B-талассемией
Во всем мире ежегодно рождается более 60 000 детей с тяжелыми формами талассемии. Всемирная организация здравоохранения считает талассемию серьезной проблемой для здоровья.
Бета-талассемия представляет собой группу рецессивно наследуемых нарушений синтеза гемоглобина, характеризующихся сниженным синтезом цепи ß-глобина, вызванным мутацией. Гомозиготное состояние приводит к тяжелой анемии, которая требует регулярного переливания крови.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Талассемия является наиболее распространенным моногенным заболеванием в мире. Большая талассемия (бета-талассемия) поражает значительную часть населения в определенных регионах мира. Изменения в структуре миграции изменили географическое распространение этого заболевания и сделали его глобальной проблемой здравоохранения с высокой частотой в Африке, Индии, Юго-Восточной Азии и Средиземноморье.
Комбинация трансфузионной и хелатирующей терапии резко увеличила ожидаемую продолжительность жизни этих пациентов, тем самым превратив талассемию из быстро смертельных детских болезней в хронические заболевания, совместимые с продлением жизни. С другой стороны, частые переливания крови, приводящие к перегрузке железом, и хронический характер заболевания способствовали целому новому спектру осложнений у подростков и молодых людей, страдающих большой талассемией.
Осложнения, связанные с бета-талассемией, помимо вышеупомянутой анемии, следующие:
- Экстрамедуллярное кроветворение
- Аспления после спленэктомии
- Медицинские осложнения от длительной трансфузионной терапии - Перегрузка железом и инфекции, связанные с переливанием крови (например, гепатит) Повышенный риск инфекций, вызванных аспленией (например, инкапсулированные микроорганизмы, такие как пневмококк) или перегрузкой железом (например, виды Yersinia))
- Желчнокаменная болезнь (например, билирубиновые камни) Изучение факторов распространенности и риска, ответственных за осложнения талассемии, может помочь в принятии соответствующих стратегий лечения этих осложнений.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Mohamed Hamdy Ghazaly, M.A. Ph.D.
- Номер телефона: 01001296603
- Электронная почта: Ghazally@aun.edu.eg
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Ismail Lotfy Mohamad, M.A. Ph.D.
- Номер телефона: 01063398967
- Электронная почта: IsmailIbrahim@aun.edu.eg
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения
- Все пациенты в возрасте от 1 года до 18 лет (от 1 года до 18 лет), госпитализированные в гематологическое отделение Детской больницы Университета Ассуит с диагнозом «большая бета-талассемия».
Критерий исключения:
- Возраст менее 1 года (1 ≤ года)
- Дети, у которых диагностированы другие типы талассемии, кроме большой бета-талассемии
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Другой
- Временные перспективы: Поперечный разрез
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Случаи
|
Собранные демографические данные включают клинический диагноз, пол, расу, генотип и фенотип. Исторические данные включали информацию об иммунизации, контактах с инфекциями, хирургических процедурах, органной дисфункции (органная дисфункция определялась как история потребности в лечении сердечно-сосудистых заболеваний, диабета (типа 1 или 2), гипопаратиреоза, гипотиреоза, дефицита гормона роста или гонадной недостаточности). ) возраст начала трансфузии, хелатирующая терапия, тип продукта эритроцитов, трансфузионные реакции и соответствие антигенов. Данные будут собираться из обзора карт, опросов пациентов, записей банков крови и лабораторных исследований. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Распространенность осложнений большой бета-талассемии у детей
Временное ограничение: один год
|
Собранные демографические данные включают клинический диагноз, пол, расу, генотип и фенотип. Исторические данные включали информацию об иммунизации, контактах с инфекциями, хирургических процедурах, органной дисфункции (органная дисфункция определялась как история потребности в лечении сердечно-сосудистых заболеваний, диабета (типа 1 или 2), гипопаратиреоза, гипотиреоза, дефицита гормона роста или гонадной недостаточности). ) возраст начала трансфузии, хелатирующая терапия, тип продукта эритроцитов, трансфузионные реакции и соответствие антигенов. Данные будут собираться из обзора карт, опросов пациентов, записей банков крови и лабораторных анализов. Все эти данные будут собраны, чтобы узнать тип осложнения и измерить распространенность этого осложнения. |
один год
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Modell B, Darlison M. Global epidemiology of haemoglobin disorders and derived service indicators. Bull World Health Organ. 2008 Jun;86(6):480-7. doi: 10.2471/blt.06.036673.
- Weatherall DJ. The inherited diseases of hemoglobin are an emerging global health burden. Blood. 2010 Jun 3;115(22):4331-6. doi: 10.1182/blood-2010-01-251348. Epub 2010 Mar 16.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Prev TM
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .