Complicaciones en niños con talasemia B mayor
Prevalencia y factores de riesgo de complicaciones en niños con talasemia B mayor
En todo el mundo, hay más de 60 000 nacimientos anuales de formas graves de talasemia. La Organización Mundial de la Salud considera que la talasemia es una carga importante para la salud.
La talasemia beta es un grupo de trastornos hereditarios recesivos de la síntesis de hemoglobina caracterizados por una síntesis reducida de la cadena de globina ß causada por una mutación. El estado homocigoto da como resultado una anemia grave que requiere transfusiones de sangre periódicas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La talasemia es el trastorno monogénico más común en el mundo. La talasemia mayor (beta-talasemia) afecta a un segmento significativo de la población en ciertas áreas del mundo. Las alteraciones en los patrones migratorios han cambiado la distribución geográfica de esta enfermedad y la han convertido en un problema de salud mundial con una alta frecuencia en África, India, Sudeste Asiático y el Mediterráneo.
La combinación de transfusiones y terapia de quelación ha extendido dramáticamente la expectativa de vida de estos pacientes, transformando así la talasemia de una enfermedad infantil rápidamente fatal a una enfermedad crónica compatible con una vida prolongada. Por otro lado, las transfusiones de sangre frecuentes que conducen a una sobrecarga de hierro y la naturaleza crónica de la enfermedad han contribuido a un espectro completamente nuevo de complicaciones en adolescentes y adultos jóvenes que padecen talasemia mayor.
Las complicaciones asociadas con la beta talasemia, además de la anemia antes mencionada, son las siguientes
- Hematopoyesis extramedular
- Asplenia secundaria a esplenectomía
- Complicaciones médicas de la terapia transfusional a largo plazo - Sobrecarga de hierro e infecciones asociadas a transfusiones (p. ej., hepatitis) Mayor riesgo de infecciones resultantes de asplenia (p. ej., organismos encapsulados como neumococo) o de sobrecarga de hierro (p. ej., especies de Yersinia))
- Colelitiasis (p. ej., cálculos de bilirrubina) El estudio de la prevalencia y los factores de riesgo responsables de la complicación de la talasemia puede ayudar a adoptar estrategias apropiadas para el manejo de esta complicación.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión
- Todos los pacientes de 1 año a 18 años (1 año a 18 años) admitidos en la unidad de Hematología del Hospital Infantil de la Universidad de Assuit que fueron diagnosticados como Beta talasemia mayor
Criterio de exclusión:
- Edad menor de 1 año (1 ≤ año)
- Niños diagnosticados con otros tipos de talasemia excepto Beta talasemia mayor
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Casos
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Los datos demográficos recopilados incluyen diagnóstico clínico, sexo, raza, genotipo y fenotipo. Los datos históricos incluían información sobre inmunizaciones, exposición a infecciones, procedimientos quirúrgicos, disfunción de órganos (la disfunción de órganos se definió como un historial de necesidad de tratamiento médico por enfermedad cardíaca, diabetes (tipo 1 o 2), hipoparatiroidismo, hipotiroidismo, deficiencia de la hormona del crecimiento o insuficiencia gonadal ) edad al inicio de la transfusión, terapia de quelación, tipo de producto de glóbulos rojos, reacciones a la transfusión y compatibilidad de antígenos. Los datos se recopilarán a partir de la revisión de gráficos, entrevistas con pacientes, registros de bancos de sangre y análisis de laboratorio. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prevalencia de Complicaciones de Beta-Talasemia mayor en niños
Periodo de tiempo: un año
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Los datos demográficos recopilados incluyen diagnóstico clínico, sexo, raza, genotipo y fenotipo. Los datos históricos incluían información sobre inmunizaciones, exposición a infecciones, procedimientos quirúrgicos, disfunción de órganos (la disfunción de órganos se definió como un historial de necesidad de tratamiento médico por enfermedad cardíaca, diabetes (tipo 1 o 2), hipoparatiroidismo, hipotiroidismo, deficiencia de la hormona del crecimiento o insuficiencia gonadal ) edad al inicio de la transfusión, terapia de quelación, tipo de producto de glóbulos rojos, reacciones a la transfusión y compatibilidad de antígenos. Los datos se recopilarán a partir de la revisión de gráficos, entrevistas con pacientes, registros de bancos de sangre y pruebas de laboratorio. Todos estos datos se recopilarán para conocer el tipo de complicación y medir la prevalencia de esta complicación. |
un año
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Modell B, Darlison M. Global epidemiology of haemoglobin disorders and derived service indicators. Bull World Health Organ. 2008 Jun;86(6):480-7. doi: 10.2471/blt.06.036673.
- Weatherall DJ. The inherited diseases of hemoglobin are an emerging global health burden. Blood. 2010 Jun 3;115(22):4331-6. doi: 10.1182/blood-2010-01-251348. Epub 2010 Mar 16.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
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