日本におけるベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) に関する調査研究
2024年3月27日 更新者：Takeda
VPRIV 薬物使用成績調査（日本）
この市販後調査研究の目的は、治療が初めて、または別のゴーシェ病治療薬から切り替えられたゴーシェ病患者におけるベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) の安全性と有効性を判断するためのデータを収集することです。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
日本におけるベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) に関する調査研究
研究の種類
観察的
入学 (実際)
77
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Chiba、日本、266-0007
- Chiba
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Gifu、日本、500-8212
- Gifu
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Hiroshima、日本、730-0046
- Hiroshima
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Hiroshima、日本、734-0037
- Hiroshima
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Kagoshima、日本、892-0853
- Kagoshima
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Kumamoto、日本、860-8556
- Kumamoto
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Kyoto、日本、606-8507
- Kyoto
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Okayama、日本、701-1192
- Okayama
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Osaka、日本、534-0021
- Osaka
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Osaka、日本、545-8586
- Osaka
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Osaka、日本、553-0003
- Osaka
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Saitama、日本、339-8551
- Saitama
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Shizuoka、日本、420-8688
- Shizuoka
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Aichi
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Konan、Aichi、日本、483-8704
- Konan
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Nagoya、Aichi、日本、453-0801
- Nagoya
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Fukuoka
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Kitakyushu、Fukuoka、日本、802-0803
- Kitakyushu
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Kurume、Fukuoka、日本、830-0011
- Kurume
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Hiroshima
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Fukuyama、Hiroshima、日本、721-0927
- Fukuyama
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Higashihiroshima、Hiroshima、日本、739-0041
- Higashihiroshima
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Hokkaido
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Obihiro、Hokkaido、日本、080-0016
- Obihiro
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Kanagawa
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Sagamihara、Kanagawa、日本、252-0375
- Sagamihara
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Miyagi
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Sendai、Miyagi、日本、980-8574
- Sendai
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Osaka
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Suita、Osaka、日本、565-0871
- Suita
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Tondabayashi、Osaka、日本、584-0000
- Tondabayashi
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Saitama
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Kawagoe、Saitama、日本、350-8550
- Kawagoe
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Tokorozawa、Saitama、日本、359-8513
- Tokorozawa
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Shiga
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Moriyama、Shiga、日本、524-0022
- Moriyama
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Otsu、Shiga、日本、520-2192
- Otsu
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Shimane
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Matsue、Shimane、日本、690-0864
- Matsue
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Shizuoka
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Hamamatsu、Shizuoka、日本、431-3125
- Hamamatsu
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Hamamatsu、Shizuoka、日本、434-8511
- Hamamatsu
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Iwata、Shizuoka、日本、438-0002
- Iwata
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Tokyo
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Minato、Tokyo、日本、105-8471
- Minato
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Sumida-ku、Tokyo、日本、130-0005
- Sumida-ku
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Tottori
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Yonago、Tottori、日本、683-8504
- Yonago
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
年齢や性別に関係なく、ゴーシェ病（1型、2型、または3型）と確定診断された参加者。治療を受けたことがない人、またはゴーシェ病の別の治療薬で治療を受けている参加者。
説明
包含基準:
- ゴーシェ病と確定診断されている男性または女性の参加者
- 治療歴のない参加者、またはゴーシェ病の別の治療薬による治療を受けた参加者
- 登録期間中にVPRIV治療を開始する、またはVPRIV臨床研究から移行する参加者
除外基準:
-
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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VPRIV による治療を受けたゴーシェ病参加者
この調査には、VPRIV 治療歴のないゴーシェ病の参加者、または別のゴーシェ病治療薬から切り替えられたゴーシェ病の参加者が登録されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) による治療開始後に有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン（8年間）
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AE とは、医薬品に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、医薬品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない兆候 (検査所見の異常など)、症状、または疾患です。SAE は、その結果生じるあらゆるイベントです。で：死。生命を脅かす;入院が必要な場合、または既存の入院が延長される場合。持続的または重大な障害/無能力。先天異常/出生異常、または医学的に重要な出来事。
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研究終了までのベースライン（8年間）
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抗ベラグルセラーゼ アルファ抗体の有無による参加者数
時間枠：研究終了までのベースライン（8年間）
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抗ベラグルセラーゼ アルファ抗体 (IgG を含む) の効果は、標準的な臨床実践に従って医師の裁量で行われます。
免疫グロブリン E (IgE) アイソタイプ特異的抗体も、臨床的に必要とされる場合 (たとえば、有害事象、重篤な有害事象、または有効性欠如の可能性) に測定されます。
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研究終了までのベースライン（8年間）
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臨床検査評価に臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン（8年間）
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検査室評価における臨床的に重要な変化が報告されます。
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研究終了までのベースライン（8年間）
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過敏症反応のある参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン（8年間）
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過敏症反応は、薬物アレルギー、血管浮腫、アナフィラキシー反応、アナフィラキシーショック、アナフィラキシー様反応、アナフィラキシー予防、アナフィラキシー治療、好酸球増加症を伴う薬物反応および全身症状の事象として定義されます。
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研究終了までのベースライン（8年間）
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妊娠の可能性のある女性の妊娠/授乳の発生
時間枠：研究終了までのベースライン（8年間）
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調査期間中、妊娠の可能性のある女性の妊娠検査が収集されます。
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研究終了までのベースライン（8年間）
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ヘモグロビン濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最長 8 年間 12 週間ごと
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ヘモグロビン濃度が評価されます。
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ベースライン、最長 8 年間 12 週間ごと
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血小板数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最長 8 年間 12 週間ごと
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血小板数が評価されます。
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ベースライン、最長 8 年間 12 週間ごと
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肝容積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最長 8 年間 24 週間ごと
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肝臓容積は、標準的な臨床実践に従って医師の裁量で測定されます。
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ベースライン、最長 8 年間 24 週間ごと
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脾臓容積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最長 8 年間 24 週間ごと
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脾臓容積は、標準的な臨床実践に従って医師の裁量で測定されます。
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ベースライン、最長 8 年間 24 週間ごと
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骨密度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最長 8 年間 52 週間ごと
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骨密度は、標準的な臨床実践に従って医師の裁量で評価されます。
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ベースライン、最長 8 年間 52 週間ごと
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輸液関連反応（IRR）のある参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン（8年間）
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点滴関連反応は、点滴開始後 24 時間までに起こる反応として定義されます。
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研究終了までのベースライン（8年間）
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抗ベラグルセラーゼ アルファ抗体を保有する参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン（8年間）
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抗ベラグルセラーゼ アルファ抗体が評価されます。
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研究終了までのベースライン（8年間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年9月12日
一次修了 (実際)
2024年1月17日
研究の完了 (実際)
2024年1月17日
試験登録日
最初に提出
2018年8月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月8日
最初の投稿 (実際)
2018年8月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月27日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SHP-GCB-401
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
武田薬品は、適格な研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個人参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (武田薬品のデータ共有コミットメントは https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= でご覧いただけます) 5)。
これらの IPD は、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づいて安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ（適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、研究目的に取り組むために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ゴーシェ病の臨床試験
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