Umfragestudie zu Velaglucerase Alfa (VPRIV) in Japan
27. März 2024 aktualisiert von: Takeda
VPRIV-Ergebnisumfrage zum Drogenkonsum (Japan)
Das Ziel dieser Post-Marketing-Umfragestudie besteht darin, Daten zu sammeln, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Velaglucerase alfa (VPRIV) bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit zu bestimmen, die neu in der Therapie sind oder von einem anderen Therapeutikum gegen Gaucher-Krankheit umgestellt wurden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Umfragestudie zu Velaglucerase Alfa (VPRIV) in Japan
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
77
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Chiba, Japan, 266-0007
- Chiba
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Gifu, Japan, 500-8212
- Gifu
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Hiroshima, Japan, 730-0046
- Hiroshima
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Hiroshima, Japan, 734-0037
- Hiroshima
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Kagoshima, Japan, 892-0853
- Kagoshima
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Kumamoto, Japan, 860-8556
- Kumamoto
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Kyoto, Japan, 606-8507
- Kyoto
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Okayama, Japan, 701-1192
- Okayama
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Osaka, Japan, 534-0021
- Osaka
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Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka
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Osaka, Japan, 553-0003
- Osaka
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Saitama, Japan, 339-8551
- Saitama
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Shizuoka, Japan, 420-8688
- Shizuoka
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Aichi
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Konan, Aichi, Japan, 483-8704
- Konan
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Nagoya, Aichi, Japan, 453-0801
- Nagoya
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Fukuoka
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Kitakyushu, Fukuoka, Japan, 802-0803
- Kitakyushu
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Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
- Kurume
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Hiroshima
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Fukuyama, Hiroshima, Japan, 721-0927
- Fukuyama
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Higashihiroshima, Hiroshima, Japan, 739-0041
- Higashihiroshima
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Hokkaido
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Obihiro, Hokkaido, Japan, 080-0016
- Obihiro
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Kanagawa
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Sagamihara, Kanagawa, Japan, 252-0375
- Sagamihara
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Sendai
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Osaka
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Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Suita
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Tondabayashi, Osaka, Japan, 584-0000
- Tondabayashi
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Saitama
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Kawagoe, Saitama, Japan, 350-8550
- Kawagoe
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Tokorozawa, Saitama, Japan, 359-8513
- Tokorozawa
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Shiga
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Moriyama, Shiga, Japan, 524-0022
- Moriyama
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Otsu, Shiga, Japan, 520-2192
- Otsu
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Shimane
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Matsue, Shimane, Japan, 690-0864
- Matsue
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Shizuoka
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Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3125
- Hamamatsu
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Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 434-8511
- Hamamatsu
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Iwata, Shizuoka, Japan, 438-0002
- Iwata
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Tokyo
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Minato, Tokyo, Japan, 105-8471
- Minato
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Sumida-ku, Tokyo, Japan, 130-0005
- Sumida-ku
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Tottori
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Yonago, Tottori, Japan, 683-8504
- Yonago
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Teilnehmer mit bestätigter Gaucher-Krankheit (Typ 1, 2 oder 3), unabhängig von Alter oder Geschlecht, die entweder keine Behandlung erhalten haben oder Teilnehmer, die mit einem anderen Therapeutikum gegen Gaucher-Krankheit behandelt wurden.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche oder weibliche Teilnehmer mit einer bestätigten Diagnose der Gaucher-Krankheit
- Teilnehmer, die entweder behandlungsnaiv sind oder Teilnehmer, die mit einem anderen Therapeutikum gegen die Gaucher-Krankheit behandelt wurden
- Teilnehmer, die während des Anmeldezeitraums mit der VPRIV-Behandlung beginnen oder von klinischen VPRIV-Studien wechseln
Ausschlusskriterien:
-
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Mit VPRIV behandelte Teilnehmer an der Gaucher-Krankheit
In diese Umfrage werden Teilnehmer mit Gaucher-Krankheit aufgenommen, die sich in einer behandlungsnaiven VPRIV-Therapie befinden oder von einem anderen Therapeutikum gegen Gaucher-Krankheit umgestellt wurden.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) nach Beginn der Behandlung mit Velaglucerase Alfa (VPRIV)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Ein UE ist jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich z. B. ein abnormaler Laborbefund), jedes Symptom oder jede Krankheit, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit dem Arzneimittel besteht oder nicht. Ein SUE ist jedes daraus resultierende Ereignis Im Tode; lebensbedrohlich; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder führt zu einer Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler oder ein medizinisch wichtiges Ereignis.
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Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Anzahl der Teilnehmer ohne/Vorhandensein von Anti-Velaglucerase-Alfa-Antikörpern
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Die Wirkung von Anti-Velaglucerase-Alfa-Antikörpern (einschließlich IgGs) wird nach Ermessen des Arztes gemäß der klinischen Standardpraxis durchgeführt.
Bei klinischer Indikation (z. B. unerwünschtes Ereignis, schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis oder möglicher Mangel an Wirksamkeit) werden auch Isotyp-spezifische Antikörper gegen Immunglobulin E (IgE) gemessen.
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Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Änderung der Laborbeurteilung
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Klinisch signifikante Änderungen der Laborbeurteilungen werden gemeldet.
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Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Anzahl der Teilnehmer mit Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Überempfindlichkeitsreaktionen sind definiert als Arzneimittelallergie, Angioödem, anaphylaktische Reaktion, anaphylaktischer Schock, anaphylaktoide Reaktion, Anaphylaxieprophylaxe, Anaphylaxiebehandlung, Arzneimittelreaktion mit Eosinophilie und systemische Symptome.
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Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Vorkommen von Schwangerschaften/Stillen bei Frauen im gebärfähigen Alter
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Während der gesamten Umfrage werden Schwangerschaftstests für Frauen im gebärfähigen Alter erhoben.
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Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Änderung der Hämoglobinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline: alle 12 Wochen bis zu 8 Jahren
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Die Hämoglobinkonzentration wird beurteilt.
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Baseline: alle 12 Wochen bis zu 8 Jahren
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Änderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline: alle 12 Wochen bis zu 8 Jahren
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Die Thrombozytenzahl wird beurteilt.
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Baseline: alle 12 Wochen bis zu 8 Jahren
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Änderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline: Alle 24 Wochen bis zu 8 Jahren
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Das Lebervolumen wird nach Ermessen des Arztes gemäß der klinischen Standardpraxis gemessen.
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Baseline: Alle 24 Wochen bis zu 8 Jahren
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Änderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline: Alle 24 Wochen bis zu 8 Jahren
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Das Milzvolumen wird nach Ermessen des Arztes gemäß der klinischen Standardpraxis gemessen.
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Baseline: Alle 24 Wochen bis zu 8 Jahren
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Änderung der Knochendichte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline: alle 52 Wochen bis zu 8 Jahren
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Die Knochendichte wird nach Ermessen des Arztes gemäß der klinischen Standardpraxis beurteilt.
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Baseline: alle 52 Wochen bis zu 8 Jahren
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Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbedingten Reaktionen (IRRs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Als infusionsbedingte Reaktionen gelten Reaktionen, die bis zu 24 Stunden nach Beginn der Infusion auftreten.
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Ausgangswert bis zum Ende der Studie (8 Jahre)
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Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Velaglucerase-Alfa-Antikörpern
Zeitfenster: Studienbeginn bis zum Ende des Studiums (8 Jahre)
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Anti-Velaglucerase-Alfa-Antikörper werden bewertet.
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Studienbeginn bis zum Ende des Studiums (8 Jahre)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
12. September 2014
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
17. Januar 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
17. Januar 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. August 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. August 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. August 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. März 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. März 2024
Zuletzt verifiziert
1. März 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Gaucher-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- SHP-GCB-401
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Takeda bietet Zugriff auf die nicht identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5).
Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben.
Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung erforderlich sind.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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