Enkätstudie för Velaglucerase Alfa (VPRIV) i Japan
27 mars 2024 uppdaterad av: Takeda
VPRIV Drug Use-Result Survey (Japan)
Syftet med denna enkätstudie efter marknadsföringen är att samla in data för att fastställa säkerheten och effekten av velagluceras alfa (VPRIV) hos deltagare med Gauchers sjukdom som är nya i behandling eller har bytts från ett annat terapeutiskt medel för Gauchers sjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Enkätstudie för Velaglucerase Alfa (VPRIV) i Japan
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
77
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Chiba, Japan, 266-0007
- Chiba
-
Gifu, Japan, 500-8212
- Gifu
-
Hiroshima, Japan, 730-0046
- Hiroshima
-
Hiroshima, Japan, 734-0037
- Hiroshima
-
Kagoshima, Japan, 892-0853
- Kagoshima
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Kumamoto
-
Kyoto, Japan, 606-8507
- Kyoto
-
Okayama, Japan, 701-1192
- Okayama
-
Osaka, Japan, 534-0021
- Osaka
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka
-
Osaka, Japan, 553-0003
- Osaka
-
Saitama, Japan, 339-8551
- Saitama
-
Shizuoka, Japan, 420-8688
- Shizuoka
-
-
Aichi
-
Konan, Aichi, Japan, 483-8704
- Konan
-
Nagoya, Aichi, Japan, 453-0801
- Nagoya
-
-
Fukuoka
-
Kitakyushu, Fukuoka, Japan, 802-0803
- Kitakyushu
-
Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
- Kurume
-
-
Hiroshima
-
Fukuyama, Hiroshima, Japan, 721-0927
- Fukuyama
-
Higashihiroshima, Hiroshima, Japan, 739-0041
- Higashihiroshima
-
-
Hokkaido
-
Obihiro, Hokkaido, Japan, 080-0016
- Obihiro
-
-
Kanagawa
-
Sagamihara, Kanagawa, Japan, 252-0375
- Sagamihara
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Sendai
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Suita
-
Tondabayashi, Osaka, Japan, 584-0000
- Tondabayashi
-
-
Saitama
-
Kawagoe, Saitama, Japan, 350-8550
- Kawagoe
-
Tokorozawa, Saitama, Japan, 359-8513
- Tokorozawa
-
-
Shiga
-
Moriyama, Shiga, Japan, 524-0022
- Moriyama
-
Otsu, Shiga, Japan, 520-2192
- Otsu
-
-
Shimane
-
Matsue, Shimane, Japan, 690-0864
- Matsue
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3125
- Hamamatsu
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 434-8511
- Hamamatsu
-
Iwata, Shizuoka, Japan, 438-0002
- Iwata
-
-
Tokyo
-
Minato, Tokyo, Japan, 105-8471
- Minato
-
Sumida-ku, Tokyo, Japan, 130-0005
- Sumida-ku
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japan, 683-8504
- Yonago
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagare med bekräftad Gauchers sjukdom (typ 1, 2 eller 3) oavsett ålder eller kön som antingen är naiva för behandling eller deltagare som har behandlats med ett annat terapeutiskt medel för Gauchers sjukdom.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga deltagare med en bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom
- Deltagare som antingen är naiva till behandling eller deltagare som har behandlats med ett annat terapeutiskt medel för Gauchers sjukdom
- Deltagare som påbörjar VPRIV-behandling eller övergår från VPRIV kliniska studier under inskrivningsperioden
Exklusions kriterier:
-
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Gauchers sjukdomsdeltagare som behandlas med VPRIV
Deltagare med Gauchers sjukdom kommer att inkluderas i denna undersökning, som är i VPRIV-behandlingsnaiv terapi eller som har bytts från ett annat terapeutiskt medel för Gauchers sjukdom.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) efter påbörjad behandling med Velaglucerase Alfa (VPRIV)
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
En AE är alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd, till exempel), symtom eller sjukdom som är tillfälligt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det anses relaterat till läkemedlet eller inte. En SAE är varje händelse som resulterar i i: död; livshotande; kräver slutenvård eller leder till förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; en medfödd anomali/födelsedefekt eller en medicinskt viktig händelse.
|
Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
|
Antal deltagare med frånvaro/närvaro av anti-velagluceras Alfa-antikroppar
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
Effekten av anti-velagluceras alfa-antikroppar (inklusive IgG) kommer att utföras enligt läkarens bedömning enligt standard klinisk praxis.
Immunglobulin E (IgE) isotypspecifika antikroppar kommer också att mätas när det är kliniskt indicerat (till exempel biverkning, allvarlig biverkning eller eventuell bristande effekt).
|
Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring i laboratoriebedömning
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
Kliniskt signifikanta förändringar i laboratoriebedömningar kommer att rapporteras.
|
Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
|
Antal deltagare med överkänslighetsreaktioner
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
Överkänslighetsreaktioner definieras som händelser av läkemedelsallergi, angioödem, anafylaktisk reaktion, anafylaktisk chock, anafylaktoid reaktion, anafylaxiprofylax, anafylaxibehandling, läkemedelsreaktion med eosinofili och systemiska symtom.
|
Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
|
Förekomster av graviditeter/amning för kvinnor i fertil ålder
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
Graviditetstestning för kvinnor i fertil ålder kommer att samlas in under hela undersökningen.
|
Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
|
Ändring från baslinjen i hemoglobinkoncentration
Tidsram: Baslinje, var 12:e vecka upp till 8 år
|
Hemoglobinkoncentrationen kommer att bedömas.
|
Baslinje, var 12:e vecka upp till 8 år
|
|
Ändring från baslinjen i trombocytantal
Tidsram: Baslinje, var 12:e vecka upp till 8 år
|
Trombocytantalet kommer att bedömas.
|
Baslinje, var 12:e vecka upp till 8 år
|
|
Ändra från baslinjen i levervolym
Tidsram: Baslinje, var 24:e vecka upp till 8 år
|
Levervolymen kommer att mätas enligt läkarens gottfinnande enligt vanlig klinisk praxis.
|
Baslinje, var 24:e vecka upp till 8 år
|
|
Ändra från baslinjen i mjältvolym
Tidsram: Baslinje, var 24:e vecka upp till 8 år
|
Mjältvolymen kommer att mätas enligt läkarens gottfinnande enligt vanlig klinisk praxis.
|
Baslinje, var 24:e vecka upp till 8 år
|
|
Ändring från baslinjen i bentäthet
Tidsram: Baslinje, var 52:e vecka upp till 8 år
|
Bentäthet kommer att bedömas enligt läkarens gottfinnande enligt standard klinisk praxis.
|
Baslinje, var 52:e vecka upp till 8 år
|
|
Antal deltagare med infusionsrelaterade reaktioner (IRR)
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
Infusionsrelaterade reaktioner definieras som reaktioner som inträffar upp till 24 timmar efter starten av infusionen.
|
Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
|
Antal deltagare med anti-velagluceras alfa-antikroppar
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
Antikroppar mot velagluceras alfa kommer att bedömas.
|
Baslinje fram till slutet av studien (8 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 september 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
17 januari 2024
Avslutad studie (Faktisk)
17 januari 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 augusti 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 augusti 2018
Första postat (Faktisk)
10 augusti 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 mars 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Gauchers sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- SHP-GCB-401
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .