SRP-5051（ベスレテプリルセン）の研究に参加したデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する非盲検延長研究
2024年8月21日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
SRP-5051の研究に参加したデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する非盲検延長研究
この延長研究の目的は、SRP-5051 の研究に参加したデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者における SRP-5051 (ベスレテプリルセン) の反復投与の安全性、忍容性、および薬物動態を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- Children's Medical Center Dallas
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
•SRP-5051の研究を完了し、研究5051-102の適格基準を引き続き満たしています。
除外基準:
- -投薬の開始または変更（体重の変化または標準治療の変更に対応するための変更を除く）SRP-5051を投与する研究を完了してから、および次のいずれかについてこの研究に参加している間：アンギオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤、アンギオテンシン受容体遮断薬 (ARB)、ベータ遮断薬、カリウム、ステロイド*。
- -心不全に対して抗不整脈および/または利尿療法が必要です。
- アリストロキア酸を含む漢方薬/サプリメントの使用。
- -DMDの治療のための元の研究または実験的遺伝子療法に入ってからの実験的治療による治療 いつでも。
- -元の研究を完了してからの介入臨床試験への参加。
他の包含/除外基準が適用されます。
*ステロイドの投与量は、体重の変化に対応するための変更を除いて、一定のままでなければなりません.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SRP-5051
参加者は、静脈内（IV）注入によってSRP-5051の投与を受けます。
用量と頻度は、進行中の他の SRP-5051 研究の安全性プロファイルから決定されます。
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IV注入として投与されたSRP-5051。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：最長約135週間
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TEAE とは、臨床試験参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも治験薬との因果関係を持たないものを指します。
したがって、TEAEは、治験薬に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、治験薬の投与中または投与後に発生した好ましくない意図しない症状、徴候、疾患、状態、または検査異常である可能性があります。
因果関係にかかわらず、重篤な TEAE およびその他すべての非重篤な TEAE の概要は、「報告された有害事象」モジュールにあります。
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最長約135週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SRP-5051の血漿濃度
時間枠：1日目、84日目、84日目以降84日ごと（最長約135週まで）（投与前、注入終了直前、投与後4～6時間まで）
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薬物動態（PK）分析のために、血漿サンプルは投与前（注入開始の約30分前）、注入終了直前（フラッシュ前）、および投与終了の約4〜6時間後に採取されました。 。
結果はマイクログラム/リットル (ug/L) で報告され、時間枠で指定された日数の平均として表示されます。
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1日目、84日目、84日目以降84日ごと（最長約135週まで）（投与前、注入終了直前、投与後4～6時間まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年12月19日
一次修了 (実際)
2021年8月25日
研究の完了 (実際)
2021年8月25日
試験登録日
最初に提出
2018年8月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年9月14日
最初の投稿 (実際)
2018年9月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年9月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月21日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 5051-102
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。