Uno studio di estensione in aperto per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno partecipato a studi su SRP-5051 (Vesleteplirsen)
21 agosto 2024 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.
Uno studio di estensione in aperto per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno partecipato a studi su SRP-5051
Lo scopo di questo studio di estensione è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica delle somministrazioni ripetute di SRP-5051 (vesleteplirsen) in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno partecipato a studi su SRP-5051.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
- Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR)
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
- Children's Medical Center Dallas
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
• Ha completato uno studio su SRP-5051 e continua a soddisfare i criteri di ammissibilità dello studio 5051-102.
Criteri di esclusione:
- Inizio o modifica del dosaggio (ad eccezione delle modifiche per adattarsi a cambiamenti di peso o cambiamenti nello standard di cura) dal completamento di uno studio che somministra SRP-5051 e durante la partecipazione a questo studio per uno qualsiasi dei seguenti: inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE), angiotensina agenti bloccanti del recettore (ARB), beta-bloccanti, potassio e steroidi*.
- Richiede terapia antiaritmica e/o diuretica per insufficienza cardiaca.
- Uso di qualsiasi medicinale/integratore a base di erbe contenente acido aristolochico.
- Trattamento con qualsiasi terapia sperimentale dall'inizio dello studio originale o qualsiasi terapia genica sperimentale per il trattamento della DMD in qualsiasi momento.
- Partecipazione a uno studio clinico interventistico dal completamento dello studio originale.
Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.
* La dose di steroidi deve rimanere costante ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: SRP-5051
I partecipanti riceveranno SRP-5051 tramite infusione endovenosa (IV).
Il dosaggio e la frequenza saranno determinati in base al profilo di sicurezza di altri studi SRP-5051 in corso.
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SRP-5051 somministrato come infusione endovenosa.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a circa 135 settimane
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Un TEAE era qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante allo studio clinico che non aveva necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio.
Un TEAE potrebbe, pertanto, essere qualsiasi sintomo, segno, malattia, condizione o anomalia del test sfavorevole e non intenzionale verificatasi durante o dopo la somministrazione del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco in studio.
Un riepilogo dei TEAE gravi e di tutti gli altri TEAE non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
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Fino a circa 135 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Concentrazione plasmatica di SRP-5051
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 84, ogni 84 giorni dopo il Giorno 84 (fino a un massimo di circa 135 settimane) (pre-dose, immediatamente prima della fine dell'infusione, fino a 4-6 ore dopo la dose)
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Per l’analisi farmacocinetica (PK), i campioni di plasma sono stati raccolti prima della somministrazione della dose (circa 30 minuti prima dell’inizio dell’infusione), immediatamente prima della fine dell’infusione (prima del lavaggio) e circa 4-6 ore dopo la fine della somministrazione. .
I risultati sono riportati in microgrammi/litro (ug/L) e sono presentati come media nei giorni specificati nell'intervallo di tempo.
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Giorno 1, Giorno 84, ogni 84 giorni dopo il Giorno 84 (fino a un massimo di circa 135 settimane) (pre-dose, immediatamente prima della fine dell'infusione, fino a 4-6 ore dopo la dose)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 dicembre 2018
Completamento primario (Effettivo)
25 agosto 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
25 agosto 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 agosto 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 settembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
18 settembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 settembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 agosto 2024
Ultimo verificato
1 agosto 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 5051-102
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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